تعلن شركة Vertex عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Casgevy (exagamglogene autotemcel) لعلاج مرض الثلاسيميا بيتا المعتمد على نقل الدم

اتبع Drugslib على

بوسطن--(بزنيس واير/"ايتوس واير")-- يناير 2018. 16 تشرين الثاني (نوفمبر) 2024 - أعلنت شركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel])، وهو علاج بالخلايا المحررة جينيًا بتقنية CRISPR/Cas9، لعلاج علاج بيتا ثلاسيميا (TDT) المعتمد على نقل الدم لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق.

"في أعقاب الموافقة التاريخية لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار كاسجيفي لعلاج مرض فقر الدم المنجلي، من المثير الآن الحصول على الموافقة على علاج بيتا ثلاسيميا (TDT)" قالت ريشما كيوالراماني، دكتوراه في الطب، والرئيس التنفيذي ورئيس شركة Vertex، قبل وقت طويل من تاريخ PDUFA. "يستحق مرضى TDT خيارات علاجية جديدة محتملة، ونحن نتطلع إلى تقديم Casgevy للمرضى المؤهلين الذين ينتظرون."

تتطلب إدارة Casgevy خبرة في زراعة الخلايا الجذعية؛ ولذلك، تعمل Vertex مع المستشفيات ذات الخبرة لإنشاء شبكة من مراكز العلاج المعتمدة والمدارة بشكل مستقل (ATCs) في جميع أنحاء الولايات المتحدة لتقديم Casgevy للمرضى. جميع مراكز ATC التسعة التي تم تنشيطها في الولايات المتحدة قادرة على تقديم Casgevy للمرضى المؤهلين المصابين بـ TDT ومرض فقر الدم المنجلي (SCD). سيتم تفعيل مراكز ATC إضافية في الأسابيع المقبلة ويمكن الوصول إلى قائمة كاملة بمراكز ATC على Casgevy.com.

حول بيتا ثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم (TDT)

TDT هو مرض وراثي خطير يهدد الحياة. يبلغ مرضى TDT عن درجات جودة الحياة المتعلقة بالصحة أقل من عامة السكان وتقدر تكاليف الرعاية الصحية مدى الحياة في الولايات المتحدة لإدارة TDT بما يتراوح بين 5 و 5.7 مليون دولار. يتطلب TDT عمليات نقل دم متكررة وعلاج استخلاب الحديد طوال حياة الشخص. بسبب فقر الدم، قد يعاني المرضى الذين يعانون من TDT من التعب وضيق في التنفس، وقد يصاب الأطفال الرضع بفشل في النمو واليرقان ومشاكل في التغذية. يمكن أن تشمل مضاعفات TDT أيضًا تضخم الطحال و/أو الكبد و/أو القلب وتشوه العظام وتأخر البلوغ. يتطلب TDT علاجًا مدى الحياة واستخدامًا كبيرًا لموارد الرعاية الصحية، ويؤدي في النهاية إلى انخفاض متوسط ​​العمر المتوقع وانخفاض جودة الحياة وانخفاض الدخل والإنتاجية مدى الحياة. في الولايات المتحدة، يبلغ متوسط ​​عمر الوفاة للمرضى المصابين بمرض TDT 37 عامًا. يعد زرع الخلايا الجذعية من متبرع متطابق خيارًا علاجيًا ولكنه متاح فقط لجزء صغير من الأشخاص المصابين بمرض TDT بسبب نقص المتبرعين المتاحين.

نبذة عن Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel])

Casgevy™ هو علاج غير فيروسي للخلايا المحررة جينيًا بتقنية CRISPR/Cas9 للمرضى المؤهلين. باستخدام SCD أو TDT، حيث يتم تحرير الخلايا الجذعية المكونة للدم والخلايا السلفية للمريض في المنطقة المُحسِّنة الخاصة بالكريات الحمر في جين BCL11A من خلال كسر مزدوج دقيق. يؤدي هذا التعديل إلى إنتاج مستويات عالية من الهيموجلوبين الجنيني (HbF؛ الهيموجلوبين F) في خلايا الدم الحمراء. HbF هو شكل الهيموجلوبين الذي يحمل الأكسجين والموجود بشكل طبيعي أثناء نمو الجنين، والذي يتحول بعد ذلك إلى شكل الهيموجلوبين البالغ بعد الولادة. لقد ثبت أن Casgevy يقلل أو يزيل المركبات العضوية المتطايرة للمرضى الذين يعانون من SCD ومتطلبات نقل الدم للمرضى الذين يعانون من TDT.

تمت الموافقة على Casgevy لبعض الاستطبابات في ولايات قضائية متعددة للمرضى المؤهلين.

مساعدة المرضى في رحلة Casgevy

Vertex Connects™ هو برنامج للمرضى المؤهلين في الولايات المتحدة الذين تم وصف دواء Casgevy لهم. من خلال Vertex Connects، يتوفر مديرو الرعاية لتوفير الموارد التعليمية والاتصالات والدعم للتنقل في رحلة العلاج، كما تتوفر مساعدة إضافية للمرضى المؤهلين.

لمزيد من المعلومات حول ATCs، ورحلة علاج Casgevy، وVertex Connects، اتصل بالرقم 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) - وتعرف على المزيد حول برنامج دعم المرضى لدينا على VertexConnects.com.

الولايات المتحدة. المؤشرات ومعلومات السلامة المهمة

ما هو عقار كاسجيفي؟

كاسجيفي هو علاج لمرة واحدة يستخدم لعلاج الأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق. المصابين بـ:

• مرض فقر الدم المنجلي (SCD) الذين يعانون من أزمات انسداد الأوعية الدموية المتكررة أو المركبات العضوية المتطايرة

• بيتا ثلاسيميا (β-thalassemia) الذين يحتاجون إلى عمليات نقل دم منتظمة

يتم تصنيع Casgevy خصيصًا لكل مريض، وذلك باستخدام الخلايا الجذعية من الدم المعدلة الخاصة بالمريض، ويزيد من إنتاج نوع خاص من الهيموجلوبين يسمى الهيموجلوبين F (الهيموجلوبين الجنيني أو HbF). يؤدي وجود المزيد من HbF إلى زيادة مستويات الهيموجلوبين الإجمالية وقد ثبت أنه يحسن إنتاج خلايا الدم الحمراء ووظيفتها. يمكن أن يؤدي ذلك إلى التخلص من المركبات العضوية المتطايرة لدى الأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي ويلغي الحاجة إلى عمليات نقل الدم المنتظمة لدى الأشخاص المصابين بثلاسيميا بيتا.

معلومات هامة تتعلق بالسلامة

ما هي أهم المعلومات التي يجب أن أعرفها عن كاسجيفي؟

بعد العلاج باستخدام كاسجيفي، سيكون لديك عدد أقل من خلايا الدم لفترة من الوقت حتى يستقر كاسجيفي (المطعوم) في نخاع العظام. وهذا يشمل انخفاض مستويات الصفائح الدموية (الخلايا التي تساعد الدم عادة على التجلط) وخلايا الدم البيضاء (الخلايا التي عادة ما تقاوم العدوى). سيقوم طبيبك بمراقبة ذلك ويعطيك العلاج كما هو مطلوب. سيخبرك الطبيب عندما تعود مستويات خلايا الدم إلى مستويات آمنة.

  • أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك على الفور إذا واجهت أيًا مما يلي، والتي قد تكون علامات على انخفاض مستويات خلايا الصفائح الدموية:
  • صداع شديد
  • كدمات غير طبيعية
  • نزيف طويل الأمد
  • نزيف دون إصابة مثل نزيف في الأنف. نزيف من اللثة. دم في البول أو البراز أو القيء. أو سعال الدم
  • أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك على الفور إذا واجهت أيًا من هذه الأعراض التالية، والتي يمكن أن تكون علامات على انخفاض مستويات خلايا الدم البيضاء:
  • الحمى
  • قشعريرة
  • العدوى

    • قد تواجه آثارًا جانبية مرتبطة بأدوية أخرى يتم تناولها كجزء من نظام علاج كاسجيفي. تحدث إلى طبيبك بخصوص تلك الآثار الجانبية المحتملة. قد يعطيك مقدم الرعاية الصحية الخاص بك أدوية أخرى لعلاج آثارك الجانبية.

    كيف سأتلقى عقار كاسجيفي؟

    سيعطيك مقدم الرعاية الصحية الخاص بك أدوية أخرى، بما في ذلك دواء تكييف، كجزء من علاجك مع Casgevy. من المهم التحدث مع مقدم الرعاية الصحية الخاص بك حول مخاطر وفوائد جميع الأدوية المشاركة في علاجك.

    بعد تلقي الدواء المكيف، قد لا يكون من الممكن أن تصبحي حاملاً أو أن تكوني أبًا لطفل. يجب عليك مناقشة خيارات الحفاظ على الخصوبة مع مقدم الرعاية الصحية الخاص بك قبل العلاج.

    الخطوة 1: قبل علاج Casgevy، سيعطيك الطبيب دواء (أدوية) للتعبئة. يقوم هذا الدواء بنقل خلايا الدم الجذعية من نخاع العظم إلى مجرى الدم. يتم بعد ذلك جمع خلايا الدم الجذعية في آلة تفصل خلايا الدم المختلفة (وهذا ما يسمى بالفصادة). قد تحدث هذه العملية برمتها أكثر من مرة. وفي كل مرة، يمكن أن يستغرق الأمر ما يصل إلى أسبوع واحد.

    خلال هذه الخطوة، يتم أيضًا جمع خلايا الإنقاذ وتخزينها في المستشفى. هذه هي خلايا الدم الجذعية الموجودة لديك ويتم الاحتفاظ بها دون علاج في حالة وجود مشكلة في عملية العلاج. إذا لم يكن من الممكن إعطاء Casgevy بعد دواء التكييف، أو إذا لم تتمكن خلايا الدم الجذعية المعدلة من الاستقرار (التطعيم) في الجسم، فسيتم إعادة خلايا الإنقاذ هذه إليك. إذا تم إعطاؤك خلايا إنقاذ، فلن تحصل على أي فائدة علاجية من Casgevy.

    الخطوة 2: بعد جمعها، سيتم إرسال خلايا الدم الجذعية إلى موقع التصنيع حيث يتم استخدامها لصنع Casgevy. قد يستغرق الأمر ما يصل إلى 6 أشهر من وقت جمع الخلايا لتصنيع واختبار Casgevy قبل إعادته إلى مقدم الرعاية الصحية الخاص بك.

    الخطوة 3: قبل وقت قصير من جذعك زراعة الخلايا، سيعطيك مقدم الرعاية الصحية الخاص بك دواءً مكيفًا لبضعة أيام في المستشفى. سيؤدي ذلك إلى إعدادك للعلاج عن طريق إزالة الخلايا من نخاع العظم، بحيث يمكن استبدالها بالخلايا المعدلة في كاسجيفي. بعد أن يتم إعطاؤك هذا الدواء، ستنخفض مستويات خلايا الدم لديك إلى مستويات منخفضة جدًا. ستبقى في المستشفى لهذه الخطوة وستبقى في المستشفى حتى بعد التسريب بـ Casgevy.

    الخطوة 4: سيتم إعطاء قارورة واحدة أو أكثر من Casgevy في الوريد. (التسريب في الوريد) على مدى فترة قصيرة من الزمن.

    بعد التسريب من Casgevy، ستبقى في المستشفى حتى يتمكن مقدم الرعاية الصحية الخاص بك من مراقبة تعافيك عن كثب. يمكن أن يستغرق هذا من 4 إلى 6 أسابيع، لكن قد تختلف الأوقات. سيقرر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك متى يمكنك العودة إلى المنزل.

    ما الذي يجب أن أتجنبه بعد تلقي Casgevy؟

  • لا تتبرع بالدم أو الأعضاء أو الأنسجة أو الخلايا في أي وقت في المستقبل. .

    • ما هي الآثار الجانبية المحتملة أو المحتملة بشكل معقول لـ Casgevy؟

    تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لـ Casgevy ما يلي:

  • انخفاض مستويات خلايا الدم البيضاء، مما قد يقلل من قدرة الدم على التجلط وقد يسبب النزيف
  • انخفاض مستويات خلايا الدم البيضاء، مما قد يجعلك أكثر عرضة للإصابة

    • سيقوم مقدم الرعاية الصحية الخاص بك بفحص دمك للتحقق من انخفاض مستويات خلايا الدم (بما في ذلك الصفائح الدموية وخلايا الدم البيضاء). أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك على الفور إذا ظهرت عليك أي من الأعراض التالية:

  • الحمى
  • قشعريرة
  • العدوى
  • صداع شديد
  • كدمات غير طبيعية
  • نزيف طويل الأمد
  • نزيف بدون إصابة مثل نزيف الأنف؛ نزيف من اللثة. دم في البول أو البراز أو القيء. أو سعال الدم

    • هذه ليست جميع الآثار الجانبية المحتملة لـ Casgevy. استدعاء الطبيب للحصول على المشورة الطبية حول الآثار الجانبية. يمكنك الإبلاغ عن الآثار الجانبية إلى إدارة الغذاء والدواء (FDA) على الرقم 1-800-FDA-1088.

    معلومات عامة حول الاستخدام الآمن والفعال لـ Casgevy

    تحدث إلى مقدم الرعاية الصحية الخاص بك حول أي مخاوف صحية.

    يُرجى الاطلاع على معلومات وصف الدواء الكاملة و معلومات المرضى عن Casgevy.

    حول Vertex

    Vertex هي شركة عالمية للتكنولوجيا الحيوية تستثمر في الابتكار العلمي لإنشاء أدوية تحويلية للأشخاص الذين يعانون من أمراض خطيرة. وافقت الشركة على أدوية تعالج الأسباب الكامنة وراء العديد من الأمراض الوراثية المزمنة التي تقصر الحياة - التليف الكيسي، ومرض الخلايا المنجلية، والثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم - وتواصل تطوير البرامج السريرية والبحثية في هذه الأمراض. تمتلك Vertex أيضًا خط أنابيب سريريًا قويًا من العلاجات الاستقصائية عبر مجموعة من الطرائق في الأمراض الخطيرة الأخرى حيث تتمتع برؤية عميقة في علم الأحياء البشري السببي، بما في ذلك مرض الكلى الناجم عن APOL1، والألم الحاد واعتلال الأعصاب، ومرض السكري من النوع الأول، والحثل العضلي من النوع 1 و نقص ألفا-1 أنتيتريبسين.

    تأسست شركة Vertex عام 1989 ويقع مقرها الرئيسي العالمي في بوسطن، والمقر الدولي في لندن. بالإضافة إلى ذلك، تمتلك الشركة مواقع للبحث والتطوير ومكاتب تجارية في أمريكا الشمالية وأوروبا وأستراليا وأمريكا اللاتينية والشرق الأوسط. يتم الاعتراف بشركة Vertex باستمرار باعتبارها واحدة من أفضل أماكن العمل في الصناعة، بما في ذلك 14 عامًا متتاليًا في قائمة أفضل أصحاب العمل في مجلة Science وواحدة من أفضل 100 شركة للعمل لديها في Fortune. للحصول على تحديثات الشركة ومعرفة المزيد حول تاريخ الابتكار لدى Vertex، تفضل بزيارة www.vrtx.com أو تابعنا على LinkedIn وFacebook وInstagram وYouTube وTwitter/X.

    ملاحظة خاصة من Vertex بخصوص المستقبل - البيانات التطلعية

    يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية كما هو محدد في قانون إصلاح التقاضي الخاص بالأوراق المالية لعام 1995، بصيغته المعدلة، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات التي أدلت بها الدكتورة ريشما كيوالراماني، في هذا البيان الصحفي والبيانات المتعلقة بالتوقعات الخاصة بالفوائد المحتملة لـ Casgevy، والتوقعات الخاصة بمجموعة المرضى المؤهلين، وخطط التعامل مع المستشفيات لإنشاء شبكة من مراكز مراقبة الحركة في جميع أنحاء الولايات المتحدة والتوقعات بتفعيل مراكز مراقبة الحركة الإضافية في الأسابيع المقبلة. في حين تعتقد شركة Vertex أن البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي دقيقة، فإن هذه البيانات التطلعية تمثل معتقدات الشركة فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي، وهناك عدد من المخاطر والشكوك التي قد تسبب أحداث أو نتائج فعلية تختلف ماديًا عن تلك التي تم التعبير عنها أو ضمنًا في مثل هذه البيانات التطلعية. تتضمن هذه المخاطر والشكوك، من بين أمور أخرى، أن البيانات الواردة من برامج التطوير الخاصة بالشركة قد لا تدعم التسجيل أو مواصلة تطوير مركباتها بسبب السلامة أو الفعالية أو لأسباب أخرى، وأن الحصول على موافقات إضافية و/أو تسويق Casgevy في مناطق جغرافية متعددة قد لا تحدث في الجدول الزمني المتوقع، أو على الإطلاق، أنه قد لا يتم تحقيق التسعير والسداد المناسبين لـ Casgevy في الجدول الزمني المتوقع، أو على الإطلاق، والمخاطر الأخرى المدرجة تحت عنوان "عوامل الخطر" في التقرير السنوي لشركة Vertex وفي الإيداعات اللاحقة المودعة مع هيئة الأوراق المالية والبورصة ومتاح من خلال موقع الشركة على www.vrtx.com وwww.sec.gov. يجب أن لا مكان الاعتماد الزائد على هذه التصريحات. تخلي Vertex مسؤوليتها عن أي التزام بتحديث المعلومات الواردة في هذا البيان الصحفي عند توفر معلومات جديدة.

    المصدر: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    نشر : 2024-01-17 06:15

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية