Vertex gibt die US-amerikanische FDA-Zulassung von Casgevy (Exagamglogene Autotemcel) zur Behandlung transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie bekannt

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BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Jan. 16, 2024 – Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Casgevy™ (Exagamglogene Autotemcel [exa-cel]), eine geneditierte CRISPR/Cas9-Zelltherapie, für zugelassen hat die Behandlung der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TDT) bei Patienten ab 12 Jahren.

„Nach der historischen FDA-Zulassung von Casgevy zur Behandlung der Sichelzellenanämie ist es spannend, nun die Zulassung für TDT zu erhalten.“ deutlich vor dem PDUFA-Termin“, sagte Reshma Kewalramani, M.D., Chief Executive Officer und Präsident von Vertex. „TDT-Patienten verdienen neue, potenziell heilende Behandlungsoptionen, und wir freuen uns darauf, Casgevy den berechtigten, wartenden Patienten zugänglich zu machen.“

Die Verabreichung von Casgevy erfordert Erfahrung in der Stammzelltransplantation; Daher arbeitet Vertex mit erfahrenen Krankenhäusern zusammen, um ein Netzwerk unabhängig betriebener, autorisierter Behandlungszentren (ATCs) in den gesamten USA aufzubauen, um Patienten Casgevy anzubieten. Alle neun in den USA aktivierten ATCs sind in der Lage, Casgevy berechtigten Patienten mit TDT und Sichelzellenanämie (SCD) anzubieten. Weitere ATCs werden in den kommenden Wochen aktiviert und eine vollständige Liste der ATCs finden Sie unter Casgevy.com.

Über transfusionsabhängige Beta-Thalassämie (TDT)

TDT ist eine schwere, lebensbedrohliche genetische Erkrankung. TDT-Patienten berichten von gesundheitsbezogenen Lebensqualitätswerten, die unter denen der Allgemeinbevölkerung liegen, und die lebenslangen Gesundheitskosten für die Behandlung von TDT werden in den USA auf 5 bis 5,7 Millionen US-Dollar geschätzt. TDT erfordert ein Leben lang häufige Bluttransfusionen und eine Eisenchelat-Therapie. Aufgrund der Anämie kann es bei Patienten mit TDT zu Müdigkeit und Kurzatmigkeit kommen, und bei Säuglingen kann es zu Gedeihstörungen, Gelbsucht und Ernährungsproblemen kommen. Zu den Komplikationen der TDT können auch eine Vergrößerung von Milz, Leber und/oder Herz, deformierte Knochen und eine verzögerte Pubertät gehören. TDT erfordert eine lebenslange Behandlung und einen erheblichen Einsatz von Gesundheitsressourcen und führt letztendlich zu einer verringerten Lebenserwartung, einer verringerten Lebensqualität sowie einem verringerten Lebenseinkommen und einer geringeren Produktivität. In den USA liegt das mittlere Sterbealter für Patienten mit TDT bei 37 Jahren. Eine Stammzelltransplantation von einem passenden Spender ist eine kurative Option, steht jedoch aufgrund des Mangels an verfügbaren Spendern nur einem kleinen Teil der Menschen mit TDT zur Verfügung.

Über Casgevy™ (Exagamglogene autotemcel [exa-cel])

Casgevy™ ist eine nicht-virale, geneditierte Ex-vivo-CRISPR/Cas9-Zelltherapie für geeignete Patienten mit SCD oder TDT, bei dem die eigenen hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen eines Patienten an der erythroidspezifischen Enhancer-Region des BCL11A-Gens durch einen präzisen Doppelstrangbruch bearbeitet werden. Diese Veränderung führt zur Produktion hoher Mengen an fötalem Hämoglobin (HbF; Hämoglobin F) in den roten Blutkörperchen. HbF ist die Form des sauerstofftragenden Hämoglobins, die während der Entwicklung des Fötus natürlicherweise vorhanden ist und nach der Geburt in die adulte Form des Hämoglobins übergeht. Casgevy reduziert oder eliminiert nachweislich VOCs bei Patienten mit SCD und den Transfusionsbedarf bei Patienten mit TDT.

Casgevy ist für bestimmte Indikationen in mehreren Gerichtsbarkeiten für geeignete Patienten zugelassen.

Unterstützung von Patienten auf dem Weg zu Casgevy

Vertex Connects™ ist ein Programm für berechtigte Patienten in den USA, denen Casgevy verschrieben wurde. Über Vertex Connects stehen Pflegemanager zur Verfügung, um Bildungsressourcen, Kommunikation und Unterstützung bei der Steuerung des Behandlungsverlaufs bereitzustellen, und berechtigten Patienten steht zusätzliche Unterstützung zur Verfügung.

Weitere Informationen zu ATCs, der Casgevy-Behandlungsreise und Vertex Connects erhalten Sie unter 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) – und erfahren Sie mehr über unser Patientenunterstützungsprogramm unter VertexConnects.com.

USA INDIKATIONEN UND WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN

Was ist Casgevy?

Casgevy ist eine Einmaltherapie zur Behandlung von Personen ab 12 Jahren mit:

• Sichelzellenanämie (SCD), die häufig gefäßverschließende Krisen oder VOCs haben

• Beta-Thalassämie (β-Thalassämie), die regelmäßige Bluttransfusionen benötigen

Casgevy wird speziell für jeden Patienten unter Verwendung der eigenen bearbeiteten Blutstammzellen des Patienten hergestellt und erhöht die Produktion von eine spezielle Art von Hämoglobin namens Hämoglobin F (fetales Hämoglobin oder HbF). Mehr HbF erhöht den gesamten Hämoglobinspiegel und verbessert nachweislich die Produktion und Funktion roter Blutkörperchen. Dies kann VOCs bei Menschen mit Sichelzellenanämie eliminieren und die Notwendigkeit regelmäßiger Bluttransfusionen bei Menschen mit Beta-Thalassämie beseitigen.

WICHTIGE SICHERHEITSHINWEISE

Was ist die wichtigste Information, die ich über Casgevy wissen sollte?

Nach der Behandlung mit Casgevy werden Sie für eine Weile weniger Blutzellen haben, bis sich Casgevy in Ihrem Knochenmark festsetzt (einpflanzt). Dazu gehören niedrige Werte an Blutplättchen (Zellen, die normalerweise bei der Blutgerinnung helfen) und weißen Blutkörperchen (Zellen, die normalerweise Infektionen bekämpfen). Ihr Arzt wird dies überwachen und Ihnen bei Bedarf eine Behandlung verordnen. Der Arzt wird Ihnen mitteilen, wann die Blutzellenwerte wieder ein sicheres Niveau erreichen.

  • Informieren Sie sofort Ihren Arzt, wenn bei Ihnen eines der folgenden Symptome auftritt: Dies könnten Anzeichen für einen niedrigen Blutplättchenspiegel sein:
  • starke Kopfschmerzen
  • ungewöhnliche Blutergüsse
  • anhaltende Blutungen
  • Blutungen ohne Verletzungen wie Nasenbluten; Zahnfleischbluten; Blut in Ihrem Urin, Stuhl oder Erbrochenen; oder Bluthusten
  • Informieren Sie sofort Ihren Arzt, wenn Sie eines dieser Symptome bemerken Folgende Symptome können Anzeichen für einen niedrigen Anteil an weißen Blutkörperchen sein:
  • Fieber
  • Schüttelfrost
  • Infektionen

    • Es können Nebenwirkungen im Zusammenhang mit anderen Arzneimitteln auftreten, die im Rahmen der Behandlung mit Casgevy verabreicht werden. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt über mögliche Nebenwirkungen. Ihr Arzt wird Ihnen möglicherweise andere Medikamente zur Behandlung Ihrer Nebenwirkungen verschreiben.

    Wie erhalte ich Casgevy?

    Ihr Arzt wird Ihnen andere Medikamente geben, einschließlich eines konditionierenden Arzneimittels als Teil Ihrer Behandlung mit Casgevy. Es ist wichtig, mit Ihrem Arzt über die Risiken und Vorteile aller Arzneimittel zu sprechen, die an Ihrer Behandlung beteiligt sind.

    Nach Erhalt des konditionierenden Arzneimittels ist es für Sie möglicherweise nicht möglich, schwanger zu werden oder ein Kind zu zeugen. Sie sollten vor der Behandlung Möglichkeiten zur Erhaltung der Fruchtbarkeit mit Ihrem Arzt besprechen.

    SCHRITT 1: Vor der Behandlung mit Casgevy wird Ihnen ein Arzt Mobilisierungsmedikamente verabreichen. Dieses Arzneimittel transportiert Blutstammzellen aus Ihrem Knochenmark in den Blutkreislauf. Die Blutstammzellen werden dann in einer Maschine gesammelt, die die verschiedenen Blutzellen trennt (dies wird als Apherese bezeichnet). Dieser gesamte Vorgang kann mehr als einmal stattfinden. Es kann jedes Mal bis zu einer Woche dauern.

    Während dieses Schritts werden auch Rettungszellen gesammelt und im Krankenhaus gelagert. Hierbei handelt es sich um Ihre vorhandenen Blutstammzellen, die unbehandelt bleiben, für den Fall, dass im Behandlungsprozess ein Problem auftritt. Wenn Casgevy nach dem Konditionierungsmedikament nicht verabreicht werden kann oder wenn die veränderten Blutstammzellen sich nicht im Körper festsetzen (einwachsen), werden Ihnen diese Ersatzzellen zurückgegeben. Wenn Sie Ersatzzellen erhalten, haben Sie keinen Behandlungsvorteil durch Casgevy.

    SCHRITT 2: Nach der Entnahme werden Ihre Blutstammzellen an die Produktionsstätte geschickt wo sie zur Herstellung von Casgevy verwendet werden. Von der Entnahme Ihrer Zellen zur Herstellung und zum Testen von Casgevy bis zur Rücksendung an Ihren Arzt kann es bis zu 6 Monate dauern.

    SCHRITT 3: Kurz vor Ihrem Stamm Bei einer Zelltransplantation wird Ihnen Ihr Arzt für einige Tage im Krankenhaus ein Konditionierungsmedikament verabreichen. Dadurch werden Sie auf die Behandlung vorbereitet, indem Zellen aus dem Knochenmark entfernt werden, sodass diese durch die veränderten Zellen in Casgevy ersetzt werden können. Nachdem Ihnen dieses Arzneimittel verabreicht wurde, sinken die Werte Ihrer Blutzellen auf sehr niedrige Werte. Sie bleiben für diesen Schritt im Krankenhaus und bleiben dort bis nach der Infusion mit Casgevy.

    SCHRITT 4: Eine oder mehrere Durchstechflaschen mit Casgevy werden in eine Vene verabreicht (intravenöse Infusion) über einen kurzen Zeitraum.

    Nach der Casgevy-Infusion bleiben Sie im Krankenhaus, damit Ihr Arzt Ihre Genesung genau überwachen kann. Dies kann 4–6 Wochen dauern, die Zeiten können jedoch variieren. Ihr Arzt wird entscheiden, wann Sie nach Hause gehen können.

    Was sollte ich nach der Einnahme von Casgevy vermeiden?

  • Spenden Sie zu keinem Zeitpunkt in der Zukunft Blut, Organe, Gewebe oder Zellen .

    • Was sind die möglichen oder einigermaßen wahrscheinlichen Nebenwirkungen von Casgevy?

    Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Casgevy gehören:

  • Geringe Anzahl an Blutplättchen, die die Gerinnungsfähigkeit des Blutes beeinträchtigen und zu Blutungen führen können.
  • Geringe Anzahl an weißen Blutkörperchen, was zu einer erhöhten Blutgerinnung führen kann anfällig für Infektionen

    • Ihr Arzt wird Ihr Blut auf niedrige Blutzellenwerte (einschließlich Blutplättchen und weiße Blutkörperchen) testen. Informieren Sie sofort Ihren Arzt, wenn bei Ihnen eines der folgenden Symptome auftritt:

  • Fieber
  • Schüttelfrost
  • Infektionen
  • starke Kopfschmerzen
  • abnormale Blutergüsse
  • anhaltende Blutungen
  • Blutungen ohne Verletzungen wie Nasenbluten; Zahnfleischbluten; Blut in Ihrem Urin, Stuhl oder Erbrochenen; oder Bluthusten

    • Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von Casgevy. Rufen Sie Ihren Arzt an, um ärztlichen Rat zu Nebenwirkungen einzuholen. Sie können Nebenwirkungen der FDA unter 1-800-FDA-1088 melden.

    Allgemeine Informationen zur sicheren und wirksamen Anwendung von Casgevy

    Sprechen Sie mit Ihrem Arzt über gesundheitliche Bedenken.

    Bitte beachten Sie die vollständigen Verschreibungsinformationen und Patienteninformationen für Casgevy.

    Über Vertex

    Vertex ist ein globales Biotechnologieunternehmen, das in wissenschaftliche Innovationen investiert, um transformative Medikamente für Menschen mit schweren Krankheiten zu entwickeln. Das Unternehmen hat Medikamente zugelassen, die die zugrunde liegenden Ursachen mehrerer chronischer, lebensverkürzender genetischer Krankheiten behandeln – Mukoviszidose, Sichelzellenanämie und transfusionsabhängige Beta-Thalassämie – und treibt weiterhin klinische und Forschungsprogramme für diese Krankheiten voran. Vertex verfügt auch über eine solide klinische Pipeline an Prüftherapien für eine Reihe von Modalitäten bei anderen schweren Krankheiten, bei denen das Unternehmen über tiefe Einblicke in die ursächliche menschliche Biologie verfügt, darunter APOL1-vermittelte Nierenerkrankungen, akute und neuropathische Schmerzen, Typ-1-Diabetes, myotone Dystrophie Typ 1 und Alpha-1-Antitrypsin-Mangel.

    Vertex wurde 1989 gegründet und hat seinen globalen Hauptsitz in Boston sowie einen internationalen Hauptsitz in London. Darüber hinaus verfügt das Unternehmen über Forschungs- und Entwicklungsstandorte sowie Handelsbüros in Nordamerika, Europa, Australien, Lateinamerika und im Nahen Osten. Vertex wird durchweg als einer der besten Arbeitgeber der Branche anerkannt, darunter 14 Jahre in Folge auf der Top-Arbeitgeberliste des Magazins Science und als eines der 100 besten Arbeitgeber von Fortune. Für Unternehmensaktualisierungen und um mehr über die Innovationsgeschichte von Vertex zu erfahren, besuchen Sie www.vrtx.com oder folgen Sie uns auf LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube und Twitter/X.

    Besonderer Hinweis von Vertex bezüglich Forward - Vorausschauende Aussagen

    Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 in der jeweils gültigen Fassung, darunter unter anderem Aussagen von Reshma Kewalramani, M.D., in dieser Pressemitteilung und Aussagen zu den Erwartungen an den potenziellen Nutzen von Casgevy, den Erwartungen an die berechtigte Patientenpopulation, den Plänen, mit Krankenhäusern zusammenzuarbeiten, um ein Netzwerk von ATCs in den gesamten USA aufzubauen, und der Erwartung, dass in den kommenden Wochen weitere ATCs aktiviert werden. Obwohl Vertex davon ausgeht, dass die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen korrekt sind, stellen diese zukunftsgerichteten Aussagen nur die Überzeugungen des Unternehmens zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung dar und es bestehen eine Reihe von Risiken und Ungewissheiten, die zu tatsächlichen Ereignissen oder Ergebnissen führen könnten wesentlich von den in solchen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebrachten oder implizierten Aussagen abweichen. Zu diesen Risiken und Ungewissheiten gehört unter anderem, dass Daten aus den Entwicklungsprogrammen des Unternehmens die Registrierung oder Weiterentwicklung seiner Verbindungen aus Sicherheits-, Wirksamkeits- oder anderen Gründen möglicherweise nicht unterstützen, dass die Erlangung zusätzlicher Zulassungen und/oder die Vermarktung von Casgevy in mehreren Regionen möglicherweise nicht stützen eintreten, dass eine angemessene Preisgestaltung und Erstattung für Casgevy möglicherweise nicht innerhalb des erwarteten Zeitplans oder überhaupt nicht erreicht werden kann, und andere Risiken, die unter der Überschrift „Risikofaktoren“ im Jahresbericht von Vertex und in den später eingereichten Unterlagen aufgeführt sind bei der Securities and Exchange Commission erhältlich und auf der Website des Unternehmens unter www.vrtx.com und www.sec.gov verfügbar. Sie sollten sich nicht unangemessen auf diese Aussagen verlassen. Vertex lehnt jede Verpflichtung ab, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen Informationen zu aktualisieren, sobald neue Informationen verfügbar werden.

    Quelle: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Gesendet : 2024-01-17 06:15

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