Vertex anunță aprobarea FDA din SUA pentru Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor și ivacaftor) pentru a include variante suplimentare non-F508del Trikafta-responsive

Urmăriți Drugslib pe

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Dec. 20, 2024 - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat utilizarea extinsă a Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor și ivacaftor) pentru tratamentul persoanelor cu fibroză chistică (CF). ) cu vârsta de 2 ani și peste care au cel puțin un F508del mutație în gena reglatorului de conductanță transmembranară a fibrozei chistice (CFTR) sau o mutație care răspunde la Trikafta pe baza datelor clinice și/sau in vitro. În plus, informațiile de siguranță privind leziunile hepatice și insuficiența hepatică au fost actualizate de la avertismente și precauții la o avertizare în casetă. Cu această aprobare, 94 de mutații suplimentare non-F508del CFTR au fost adăugate la eticheta Trikafta și aproximativ 300 de persoane suplimentare cu FC din SUA sunt acum eligibile pentru un medicament pentru a trata cauza de bază a bolii lor pentru prima dată.

„De la prima sa aprobare în 2019, Trikafta a avut un impact transformator asupra a zeci de mii de oameni care trăiesc cu chistică. fibroză”, a declarat Carmen Bozic, M.D., Vicepreședinte executiv, Global Medicines Development and Medical Affairs, și Chief Medical Officer, Vertex. „Cu această aprobare, chiar mai mulți pacienți pot beneficia de un medicament care tratează cauza de bază a bolii lor și așteptăm cu nerăbdare să continuăm munca de a extinde aprobările și disponibilitatea medicamentelor noastre la pacienții din întreaga lume.”

Despre fibroza chistică

Fibroza chistică (FC) este o boală genetică rară, care scurtează viața, care afectează peste 92.000 de oameni la nivel global. CF este o boală progresivă, cu mai multe organe, care afectează plămânii, ficatul, pancreasul, tractul gastro-intestinal, sinusurile, glandele sudoripare și tractul reproducător. CF este cauzată de o proteină CFTR defectă și/sau lipsă care rezultă din anumite mutații ale genei CFTR. Copiii trebuie să moștenească două gene CFTR defecte - una de la fiecare părinte - pentru a avea CF, iar aceste mutații pot fi identificate printr-un test genetic. Deși există multe tipuri diferite de mutații CFTR care pot provoca boala, marea majoritate a persoanelor cu FC au cel puțin o mutație F508del. Mutațiile CFTR duc la CF determinând ca proteina CFTR să fie defectă sau ducând la o lipsă sau absența proteinei CFTR la suprafața celulei. Funcția defectuoasă și/sau absența proteinei CFTR are ca rezultat un flux slab de sare și apă în și din celule într-un număr de organe. În plămâni, acest lucru duce la acumularea de mucus anormal de gros, lipicios, infecții pulmonare cronice și leziuni pulmonare progresive care, în cele din urmă, duc la moarte pentru mulți pacienți. Vârsta medie a decesului este de 30 de ani, dar odată cu tratament, supraviețuirea estimată se îmbunătățește.

Astăzi, medicamentele Vertex CF tratează peste 68.000 de persoane cu FC din peste 60 de țări de pe șase continente. Aceasta reprezintă 2/3 dintre persoanele diagnosticate cu FC eligibile pentru terapia cu modulator CFTR.

Despre Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor și ivacaftor)

La persoanele cu anumite tipuri de mutații ale genei CFTR, proteina CFTR nu este procesată sau pliată în mod normal în interiorul celulei, iar acest lucru poate împiedica proteina CFTR să ajungă la suprafața celulei și să funcționeze corect. Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor și ivacaftor) este un medicament oral conceput pentru a crește cantitatea și funcția proteinei CFTR la suprafața celulei. Elexacaftor și tezacaftor lucrează împreună pentru a crește cantitatea de proteine ​​mature de la suprafața celulei. Ivacaftor, care este cunoscut ca un potențator CFTR, este conceput pentru a facilita capacitatea proteinelor CFTR de a transporta sare și apă prin membrana celulară. Acțiunile combinate ale elexacaftor, tezacaftor și ivacaftor ajută la hidratarea și curățarea mucusului din căile respiratorii.

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor și ivacaftor) este un medicament pe bază de rețetă utilizat pentru tratamentul fibrozei chistice (FC) în pacienți cu vârsta de 2 ani și peste care au cel puțin o copie a mutației F508del sau a mutație în gena CFTR care răspunde pe baza datelor clinice și/sau in vitro. Pacienții trebuie să discute cu medicul lor pentru a afla dacă au o mutație indicată a genei CF. Nu se știe dacă Trikafta este sigur și eficient la copiii sub 2 ani.

Următoarele 94 de mutații au fost adăugate pentru prima dată la eticheta Trikafta®:

1507_1515del9, 2183A→G, A1067P, A107G, A309D, A62P, C491R, D1445N, D565G, D993Y, E116Q, E292K, F1107L, F200I, F587I, G1047R, G1123R, G1247R, G27E, G424S, G480S, G551A, G970S, H620P, H620Q, H939R, I1145T, I1145T, I1145T I331N, I506L, I556V, K162E, K464E, L1011S, L137P, L333F, L333H, L441P, L619S, M1137V, M150K, N1088D, N1303I, N187K, N187K, N1187K P499A, P750L, Q1313K, Q372H, Q493R, Q552P, R1048G, R117C;G576A;R668C, R297Q, R31C, R516S, R555G, R709Q, R75L, S1048F, S11048 S1235R, S549I, T1086I, T1246I, T1299I, T351I, V392G, V603F, Y301C, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T, N10kbC→T, N101,→81, N11, N11 5T;TG12, 5T;TG13, 296+28A→G, 621+3A→G, 1898+3A→G, 2789+ 2insA, 3850-3T→G, 3600G→A, 3849+4A→G, 3849+40 G, 4005+2T→C, 1341G→A, 3041-15T→G, 2752-26A→G

Trikafta S.U.A. INDICAȚII

Trikafta este indicat pentru tratamentul fibrozei chistice (FC) la pacienții cu vârsta de 2 ani și peste care au cel puțin o mutație F508del în fibroza chistică gena regulatorului de conductanță transmembranară (CFTR) sau o mutație a genei CFTR care răspunde pe baza datelor clinice și/sau in vitro.

Dacă genotipul pacientului este necunoscut, trebuie utilizat un test de mutație CF aprobat de FDA pentru a confirma prezența a cel puțin unei mutații indicate.

INFORMAȚII IMPORTANTE DE SIGURANȚĂ

p>

ATENȚIONARE ÎN CUTIE: LEZIUNE HEPATICĂ INDUSĂ DE MEDICAMENTE ȘI INSUFICIENȚĂ HEPATICĂ

Trikafta poate provoca leziuni hepatice grave și potențial fatale induse de medicamente. Cazuri de insuficiență hepatică care a dus la transplant și deces au fost raportate la pacienții cu sau fără antecedente de boală hepatică tratați cu Trikafta, atât în ​​studiile clinice, cât și în perioada de după punerea pe piață. Leziuni hepatice au fost raportate în prima lună de tratament și până la 15 luni după inițierea Trikafta.

Evaluați testele funcției hepatice (ALT, AST, fosfatază alcalină și bilirubină) la toți pacienții înainte de a începe Trikafta, apoi în fiecare lună în primele 6 luni de tratament, la fiecare 3 luni în următoarele 12 luni și cel puțin anual după aceea. Luați în considerare monitorizarea mai frecventă a pacienților cu antecedente de boală hepatică sau creșteri ale testului funcției hepatice (LFT) la momentul inițial.

Întrerupeți Trikafta pentru creșteri semnificative ale LFT sau în cazul apariției semnelor. sau simptome de leziuni hepatice. Luați în considerare trimiterea către un hepatolog. Urmăriți îndeaproape pacienții cu monitorizare clinică și de laborator până când anomaliile se rezolvă. Dacă se rezolvă, reluați tratamentul numai dacă beneficiul este de așteptat să depășească riscul. Se recomandă o monitorizare mai atentă după reluarea Trikafta.

Trikafta nu trebuie utilizat la pacienții cu insuficiență hepatică severă (Clasa C Child-Pugh). Trikafta nu este recomandat la pacienții cu insuficiență hepatică moderată (Child-Pugh Clasa B). Dacă este utilizat, utilizați cu precauție la o doză redusă și monitorizați îndeaproape pacienții.

AVERTISMENTĂRI ȘI PRECAUȚII

Leziuni hepatice și insuficiență hepatică induse de medicamente

  • Trikafta poate provoca leziuni hepatice grave și potențial fatale induse de medicamente. Insuficiența hepatică care a dus la transplant și deces a fost raportată la pacienții cu sau fără antecedente de boală hepatică care au luat Trikafta. Leziuni hepatice au fost raportate în prima lună de tratament și până la 15 luni după inițierea tratamentului cu Trikafta
  • Evaluați LFT (ALT, AST, fosfatază alcalină și bilirubină) la toți pacienții înainte de inițierea Trikafta, apoi la fiecare lună în primele 6 luni de tratament, la fiecare 3 luni în următoarele 12 luni, după aceea cel puțin anual
  • Întreruperea Trikafta în cazul apariției semnelor sau simptomelor de leziuni hepatice, care pot include:
  • Crișteri semnificative ale LFT (de exemplu, ALT sau AST > 5 ori limita superioară a normalului (ULN) sau ALT sau AST > 3x LSN cu bilirubină >2x LSN)
  • Simptome clinice care sugerează leziuni hepatice (de exemplu, icter, durere în cadranul superior drept, greață, vărsături, stare mentală alterată, ascită)
  • Luați în considerare trimiterea la un hepatolog și urmăriți îndeaproape pacienții cu monitorizare clinică și de laborator până când anomaliile se rezolvă . Dacă se rezolvă și dacă beneficiul este de așteptat să depășească riscul, reluați Trikafta cu o monitorizare atentă.
  • Trikafta nu trebuie utilizat la pacienții cu insuficiență hepatică severă. Trikafta nu este recomandat la pacienții cu insuficiență hepatică moderată și trebuie luat în considerare numai atunci când există o nevoie medicală clară, iar beneficiul depășește riscul. Dacă este utilizat, utilizați cu precauție la o doză redusă și monitorizați îndeaproape pacienții

    • Reacții de hipersensibilitate, inclusiv anafilaxia

  • Reacții de hipersensibilitate, inclusiv cazuri de angioedem și anafilaxie, au fost raportate după punerea pe piață. Dacă în timpul tratamentului apar semne sau simptome de reacții de hipersensibilitate grave, întrerupeți tratamentul cu Trikafta și instituiți terapia adecvată. Luați în considerare beneficiile și riscurile pentru fiecare pacient pentru a determina dacă să reia tratamentul cu Trikafta

    • Utilizarea concomitentă cu inductori CYP3A

  • Expunerea la ivacaftor este semnificativ scăzută, iar expunerea la elexacaftor și tezacaftor este de așteptat să scadă prin utilizarea concomitentă a inductori puternici ai CYP3A, care pot reduce eficacitatea terapeutică a Trikafta. Utilizarea concomitentă cu inductori puternici ai CYP3A nu este recomandată

    • Utilizarea concomitentă cu inhibitori ai CYP3A

  • Expunerea la elexacaftor , tezacaftor și ivacaftor sunt crescute atunci când sunt utilizate concomitent cu inhibitori puternici sau moderati ai CYP3A. Doza de Trikafta trebuie redusă atunci când este utilizată concomitent cu inhibitori moderati sau puternici ai CYP3A

    • Cataractă

  • Opacitățile necongenitale ale cristalinului au fost raportate la copii și adolescenți tratați cu regimuri care conțin ivacaftor. Examenele oftalmologice inițiale și de urmărire sunt recomandate la copii și adolescenți care inițiază tratamentul cu Trikafta

    • REACȚII ADVERSE

    Reacții adverse grave

  • Reacțiile adverse grave care au apărut mai frecvent la pacienții tratați cu Trikafta comparativ cu placebo au fost erupții cutanate (1% față de < 1%) și gripă (1% față de 0%)

    • Cele mai frecvente reacții adverse

  • Cele mai frecvente reacții adverse care au apărut la ≥5% dintre pacienții tratați cu Trikafta și mai mari decât placebo cu ≥1% au fost cefalee, infecții ale tractului respirator superior, dureri abdominale, diaree, erupții cutanate, creșterea alaninei aminotransferazei. , congestie nazală, creșterea creatin fosfokinazei din sânge, creșterea aspartat aminotransferazei, rinoree, rinită, gripă, sinuzită și bilirubina sanguină crescută și constipație

    • UTILIZAREA ÎN POPULAȚII SPECIFICE

    Utilizare pediatrică

  • Siguranța și eficacitatea Trikafta la pacienții cu FC mai mici de 2 ani nu a fost stabilit

    • Despre Vertex

    Vertex este o companie globală de biotehnologie care investește în inovare științifică pentru a crea medicamente transformatoare pentru persoanele cu boli grave. Compania a aprobat medicamente care tratează cauzele care stau la baza multiplelor boli genetice cronice, care scurtează viața - fibroza chistică, siclemie și beta-talasemia dependentă de transfuzii - și continuă să avanseze programele clinice și de cercetare în aceste boli. Vertex are, de asemenea, o conductă clinică robustă de terapii investigaționale într-o serie de modalități în alte boli grave, unde are o perspectivă profundă asupra biologiei umane cauzale, inclusiv durerea acută și neuropatică, boala renală mediată de APOL1, nefropatia IgA, nefropatia membranoasă primară, autosomal dominantă. boala polichistică a rinichilor, diabetul de tip 1 și distrofia miotonică de tip 1.

    Vertex a fost fondată în 1989 și are sediul global în Boston, cu sediul internațional la Londra. În plus, compania are site-uri de cercetare și dezvoltare și birouri comerciale în America de Nord, Europa, Australia, America Latină și Orientul Mijlociu. Vertex este recunoscut în mod constant ca fiind unul dintre cele mai bune locuri de muncă din industrie, inclusiv 15 ani consecutivi pe lista cu cei mai buni angajatori a revistei Science și una dintre cele mai bune 100 de companii pentru care să lucrezi din cadrul Fortune. Pentru actualizări ale companiei și pentru a afla mai multe despre istoria inovației Vertex, vizitați www.vrtx.com sau urmăriți-ne pe LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube și X.

    Notă specială privind declarațiile prospective

    Acest comunicat de presă conține declarații prospective, așa cum sunt definite în Private Securities Litigation Reform Act din 1995, inclusiv, fără limitare, declarații făcute de Carmen Bozic, MD, în acest comunicat de presă, declarații privind populația de pacienți eligibili pentru Trikafta, așteptările privind accesul la Trikafta pentru pacienții eligibili și declarațiile cu privire la beneficiile potențiale ale Trikafta. În timp ce Vertex consideră că declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă sunt corecte, aceste declarații prospective reprezintă convingerile companiei doar de la data acestui comunicat de presă și există o serie de factori care ar putea face ca evenimentele sau rezultatele reale să difere material din cele indicate de astfel de declarații prospective. Aceste riscuri și incertitudini includ riscurile enumerate la rubrica „Factori de risc” din raportul anual al Vertex și în dosarele ulterioare depuse la Securities and Exchange Commission și disponibile pe site-ul web al companiei la www.vrtx.com și www.sec.gov. Nu trebuie să vă bazați în mod nejustificat pe aceste declarații. Vertex declină orice obligație de a actualiza informațiile conținute în acest comunicat de presă pe măsură ce noi informații devin disponibile.

    Sursa: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Postat : 2024-12-30 06:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare