Vertex oznamuje, že americký FDA schválil Casgevyho (exagamglogene autotemcel) pro léčbu beta thalasémie závislé na transfuzi

Sledujte Drugslib

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Jan. 16, 2024 – Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), buněčnou terapii upravenou genem CRISPR/Cas9 pro léčba beta thalassemie závislé na transfuzi (TDT) u pacientů ve věku 12 let a starších.

„Na pozadí historického schválení Casgevyho FDA pro srpkovitou anémii je vzrušující nyní získat schválení pro TDT s dostatečným předstihem před datem PDUFA,“ řekla Reshma Kewalramani, M.D., generální ředitelka a prezidentka Vertex. „Pacienti s TDT si zaslouží nové, potenciálně léčebné možnosti léčby a těšíme se, že Casgevy přineseme způsobilým pacientům, kteří čekají.“

Podávání Casgevy vyžaduje zkušenosti s transplantací kmenových buněk; Vertex proto spolupracuje se zkušenými nemocnicemi, aby vytvořili síť nezávisle provozovaných, autorizovaných léčebných center (ATC) po celých USA, aby pacientům nabídli Casgevy. Všech devět ATC aktivovaných v USA je schopno nabídnout Casgevy způsobilým pacientům s TDT a srpkovitou anémií (SCD). Další ATC budou aktivovány v nadcházejících týdnech a úplný seznam ATC je k dispozici na Casgevy.com.

O transfuzi závislé beta thalasémii (TDT)

TDT je ​​závažné, život ohrožující genetické onemocnění. Pacienti s TDT uvádějí skóre kvality života související se zdravím pod běžnou populací a náklady na celoživotní zdravotní péči v USA na léčbu TDT se odhadují mezi 5 a 5,7 miliony USD. TDT vyžaduje časté krevní transfuze a chelatační terapii železa po celý život člověka. V důsledku anémie mohou pacienti žijící s TDT pociťovat únavu a dušnost a u kojenců se může rozvinout neprospívání, žloutenka a problémy s krmením. Komplikace TDT mohou také zahrnovat zvětšenou slezinu, játra a/nebo srdce, deformované kosti a opožděnou pubertu. TDT vyžaduje celoživotní léčbu a významné využívání zdrojů zdravotní péče a v konečném důsledku vede ke snížení očekávané délky života, snížení kvality života a snížení celoživotních výdělků a produktivity. V USA je střední věk úmrtí pacientů žijících s TDT 37 let. Transplantace kmenových buněk od vhodného dárce je léčebnou možností, ale je dostupná pouze malému zlomku lidí žijících s TDT kvůli nedostatku dostupných dárců.

O Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel])

Casgevy™ je nevirová, ex vivo buněčná terapie upravená genem CRISPR/Cas9 pro způsobilé pacienty s SCD nebo TDT, kdy jsou pacientovy vlastní hematopoetické kmenové a progenitorové buňky upraveny v oblasti erytroidního specifického zesilovače genu BCL11A přes přesný dvouřetězcový zlom. Tato úprava má za následek produkci vysokých hladin fetálního hemoglobinu (HbF; hemoglobin F) v červených krvinkách. HbF je forma hemoglobinu přenášejícího kyslík, který je přirozeně přítomen během vývoje plodu, který se poté po narození přepne na dospělou formu hemoglobinu. Bylo prokázáno, že Casgevy snižuje nebo eliminuje VOC u pacientů s SCD a požadavky na transfuzi u pacientů s TDT.

Casgevy je schválen pro určité indikace v různých jurisdikcích pro způsobilé pacienty.

Pomoc pacientům na Casgevy Journey

Vertex Connects™ je program pro způsobilé pacienty v USA, kterým byl předepsán přípravek Casgevy. Prostřednictvím Vertex Connects jsou manažeři péče k dispozici pro poskytování vzdělávacích zdrojů, komunikace a podpory pro navigaci na cestě léčby a pro způsobilé pacienty je k dispozici další pomoc.

Další informace o ATC, léčebné cestě Casgevy a Vertex Connects získáte na čísle 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) — a zjistěte více o našem programu podpory pacientů na VertexConnects.com.

USA INDIKACE A DŮLEŽITÉ BEZPEČNOSTNÍ INFORMACE

Co je Casgevy?

Casgevy je jednorázová terapie používaná k léčbě lidí ve věku 12 let a starších s:

• srpkovitou anémií (SCD), kteří mají časté vazookluzivní krize nebo VOC

• beta talasémie (β-talasémie), kteří potřebují pravidelné krevní transfuze

Casgevy se vyrábí speciálně pro každého pacienta s použitím vlastních upravených krevních kmenových buněk pacienta a zvyšuje produkci speciální typ hemoglobinu nazývaný hemoglobin F (fetální hemoglobin nebo HbF). Vyšší hladina HbF zvyšuje celkovou hladinu hemoglobinu a bylo prokázáno, že zlepšuje tvorbu a funkci červených krvinek. To může eliminovat VOC u lidí se srpkovitou anémií a eliminovat potřebu pravidelných krevních transfuzí u lidí s beta talasémií.

DŮLEŽITÉ BEZPEČNOSTNÍ INFORMACE

Jaké jsou nejdůležitější informace, které bych měl vědět o Casgevy?

Po léčbě Casgevy budete mít na nějakou dobu méně krvinek, dokud se Casgevy neuchytí (přištěpí) do vaší kostní dřeně. To zahrnuje nízké hladiny krevních destiček (buňky, které obvykle pomáhají srážet krev) a bílých krvinek (buňky, které obvykle bojují proti infekcím). Váš lékař to bude sledovat a podle potřeby vám podá léčbu. Lékař vám sdělí, kdy se hladiny krevních buněk vrátí na bezpečnou úroveň.

  • Okamžitě informujte svého poskytovatele zdravotní péče, pokud zaznamenáte některý z následujících stavů, což mohou být příznaky nízké hladiny krevních destiček:
  • silná bolest hlavy
  • abnormální tvorba modřin
  • dlouhodobé krvácení
  • krvácení bez zranění, jako je krvácení z nosu; krvácení z dásní; krev v moči, stolici nebo zvratcích; nebo vykašlávání krve
  • Okamžitě informujte svého poskytovatele zdravotní péče, pokud zaznamenáte některý z následující, což mohou být příznaky nízké hladiny bílých krvinek:
  • horečka
  • zimnice
  • infekce

    • Můžete zaznamenat nežádoucí účinky spojené s jinými léky podávanými jako součást léčebného režimu pro Casgevy. Poraďte se se svým lékařem o těchto možných vedlejších účincích. Váš poskytovatel zdravotní péče vám může dát jiné léky k léčbě vašich nežádoucích účinků.

    Jak dostanu přípravek Casgevy?

    Váš poskytovatel zdravotní péče vám dá další léky, včetně kondicionačního léku jako součásti vaší léčby přípravkem Casgevy. Je důležité, abyste si promluvili se svým poskytovatelem zdravotní péče o rizicích a přínosech všech léků, které jsou součástí vaší léčby.

    Po podání kondicionačního léku nemusí být možné otěhotnět nebo zplodit dítě. Před léčbou byste měli se svým poskytovatelem zdravotní péče prodiskutovat možnosti zachování plodnosti.

    KROK 1: Před léčbou Casgevy vám lékař podá mobilizační léky. Tento lék přesunuje krevní kmenové buňky z kostní dřeně do krevního oběhu. Krevní kmenové buňky jsou poté shromážděny ve stroji, který odděluje různé krevní buňky (toto se nazývá aferéza). Celý tento proces může proběhnout více než jednou. Pokaždé to může trvat až jeden týden.

    Během tohoto kroku jsou v nemocnici také shromažďovány a skladovány záchranné buňky. Toto jsou vaše stávající krevní kmenové buňky a jsou ponechány neléčené pro případ, že by se v procesu léčby vyskytl problém. Pokud Casgevy nelze podat po kondicionačním léku nebo pokud se upravené krevní kmenové buňky neuchytí (přihojí) v těle, budou vám tyto záchranné buňky vráceny. Pokud dostanete záchranné buňky, nebudete mít žádný léčebný přínos z Casgevy.

    KROK 2: Po jejich odběru budou vaše krevní kmenové buňky odeslány do výrobního závodu kde se z nich vyrábí Casgevy. Výroba a testování Casgevy před odesláním zpět vašemu poskytovateli zdravotní péče může trvat až 6 měsíců od doby, kdy byly vaše buňky shromážděny.

    KROK 3: Krátce před vaším kmenem. transplantaci buněk, váš poskytovatel zdravotní péče vám dá kondicionér na několik dní v nemocnici. To vás připraví na léčbu odstraněním buněk z kostní dřeně, takže je lze nahradit upravenými buňkami v Casgevy. Po podání tohoto léku klesne hladina vašich krvinek na velmi nízkou úroveň. Během tohoto kroku zůstanete v nemocnici a zůstanete v nemocnici až do ukončení infuze s Casgevy.

    KROK 4: Jedna nebo více lahviček Casgevy bude podána do žíly (intravenózní infuze) během krátké doby.

    Po infuzi Casgevy zůstanete v nemocnici, aby váš poskytovatel zdravotní péče mohl pečlivě sledovat vaše zotavení. To může trvat 4-6 týdnů, ale časy se mohou lišit. Váš poskytovatel zdravotní péče rozhodne, kdy můžete jít domů.

    Čemu se mám vyvarovat po obdržení Casgevy?

  • Nikdy v budoucnu nedarujte krev, orgány, tkáně ani buňky .

    • Jaké jsou možné nebo přiměřeně pravděpodobné vedlejší účinky přípravku Casgevy?

    Nejběžnější vedlejší účinky přípravku Casgevy zahrnují:

  • Nízké hladiny krevních destiček, které mohou snížit schopnost srážení krve a mohou způsobit krvácení
  • Nízké hladiny bílých krvinek, což může způsobit náchylný k infekci

    • Váš poskytovatel zdravotní péče otestuje vaši krev, aby zjistil nízké hladiny krevních buněk (včetně krevních destiček a bílých krvinek). Okamžitě informujte svého poskytovatele zdravotní péče, pokud zaznamenáte některý z následujících příznaků:

  • horečka
  • zimnice
  • infekce
  • silná bolest hlavy
  • abnormální tvorba modřin
  • dlouhodobé krvácení
  • krvácení bez zranění, jako je krvácení z nosu; krvácení z dásní; krev v moči, stolici nebo zvratcích; nebo vykašlávání krve

    • Toto nejsou všechny možné vedlejší účinky přípravku Casgevy. Zavolejte svého lékaře o radu ohledně nežádoucích účinků. Nežádoucí účinky můžete hlásit úřadu FDA na čísle 1-800-FDA-1088.

    Obecné informace o bezpečném a účinném používání Casgevy

    Promluvte si se svým poskytovatelem zdravotní péče o jakýchkoli zdravotních problémech.

    Prostudujte si prosím úplné informace o předepisování a Informace pro pacienty pro Casgevy.

    O společnosti Vertex

    Vertex je globální biotechnologická společnost, která investuje do vědeckých inovací s cílem vytvořit transformativní léky pro lidi s vážnými chorobami. Společnost schválila léky, které léčí základní příčiny mnoha chronických, život zkracujících genetických onemocnění – cystickou fibrózu, srpkovitou anémii a beta thalasémii závislou na transfuzích – a pokračuje v rozvoji klinických a výzkumných programů v oblasti těchto onemocnění. Vertex má také robustní klinickou řadu výzkumných terapií napříč řadou modalit u jiných závažných onemocnění, kde má hluboký vhled do kauzální lidské biologie, včetně onemocnění ledvin zprostředkovaného APOL1, akutní a neuropatické bolesti, diabetu 1. typu, myotonické dystrofie 1. nedostatek alfa-1 antitrypsinu.

    Vertex byl založen v roce 1989 a má své globální ústředí v Bostonu a mezinárodní ústředí v Londýně. Kromě toho má společnost výzkumná a vývojová pracoviště a obchodní kanceláře v Severní Americe, Evropě, Austrálii, Latinské Americe a na Středním východě. Vertex je trvale uznáván jako jedno z nejlepších míst v oboru, včetně 14 po sobě jdoucích let na seznamu Top zaměstnavatelů časopisu Science a jedné ze 100 nejlepších společností Fortune, pro které lze pracovat. Pro aktualizace společnosti a další informace o historii inovací Vertex navštivte www.vrtx.com nebo nás sledujte na LinkedIn, Facebooku, Instagramu, YouTube a Twitteru/X.

    Zvláštní poznámka Vertex týkající se Forward -Prohlášení o výhledu

    Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení, jak jsou definována v zákoně o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995, ve znění pozdějších předpisů, včetně, bez omezení, prohlášení učiněných Reshma Kewalramani, M.D., v této tiskové zprávě a prohlášeních ohledně očekávání potenciálních přínosů Casgevyho, očekávání pro způsobilou populaci pacientů, plánů na spolupráci s nemocnicemi za účelem vytvoření sítě ATC po celých USA a očekávání, že v nadcházejících týdnech budou aktivována další ATC. Zatímco Vertex věří, že výhledová prohlášení obsažená v této tiskové zprávě jsou přesná, tato výhledová prohlášení představují přesvědčení společnosti pouze k datu této tiskové zprávy a existuje řada rizik a nejistot, které by mohly způsobit skutečné události nebo výsledky. se podstatně lišit od těch, které jsou vyjádřeny nebo naznačeny v takových výhledových prohlášeních. Mezi tato rizika a nejistoty patří mimo jiné to, že data z vývojových programů společnosti nemusí podporovat registraci nebo další vývoj jejích sloučenin z důvodu bezpečnosti, účinnosti nebo jiných důvodů, že získání dodatečných schválení a/nebo komercializace Casgevy ve více geografických oblastech nemusí se v očekávaném časovém horizontu nebo vůbec vyskytnou, že adekvátní ceny a úhrada za Casgevy nemusí být dosaženo v očekávaném časovém horizontu nebo vůbec, a další rizika jsou uvedena pod hlavičkou „Rizikové faktory“ ve výroční zprávě Vertex a v následných podáních u Komise pro cenné papíry a burzy a jsou k dispozici na webových stránkách společnosti na adrese www.vrtx.com a www.sec.gov. Na tato prohlášení byste neměli přehnaně spoléhat. Vertex se zříká jakékoli povinnosti aktualizovat informace obsažené v této tiskové zprávě, jakmile budou k dispozici nové informace.

    Zdroj: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Vyslán : 2024-01-17 06:15

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova