Vertex Mengumumkan Kelulusan FDA A.S. untuk Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor dan ivacaftor) untuk Menyertakan Varian Tambahan Non-F508del Trikafta-Responsif

Ikuti Drugslib di

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Dis. 20, 2024-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) hari ini mengumumkan A.S. Food and Drug Administration (FDA) telah meluluskan penggunaan Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor dan ivacaftor) yang diperluaskan untuk rawatan penghidap cystic fibrosis (CF). ) berumur 2 tahun ke atas yang mempunyai sekurang-kurangnya satu mutasi F508del dalam gen pengatur konduktans transmembran fibrosis kistik (CFTR) atau mutasi yang responsif kepada Trikafta berdasarkan data klinikal dan/atau in vitro. Selain itu, maklumat keselamatan mengenai kecederaan hati dan kegagalan hati telah dikemas kini daripada amaran dan langkah berjaga-jaga kepada amaran berkotak-kotak. Dengan kelulusan ini, 94 mutasi CFTR bukan F508del tambahan telah ditambahkan pada label Trikafta dan kira-kira 300 orang tambahan dengan CF di A.S. kini layak mendapat ubat untuk merawat punca penyakit mereka buat kali pertama.

“Sejak kelulusan pertamanya pada 2019, Trikafta telah memberi impak transformatif ke atas berpuluh-puluh ribu orang yang hidup dengan cystic fibrosis,” kata Carmen Bozic, M.D., Naib Presiden Eksekutif, Pembangunan Ubat Global dan Hal Ehwal Perubatan, dan Ketua Pegawai Perubatan, Vertex. "Dengan kelulusan ini, lebih ramai pesakit mungkin boleh mendapat manfaat daripada ubat yang merawat punca penyakit mereka, dan kami berharap dapat meneruskan kerja untuk melanjutkan kelulusan dan ketersediaan ubat kami kepada pesakit di seluruh dunia."

Mengenai Cystic Fibrosis

Cystic Fibrosis (CF) ialah penyakit genetik yang jarang berlaku yang memendekkan hayat yang menjejaskan lebih daripada 92,000 orang di seluruh dunia. CF adalah penyakit progresif, pelbagai organ yang menjejaskan paru-paru, hati, pankreas, saluran GI, sinus, kelenjar peluh dan saluran pembiakan. CF disebabkan oleh protein CFTR yang rosak dan/atau hilang akibat daripada mutasi tertentu dalam gen CFTR. Kanak-kanak mesti mewarisi dua gen CFTR yang rosak - satu daripada setiap ibu bapa - untuk mempunyai CF, dan mutasi ini boleh dikenal pasti melalui ujian genetik. Walaupun terdapat pelbagai jenis mutasi CFTR yang boleh menyebabkan penyakit ini, kebanyakan orang dengan CF mempunyai sekurang-kurangnya satu mutasi F508del. Mutasi CFTR membawa kepada CF dengan menyebabkan protein CFTR menjadi rosak atau dengan membawa kepada kekurangan atau ketiadaan protein CFTR pada permukaan sel. Fungsi yang rosak dan/atau ketiadaan protein CFTR mengakibatkan pengaliran garam dan air yang lemah ke dalam dan keluar dari sel dalam beberapa organ. Di dalam paru-paru, ini membawa kepada pembentukan lendir yang pekat dan melekit yang tidak normal, jangkitan paru-paru kronik dan kerosakan paru-paru yang progresif yang akhirnya membawa kepada kematian bagi ramai pesakit. Umur median kematian adalah dalam lingkungan 30-an, tetapi dengan rawatan, unjuran kelangsungan hidup semakin bertambah baik.

Hari ini ubat-ubatan Vertex CF sedang merawat lebih 68,000 orang dengan CF merentasi lebih 60 negara di enam benua. Ini mewakili 2/3 daripada orang yang didiagnosis dengan CF layak untuk terapi modulator CFTR.

Mengenai Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor dan ivacaftor)

Pada orang yang mempunyai jenis mutasi tertentu dalam gen CFTR, protein CFTR tidak diproses atau dilipat secara normal di dalam sel, dan ini boleh menghalang protein CFTR daripada sampai ke permukaan sel dan berfungsi dengan baik. Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor dan ivacaftor) ialah ubat oral yang direka untuk meningkatkan kuantiti dan fungsi protein CFTR pada permukaan sel. Elexacaftor dan tezacaftor bekerjasama untuk meningkatkan jumlah protein matang pada permukaan sel. Ivacaftor, yang dikenali sebagai potentiator CFTR, direka untuk memudahkan keupayaan protein CFTR untuk mengangkut garam dan air merentasi membran sel. Tindakan gabungan elexacaftor, tezacaftor dan ivacaftor membantu menghidrat dan membersihkan lendir dari saluran pernafasan.

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor dan ivacaftor) ialah ubat preskripsi yang digunakan untuk rawatan cystic fibrosis (CF) dalam pesakit berumur 2 tahun ke atas yang mempunyai sekurang-kurangnya satu salinan mutasi F508del atau mutasi dalam gen CFTR yang responsif berdasarkan data klinikal dan/atau in vitro. Pesakit harus berbincang dengan doktor mereka untuk mengetahui sama ada mereka mempunyai mutasi gen CF yang ditunjukkan. Tidak diketahui sama ada Trikafta selamat dan berkesan untuk kanak-kanak di bawah umur 2 tahun.

94 mutasi berikut telah ditambahkan pada label Trikafta® buat kali pertama:

1507_1515del9, 2183A→G, A1067P, A107G, A309D, A62P, C491R, D1445N, D565G, D993Y, E116Q, E292K, F1107L, F200I, F587I, G1047R, G1123R, G1247R, G27E, G424S, G480S, G551A, G970S, H620P, H620Q, H939R, IH949N, IH949N, IH949N, IH949N I331N, I506L, I556V, K162E, K464E, L1011S, L137P, L333F, L333H, L441P, L619S, M1137V, M150K, N1088D, N1303I, N18SK, N186S P499A, P750L, Q1313K, Q372H, Q493R, Q552P, R1048G, R117C;G576A;R668C, R297Q, R31C, R516S, R555G, R709Q, R708Y, S108L, S108Y, S108Y, S18 S1235R, S549I, T1086I, T1246I, T1299I, T351I, V392G, V603F, Y301C, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC1→T3, N18 5T;TG12, 5T;TG13, 296+28A→G, 621+3A→G, 1898+3A→G, 2789+ 2insA, 3850-3T→G, 3600G→A, 3849+4A→G, 3849+49 G, 4005+2T→C, 1341G→A, 3041-15T→G, 2752-26A→G

TIKAFTA A.S. INDIKASI

Trikafta ditunjukkan untuk rawatan cystic fibrosis (CF) pada pesakit berumur 2 tahun dan lebih tua yang mempunyai sekurang-kurangnya satu mutasi F508del dalam cystic fibrosis gen pengatur konduktans transmembran (CFTR) atau mutasi dalam gen CFTR yang responsif berdasarkan data klinikal dan/atau in vitro.

Jika genotip pesakit tidak diketahui, ujian mutasi CF yang diluluskan oleh FDA harus digunakan untuk mengesahkan kehadiran sekurang-kurangnya satu mutasi yang ditunjukkan.

MAKLUMAT KESELAMATAN PENTING

AMARAN BERKOTAK: KECEDERAAN HATI AKIBAT DADAH DAN KEGAGALAN HATI

Trikafta boleh menyebabkan kecederaan hati akibat dadah yang serius dan boleh membawa maut. Kes kegagalan hati yang membawa kepada pemindahan dan kematian telah dilaporkan pada pesakit dengan dan tanpa sejarah penyakit hati yang mengambil Trikafta, dalam kedua-dua ujian klinikal dan tetapan pasca pemasaran. Kecederaan hati telah dilaporkan dalam bulan pertama terapi dan sehingga 15 bulan selepas memulakan Trikafta.

Menilai ujian fungsi hati (ALT, AST, alkali fosfatase dan bilirubin) pada semua pesakit sebelum memulakan Trikafta, kemudian setiap bulan dalam tempoh 6 bulan pertama rawatan, setiap 3 bulan untuk 12 bulan berikutnya, dan sekurang-kurangnya setiap tahun selepas itu. Pertimbangkan pemantauan yang lebih kerap untuk pesakit yang mempunyai sejarah penyakit hati atau peningkatan ujian fungsi hati (LFT) pada peringkat awal.

Ganggu Trikafta untuk peningkatan ketara dalam LFT atau sekiranya terdapat tanda atau gejala kecederaan hati. Pertimbangkan rujukan kepada pakar hepatologi. Ikuti pesakit dengan teliti dengan pemantauan klinikal dan makmal sehingga keabnormalan hilang. Jika diselesaikan, sambung rawatan hanya jika manfaat dijangka melebihi risiko. Pemantauan yang lebih rapi adalah dinasihatkan selepas menyambung semula Trikafta.

Trikafta tidak boleh digunakan pada pesakit yang mengalami gangguan hepatik yang teruk (Child-Pugh Class C). Trikafta tidak disyorkan pada pesakit yang mengalami gangguan hepatik sederhana (Child-Pugh Class B). Jika digunakan, gunakan dengan berhati-hati pada dos yang dikurangkan dan pantau pesakit dengan teliti.

AMARAN DAN LANGKAH BERJAGA-JAGA

Kecederaan Hati Akibat Dadah dan Kegagalan Hati

  • Trikafta boleh menyebabkan kecederaan hati akibat dadah yang serius dan boleh membawa maut. Kegagalan hati yang membawa kepada pemindahan dan kematian telah dilaporkan pada pesakit dengan dan tanpa sejarah penyakit hati yang mengambil Trikafta. Kecederaan hati telah dilaporkan dalam bulan pertama terapi dan sehingga 15 bulan selepas permulaan Trikafta
  • Kaji LFT (ALT, AST, alkali fosfatase dan bilirubin) dalam semua pesakit sebelum memulakan Trikafta, kemudian setiap bulan dalam tempoh 6 bulan pertama rawatan, setiap 3 bulan untuk 12 bulan berikutnya, sekurang-kurangnya setiap tahun selepas itu
  • Mengganggu Trikafta dalam kejadian tanda atau gejala kecederaan hati, yang mungkin termasuk:
  • Ketinggian ketara dalam LFT (cth. ALT atau AST >5x had atas normal (ULN) atau ALT atau AST >3x ULN dengan bilirubin >2x ULN)
  • Simptom klinikal menunjukkan kecederaan hati (cth., jaundis, sakit kuadran kanan atas, loya, muntah, status mental yang berubah, ascites)
  • Pertimbangkan rujukan kepada pakar hepatologi dan ikuti pesakit dengan teliti dengan pemantauan klinikal dan makmal sehingga keabnormalan selesai. Jika diselesaikan, dan jika manfaat dijangka melebihi risiko, sambung semula Trikafta dengan pemantauan rapi
  • Trikafta tidak boleh digunakan pada pesakit yang mengalami gangguan hati yang teruk . Trikafta tidak disyorkan pada pesakit yang mengalami gangguan hepatik sederhana dan hanya perlu dipertimbangkan apabila terdapat keperluan perubatan yang jelas, dan manfaat melebihi risiko. Jika digunakan, gunakan dengan berhati-hati pada dos yang dikurangkan dan pantau pesakit dengan teliti

    • Reaksi Hipersensitiviti, Termasuk Anafilaksis

  • Reaksi hipersensitiviti, termasuk kes angioedema dan anafilaksis, telah dilaporkan dalam tetapan pasca pemasaran. Jika tanda atau simptom tindak balas hipersensitiviti yang serius berkembang semasa rawatan, hentikan Trikafta dan institut terapi yang sesuai. Pertimbangkan faedah dan risiko bagi pesakit individu untuk menentukan sama ada untuk meneruskan rawatan dengan Trikafta

    • Penggunaan Bersamaan Dengan Inducers CYP3A

  • Pendedahan kepada ivacaftor berkurangan dengan ketara dan pendedahan kepada elexacaftor dan tezacaftor dijangka berkurangan dengan penggunaan serentak inducers CYP3A yang kuat, yang mungkin mengurangkan keberkesanan terapeutik Trikafta. Penggunaan serentak dengan inducers CYP3A yang kuat tidak disyorkan

    • Penggunaan Bersamaan Dengan Inhibitor CYP3A

  • Pendedahan kepada elexacaftor , tezacaftor, dan ivacaftor meningkat apabila digunakan serentak dengan perencat CYP3A yang kuat atau sederhana. Dos Trikafta perlu dikurangkan apabila digunakan serentak dengan perencat CYP3A sederhana atau kuat

    • Katarak

  • Kelegapan kanta bukan kongenital telah dilaporkan dalam pesakit kanak-kanak yang dirawat dengan rejimen yang mengandungi ivacaftor. Peperiksaan oftalmologi asas dan susulan disyorkan pada pesakit kanak-kanak yang memulakan rawatan dengan Trikafta

    • REAKSI BURUK

    Reaksi Buruk Yang Serius

  • Reaksi buruk yang serius yang berlaku lebih kerap pada pesakit yang dirawat dengan Trikafta berbanding plasebo adalah ruam (1% vs < 1%) dan influenza (1% lwn 0%)

    • Tindak Balas Buruk Paling Lazim

  • Reaksi buruk yang paling biasa berlaku dalam ≥5% pesakit yang dirawat dengan Trikafta dan lebih tinggi daripada plasebo sebanyak ≥1% ialah sakit kepala, jangkitan saluran pernafasan atas, sakit perut, cirit-birit, ruam, alanine aminotransferase meningkat , hidung tersumbat, kreatin darah fosfokinase meningkat, aspartat aminotransferase meningkat, rhinorrhea, rinitis, influenza, sinusitis, dan bilirubin darah meningkat dan sembelit

    • GUNAKAN DALAM PENDUDUK TERTENTU

    Penggunaan Pediatrik

  • Keselamatan dan keberkesanan Trikafta pada pesakit dengan CF di bawah umur 2 tahun belum ditubuhkan

    • Mengenai Vertex

    Vertex ialah syarikat bioteknologi global yang melabur dalam inovasi saintifik untuk mencipta ubat transformatif untuk orang yang mempunyai penyakit serius. Syarikat itu telah meluluskan ubat-ubatan yang merawat punca utama pelbagai penyakit genetik kronik yang memendekkan hayat — fibrosis kistik, penyakit sel sabit dan talasemia beta yang bergantung kepada transfusi — dan terus memajukan program klinikal dan penyelidikan dalam penyakit ini. Vertex juga mempunyai saluran paip klinikal yang teguh bagi terapi penyiasatan merentasi pelbagai modaliti dalam penyakit serius yang lain di mana ia mempunyai wawasan mendalam tentang biologi manusia yang bersebab, termasuk sakit akut dan neuropatik, penyakit buah pinggang pengantara APOL1, nefropati IgA, nefropati membran primer, dominan autosomal penyakit buah pinggang polikistik, diabetes jenis 1 dan distrofi miotonik jenis 1.

    Vertex diasaskan pada tahun 1989 dan mempunyai ibu pejabat globalnya di Boston, dengan ibu pejabat antarabangsa di London. Selain itu, syarikat itu mempunyai tapak penyelidikan dan pembangunan serta pejabat komersial di Amerika Utara, Eropah, Australia, Amerika Latin dan Timur Tengah. Vertex diiktiraf secara konsisten sebagai salah satu tempat teratas industri untuk bekerja, termasuk 15 tahun berturut-turut dalam senarai Majikan Teratas majalah Sains dan salah satu daripada 100 Syarikat Terbaik Fortune untuk Bekerja. Untuk kemas kini syarikat dan untuk mengetahui lebih lanjut tentang sejarah inovasi Vertex, lawati www.vrtx.com atau ikuti kami di LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube dan X.

    Nota Khas Berkenaan Kenyataan Pandangan Ke Hadapan

    Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan seperti yang ditakrifkan dalam Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995, termasuk, tanpa had, kenyataan yang dibuat oleh Carmen Bozic, M.D., dalam siaran akhbar ini, kenyataan mengenai populasi pesakit yang layak untuk Trikafta, jangkaan untuk akses kepada Trikafta untuk pesakit yang layak, dan kenyataan mengenai potensi manfaat Trikafta. Walaupun Vertex percaya kenyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini adalah tepat, kenyataan berpandangan ke hadapan ini mewakili kepercayaan syarikat hanya pada tarikh siaran akhbar ini dan terdapat beberapa faktor yang boleh menyebabkan peristiwa atau keputusan sebenar berbeza. secara material daripada yang ditunjukkan oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut. Risiko dan ketidakpastian tersebut termasuk risiko yang disenaraikan di bawah tajuk "Faktor Risiko" dalam laporan tahunan Vertex dan dalam pemfailan berikutnya yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa dan boleh didapati melalui laman web syarikat di www.vrtx.com dan www.sec.gov. Anda tidak seharusnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan ini. Vertex menafikan sebarang kewajipan untuk mengemas kini maklumat yang terkandung dalam siaran akhbar ini apabila maklumat baharu tersedia.

    Sumber: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Disiarkan : 2024-12-30 06:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular