Vertex anuncia la aprobación de la FDA de EE. UU. de Casgevy (exagamglogene autotemcel) para el tratamiento de la beta talasemia dependiente de transfusiones

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BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Enero. 16 de diciembre de 2024: Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), una terapia celular editada con el gen CRISPR/Cas9, para el tratamiento de la beta talasemia (TDT) dependiente de transfusiones en pacientes de 12 años y mayores.

“Tras la histórica aprobación de Casgevy por parte de la FDA para la enfermedad de células falciformes, es emocionante asegurar ahora la aprobación de la TDT mucho antes de la fecha de la PDUFA”, dijo Reshma Kewalramani, M.D., director ejecutivo y presidente de Vertex. "Los pacientes con TDT merecen opciones de tratamiento nuevas y potencialmente curativas, y esperamos llevar Casgevy a los pacientes elegibles que están esperando".

La administración de Casgevy requiere experiencia en trasplante de células madre; por lo tanto, Vertex está colaborando con hospitales experimentados para establecer una red de centros de tratamiento autorizados (ATC) operados de forma independiente en todo EE. UU. para ofrecer Casgevy a los pacientes. Los nueve ATC activados en los EE. UU. pueden ofrecer Casgevy a pacientes elegibles con TDT y anemia de células falciformes (SCD). Se activarán ATC adicionales en las próximas semanas y se puede acceder a una lista completa de ATC en Casgevy.com.

Acerca de la beta talasemia dependiente de transfusiones (TDT)

La TDT es una enfermedad genética grave y potencialmente mortal. Los pacientes con TDT reportan puntuaciones de calidad de vida relacionada con la salud inferiores a las de la población general y los costos de atención médica de por vida en los EE. UU. por el manejo de la TDT se estiman entre $ 5 y $ 5,7 millones. La TDT requiere transfusiones de sangre frecuentes y terapia de quelación del hierro durante toda la vida de una persona. Debido a la anemia, los pacientes que viven con TDT pueden experimentar fatiga y dificultad para respirar, y los bebés pueden desarrollar retraso del crecimiento, ictericia y problemas de alimentación. Las complicaciones de la TDT también pueden incluir agrandamiento del bazo, el hígado y/o el corazón, huesos deformes y retraso en la pubertad. La TDT requiere un tratamiento de por vida y un uso significativo de los recursos de atención médica y, en última instancia, da como resultado una menor esperanza de vida, una disminución de la calidad de vida y una reducción de los ingresos y la productividad a lo largo de la vida. En Estados Unidos, la edad media de muerte de los pacientes que viven con TDT es de 37 años. El trasplante de células madre de un donante compatible es una opción curativa, pero solo está disponible para una pequeña fracción de personas que viven con TDT debido a la falta de donantes disponibles.

Acerca de Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel])

Casgevy™ es una terapia celular no viral ex vivo editada con el gen CRISPR/Cas9 para pacientes elegibles con SCD o TDT, en el que las células madre hematopoyéticas y progenitoras del propio paciente se editan en la región potenciadora específica de eritroides del gen BCL11A mediante una rotura precisa de la doble hebra. Esta edición da como resultado la producción de altos niveles de hemoglobina fetal (HbF; hemoglobina F) en los glóbulos rojos. La HbF es la forma de hemoglobina transportadora de oxígeno que está presente de forma natural durante el desarrollo fetal, que luego cambia a la forma adulta de hemoglobina después del nacimiento. Se ha demostrado que Casgevy reduce o elimina los COV en pacientes con ECF y los requisitos de transfusión en pacientes con TDT.

Casgevy está aprobado para determinadas indicaciones en múltiples jurisdicciones para pacientes elegibles.

Ayudando a los pacientes en el viaje de Casgevy

Vertex Connects™ es un programa para pacientes elegibles en los EE. UU. a quienes se les ha recetado Casgevy. A través de Vertex Connects, los administradores de atención están disponibles para brindar recursos educativos, comunicaciones y apoyo para recorrer el proceso de tratamiento, y hay asistencia adicional disponible para los pacientes elegibles.

Para obtener más información sobre los ATC, el proceso de tratamiento de Casgevy y Vertex Connects, llame al 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) y obtenga más información sobre nuestro programa de apoyo al paciente en VertexConnects.com.

EE.UU. INDICACIONES E INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE

¿Qué es Casgevy?

Casgevy es una terapia de una sola vez que se utiliza para tratar a personas de 12 años en adelante con:

• anemia de células falciformes (SCD) que tienen crisis vasooclusivas frecuentes o COV

• beta talasemia (β-talasemia) que necesitan transfusiones de sangre periódicas

Casgevy se elabora específicamente para cada paciente, utilizando células madre sanguíneas editadas por el propio paciente, y aumenta la producción de un tipo especial de hemoglobina llamada hemoglobina F (hemoglobina fetal o HbF). Tener más HbF aumenta los niveles generales de hemoglobina y se ha demostrado que mejora la producción y función de los glóbulos rojos. Esto puede eliminar los COV en personas con anemia falciforme y eliminar la necesidad de transfusiones de sangre periódicas en personas con beta talasemia.

INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE

¿Cuál es la información más importante que debo saber sobre Casgevy?

Después del tratamiento con Casgevy, tendrá menos células sanguíneas durante un tiempo hasta que Casgevy se afiance (se injerte) en su médula ósea. Esto incluye niveles bajos de plaquetas (células que generalmente ayudan a la coagulación de la sangre) y glóbulos blancos (células que generalmente combaten las infecciones). Su médico controlará esto y le administrará el tratamiento necesario. El médico le indicará cuándo los niveles de células sanguíneas vuelven a niveles seguros.

  • Informe a su proveedor de atención médica de inmediato si experimenta cualquiera de los siguientes síntomas: que podrían ser signos de niveles bajos de plaquetas:
  • dolor de cabeza intenso
  • moretones anormales
  • sangrado prolongado
  • sangrado sin lesiones como hemorragias nasales; sangrado de las encías; sangre en la orina, heces o vómito; o toser sangre
  • Informe a su proveedor de atención médica de inmediato si experimenta cualquiera de los siguientes síntomas: siguientes, que podrían ser signos de niveles bajos de glóbulos blancos:
  • fiebre
  • escalofríos
  • infecciones

    • Es posible que experimente efectos secundarios asociados con otros medicamentos administrados como parte del régimen de tratamiento de Casgevy. Hable con su médico sobre esos posibles efectos secundarios. Su proveedor de atención médica puede darle otros medicamentos para tratar sus efectos secundarios.

    ¿Cómo recibiré Casgevy?

    Su proveedor de atención médica le dará otros medicamentos, incluyendo un medicamento acondicionador, como parte de su tratamiento con Casgevy. Es importante hablar con su proveedor de atención médica sobre los riesgos y beneficios de todos los medicamentos involucrados en su tratamiento.

    Después de recibir el medicamento acondicionador, es posible que no pueda quedar embarazada o tener un hijo. Debe analizar las opciones para preservar la fertilidad con su proveedor de atención médica antes del tratamiento.

    PASO 1: Antes del tratamiento con Casgevy, un médico le administrará medicamentos de movilización. Este medicamento transporta células madre sanguíneas desde la médula ósea al torrente sanguíneo. Luego, las células madre sanguíneas se recolectan en una máquina que separa las diferentes células sanguíneas (esto se llama aféresis). Todo este proceso puede ocurrir más de una vez. Cada vez, puede tardar hasta una semana.

    Durante este paso, las células de rescate también se recogen y almacenan en el hospital. Estas son sus células madre sanguíneas existentes y se mantienen sin tratamiento en caso de que haya un problema en el proceso de tratamiento. Si Casgevy no se puede administrar después del medicamento acondicionador, o si las células madre sanguíneas modificadas no se afianzan (injertan) en el cuerpo, se le devolverán estas células de rescate. Si recibe células de rescate, no obtendrá ningún beneficio del tratamiento con Casgevy.

    PASO 2: Después de recolectarlas, sus células madre sanguíneas se enviarán al sitio de fabricación. donde se utilizan para elaborar Casgevy. Pueden pasar hasta 6 meses desde el momento en que se recolectan sus células para fabricar y probar Casgevy antes de enviarlo de regreso a su proveedor de atención médica.

    PASO 3: Poco antes de su tallo trasplante de células, su proveedor de atención médica le administrará un medicamento acondicionador durante unos días en el hospital. Esto lo preparará para el tratamiento mediante la eliminación de células de la médula ósea, de modo que puedan ser reemplazadas con células modificadas en Casgevy. Después de que le administren este medicamento, sus niveles de células sanguíneas caerán a niveles muy bajos. Usted permanecerá en el hospital para este paso y permanecerá en el hospital hasta después de la infusión de Casgevy.

    PASO 4: Se administrarán uno o más viales de Casgevy en una vena. (infusión intravenosa) durante un corto período de tiempo.

    Después de la infusión de Casgevy, permanecerá en el hospital para que su proveedor de atención médica pueda controlar de cerca su recuperación. Esto puede tardar de 4 a 6 semanas, pero los tiempos pueden variar. Su proveedor de atención médica decidirá cuándo podrá regresar a casa.

    ¿Qué debo evitar después de recibir Casgevy?

  • No donar sangre, órganos, tejidos o células en ningún momento en el futuro .

    • ¿Cuáles son los efectos secundarios posibles o razonablemente probables de Casgevy?

    Los efectos secundarios más comunes de Casgevy incluyen:

  • Niveles bajos de plaquetas, que pueden reducir la capacidad de coagulación de la sangre y causar sangrado
  • Niveles bajos de glóbulos blancos, que pueden hacer que tenga más susceptible a la infección

    • Su proveedor de atención médica le realizará un análisis de sangre para detectar niveles bajos de células sanguíneas (incluidas plaquetas y glóbulos blancos). Informe a su proveedor de atención médica de inmediato si presenta cualquiera de los siguientes síntomas:

  • fiebre
  • escalofríos
  • infecciones
  • dolor de cabeza intenso
  • moretones anormales
  • sangrado prolongado
  • sangrado sin lesión, como hemorragias nasales; sangrado de las encías; sangre en la orina, heces o vómito; o toser sangre

    • Estos no son todos los posibles efectos secundarios de Casgevy. Llame a su médico para obtener asesoramiento médico sobre los efectos secundarios. Puede informar efectos secundarios a la FDA al 1-800-FDA-1088.

    Información general sobre el uso seguro y eficaz de Casgevy

    Hable con su proveedor de atención médica sobre cualquier inquietud de salud.

    Consulte la información de prescripción completa y Información para pacientes de Casgevy.

    Acerca de Vertex

    Vertex es una empresa global de biotecnología que invierte en innovación científica para crear medicamentos transformadores para personas con enfermedades graves. La compañía ha aprobado medicamentos que tratan las causas subyacentes de múltiples enfermedades genéticas crónicas que acortan la vida (fibrosis quística, anemia de células falciformes y beta talasemia dependiente de transfusiones) y continúa avanzando en programas clínicos y de investigación en estas enfermedades. Vertex también tiene una sólida cartera clínica de terapias en investigación en una variedad de modalidades en otras enfermedades graves donde tiene un conocimiento profundo de la biología humana causal, incluida la enfermedad renal mediada por APOL1, el dolor agudo y neuropático, la diabetes tipo 1, la distrofia miotónica tipo 1 y Deficiencia de alfa-1 antitripsina.

    Vertex se fundó en 1989 y tiene su sede mundial en Boston y su sede internacional en Londres. Además, la empresa cuenta con sitios de investigación y desarrollo y oficinas comerciales en América del Norte, Europa, Australia, América Latina y Medio Oriente. Vertex es constantemente reconocido como uno de los mejores lugares para trabajar de la industria, incluidos 14 años consecutivos en la lista de los mejores empleadores de la revista Science y una de las 100 mejores empresas para trabajar de Fortune. Para obtener actualizaciones de la empresa y obtener más información sobre la historia de innovación de Vertex, visite www.vrtx.com o síganos en LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube y Twitter/X.

    Nota especial de Vertex con respecto al futuro -Declaraciones prospectivas

    Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas según se define en la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995, según enmendada, incluidas, entre otras, declaraciones realizadas por Reshma Kewalramani, M.D., en este comunicado de prensa y declaraciones sobre las expectativas sobre los beneficios potenciales de Casgevy, las expectativas para la población de pacientes elegibles, los planes para colaborar con hospitales para establecer una red de ATC en todo EE. UU. y las expectativas de que se activen ATC adicionales en las próximas semanas. Si bien Vertex cree que las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa son precisas, estas declaraciones prospectivas representan las creencias de la compañía solo a la fecha de este comunicado de prensa y existen una serie de riesgos e incertidumbres que podrían causar eventos o resultados reales. diferir materialmente de aquellos expresados ​​o implícitos en dichas declaraciones prospectivas. Esos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otras cosas, que los datos de los programas de desarrollo de la compañía pueden no respaldar el registro o el desarrollo posterior de sus compuestos debido a razones de seguridad, eficacia u otras razones, que es posible que no sea posible obtener aprobaciones adicionales y/o comercializar Casgevy en múltiples geografías. ocurrir en el cronograma anticipado, o en absoluto, que es posible que no se logre el precio y el reembolso adecuados para Casgevy en el cronograma anticipado, o en absoluto, y otros riesgos enumerados bajo el título "Factores de riesgo" en el informe anual de Vertex y en presentaciones posteriores presentadas con la Comisión de Bolsa y Valores y disponible a través del sitio web de la compañía en www.vrtx.com y www.sec.gov. Usted no debe depositar una confianza indebida en estas declaraciones. Vertex renuncia a cualquier obligación de actualizar la información contenida en este comunicado de prensa a medida que haya nueva información disponible.

    Fuente: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Al corriente : 2024-01-17 06:15

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    La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.

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