Vertex оголошує про схвалення FDA США трикафти (елексакафтор/тезакафтор/івакафтор та івакафтор) для включення додаткових варіантів, що не відповідають F508del Trikafta

Підпишіться на Drugslib

БОСТОН--(BUSINESS WIRE)--грудень 20 січня 2024 р. – Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) схвалило розширене використання препарату Трикафта (елексакафтор/тезакафтор/івакафтор та івакафтор) для лікування людей із кістозним фіброзом (МВ). ) віком від 2 років і старше, які мають принаймні один Мутація F508del у гені регулятора трансмембранної провідності муковісцидозу (CFTR) або мутація, яка реагує на Трикафту на основі клінічних даних та/або даних in vitro. Крім того, інформацію про безпеку щодо пошкодження печінки та печінкової недостатності було оновлено з попереджень і запобіжних заходів до попередження в рамці. Завдяки цьому схваленню 94 додаткові мутації CFTR, відмінні від F508del, були додані до позначки Trikafta, і приблизно 300 додаткових людей із CF у США тепер мають право на ліки для лікування основної причини їхнього захворювання вперше.

«З моменту свого першого затвердження в 2019 році Trikafta мала трансформаційний вплив на десятки тисяч людей, які живуть з кістозний фіброз», – сказала Кармен Божич, доктор медичних наук, виконавчий віце-президент із глобальних розробок лікарських засобів і медичних питань і головний медичний директор Vertex. «Завдяки цьому дозволу ще більше пацієнтів зможуть отримати користь від ліків, які лікують основну причину їхнього захворювання, і ми з нетерпінням чекаємо продовження роботи над розширенням дозволів і доступності наших ліків для пацієнтів у всьому світі».

Про муковісцидоз

Кістозний фіброз (МВ) — це рідкісне генетичне захворювання, яке вкорочує життя та вражає понад 92 000 людей у ​​всьому світі. МВ – це прогресуюче мультиорганне захворювання, яке вражає легені, печінку, підшлункову залозу, шлунково-кишковий тракт, пазухи носа, потові залози та репродуктивний тракт. CF спричинений дефектним та/або відсутнім білком CFTR, що є результатом певних мутацій у гені CFTR. Діти повинні успадкувати два дефектних гени CFTR — по одному від кожного з батьків — щоб мати CF, і ці мутації можна ідентифікувати за допомогою генетичного тесту. Хоча існує багато різних типів мутацій CFTR, які можуть спричинити захворювання, переважна більшість людей із CF мають принаймні одну мутацію F508del. Мутації CFTR призводять до CF, викликаючи дефектність білка CFTR або призводячи до дефіциту або відсутності білка CFTR на поверхні клітини. Дефектна функція та/або відсутність білка CFTR призводить до поганого надходження солі та води в клітини та з них у ряді органів. У легенях це призводить до накопичення аномально густого липкого слизу, хронічних легеневих інфекцій і прогресуючого ураження легенів, що зрештою призводить до смерті багатьох пацієнтів. Середній вік смерті становить 30 років, але з лікуванням прогнозована виживаність покращується.

Сьогодні препарати Vertex CF лікують понад 68 000 хворих на CF у понад 60 країнах на шести континентах. Це становить 2/3 людей з діагнозом CF, які підходять для терапії модулятором CFTR.

Про Trikafta (елексакафтор/тезакафтор/івакафтор та івакафтор)

У людей з певними типами мутацій у гені CFTR білок CFTR не обробляється або не згортається нормально в клітині, і це може завадити білку CFTR досягти поверхні клітини та функціонувати належним чином. Трикафта (елексакафтор/тезакафтор/івакафтор та івакафтор) — це пероральний препарат, призначений для збільшення кількості та функції білка CFTR на поверхні клітини. Елексакафтор і тезакафтор працюють разом, щоб збільшити кількість зрілого білка на поверхні клітини. Івакафтор, відомий як потенціатор CFTR, призначений для полегшення здатності білків CFTR транспортувати сіль і воду через клітинну мембрану. Комбінована дія елексакафтора, тезакафтора та івакафтора сприяє зволоженню та очищенню слизу з дихальних шляхів.

Трікафта (елексакафтор/тезакафтор/івакафтор та івакафтор) — це ліки, що відпускаються за рецептом і використовуються для лікування муковісцидозу (МВ) у пацієнтів віком від 2 років, які мають принаймні одну копію мутації F508del або a мутація в гені CFTR, яка реагує на основі клінічних даних та/або даних in vitro. Пацієнти повинні поговорити зі своїм лікарем, щоб дізнатися, чи є у них мутація гена CF. Невідомо, чи Трикафта безпечна та ефективна для дітей віком до 2 років.

Наступні 94 мутації були вперше додані до мітки Trikafta®:

1507_1515del9, 2183A→G, A1067P, A107G, A309D, A62P, C491R, D1445N, D565G, D993Y, E116Q, E292K, F1107L, F200I, F587I, G1047R, G1123R, G1247R, G27E, G424S, G480S, G551A, G970S, H620P, H620Q, H939R; H949L, I105N, I125T, I148N, I331N, I506L, I556V, K162E, K464E, L1011S, L137P, L333F, L333H, L441P, L619S, M1137V, M150K, N1088D, N1303I, N186K, N187K, N418S, P140S, P499A, P750L, Q1313K, Q372H, Q493R, Q552P, R1048G, R117C; G576A; R668C, R297Q, R31C, R516S, R555G, R709Q, R75L, S1045Y, S108F, S1118F, S1235R, S549I, T1086I, T1246I, T1299I, T351I, V392G, V603F, Y301C, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T, N1303K, 711+3A→G, E831X, 5T;TG12, 5T;TG13, 296+28A→G, 621+3A→G, 1898+3A→G, 2789+ 2insA, 3850-3T→G, 3600G→A, 3849+4A→G, 3849+40A→ G, 4005+2T→C, 1341G→A, 3041-15T→G, 2752-26A→G

Трікафта в США ПОКАЗАННЯ

Трікафта показана для лікування муковісцидозу (МВ) у пацієнтів віком від 2 років і старше, які мають принаймні одну мутацію F508del у муковісцидозі ген регулятора трансмембранної провідності (CFTR) або мутація в гені CFTR, яка відповідає клінічним та/або дані пробірки.

Якщо генотип пацієнта невідомий, для підтвердження наявності принаймні однієї зазначеної мутації слід використати тест на мутацію CF, дозволений FDA.

ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ ПРО БЕЗПЕКУ

ПОПЕРЕДЖЕННЯ В РОМКУ: УРАЖЕННЯ ПЕЧІНКИ ТА ПЕЧІНКОВА НЕДОСТАТНІСТЬ ВІД ЛІКІВ

Трікафта може спричинити серйозне та потенційно смертельне ушкодження печінки, спричинене прийомом ліків. Як у ході клінічних досліджень, так і в постмаркетинговому періоді повідомлялося про випадки печінкової недостатності, що призводила до трансплантації та смерті, у пацієнтів із захворюваннями печінки та без них, які приймали Трикафту. Повідомлялося про ураження печінки протягом першого місяця терапії та протягом 15 місяців після початку застосування Трикафти.

Оцініть показники функції печінки (АЛТ, АСТ, лужна фосфатаза та білірубін) у всіх пацієнтів перед початком прийому Трикафти, потім щомісяця протягом перших 6 місяців лікування, кожні 3 місяці протягом наступних 12 місяців та принаймні щорічно після цього. Розгляньте можливість більш частого моніторингу пацієнтів із захворюваннями печінки в анамнезі або підвищенням показників функції печінки (ПФП) на початковому рівні.

Припиніть прийом Трикафти при значному підвищенні ПФП або у разі появи ознак або симптоми ураження печінки. Подумайте про направлення до гепатолога. Уважно спостерігайте за пацієнтами з клінічним і лабораторним моніторингом, доки аномалії не зникнуть. Якщо вирішено, відновіть лікування, лише якщо очікується, що користь переважатиме ризик. Після відновлення прийому Трикафти рекомендується більш ретельний моніторинг.

Трікафту не слід застосовувати пацієнтам із тяжкою печінковою недостатністю (клас С за Чайлдом-П’ю). Трикафта не рекомендована пацієнтам із помірною печінковою недостатністю (клас В за Чайлдом-П’ю). Якщо використовується, використовуйте з обережністю у зниженій дозі та уважно спостерігайте за пацієнтами.

ПОПЕРЕДЖЕННЯ ТА ЗАСТЕРЕЖЕННЯ

Медикаментозне ураження печінки та печінкова недостатність

  • Трікафта може спричинити серйозне та потенційно смертельне лікарське ураження печінки. Повідомлялося про печінкову недостатність, що призводила до трансплантації та смерті, у пацієнтів із або без захворювання печінки в анамнезі, які приймали Трикафту. Повідомлялося про ураження печінки протягом першого місяця терапії та протягом 15 місяців після початку лікування Trikafta
  • Оцініть LFT (ALT, AST, лужну фосфатазу та білірубін) у всіх пацієнтів до початку лікування Trikafta, а потім кожні місяць протягом перших 6 місяців лікування, кожні 3 місяці протягом наступних 12 місяців, після цього принаймні раз на рік
  • Переривати Trikafta у разі ознак або симптомів ураження печінки, які можуть включати:
  • Значне підвищення LFT (наприклад, ALT або AST >5 разів вище верхньої межі норми (ULN) або ALT або AST >3x ULN з білірубіном >2x ULN)
  • Клінічні симптоми, що вказують на ураження печінки (наприклад, жовтяниця, біль у правому підребер’ї, нудота, блювота, зміна психічного стану, асцит)
  • Подумайте про направлення до гепатолога та уважно спостерігайте за пацієнтами з клінічним і лабораторним моніторингом до аномалії усуваються. Якщо це вирішено та очікується, що користь переважатиме ризик, відновіть прийом Трикафти під ретельним моніторингом
  • Трікафту не слід застосовувати пацієнтам із тяжкою печінковою недостатністю. Трикафта не рекомендована пацієнтам із помірною печінковою недостатністю, її слід розглядати лише тоді, коли є чітка медична потреба та переваги переважають ризик. Якщо використовується, використовуйте з обережністю у зниженій дозі і уважно спостерігайте за пацієнтами

    • Реакції гіперчутливості, включаючи анафілаксію

  • Повідомлялося про реакції гіперчутливості, включаючи випадки ангіоневротичного набряку та анафілаксії, у постмаркетинговому періоді. Якщо під час лікування виникають ознаки або симптоми серйозних реакцій гіперчутливості, слід припинити прийом Трикафти та призначити відповідну терапію. Розгляньте переваги та ризики для окремого пацієнта, щоб визначити, чи слід відновлювати лікування Трикафтою

    • Супутнє застосування з індукторами CYP3A

  • Вплив івакафтора значно зменшується, а вплив елексакафтору та тезакафтора, як очікується, зменшиться при одночасному застосуванні сильні індуктори CYP3A, що може знизити терапевтичну ефективність Трикафти. Не рекомендується одночасне застосування з потужними індукторами CYP3A

    • Супутнє застосування з інгібіторами CYP3A

  • Вплив елексакафтору , тезакафтор та івакафтор підвищуються при одночасному застосуванні з сильними або помірними інгібіторами CYP3A. Дозу Трикафти слід зменшити при одночасному застосуванні з помірними або сильними інгібіторами CYP3A

    • Катаракта

  • Повідомлялося про невроджене помутніння кришталика в педіатричних пацієнтів, які отримували схеми, що містять івакафтор. Педіатричним пацієнтам, які починають лікування Трикафтою, рекомендовано початкове та подальше офтальмологічне обстеження

    • ПОБІЧНІ РЕАКЦІЇ

    Серйозні побічні реакції

  • Серйозні побічні реакції, які виникали частіше у пацієнтів, які отримували Трикафту порівняно з плацебо, були висипом (1% проти < 1%) та грип (1% проти 0%)

    • Найпоширеніші побічні реакції

  • Найпоширенішими побічними реакціями, що спостерігалися у ≥5% пацієнтів, які отримували Трикафту, і були вищими, ніж плацебо на ≥1%, були головний біль, інфекція верхніх дихальних шляхів, біль у животі, діарея, висип, підвищення аланінамінотрансферази , закладеність носа, підвищення креатинфосфокінази в крові, підвищення аспартатамінотрансферази, ринорея, риніт, грип, синусит, підвищення рівня білірубіну в крові та запор

    • ВИКОРИСТАННЯ В КОНКРЕТНИХ ГРУПАХ НАСЕЛЕННЯ

    Використання в педіатрії

  • Безпека та ефективність Трикафта у пацієнтів із МВ молодше 2 років не встановлена

    • Про Vertex

    Vertex — глобальна біотехнологічна компанія, яка інвестує в наукові інновації, щоб створювати трансформаційні ліки для людей із серйозними захворюваннями. Компанія схвалила ліки, які лікують основні причини багатьох хронічних генетичних захворювань, що вкорочують життя, — муковісцидоз, серповидно-клітинна анемія та трансфузійно-залежна бета-таласемія — і продовжує розвивати клінічні та дослідницькі програми щодо цих захворювань. Vertex також має надійну клінічну базу досліджуваних методів лікування інших серйозних захворювань, які мають глибоке розуміння причинної біології людини, включаючи гострий і невропатичний біль, APOL1-опосередковане захворювання нирок, IgA-нефропатію, первинну мембранозну нефропатію, аутосомно-домінантну полікістоз нирок, цукровий діабет 1 типу та міотонічна дистрофія 1 типу.

    Vertex було засновано в 1989 році та має глобальну штаб-квартиру в Бостоні, а міжнародна штаб-квартира – у Лондоні. Крім того, компанія має науково-дослідні центри та комерційні офіси в Північній Америці, Європі, Австралії, Латинській Америці та на Близькому Сході. Vertex незмінно визнано одним із найкращих місць для роботи в галузі, зокрема 15 років поспіль у списку найкращих роботодавців журналу Science та однією зі 100 найкращих компаній для роботи за версією Fortune. Щоб отримати нові відомості про компанію та дізнатися більше про історію інновацій Vertex, відвідайте www.vrtx.com або слідкуйте за нами в LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube і X.

    Особлива примітка щодо прогнозних заяв

    Цей прес-реліз містить прогнозні заяви, як визначено в Законі про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року, включаючи, але не обмежуючись, заяви, зроблені Кармен Божич, доктором медицини, у цьому прес-релізі, заяви щодо групи пацієнтів, які мають право на Trikafta, очікування щодо доступу до Trikafta для відповідних пацієнтів, а також заяви щодо потенційних переваг Trikafta. Хоча Vertex вважає, що прогнозні заяви, що містяться в цьому прес-релізі, є точними, ці прогнозні заяви відображають переконання компанії лише станом на дату цього прес-релізу, і існує низка факторів, які можуть призвести до того, що фактичні події чи результати відрізнятимуться істотно від тих, що вказані в таких прогнозних заявах. Ці ризики та невизначеності включають ризики, перелічені під заголовком «Фактори ризику» в річному звіті Vertex і в наступних документах, поданих до Комісії з цінних паперів і бірж і доступних на веб-сайті компанії www.vrtx.com і www.sec.gov. Ви не повинні надмірно покладатися на ці твердження. Vertex відмовляється від будь-яких зобов’язань оновлювати інформацію, що міститься в цьому прес-релізі, коли нова інформація стає доступною.

    Джерело: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Опубліковано : 2024-12-30 06:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова