Vertex annonce l'approbation par la FDA américaine du Casgevy (exagamglogene autotemcel) pour le traitement de la bêta-thalassémie transfusionnelle

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BOSTON--(BUSINESS WIRE)--janvier. 16 décembre 2024-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), une thérapie cellulaire éditée par gène CRISPR/Cas9, pour le traitement de la bêta-thalassémie transfusionnelle (TDT) chez les patients âgés de 12 ans et plus.

« Dans la foulée de l'approbation historique de Casgevy par la FDA pour le traitement de la drépanocytose, il est passionnant d'obtenir désormais l'approbation du TDT bien avant la date du PDUFA », a déclaré Reshma Kewalramani, M.D., PDG et président de Vertex. « Les patients TDT méritent de nouvelles options de traitement potentiellement curatives, et nous sommes impatients de proposer Casgevy aux patients éligibles qui attendent. »

L'administration de Casgevy nécessite une expérience en transplantation de cellules souches ; par conséquent, Vertex s'engage avec des hôpitaux expérimentés pour établir un réseau de centres de traitement (ATC) indépendants et autorisés à travers les États-Unis afin d'offrir Casgevy aux patients. Les neuf ATC activés aux États-Unis sont en mesure d'offrir Casgevy aux patients éligibles atteints de TDT et de drépanocytose (SCD). Des ATC supplémentaires seront activés dans les semaines à venir et une liste complète des ATC peut être consultée sur Casgevy.com.

À propos de la bêta-thalassémie transfusionnelle (TDT)

Le TDT est une maladie génétique grave et potentiellement mortelle. Les patients atteints de TDT rapportent des scores de qualité de vie liés à la santé inférieurs à ceux de la population générale et les coûts des soins de santé à vie aux États-Unis liés à la gestion du TDT sont estimés entre 5 et 5,7 millions de dollars. Le TDT nécessite des transfusions sanguines fréquentes et un traitement chélateur du fer tout au long de la vie. En raison de l'anémie, les patients vivant avec le TDT peuvent ressentir de la fatigue et un essoufflement, et les nourrissons peuvent développer un retard de croissance, une jaunisse et des problèmes d'alimentation. Les complications du TDT peuvent également inclure une hypertrophie de la rate, du foie et/ou du cœur, des os déformés et un retard de puberté. Le TDT nécessite un traitement tout au long de la vie et une utilisation importante des ressources de soins de santé, et entraîne finalement une réduction de l'espérance de vie, une diminution de la qualité de vie et une réduction des revenus et de la productivité tout au long de la vie. Aux États-Unis, l’âge médian du décès des patients atteints de TDT est de 37 ans. La greffe de cellules souches provenant d'un donneur compatible est une option curative mais n'est disponible que pour une petite fraction des personnes vivant avec le TDT en raison du manque de donneurs disponibles.

À propos de Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel])

Casgevy™ est une thérapie cellulaire non virale, ex vivo, éditée par gène CRISPR/Cas9, destinée aux patients éligibles. avec SCD ou TDT, dans lequel les cellules souches hématopoïétiques et progénitrices d'un patient sont modifiées au niveau de la région amplificatrice spécifique de l'érythroïde du gène BCL11A par une cassure double brin précise. Cette modification entraîne la production de taux élevés d'hémoglobine fœtale (HbF ; hémoglobine F) dans les globules rouges. L'HbF est la forme d'hémoglobine transportant l'oxygène qui est naturellement présente pendant le développement fœtal, qui passe ensuite à la forme adulte d'hémoglobine après la naissance. Il a été démontré que Casgevy réduit ou élimine les COV chez les patients atteints de drépanocytose et les besoins transfusionnels chez les patients atteints de TDT.

Casgevy est approuvé pour certaines indications dans plusieurs juridictions pour les patients éligibles.

Aider les patients dans leur parcours Casgevy

Vertex Connects™ est un programme destiné aux patients éligibles aux États-Unis à qui Casgevy a été prescrit. Grâce à Vertex Connects, les responsables des soins sont disponibles pour fournir des ressources éducatives, des communications et une assistance pour naviguer dans le parcours de traitement, et une assistance supplémentaire est disponible pour les patients éligibles.

Pour plus d'informations sur les ATC, le parcours de traitement Casgevy et Vertex Connects, appelez le 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) et découvrez-en davantage sur notre programme de soutien aux patients sur VertexConnects.com.

États-Unis INDICATIONS ET INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES

Qu'est-ce que Casgevy ?

Casgevy est un traitement unique utilisé pour traiter les personnes âgées de 12 ans et plus. avec :

• drépanocytose (SCD) qui ont de fréquentes crises vaso-occlusives ou COV

• bêta-thalassémie (β-thalassémie) qui ont besoin de transfusions sanguines régulières

Casgevy est fabriqué spécifiquement pour chaque patient, en utilisant ses propres cellules souches sanguines modifiées, et augmente la production de un type spécial d'hémoglobine appelé hémoglobine F (hémoglobine fœtale ou HbF). Avoir plus d’HbF augmente les niveaux globaux d’hémoglobine et il a été démontré qu’il améliore la production et le fonctionnement des globules rouges. Cela peut éliminer les COV chez les personnes atteintes de drépanocytose et éliminer le besoin de transfusions sanguines régulières chez les personnes atteintes de bêta-thalassémie.

INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES

Quelles sont les informations les plus importantes que je devrais connaître sur Casgevy ?

Après le traitement par Casgevy, vous aurez moins de cellules sanguines pendant un certain temps jusqu'à ce que Casgevy s'installe (greffes) dans votre moelle osseuse. Cela inclut de faibles niveaux de plaquettes (cellules qui aident généralement le sang à coaguler) et de globules blancs (cellules qui combattent généralement les infections). Votre médecin surveillera cela et vous prescrira le traitement nécessaire. Le médecin vous dira quand les taux de cellules sanguines reviendront à des niveaux sûrs.

  • Informez immédiatement votre médecin si vous ressentez l'un des symptômes suivants : qui pourraient être des signes de faibles taux de cellules plaquettaires :
  • céphalées sévères
  • ecchymoses anormales
  • saignement prolongé
  • saignement sans blessure telle que des saignements de nez ; saignement des gencives; du sang dans vos urines, vos selles ou vos vomissements ; ou cracher du sang
  • Informez immédiatement votre médecin si vous ressentez l'un des symptômes suivants. suivants, qui pourraient être des signes d'un faible taux de globules blancs :
  • fièvre
  • frissons
  • infections

    • Vous pouvez ressentir des effets secondaires associés à d'autres médicaments administrés dans le cadre du schéma thérapeutique de Casgevy. Parlez à votre médecin de ces effets secondaires possibles. Votre professionnel de la santé peut vous prescrire d'autres médicaments pour traiter vos effets secondaires.

    Comment vais-je recevoir Casgevy ?

    Votre professionnel de la santé vous prescrira d'autres médicaments, y compris un médicament de conditionnement, dans le cadre de votre traitement par Casgevy. Il est important de parler à votre professionnel de la santé des risques et des avantages de tous les médicaments impliqués dans votre traitement.

    Après avoir reçu le médicament de conditionnement, il se peut que vous ne puissiez pas tomber enceinte ou avoir un enfant. Vous devez discuter des options de préservation de la fertilité avec votre professionnel de la santé avant le traitement.

    ÉTAPE 1 : Avant le traitement par Casgevy, un médecin vous prescrira un ou plusieurs médicaments de mobilisation. Ce médicament déplace les cellules souches sanguines de votre moelle osseuse vers la circulation sanguine. Les cellules souches sanguines sont ensuite collectées dans une machine qui sépare les différentes cellules sanguines (c'est ce qu'on appelle l'aphérèse). L'ensemble de ce processus peut se produire plus d'une fois. À chaque fois, cela peut prendre jusqu'à une semaine.

    Au cours de cette étape, des cellules de secours sont également collectées et stockées à l'hôpital. Ce sont vos cellules souches sanguines existantes et ne sont pas traitées au cas où il y aurait un problème dans le processus de traitement. Si Casgevy ne peut pas être administré après le traitement de conditionnement, ou si les cellules souches sanguines modifiées ne s'installent pas (greffes) dans le corps, ces cellules de secours vous seront restituées. Si vous recevez des cellules de secours, vous ne bénéficierez d'aucun bénéfice thérapeutique de Casgevy.

    ÉTAPE 2 : Une fois collectées, vos cellules souches sanguines seront envoyées au site de fabrication. où ils sont utilisés pour fabriquer du Casgevy. Cela peut prendre jusqu'à 6 mois à partir du moment où vos cellules sont collectées pour fabriquer et tester Casgevy avant qu'il ne soit renvoyé à votre professionnel de la santé.

    ÉTAPE 3 : Peu de temps avant votre souche greffe de cellules, votre médecin vous administrera un médicament de conditionnement pendant quelques jours à l’hôpital. Cela vous préparera au traitement en éliminant les cellules de la moelle osseuse afin qu'elles puissent être remplacées par les cellules modifiées de Casgevy. Après avoir reçu ce médicament, vos taux de cellules sanguines chuteront à des niveaux très bas. Vous resterez à l'hôpital pendant cette étape et resterez à l'hôpital jusqu'à la fin de la perfusion de Casgevy.

    ÉTAPE 4 : Un ou plusieurs flacons de Casgevy seront administrés dans une veine. (perfusion intraveineuse) sur une courte période.

    Après la perfusion de Casgevy, vous resterez à l'hôpital afin que votre professionnel de la santé puisse suivre de près votre rétablissement. Cela peut prendre 4 à 6 semaines, mais les délais peuvent varier. Votre médecin décidera quand vous pourrez rentrer chez vous.

    Que dois-je éviter après avoir reçu Casgevy ?

  • Ne donnez jamais de sang, d'organes, de tissus ou de cellules à l'avenir. .

    • Quels sont les effets secondaires possibles ou raisonnablement probables de Casgevy ?

    Les effets secondaires les plus courants de Casgevy comprennent :

  • De faibles niveaux de cellules plaquettaires, qui peuvent réduire la capacité du sang à coaguler et provoquer des saignements
  • De faibles niveaux de globules blancs, qui peuvent vous rendre plus sensible aux infections

    • Votre médecin analysera votre sang pour vérifier les faibles niveaux de cellules sanguines (y compris les plaquettes et les globules blancs). Informez immédiatement votre médecin si vous présentez l'un des symptômes suivants :

  • fièvre
  • frissons
  • infections
  • céphalées sévères
  • ecchymoses anormales
  • saignement prolongé
  • saignement sans blessure, comme des saignements de nez ; saignement des gencives; du sang dans vos urines, vos selles ou vos vomissements ; ou cracher du sang

    • Ce ne sont pas tous les effets secondaires possibles de Casgevy. Appelez votre médecin pour obtenir un avis médical sur les effets secondaires. Vous pouvez signaler les effets secondaires à la FDA au 1-800-FDA-1088.

    Informations générales sur l'utilisation sûre et efficace de Casgevy

    Parlez à votre professionnel de la santé de tout problème de santé.

    Veuillez consulter les informations de prescription complètes et Informations destinées aux patients de Casgevy.

    À propos de Vertex

    Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit dans l'innovation scientifique pour créer des médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La société a approuvé des médicaments qui traitent les causes sous-jacentes de plusieurs maladies génétiques chroniques qui raccourcissent l’espérance de vie – mucoviscidose, drépanocytose et bêta-thalassémie dépendante des transfusions – et continue de faire progresser les programmes cliniques et de recherche dans ces maladies. Vertex dispose également d'un solide pipeline de thérapies expérimentales couvrant une gamme de modalités dans d'autres maladies graves pour lesquelles il possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, notamment la maladie rénale médiée par APOL1, la douleur aiguë et neuropathique, le diabète de type 1, la dystrophie myotonique de type 1 et déficit en alpha-1 antitrypsine.

    Vertex a été fondée en 1989 et a son siège mondial à Boston et son siège international à Londres. De plus, la société possède des sites de recherche et développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie, en Amérique latine et au Moyen-Orient. Vertex est régulièrement reconnu comme l'un des meilleurs employeurs du secteur, avec notamment 14 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs du magazine Science et l'une des 100 meilleures entreprises pour lesquelles travailler selon Fortune. Pour les mises à jour de l'entreprise et pour en savoir plus sur l'histoire de l'innovation de Vertex, visitez www.vrtx.com ou suivez-nous sur LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube et Twitter/X.

    Note spéciale de Vertex concernant l'avenir -Déclarations prospectives

    Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives telles que définies dans la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995, telle que modifiée, y compris, sans limitation, les déclarations faites par Reshma Kewalramani, M.D., dans ce communiqué de presse et les déclarations concernant les attentes concernant les avantages potentiels de Casgevy, les attentes concernant la population de patients éligibles, les plans de collaboration avec les hôpitaux pour établir un réseau d'ATC à travers les États-Unis et les attentes selon lesquelles des ATC supplémentaires seront activés dans les semaines à venir. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les convictions de la société uniquement à la date de ce communiqué de presse et il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient entraîner des événements ou des résultats réels. être sensiblement différents de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes incluent, entre autres, le fait que les données des programmes de développement de la société pourraient ne pas soutenir l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses composés pour des raisons de sécurité, d'efficacité ou pour d'autres raisons, que l'obtention d'approbations supplémentaires et/ou la commercialisation de Casgevy dans plusieurs zones géographiques ne pourraient pas être possibles. se produisent dans le délai prévu, ou pas du tout, qu'une tarification et un remboursement adéquats pour Casgevy pourraient ne pas être atteints dans le délai prévu, ou pas du tout, et d'autres risques énumérés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le rapport annuel de Vertex et dans les documents déposés ultérieurement. auprès de la Securities and Exchange Commission et disponible sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com et www.sec.gov. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les informations contenues dans ce communiqué de presse à mesure que de nouvelles informations deviennent disponibles.

    Source : Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Publié : 2024-01-17 06:15

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