Vertex Mengumumkan Persetujuan FDA AS terhadap Casgevy (exagamglogene autotemcel) untuk Pengobatan Thalassemia Beta yang Bergantung pada Transfusi

Ikuti Drugslib di

BOSTON--(Antara/BUSINESS WIRE)--Jan. 16, 2024-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui Casgevy™ (exagamgglogene autotemcel [exa-cel]), terapi sel yang diedit gen CRISPR/Cas9, untuk pengobatan talasemia beta (TDT) yang bergantung pada transfusi pada pasien berusia 12 tahun ke atas.

“Setelah persetujuan bersejarah FDA terhadap Casgevy untuk penyakit sel sabit, sangat menarik untuk kini mendapatkan persetujuan untuk TDT jauh sebelum tanggal PDUFA,” kata Reshma Kewalramani, M.D., Chief Executive Officer dan Presiden Vertex. “Pasien TDT berhak mendapatkan pilihan pengobatan baru yang berpotensi menyembuhkan, dan kami berharap dapat menghadirkan Casgevy kepada pasien yang memenuhi syarat yang sedang menunggu.”

Pemberian Casgevy memerlukan pengalaman dalam transplantasi sel induk; oleh karena itu, Vertex bekerja sama dengan rumah sakit berpengalaman untuk membangun jaringan pusat perawatan resmi (ATC) yang dioperasikan secara independen di seluruh AS untuk menawarkan Casgevy kepada pasien. Kesembilan ATC yang diaktifkan di A.S. dapat menawarkan Casgevy kepada pasien TDT dan penyakit sel sabit (SCD) yang memenuhi syarat. ATC tambahan akan diaktifkan dalam beberapa minggu mendatang dan daftar lengkap ATC dapat diakses di Casgevy.com.

Tentang Thalassemia Beta (TDT) yang Bergantung pada Transfusi

TDT adalah penyakit genetik yang serius dan mengancam jiwa. Pasien TDT melaporkan skor kualitas hidup terkait kesehatan di bawah populasi umum dan biaya perawatan kesehatan seumur hidup di AS untuk mengelola TDT diperkirakan antara $5 dan $5,7 juta. TDT memerlukan transfusi darah dan terapi kelasi besi yang sering sepanjang hidup seseorang. Karena anemia, pasien yang hidup dengan TDT mungkin mengalami kelelahan dan sesak napas, dan bayi mungkin mengalami gagal tumbuh, penyakit kuning, dan masalah makan. Komplikasi TDT juga dapat berupa pembesaran limpa, hati dan/atau jantung, kelainan bentuk tulang, dan keterlambatan pubertas. TDT memerlukan pengobatan seumur hidup dan penggunaan sumber daya kesehatan secara signifikan, dan pada akhirnya mengakibatkan berkurangnya harapan hidup, penurunan kualitas hidup, dan berkurangnya pendapatan dan produktivitas seumur hidup. Di AS, usia rata-rata kematian pasien TDT adalah 37 tahun. Transplantasi sel induk dari donor yang cocok merupakan pilihan kuratif tetapi hanya tersedia untuk sebagian kecil orang yang hidup dengan TDT karena kurangnya ketersediaan donor.

Tentang Casgevy™ (exagamgglogene autotemcel [exa-cel])

Casgevy™ adalah terapi sel yang diedit gen CRISPR/Cas9 non-viral ex vivo untuk pasien yang memenuhi syarat dengan SCD atau TDT, di mana sel induk hematopoietik dan sel progenitor milik pasien diedit di daerah penambah spesifik eritroid dari gen BCL11A melalui pemutusan untai ganda yang tepat. Pengeditan ini menghasilkan produksi hemoglobin janin (HbF; hemoglobin F) tingkat tinggi dalam sel darah merah. HbF adalah bentuk hemoglobin pembawa oksigen yang secara alami ada selama perkembangan janin, yang kemudian berubah menjadi bentuk hemoglobin dewasa setelah lahir. Casgevy telah terbukti mengurangi atau menghilangkan VOC untuk pasien dengan SCD dan persyaratan transfusi untuk pasien dengan TDT.

Casgevy disetujui untuk indikasi tertentu di berbagai yurisdiksi untuk pasien yang memenuhi syarat.

Membantu Pasien dalam Perjalanan Casgevy

Vertex Connects™ adalah program untuk pasien yang memenuhi syarat di AS yang telah diberi resep Casgevy. Melalui Vertex Connects, Manajer Perawatan siap memberikan sumber daya pendidikan, komunikasi, dan dukungan untuk menavigasi perjalanan pengobatan, dan bantuan tambahan tersedia untuk pasien yang memenuhi syarat.

Untuk informasi lebih lanjut tentang ATC, perjalanan pengobatan Casgevy, dan Vertex Connects, hubungi 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) — dan pelajari lebih lanjut tentang program dukungan pasien kami di VertexConnects.com.

AS. INDIKASI DAN INFORMASI KESELAMATAN PENTING

Apa itu Casgevy?

Casgevy adalah terapi satu kali yang digunakan untuk mengobati orang berusia 12 tahun ke atas dengan:

• penyakit sel sabit (SCD) yang sering mengalami krisis vaso oklusif atau VOC

• beta thalassemia (β-thalassemia) yang memerlukan transfusi darah rutin

Casgevy dibuat khusus untuk setiap pasien, menggunakan sel induk darah pasien yang telah diedit, dan meningkatkan produksi jenis hemoglobin khusus yang disebut hemoglobin F (hemoglobin janin atau HbF). Memiliki lebih banyak HbF meningkatkan kadar hemoglobin secara keseluruhan dan telah terbukti meningkatkan produksi dan fungsi sel darah merah. Hal ini dapat menghilangkan VOC pada penderita penyakit sel sabit dan menghilangkan kebutuhan akan transfusi darah rutin pada penderita talasemia beta.

INFORMASI KESELAMATAN PENTING

Informasi terpenting apa yang harus saya ketahui tentang Casgevy?

Setelah pengobatan dengan Casgevy, Anda akan memiliki lebih sedikit sel darah untuk sementara waktu hingga Casgevy menempel (tertanam) di sumsum tulang Anda. Ini termasuk rendahnya tingkat trombosit (sel yang biasanya membantu pembekuan darah) dan sel darah putih (sel yang biasanya melawan infeksi). Dokter Anda akan memantau hal ini dan memberi Anda perawatan sesuai kebutuhan. Dokter akan memberi tahu Anda ketika tingkat sel darah kembali ke tingkat aman.

  • Beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda segera jika Anda mengalami salah satu hal berikut, yang bisa menjadi tanda rendahnya tingkat sel trombosit:
  • sakit kepala parah
  • memar tidak normal
  • pendarahan berkepanjangan
  • pendarahan tanpa cedera seperti mimisan; pendarahan dari gusi; darah dalam urin, tinja, atau muntahan Anda; atau batuk darah
  • Segera beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda jika Anda mengalami salah satu gejala tersebut berikut ini, yang mungkin merupakan tanda-tanda rendahnya tingkat sel darah putih:
  • demam
  • menggigil
  • infeksi

    • Anda mungkin mengalami efek samping yang terkait dengan obat lain yang diberikan sebagai bagian dari rejimen pengobatan Casgevy. Bicaralah dengan dokter Anda mengenai kemungkinan efek samping tersebut. Penyedia layanan kesehatan Anda mungkin memberi Anda obat lain untuk mengatasi efek samping Anda.

    Bagaimana saya akan menerima Casgevy?

    Penyedia layanan kesehatan Anda akan memberi Anda obat lain, termasuk obat pengkondisi, sebagai bagian dari perawatan Anda dengan Casgevy. Penting untuk berbicara dengan penyedia layanan kesehatan Anda tentang risiko dan manfaat semua obat yang terlibat dalam perawatan Anda.

    Setelah menerima obat pengkondisi, Anda mungkin tidak bisa hamil atau menjadi ayah dari anak. Anda harus mendiskusikan pilihan untuk mempertahankan kesuburan dengan penyedia layanan kesehatan Anda sebelum pengobatan.

    LANGKAH 1: Sebelum pengobatan Casgevy, dokter akan memberi Anda obat mobilisasi. Obat ini memindahkan sel induk darah dari sumsum tulang Anda ke aliran darah. Sel induk darah kemudian dikumpulkan dalam mesin yang memisahkan sel darah yang berbeda (ini disebut apheresis). Keseluruhan proses ini mungkin terjadi lebih dari satu kali. Setiap kali, proses ini dapat memerlukan waktu hingga satu minggu.

    Pada langkah ini, sel penyelamat juga dikumpulkan dan disimpan di rumah sakit. Ini adalah sel induk darah Anda yang sudah ada dan tidak dirawat untuk berjaga-jaga jika ada masalah dalam proses pengobatan. Jika Casgevy tidak dapat diberikan setelah obat pengondisian, atau jika sel induk darah yang dimodifikasi tidak dapat bertahan (tertanam) di dalam tubuh, sel penyelamat ini akan diberikan kembali kepada Anda. Jika Anda diberikan sel penyelamat, Anda tidak akan mendapatkan manfaat pengobatan apa pun dari Casgevy.

    LANGKAH 2: Setelah dikumpulkan, sel induk darah Anda akan dikirim ke lokasi pembuatan di mana mereka digunakan untuk membuat Casgevy. Mungkin diperlukan waktu hingga 6 bulan sejak sel Anda dikumpulkan untuk memproduksi dan menguji Casgevy sebelum dikirim kembali ke penyedia layanan kesehatan Anda.

    LANGKAH 3: Sesaat sebelum sel Anda berasal transplantasi sel, penyedia layanan kesehatan Anda akan memberi Anda obat pengondisian selama beberapa hari di rumah sakit. Ini akan mempersiapkan Anda untuk pengobatan dengan membersihkan sel dari sumsum tulang, sehingga dapat diganti dengan sel yang dimodifikasi di Casgevy. Setelah Anda diberi obat ini, kadar sel darah Anda akan turun ke tingkat yang sangat rendah. Anda akan tinggal di rumah sakit untuk langkah ini dan tetap di rumah sakit sampai infus Casgevy selesai.

    LANGKAH 4: Satu atau lebih botol Casgevy akan diberikan ke pembuluh darah (infus intravena) dalam waktu singkat.

    Setelah infus Casgevy, Anda akan tinggal di rumah sakit sehingga penyedia layanan kesehatan Anda dapat memantau pemulihan Anda dengan cermat. Proses ini dapat memakan waktu 4-6 minggu, namun waktunya dapat bervariasi. Penyedia layanan kesehatan Anda akan memutuskan kapan Anda boleh pulang.

    Apa yang harus saya hindari setelah menerima Casgevy?

  • Jangan mendonorkan darah, organ, jaringan, atau sel kapan pun di masa mendatang .

    • Apa saja efek samping Casgevy yang mungkin atau mungkin terjadi?

    Efek samping Casgevy yang paling umum meliputi:

  • Rendahnya kadar sel trombosit, yang dapat mengurangi kemampuan darah untuk membeku dan dapat menyebabkan perdarahan
  • Rendahnya kadar sel darah putih, yang dapat membuat Anda lebih gemuk rentan terhadap infeksi

    • Penyedia layanan kesehatan Anda akan menguji darah Anda untuk memeriksa kadar sel darah yang rendah (termasuk trombosit dan sel darah putih). Beritahu penyedia layanan kesehatan Anda segera jika Anda mengalami salah satu gejala berikut:

  • demam
  • menggigil
  • infeksi
  • sakit kepala parah
  • memar yang tidak normal
  • pendarahan berkepanjangan
  • pendarahan tanpa cedera seperti mimisan; pendarahan dari gusi; darah dalam urin, tinja, atau muntahan Anda; atau batuk darah

    • Ini bukanlah semua efek samping yang mungkin terjadi dari Casgevy. Hubungi dokter Anda untuk nasihat medis tentang efek samping. Anda dapat melaporkan efek samping ke FDA di 1-800-FDA-1088.

    Informasi umum tentang penggunaan Casgevy yang aman dan efektif

    Bicarakan dengan penyedia layanan kesehatan Anda tentang masalah kesehatan apa pun.

    Silakan lihat Informasi Peresepan lengkap dan Informasi Pasien untuk Casgevy.

    Tentang Vertex

    Vertex adalah perusahaan bioteknologi global yang berinvestasi dalam inovasi ilmiah untuk menciptakan obat-obatan transformatif bagi orang-orang dengan penyakit serius. Perusahaan telah menyetujui obat-obatan yang mengobati penyebab utama berbagai penyakit genetik kronis yang memperpendek umur – fibrosis kistik, penyakit sel sabit, dan talasemia beta yang bergantung pada transfusi – dan terus memajukan program klinis dan penelitian mengenai penyakit-penyakit ini. Vertex juga memiliki jalur klinis yang kuat untuk terapi investigasi di berbagai modalitas pada penyakit serius lainnya yang memiliki wawasan mendalam tentang penyebab biologi manusia, termasuk penyakit ginjal yang dimediasi APOL1, nyeri akut dan neuropatik, diabetes tipe 1, distrofi miotonik tipe 1 dan defisiensi antitripsin alfa-1.

    Vertex didirikan pada tahun 1989 dan memiliki kantor pusat global di Boston, dengan kantor pusat internasional di London. Selain itu, perusahaan memiliki lokasi penelitian dan pengembangan serta kantor komersial di Amerika Utara, Eropa, Australia, Amerika Latin, dan Timur Tengah. Vertex secara konsisten diakui sebagai salah satu tempat kerja terbaik di industri, termasuk selama 14 tahun berturut-turut dalam daftar Perusahaan Teratas versi majalah Science dan salah satu dari 100 Perusahaan Terbaik untuk Bekerja versi Fortune. Untuk informasi terkini tentang perusahaan dan mempelajari lebih lanjut tentang sejarah inovasi Vertex, kunjungi www.vrtx.com atau ikuti kami di LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube, dan Twitter/X.

    Catatan Khusus Vertex Mengenai Penerusan -Pernyataan Perkiraan

    Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan sebagaimana didefinisikan dalam Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995, sebagaimana telah diubah, termasuk, namun tidak terbatas pada, pernyataan yang dibuat oleh Reshma Kewalramani, M.D., dalam siaran pers ini dan pernyataan mengenai ekspektasi terhadap potensi manfaat Casgevy, ekspektasi terhadap populasi pasien yang memenuhi syarat, rencana untuk bekerja sama dengan rumah sakit untuk membangun jaringan ATC di seluruh AS, dan ekspektasi bahwa ATC tambahan akan diaktifkan dalam beberapa minggu mendatang. Meskipun Vertex percaya bahwa pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini adalah akurat, pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini hanya mewakili keyakinan perusahaan pada tanggal siaran pers ini dan terdapat sejumlah risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan kejadian atau hasil aktual. berbeda secara material dari apa yang tersurat atau tersirat dalam pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Risiko dan ketidakpastian tersebut mencakup, antara lain, bahwa data dari program pengembangan perusahaan mungkin tidak mendukung pendaftaran atau pengembangan lebih lanjut senyawanya karena alasan keamanan, kemanjuran, atau alasan lainnya, sehingga memperoleh persetujuan tambahan dan/atau mengkomersialkan Casgevy di berbagai wilayah geografis mungkin tidak dapat dilakukan. terjadi pada jangka waktu yang telah diantisipasi, atau tidak sama sekali, sehingga penetapan harga dan penggantian biaya yang memadai untuk Casgevy mungkin tidak dapat dicapai pada jangka waktu yang telah diantisipasi, atau tidak tercapai sama sekali, dan risiko lain tercantum dalam judul “Faktor Risiko” dalam laporan tahunan Vertex dan dalam pengajuan berikutnya yang diajukan dengan Komisi Sekuritas dan Bursa dan tersedia melalui situs web perusahaan di www.vrtx.com dan www.sec.gov. Anda tidak boleh terlalu mengandalkan pernyataan-pernyataan ini. Vertex tidak berkewajiban memperbarui informasi yang terkandung dalam siaran pers ini ketika informasi baru tersedia.

    Sumber: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Diposting : 2024-01-17 06:15

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer