Vertex, Trikafta'nın (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor ve ivacaftor) F508del Olmayan İlave Trikafta Duyarlı Varyantlarını İçermesi İçin ABD FDA Onayını Duyurdu

Drugslib'i takip edin

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Aralık. 20, 2024-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), kistik fibrozlu (KF) hastaların tedavisinde Trikafta'nın (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor ve ivacaftor) genişletilmiş kullanımını onayladığını duyurdu. ) kistik bölgede en az bir F508del mutasyonu bulunan 2 yaş ve üzeri klinik ve/veya in vitro verilere dayanarak fibrozis transmembran iletkenlik düzenleyici (CFTR) geni veya Trikafta'ya yanıt veren bir mutasyon. Ayrıca, karaciğer hasarı ve karaciğer yetmezliğine ilişkin güvenlik bilgileri, uyarı ve önlemlerden kutulu uyarıya dönüştürülerek güncellendi. Bu onayla birlikte, Trikafta etiketine 94 ek F508del dışı CFTR mutasyonu eklendi ve ABD'de KF'li yaklaşık 300 kişi artık ilk kez hastalıklarının altında yatan nedeni tedavi edecek bir ilaca hak kazandı.

p>

Carmen Bozic, "Trikafta, 2019'daki ilk onayından bu yana kistik fibrozla yaşayan on binlerce insan üzerinde dönüştürücü bir etki yarattı" dedi. MD, Genel Müdür Yardımcısı, Küresel İlaç Geliştirme ve Tıbbi İşler ve Baş Tıbbi Görevlisi, Vertex. "Bu onayla daha fazla hasta, hastalıklarının altında yatan nedeni tedavi eden bir ilaçtan faydalanabilir ve ilaçlarımızın onaylarını ve kullanılabilirliğini dünya çapındaki hastalara yaymak için çalışmalarımızı sürdürmeyi sabırsızlıkla bekliyoruz."

Kistik Fibrozis Hakkında

Kistik fibroz (KF), dünya çapında 92.000'den fazla insanı etkileyen nadir, yaşamı kısaltan bir genetik hastalıktır. KF akciğerleri, karaciğeri, pankreası, mide-bağırsak sistemini, sinüsleri, ter bezlerini ve üreme sistemini etkileyen ilerleyici, çok organlı bir hastalıktır. CF, CFTR genindeki belirli mutasyonlardan kaynaklanan kusurlu ve/veya eksik CFTR proteininden kaynaklanır. Çocukların CF'ye sahip olmaları için iki kusurlu CFTR genini (her bir ebeveynden bir tane) miras alması gerekir ve bu mutasyonlar bir genetik testle belirlenebilir. Hastalığa neden olabilecek birçok farklı CFTR mutasyonu türü olsa da, CF'li kişilerin büyük çoğunluğunda en az bir F508del mutasyonu vardır. CFTR mutasyonları, CFTR proteininin kusurlu olmasına neden olarak veya hücre yüzeyinde CFTR proteininin eksikliğine veya yokluğuna yol açarak CF'ye yol açar. CFTR proteininin kusurlu işlevi ve/veya yokluğu, birçok organdaki hücrelerin içine ve dışına tuz ve su akışının zayıf olmasına neden olur. Akciğerlerde bu, anormal derecede kalın, yapışkan mukus birikmesine, kronik akciğer enfeksiyonlarına ve birçok hasta için sonunda ölüme yol açan ilerleyici akciğer hasarına yol açar. Ortalama ölüm yaşı 30'lu yaşlardır, ancak tedaviyle öngörülen hayatta kalma oranı iyileşiyor.

Bugün Vertex CF ilaçları, altı kıtada 60'tan fazla ülkede 68.000'den fazla KF'li kişiyi tedavi ediyor. Bu, CFTR modülatör tedavisine uygun KF tanısı alan kişilerin 2/3'ünü temsil etmektedir.

Trikafta hakkında (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor ve ivacaftor)

CFTR geninde belirli türde mutasyonlara sahip kişilerde, CFTR proteini hücre içinde normal şekilde işlenmez veya katlanmaz ve bu durum, CFTR proteininin hücre yüzeyine ulaşmasını ve düzgün şekilde çalışmasını engelleyebilir. Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor ve ivacaftor), hücre yüzeyindeki CFTR proteininin miktarını ve fonksiyonunu arttırmak için tasarlanmış oral bir ilaçtır. Elexacaftor ve tezacaftor birlikte çalışarak hücre yüzeyindeki olgun protein miktarını arttırır. CFTR güçlendirici olarak bilinen Ivacaftor, CFTR proteinlerinin hücre zarı boyunca tuz ve su taşıma yeteneğini kolaylaştırmak için tasarlanmıştır. Elexacaftor, tezacaftor ve ivacaftor'un birleşik etkileri, solunum yollarındaki mukusun nemlendirilmesine ve temizlenmesine yardımcı olur.

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor ve ivacaftor), kistik fibrozun (KF) tedavisinde kullanılan reçeteli bir ilaçtır. F508del mutasyonunun en az bir kopyasına veya CFTR geninde duyarlı bir mutasyona sahip olan 2 yaş ve üzeri hastalar klinik ve/veya in vitro verilere dayanmaktadır. Hastalar, belirtilen bir KF gen mutasyonuna sahip olup olmadıklarını öğrenmek için doktorlarıyla konuşmalıdır. Trikafta'nın 2 yaşın altındaki çocuklarda güvenli ve etkili olup olmadığı bilinmiyor.

Aşağıdaki 94 mutasyon Trikafta® etiketine ilk kez eklenmiştir:

1507_1515del9, 2183A→G, A1067P, A107G, A309D, A62P, C491R, D1445N, D565G, D993Y, E116Q, E292K, F1107L, F200I, F587I, G1047R, G1123R, G1247R, G27E, G424S, G480S, G551A, G970S, H620P, H620Q, H939R;H949L, I105N, I125T, I148N, I331N, I506L, I556V, K162E, K464E, L1011S, L137P, L333F, L333H, L441P, L619S, M1137V, M150K, N1088D, N1303I, N186K, N187K, N418S, P140S, P499A, P750L, Q1313K, Q372H, Q493R, Q552P, R1048G, R117C;G576A;R668C, R297Q, R31C, R516S, R555G, R709Q, R75L, S1045Y, S108F, S1118F, S1235R, S549I, T1086I, T1246I, T1299I, T351I, V392G, V603F, Y301C, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T, N1303K, 711+3A→G, E831X, 5T;TG12, 5T;TG13, 296+28A→G, 621+3A→G, 1898+3A→G, 2789+ 2insA, 3850-3T→G, 3600G→A, 3849+4A→G, 3849+40A→ G, 4005+2T→C, 1341G→A, 3041-15T→G, 2752-26A→G

Trikafta ABD ENDİKASYONLARI

Trikafta, kistik fibrozda en az bir F508del mutasyonu bulunan 2 yaş ve üzeri hastalarda kistik fibrozun (KF) tedavisi için endikedir transmembran iletkenlik düzenleyici (CFTR) geni veya CFTR geninde klinik ve/veya in vitro verilere göre yanıt veren bir mutasyon.

Hastanın genotipi bilinmiyorsa, belirtilen en az bir mutasyonun varlığını doğrulamak için FDA onaylı CF mutasyon testi kullanılmalıdır.

ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ

KUTULU UYARI: İLACI KAYNAKLI KARACİĞER HASARLARI VE KARACİĞER YETMEZLİĞİ

Trikafta ciddi ve potansiyel olarak ilaca bağlı karaciğer hasarına neden olabilir. Hem klinik çalışmalarda hem de pazarlama sonrası ortamda, karaciğer hastalığı öyküsü olan ve olmayan Trikafta alan hastalarda, transplantasyona ve ölüme yol açan karaciğer yetmezliği vakaları rapor edilmiştir. Tedavinin ilk ayı içinde ve Trikafta başlandıktan sonra 15 aya kadar karaciğer hasarı rapor edilmiştir.

Trikafta'ya başlamadan önce tüm hastalarda karaciğer fonksiyon testlerini (ALT, AST, alkalin fosfataz ve bilirubin) değerlendirin, ardından tedavinin ilk 6 ayı boyunca her ay, sonraki 12 ay boyunca her 3 ayda bir ve bundan sonra en azından yıllık olarak. Başlangıçta karaciğer hastalığı veya karaciğer fonksiyon testinde (KFT) yükselme öyküsü olan hastaları daha sık izlemeyi düşünün.

KCFT'lerde anlamlı yükselmeler olması durumunda veya belirtiler görülmesi durumunda Trikafta'ya ara verin. veya karaciğer hasarı belirtileri. Bir hepatoloğa başvurmayı düşünün. Anormallikler çözülene kadar hastaları klinik ve laboratuvar izlemeyle yakından takip edin. Çözülürse, yalnızca yararın riskten daha ağır basması bekleniyorsa tedaviye devam edin. Trikafta'ya devam edildikten sonra daha yakından takip edilmesi tavsiye edilir.

Trikafta, şiddetli karaciğer yetmezliği olan hastalarda (Child-Pugh Sınıf C) kullanılmamalıdır. Orta derecede karaciğer yetmezliği (Child-Pugh Sınıf B) olan hastalarda Trikafta önerilmemektedir. Kullanılıyorsa, azaltılmış dozajda dikkatli kullanın ve hastaları yakından izleyin.

UYARILAR VE ÖNLEMLER

İlaca Bağlı Karaciğer Hasarı ve Karaciğer Yetmezliği

  • Trikafta ciddi ve potansiyel olarak ölümcül ilaca bağlı karaciğer hasarına neden olabilir. Trikafta alan karaciğer hastalığı öyküsü olan ve olmayan hastalarda, transplantasyona ve ölüme yol açan karaciğer yetmezliği rapor edilmiştir. Karaciğer hasarı tedavinin ilk ayı içinde ve Trikafta'nın başlatılmasını takip eden 15 aya kadar rapor edilmiştir.
  • Trikafta'ya başlamadan önce tüm hastalarda KFT'leri (ALT, AST, alkalen fosfataz ve bilirubin) değerlendirin, ardından her Tedavinin ilk 6 ayı boyunca ayda bir, sonraki 12 ay boyunca her 3 ayda bir, sonrasında en az yılda bir kez
  • Bu durumda Trikafta'ya ara verin Aşağıdakileri içerebilecek karaciğer hasarı belirti veya semptomları:
  • KCFT'lerde önemli yükselmeler (örn. ALT veya AST normalin üst sınırının (ULN) >5 katı veya ALT veya AST >3x ULN ile birlikte bilirubin >2x ULN)
  • Karaciğer hasarını düşündüren klinik semptomlar (örn. sarılık, sağ üst kadran ağrısı, bulantı, kusma, değişiklikler zihinsel durum, asit)
  • Bir hepatoloğa sevk etmeyi düşünün ve anormallikler çözülene kadar hastaları klinik ve laboratuvar izlemeyle yakından takip edin. Çözülürse ve yararın riskten ağır basması bekleniyorsa, Trikafta'ya yakın takiple devam edin
  • Trikafta ciddi karaciğer yetmezliği olan hastalarda kullanılmamalıdır. Orta derecede karaciğer yetmezliği olan hastalarda Trikafta önerilmemektedir ve yalnızca açık bir tıbbi ihtiyaç olduğunda ve fayda riskten ağır bastığında düşünülmelidir. Kullanılırsa, azaltılmış dozajda dikkatli kullanın ve hastaları yakından izleyin

    • Anafilaksi Dahil Aşırı Duyarlılık Reaksiyonları

  • Pazarlama sonrası dönemde anjiyoödem ve anafilaksi vakalarını da içeren aşırı duyarlılık reaksiyonları rapor edilmiştir. Tedavi sırasında ciddi aşırı duyarlılık reaksiyonlarının belirti veya semptomları gelişirse, Trikafta'yı bırakın ve uygun tedaviyi başlatın. Trikafta tedavisine devam edilip edilmeyeceğine karar vermek için her bir hastanın yararlarını ve risklerini göz önünde bulundurun

    • CYP3A İndükleyicileri ile Eşzamanlı Kullanım

  • Ivacaftor'a maruz kalma önemli ölçüde azalmıştır ve elexacaftor ile tezacaftor'a maruz kalmanın, eş zamanlı kullanımıyla azalması beklenmektedir. Trikafta'nın terapötik etkinliğini azaltabilecek güçlü CYP3A indükleyicileri. Güçlü CYP3A indükleyicileri ile eş zamanlı kullanım önerilmez

    • CYP3A İnhibitörleri ile Eşzamanlı Kullanım

  • Elexacaftor'a maruz kalma , tezacaftor ve ivacaftor, güçlü veya orta dereceli CYP3A inhibitörleriyle birlikte kullanıldığında artar. Orta veya güçlü CYP3A inhibitörleriyle birlikte kullanıldığında Trikafta dozu azaltılmalıdır

    • Katarakt

  • Ivacaftor içeren rejimlerle tedavi edilen pediyatrik hastalarda konjenital olmayan lens opasiteleri rapor edilmiştir. Trikafta ile tedaviye başlayan pediyatrik hastalarda başlangıç ​​ve takip oftalmolojik muayeneleri önerilir

    • ADVERS REAKSİYONLAR

    Ciddi Advers Reaksiyonlar

  • Plaseboya kıyasla Trikafta ile tedavi edilen hastalarda daha sık meydana gelen ciddi advers reaksiyonlar döküntüdür (%1'e karşı < %1 ve grip (%1'e karşı %0)

    • En Yaygın Advers Reaksiyonlar

  • meydana gelen en yaygın advers reaksiyonlar Trikafta ile tedavi edilen hastaların ≥%5'inde ve plaseboya göre ≥%1 oranında daha yüksek oranda baş ağrısı, üst solunum yolu enfeksiyonu, karın ağrısı, ishal, döküntü, alanin aminotransferaz artışı, burun tıkanıklığı, kan kreatin fosfokinaz artışı, aspartat aminotransferaz artışı, burun akıntısı, rinit görülmüştür. , grip, sinüzit ve kan bilirubin artışı ve kabızlık

    • BELİRLİ POPÜLASYONLARDA KULLANIM

    Pediatrik Kullanım

  • Güvenliği ve etkinliği 2 yaşından küçük KF'li hastalarda Trikafta henüz belirlenmemiştir

    • Vertex Hakkında

    Vertex, ciddi hastalıkları olan insanlar için dönüştürücü ilaçlar yaratmak amacıyla bilimsel yeniliğe yatırım yapan küresel bir biyoteknoloji şirketidir. Şirket, kistik fibroz, orak hücre hastalığı ve transfüzyona bağlı beta talasemi gibi birçok kronik, yaşamı kısaltan genetik hastalığın altta yatan nedenlerini tedavi eden ilaçları onayladı ve bu hastalıklarda klinik ve araştırma programlarını geliştirmeye devam ediyor. Vertex ayrıca, akut ve nöropatik ağrı, APOL1 aracılı böbrek hastalığı, IgA nefropatisi, primer membranöz nefropati, otozomal dominant dahil olmak üzere nedensel insan biyolojisine dair derin bir anlayışa sahip olduğu diğer ciddi hastalıklarda çeşitli yöntemlerde araştırma tedavilerinden oluşan sağlam bir klinik portföye sahiptir. polikistik böbrek hastalığı, tip 1 diyabet ve miyotonik distrofi tip 1.

    Vertex 1989 yılında kuruldu ve küresel genel merkezi Boston'da, uluslararası genel merkezi ise Londra'dadır. Ayrıca şirketin Kuzey Amerika, Avrupa, Avustralya, Latin Amerika ve Orta Doğu'da araştırma ve geliştirme tesisleri ve ticari ofisleri bulunmaktadır. Vertex, Science dergisinin En İyi İşverenler listesinde 15 yıl üst üste yer alması ve Fortune'un Çalışılacak En İyi 100 Şirketten biri olması da dahil olmak üzere, sürekli olarak sektörün çalışılacak en iyi yerlerinden biri olarak tanınmaktadır. Şirket güncellemeleri ve Vertex'in inovasyon geçmişi hakkında daha fazla bilgi edinmek için www.vrtx.com adresini ziyaret edin veya bizi LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube ve X'te takip edin.

    İleriye Dönük Beyanlarla İlgili Özel Not

    Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası'nda tanımlandığı şekilde ileriye dönük beyanlar içermektedir; bu beyanlar arasında, bunlarla sınırlı olmamak üzere, bu basın bülteninde Dr. Carmen Bozic tarafından yapılan beyanlar, Trikafta için uygun hasta popülasyonuna ilişkin beyanlar yer almaktadır. uygun hastalar için Trikafta'ya erişim beklentileri ve Trikafta'nın potansiyel faydalarına ilişkin açıklamalar. Vertex, bu basın bülteninde yer alan ileriye dönük beyanların doğru olduğuna inansa da, bu ileriye dönük beyanlar yalnızca bu basın bülteni tarihi itibarıyla şirketin inançlarını temsil etmektedir ve gerçek olayların veya sonuçların farklı olmasına neden olabilecek bir dizi faktör bulunmaktadır. maddi olarak bu tür ileriye dönük beyanlarda belirtilenlerden. Bu riskler ve belirsizlikler, Vertex'in yıllık raporunda ve daha sonra Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulan ve şirketin www.vrtx.com ve www.sec.gov adresindeki web sitesinde bulunan dosyalardaki "Risk Faktörleri" başlığı altında listelenen riskleri içerir. Bu beyanlara gereğinden fazla güvenmemelisiniz. Vertex, yeni bilgiler ortaya çıktıkça bu basın bülteninde yer alan bilgileri güncelleme yükümlülüğünü reddeder.

    Kaynak: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Gönderildi : 2024-12-30 06:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler