Vertex, 추가 비F508del Trikafta 반응 변종을 포함하도록 Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 및 ivacaftor)에 대한 미국 FDA 승인 발표

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보스턴--(Business Wire / 뉴스와이어)--12월 2024년 2월 20일 -- Vertex Pharmaceuticals Incorporated(나스닥: VRTX)는 미국 식품의약국(FDA)이 낭포성 섬유증(CF) 환자 치료를 위해 Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 및 ivacaftor)의 사용 확대를 승인했다고 오늘 발표했습니다. ) 낭포성 섬유증에 하나 이상의 F508del 돌연변이가 있는 2세 이상 임상 및/또는 시험관 내 데이터에 기초하여 막횡단 전도도 조절기(CFTR) 유전자 또는 Trikafta에 반응하는 돌연변이. 또한, 간 손상 및 간부전에 대한 안전 정보가 경고 및 주의사항에서 박스형 경고로 업데이트되었습니다. 이번 승인으로 94개의 추가 비F508del CFTR 돌연변이가 Trikafta 라벨에 추가되었으며, 이제 미국에서 CF를 앓고 있는 약 300명의 추가 환자가 처음으로 질병의 근본 원인을 치료할 수 있는 약을 받을 수 있게 되었습니다.

“2019년 첫 승인 이후 Trikafta는 낭포성 섬유증을 앓고 있는 수만 명의 사람들에게 혁신적인 영향을 미쳤습니다.”라고 Carmen Bozic은 말했습니다. M.D., 글로벌 의약품 개발 및 의료 업무 부문 수석 부사장 겸 최고 의료 책임자(CMO) “이번 승인으로 더 많은 환자들이 질병의 근본 원인을 치료하는 약품의 혜택을 누릴 수 있게 되었으며, 우리 약품의 승인 및 가용성을 전 세계 환자들에게 확대하기 위한 지속적인 노력을 기대합니다.” /p>

낭포성 섬유증 정보

낭포성 섬유증(CF)은 전 세계적으로 92,000명 이상의 사람들에게 영향을 미치는 희귀한 생명 단축 유전 질환입니다. CF는 폐, 간, 췌장, 위장관, 부비동, 땀샘 및 생식관에 영향을 미치는 진행성 다기관 질환입니다. CF는 CFTR 유전자의 특정 돌연변이로 인해 CFTR 단백질에 결함이 있거나 누락되어 발생합니다. 아이들이 CF를 가지려면 두 개의 결함이 있는 CFTR 유전자(각 부모로부터 하나씩)를 물려받아야 하며 이러한 돌연변이는 유전자 검사로 확인할 수 있습니다. 질병을 유발할 수 있는 CFTR 돌연변이에는 다양한 유형이 있지만, CF를 앓고 있는 대다수의 사람들은 적어도 하나의 F508del 돌연변이를 가지고 있습니다. CFTR 돌연변이는 CFTR 단백질에 결함이 생기거나 세포 표면에 CFTR 단백질이 부족하거나 부재하게 하여 CF를 유발합니다. 기능 결함 및/또는 CFTR 단백질의 부재로 인해 여러 기관의 세포 안팎으로 염분과 물의 흐름이 원활하지 않게 됩니다. 폐에서 이는 비정상적으로 걸쭉하고 끈적한 점액의 축적, 만성 폐 감염 및 진행성 폐 손상을 초래하여 결국 많은 환자의 사망에 이릅니다. 평균 사망 연령은 30대이지만, 치료를 통해 예상 생존율이 향상되고 있습니다.

현재 Vertex CF 의약품은 6개 대륙, 60개 이상의 국가에서 CF에 걸린 68,000명 이상의 사람들을 치료하고 있습니다. 이는 CFTR 조절제 치료에 적합한 CF 진단을 받은 사람들의 2/3에 해당합니다.

Trikafta 정보(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 및 ivacaftor)

CFTR 유전자에 특정 유형의 돌연변이가 있는 사람의 경우 CFTR 단백질이 세포 내에서 정상적으로 처리되거나 접히지 않으며 이로 인해 CFTR 단백질이 세포 표면에 도달하여 제대로 기능하지 못할 수 있습니다. 트리카프타(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 및 ivacaftor)는 세포 표면에서 CFTR 단백질의 양과 기능을 증가시키도록 고안된 경구용 의약품입니다. Elexacaftor와 tezacaftor는 함께 작용하여 세포 표면의 성숙한 단백질 양을 증가시킵니다. CFTR 강화제로 알려진 Ivacaftor는 CFTR 단백질이 세포막을 통해 염분과 물을 운반하는 능력을 촉진하도록 설계되었습니다. elexacaftor, tezacaftor 및 ivacaftor의 복합 작용은 기도에서 수분을 공급하고 점액을 제거하는 데 도움이 됩니다.

Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 및 ivacaftor)는 낭포성 섬유증(CF) 치료에 사용되는 처방약입니다. F508del 돌연변이 또는 CFTR 유전자에 돌연변이가 하나 이상 있는 2세 이상의 환자 임상 및/또는 시험관 내 데이터를 기반으로 반응합니다. 환자는 지시된 CF 유전자 돌연변이가 있는지 알아보기 위해 담당 의사와 상담해야 합니다. Trikafta가 2세 미만의 어린이에게 안전하고 효과적인지는 알려지지 않았습니다.

다음 94개 돌연변이가 Trikafta® 라벨에 처음으로 추가되었습니다:

1507_1515del9, 2183A→G, A1067P, A107G, A309D, A62P, C491R, D1445N, D565G, D993Y, E116Q, E292K, F1107L, F200I, F587I, G1047R, G1123R, G1247R, G27E, G424S, G480S, G551A, G970S, H620P, H620Q, H939R;H949L, I105N, I125T, I148N, I331N, I506L, I556V, K162E, K464E, L1011S, L137P, L333F, L333H, L441P, L619S, M1137V, M150K, N1088D, N1303I, N186K, N187K, N418S, P140S, P499A, P750L, Q1313K, Q372H, Q493R, Q552P, R1048G, R117C;G576A;R668C, R297Q, R31C, R516S, R555G, R709Q, R75L, S1045Y, S108F, S1118F, S1235R, S549I, T1086I, T1246I, T1299I, T351I, V392G, V603F, Y301C, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T, N1303K, 711+3A→G, E831X, 5T;TG12, 5T;TG13, 296+28A→G, 621+3A→G, 1898+3A→G, 2789+ 2insA, 3850-3T→G, 3600G→A, 3849+4A→G, 3849+40A→ 지, 4005+2T→C, 1341G→A, 3041-15T→G, 2752-26A→G

트리카프타 미국 적응증

트리카프타는 낭포성 섬유증에 하나 이상의 F508del 돌연변이가 있는 2세 이상 환자의 낭포성 섬유증(CF) 치료에 사용됩니다. 막횡단 전도도 조절기(CFTR) 유전자 또는 임상 및/또는 시험관 내 데이터에 기초하여 반응하는 CFTR 유전자의 돌연변이.

환자의 유전자형을 알 수 없는 경우 FDA가 승인한 CF 돌연변이 테스트를 사용하여 표시된 돌연변이가 하나 이상 있는지 확인해야 합니다.

중요 안전 정보

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박스 경고: 약물로 인한 간 손상 및 간부전

Trikafta는 심각하고 잠재적으로 치명적인 약물로 인한 간 손상을 일으킬 수 있습니다. 임상 시험과 시판 후 환경 모두에서 Trikafta를 복용한 간 질환 병력이 있거나 없는 환자에서 이식 및 사망으로 이어지는 간부전 사례가 보고되었습니다. 간 손상은 치료 첫 달 이내에 그리고 Trikafta 시작 후 최대 15개월까지 보고되었습니다.

Trikafta 투여를 시작하기 전 모든 환자를 대상으로 간 기능 검사(ALT, AST, 알칼리성 인산분해효소, 빌리루빈)를 평가하고, 이후 치료 첫 6개월 동안은 매달, 다음 12개월 동안은 3개월마다, 그리고 그 이후에는 적어도 매년. 기준시점에서 간 질환 병력이 있거나 간 기능 검사(LFT) 상승이 있는 환자에 대해 더 자주 모니터링하는 것을 고려하십시오.

LFT가 유의하게 상승하거나 징후가 있는 경우 Trikafta를 중단하세요. 또는 간 손상의 증상. 간 전문의에게 의뢰하는 것을 고려하십시오. 이상이 해결될 때까지 임상 및 실험실 모니터링을 통해 환자를 면밀히 추적하십시오. 해결되면 이익이 위험보다 클 것으로 예상되는 경우에만 치료를 재개하십시오. Trikafta를 재개한 후에는 면밀한 모니터링이 권장됩니다.

Trikafta는 중증 간 장애(Child-Pugh Class C) 환자에게 사용해서는 안 됩니다. 트리카프타는 중등도 간 장애(Child-Pugh Class B) 환자에게는 권장되지 않습니다. 사용하는 경우 복용량을 줄여 주의 깊게 사용하고 환자를 면밀히 모니터링하십시오.

경고 및 주의사항

약물 유발 간 손상 및 간부전

  • Trikafta는 심각하고 잠재적으로 치명적인 약물 유발 간 손상을 일으킬 수 있습니다. Trikafta를 복용한 간 질환 병력이 있거나 없는 환자에서 이식 및 사망으로 이어지는 간부전이 보고되었습니다. 치료 첫 달 이내에 그리고 Trikafta 시작 후 최대 15개월 이내에 간 손상이 보고되었습니다.
  • Trikafta 시작 전 모든 환자의 LFT(ALT, AST, 알칼리성 포스파타제 및 빌리루빈)를 평가한 후, 그 후 매 치료 첫 6개월 동안 한 달에 한 번, 다음 12개월 동안 3개월마다, 그 이후에는 최소 1년에 한 번
  • 다음의 경우에는 Trikafta를 중단하세요. 다음을 포함할 수 있는 간 손상의 징후 또는 증상:
  • LFT의 상당한 상승(예: ALT 또는 AST > 정상 상한치(ULN)의 5배 또는 ALT 또는 AST >3x ULN(빌리루빈 포함)) >2x ULN)
  • 간 손상을 암시하는 임상 증상(예: 황달, 오른쪽 상복부 통증, 메스꺼움, 구토, 정신적 변화 상태, 복수)
  • 간 전문의에게 의뢰하는 것을 고려하고 이상이 해결될 때까지 임상 및 실험실 모니터링을 통해 환자를 면밀히 추적하십시오. 문제가 해결되고 위험보다 이익이 더 클 것으로 예상되면 면밀한 모니터링을 통해 Trikafta를 재개하세요.
  • 중증 간 장애가 있는 환자에게는 Trikafta를 사용해서는 안 됩니다. 트리카프타는 중등도 간 장애가 있는 환자에게는 권장되지 않으며, 명확한 의학적 필요성이 있고 유익성이 위험보다 클 경우에만 고려해야 합니다. 사용하는 경우 복용량을 줄여 주의해서 사용하고 환자를 면밀히 모니터링하십시오

    • 아나필락시스를 포함한 과민 반응

  • 시판 후 조사에서 혈관부종 및 아나필락시스 사례를 포함한 과민반응이 보고되었습니다. 치료 중 심각한 과민반응의 징후 또는 증상이 나타나면 트리카프타 투여를 중단하고 적절한 치료를 시작하십시오. 개별 환자의 이점과 위험을 고려하여 Trikafta 치료 재개 여부를 결정하세요

    • CYP3A 유도제와 병용

  • 이 약을 병용하면 ivacaftor에 대한 노출이 크게 감소하고 elexacaftor 및 tezacaftor에 대한 노출도 감소할 것으로 예상됩니다. 강력한 CYP3A 유도제는 트리카프타의 치료 효과를 감소시킬 수 있습니다. 강력한 CYP3A 유도제와의 병용 사용은 권장되지 않습니다.

    • CYP3A 억제제와의 병용 사용

  • elexacaftor에 대한 노출 , tezacaftor 및 ivacaftor는 강력하거나 중간 정도의 CYP3A 억제제와 병용 투여 시 증가됩니다. 중등도 또는 강력한 CYP3A 억제제와 병용투여 시 트리카프타의 용량을 감량해야 합니다

    • 백내장

  • ivacaftor 함유 요법으로 치료받은 소아 환자에게서 비선천성 수정체 혼탁이 보고되었습니다. Trikafta 치료를 시작하는 소아 환자에게는 기본 및 후속 안과 검사가 권장됩니다.

    • 이상 반응

    심각한 이상 반응

  • 위약에 비해 Trikafta로 치료받은 환자에서 더 자주 발생한 심각한 이상 반응은 발진이었습니다(1% 대 < 1%) 및 인플루엔자(1% 대 0%)

    • 가장 흔한 부작용

  • 에서 발생하는 가장 흔한 이상반응 트리카프타로 치료받은 환자의 5% 이상, 위약보다 1% 이상 더 높은 증상은 두통, 상기도 감염, 복통, 설사, 발진, 알라닌 아미노트랜스퍼라제 증가, 코막힘, 혈액 크레아틴 포스포키나제 증가, 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제 증가, 콧물, 비염이었습니다. , 인플루엔자, 부비동염, 혈중 빌리루빈 증가 및 변비

    • 특정 인구 집단에서의 사용

    소아용 사용

  • 안전성과 효율성 2세 미만의 CF 환자에 대한 Trikafta는 확립되지 않았습니다

    • Vertex 소개

    Vertex는 심각한 질병을 앓고 있는 사람들을 위한 혁신적인 의약품을 만들기 위해 과학적 혁신에 투자하는 글로벌 생명공학 회사입니다. 이 회사는 낭포성 섬유증, 겸상 적혈구 질환, 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 등 여러 만성, 수명 단축 유전 질환의 근본 원인을 치료하는 의약품을 승인했으며 이러한 질병에 대한 임상 및 연구 프로그램을 지속적으로 발전시키고 있습니다. Vertex는 또한 급성 및 신경병증성 통증, APOL1 매개 신장 질환, IgA 신장병, 원발성 막성 신장병, 상염색체 우성 등 인간 생물학의 원인에 대한 깊은 통찰력을 갖고 있는 다른 심각한 질병의 다양한 양식에 걸쳐 조사 치료법에 대한 강력한 임상 파이프라인을 보유하고 있습니다. 다낭성 신장 질환, 제1형 당뇨병, 제1형 근긴장성 이영양증.

    Vertex는 1989년에 설립되었으며 보스턴에 글로벌 본사가 있고 런던에 국제 본사가 있습니다. 또한 회사는 북미, 유럽, 호주, 라틴 아메리카 및 중동에 연구 개발 사이트와 상업 사무소를 두고 있습니다. Vertex는 Science 잡지의 최고 고용주 목록에 15년 연속 선정되고 Fortune이 선정한 일하기 좋은 100대 기업에 포함되는 등 업계 최고의 일하기 좋은 기업 중 하나로 지속적으로 인정받고 있습니다. 회사 업데이트 및 Vertex의 혁신 역사에 대해 자세히 알아보려면 www.vrtx.com을 방문하거나 LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube 및 X에서 우리를 팔로우하세요.

    미래 예측 진술에 관한 특별 참고 사항

    이 보도 자료에는 Carmen Bozic, M.D.가 보도 자료에서 작성한 진술, Trikafta의 적격 환자 집단에 관한 진술을 포함하되 이에 국한되지 않는 1995년 증권민사소송개혁법에 정의된 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 적격 환자의 Trikafta 이용에 대한 기대 및 Trikafta의 잠재적 이점에 관한 진술. Vertex는 이 보도 자료에 포함된 미래 예측 진술이 정확하다고 믿지만, 이러한 미래 예측 진술은 이 보도 자료 날짜 현재의 회사의 믿음만을 나타내며 실제 사건이나 결과가 달라질 수 있는 여러 가지 요소가 있습니다. 그러한 미래 예측 진술에 표시된 내용과 실질적으로 관련이 있습니다. 이러한 위험과 불확실성에는 Vertex의 연례 보고서와 증권거래위원회에 제출되고 회사 웹사이트(www.vrtx.com 및 www.sec.gov)를 통해 제공되는 후속 서류에 "위험 요소"라는 제목으로 나열된 위험이 포함됩니다. 이러한 진술에 지나치게 의존해서는 안 됩니다. Vertex는 새로운 정보가 나오면 이 보도 자료에 포함된 정보를 업데이트할 의무가 없습니다.

    출처: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    게시됨 : 2024-12-30 06:00

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