Vertex annuncia l'approvazione da parte della FDA statunitense di Casgevy (exagamglogene autotemcel) per il trattamento della talassemia beta trasfusione-dipendente

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BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Gen. 16, 2024-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), una terapia cellulare geneticamente modificata CRISPR/Cas9, per il trattamento della beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) in pazienti di età pari o superiore a 12 anni.

“Sulla scia della storica approvazione da parte della FDA di Casgevy per l'anemia falciforme, è entusiasmante ottenere ora l'approvazione per la TDT ben prima della data PDUFA", ha affermato Reshma Kewalramani, M.D., amministratore delegato e presidente di Vertex. "I pazienti TDT meritano nuove opzioni terapeutiche potenzialmente curative e non vediamo l'ora di portare Casgevy ai pazienti idonei che sono in attesa."

La somministrazione di Casgevy richiede esperienza nel trapianto di cellule staminali; pertanto, Vertex si sta impegnando con ospedali esperti per creare una rete di centri di trattamento (ATC) autorizzati e gestiti in modo indipendente in tutti gli Stati Uniti per offrire Casgevy ai pazienti. Tutti e nove gli ATC attivati ​​negli Stati Uniti sono in grado di offrire Casgevy a pazienti idonei affetti da TDT e anemia falciforme (SCD). Ulteriori ATC verranno attivati ​​nelle prossime settimane ed è possibile accedere a un elenco completo degli ATC su Casgevy.com.

Informazioni sulla talassemia beta trasfusione-dipendente (TDT)

La TDT è una malattia genetica grave e pericolosa per la vita. I pazienti con TDT riportano punteggi di qualità della vita correlata alla salute inferiori a quelli della popolazione generale e i costi sanitari per tutta la vita negli Stati Uniti legati alla gestione del TDT sono stimati tra 5 e 5,7 milioni di dollari. La TDT richiede frequenti trasfusioni di sangue e terapia ferrochelante per tutta la vita di una persona. A causa dell'anemia, i pazienti affetti da TDT possono manifestare affaticamento e mancanza di respiro e i neonati possono sviluppare ritardo della crescita, ittero e problemi di alimentazione. Le complicanze della TDT possono includere anche ingrossamento della milza, del fegato e/o del cuore, ossa deformi e pubertà ritardata. La TDT richiede un trattamento permanente e un uso significativo delle risorse sanitarie e, in definitiva, si traduce in una ridotta aspettativa di vita, una diminuzione della qualità della vita e una riduzione dei guadagni e della produttività nel corso della vita. Negli Stati Uniti, l’età media di morte per i pazienti affetti da TDT è di 37 anni. Il trapianto di cellule staminali da un donatore compatibile è un'opzione curativa, ma è disponibile solo per una piccola parte di persone che vivono con TDT a causa della mancanza di donatori disponibili.

Informazioni su Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel])

Casgevy™ è una terapia cellulare non virale ex vivo CRISPR/Cas9 geneticamente modificata per pazienti idonei con SCD o TDT, in cui le cellule staminali emopoietiche e le cellule progenitrici di un paziente vengono modificate nella regione potenziatrice specifica dell'eritroide del gene BCL11A attraverso una precisa rottura del doppio filamento. Questa modifica determina la produzione di alti livelli di emoglobina fetale (HbF; emoglobina F) nei globuli rossi. L'HbF è la forma dell'emoglobina che trasporta l'ossigeno naturalmente presente durante lo sviluppo fetale, che poi passa alla forma adulta dell'emoglobina dopo la nascita. Casgevy ha dimostrato di ridurre o eliminare i COV per i pazienti con anemia falciforme e la necessità di trasfusioni per i pazienti con TDT.

Casgevy è approvato per determinate indicazioni in più giurisdizioni per i pazienti idonei.

Aiutare i pazienti nel viaggio con Casgevy

Vertex Connects™ è un programma per i pazienti idonei negli Stati Uniti a cui è stato prescritto Casgevy. Attraverso Vertex Connects, i responsabili sanitari sono disponibili per fornire risorse formative, comunicazioni e supporto per affrontare il percorso terapeutico ed è disponibile ulteriore assistenza per i pazienti idonei.

Per ulteriori informazioni sugli ATC, sul percorso terapeutico di Casgevy e su Vertex Connects, chiama il numero 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) e scopri di più sul nostro programma di supporto ai pazienti su VertexConnects.com.

Stati Uniti INDICAZIONI E INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA

Che cos'è Casgevy?

Casgevy è una terapia una tantum utilizzata per il trattamento di persone di età pari o superiore a 12 anni con:

• anemia falciforme (SCD) che presentano frequenti crisi vaso-occlusive o COV

• beta talassemia (β-talassemia) che necessitano di trasfusioni di sangue regolari

Casgevy è prodotto appositamente per ciascun paziente, utilizzando le cellule staminali del sangue modificate del paziente e aumenta la produzione di un tipo speciale di emoglobina chiamata emoglobina F (emoglobina fetale o HbF). Avere più HbF aumenta i livelli complessivi di emoglobina e ha dimostrato di migliorare la produzione e la funzione dei globuli rossi. Ciò può eliminare i COV nelle persone affette da anemia falciforme ed eliminare la necessità di trasfusioni di sangue regolari nelle persone affette da beta talassemia.

INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA

Qual ​​è l'informazione più importante che dovrei sapere su Casgevy?

Dopo il trattamento con Casgevy, avrai meno cellule del sangue per un po' finché Casgevy non si innesta (si innesta) nel tuo midollo osseo. Ciò include bassi livelli di piastrine (cellule che solitamente aiutano il sangue a coagulare) e globuli bianchi (cellule che solitamente combattono le infezioni). Il medico monitorerà questo aspetto e le somministrerà il trattamento necessario. Il medico ti dirà quando i livelli delle cellule del sangue torneranno a livelli di sicurezza.

  • Informa immediatamente il tuo medico se riscontri uno dei seguenti sintomi, che potrebbero essere segni di bassi livelli di cellule piastriniche:
  • forte mal di testa
  • lividi anomali
  • sanguinamento prolungato
  • sanguinamento senza lesioni come sangue dal naso; sanguinamento dalle gengive; sangue nelle urine, nelle feci o nel vomito; o tossire sangue
  • Informa immediatamente il tuo medico se riscontri uno qualsiasi dei seguenti, che potrebbero essere segni di bassi livelli di globuli bianchi:
  • febbre
  • brividi
  • infezioni

    • Potrebbero verificarsi effetti indesiderati associati ad altri medicinali somministrati come parte del regime di trattamento per Casgevy. Parla con il tuo medico in merito a questi possibili effetti collaterali. Il tuo medico potrebbe darti altri medicinali per trattare gli effetti collaterali.

    Come riceverò Casgevy?

    Il tuo medico ti darà altri medicinali, compreso un medicinale condizionante, come parte del trattamento con Casgevy. È importante parlare con il tuo medico dei rischi e dei benefici di tutti i medicinali coinvolti nel trattamento.

    Dopo aver ricevuto il medicinale condizionante, potrebbe non essere possibile per te rimanere incinta o generare un figlio. Dovresti discutere le opzioni per la preservazione della fertilità con il tuo medico prima del trattamento.

    FASE 1: Prima del trattamento con Casgevy, un medico ti somministrerà uno o più medicinali per la mobilizzazione. Questo medicinale sposta le cellule staminali del sangue dal midollo osseo al flusso sanguigno. Le cellule staminali del sangue vengono poi raccolte in una macchina che separa le diverse cellule del sangue (operazione chiamata aferesi). L'intero processo può verificarsi più di una volta. Ogni volta può essere necessaria fino a una settimana.

    Durante questa fase anche le cellule di salvataggio vengono raccolte e conservate presso l'ospedale. Queste sono le cellule staminali del sangue esistenti e non vengono trattate nel caso in cui si verifichi un problema nel processo di trattamento. Se Casgevy non può essere somministrato dopo il medicinale di condizionamento, o se le cellule staminali del sangue modificate non attecchiscono (attecchiscono) nel corpo, queste cellule di salvataggio le verranno restituite. Se ti vengono fornite cellule di salvataggio, non avrai alcun beneficio terapeutico da Casgevy.

    PASSO 2: Dopo che sono state raccolte, le cellule staminali del sangue verranno inviate al sito di produzione dove vengono utilizzati per produrre Casgevy. Potrebbero essere necessari fino a 6 mesi dal momento in cui le cellule vengono raccolte per produrre e testare Casgevy prima che venga rispedito al tuo medico.

    PASSO 3: Poco prima della raccolta delle cellule staminali trapianto di cellule, il tuo medico ti somministrerà un medicinale condizionante per alcuni giorni in ospedale. Questo ti preparerà al trattamento eliminando le cellule dal midollo osseo, in modo che possano essere sostituite con le cellule modificate in Casgevy. Dopo che le è stato somministrato questo medicinale, i livelli delle cellule del sangue scenderanno a livelli molto bassi. Rimarrai in ospedale per questa fase e rimarrai in ospedale fino a dopo l'infusione di Casgevy.

    FASE 4: Una o più fiale di Casgevy verranno somministrate in vena (infusione endovenosa) in un breve periodo di tempo.

    Dopo l'infusione di Casgevy, rimarrai in ospedale in modo che il tuo medico possa monitorare da vicino il tuo recupero. Questa operazione può richiedere 4-6 settimane, ma i tempi possono variare. Il tuo operatore sanitario deciderà quando potrai tornare a casa.

    Cosa dovrei evitare dopo aver ricevuto Casgevy?

  • Non donare sangue, organi, tessuti o cellule in nessun momento in futuro .

    • Quali sono gli effetti collaterali possibili o ragionevolmente probabili di Casgevy?

    Gli effetti collaterali più comuni di Casgevy includono:

  • Bassi livelli di cellule piastriniche, che possono ridurre la capacità del sangue di coagulare e causare sanguinamento
  • Bassi livelli di globuli bianchi, che possono rendere più suscettibile alle infezioni

    • Il tuo medico esaminerà il tuo sangue per verificare la presenza di bassi livelli di cellule nel sangue (comprese piastrine e globuli bianchi). Informa immediatamente il tuo medico se manifesti uno dei seguenti sintomi:

  • febbre
  • brividi
  • infezioni
  • forte mal di testa
  • lividi anomali
  • sanguinamento prolungato
  • sanguinamento senza lesioni come sangue dal naso; sanguinamento dalle gengive; sangue nelle urine, nelle feci o nel vomito; o tossire sangue

    • Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di Casgevy. Chiamate il vostro medico per un consiglio medico circa gli effetti collaterali. Puoi segnalare gli effetti collaterali alla FDA al numero 1-800-FDA-1088.

    Informazioni generali sull'uso sicuro ed efficace di Casgevy

    Parla con il tuo medico di eventuali problemi di salute.

    Si prega di consultare le informazioni complete sulla prescrizione e Informazioni per i pazienti per Casgevy.

    Informazioni su Vertex

    Vertex è un'azienda biotecnologica globale che investe nell'innovazione scientifica per creare farmaci trasformativi per persone affette da malattie gravi. L’azienda ha approvato farmaci che trattano le cause alla base di molteplici malattie genetiche croniche che accorciano la vita – fibrosi cistica, anemia falciforme e beta talassemia trasfusione-dipendente – e continua a portare avanti programmi clinici e di ricerca su queste malattie. Vertex dispone inoltre di una solida pipeline clinica di terapie sperimentali in una vasta gamma di modalità per altre malattie gravi in ​​cui ha una conoscenza approfondita della biologia umana causale, tra cui la malattia renale mediata da APOL1, il dolore acuto e neuropatico, il diabete di tipo 1, la distrofia miotonica di tipo 1 e Deficit di alfa-1 antitripsina.

    Vertex è stata fondata nel 1989 e ha la sede centrale globale a Boston, con sede internazionale a Londra. Inoltre, l'azienda dispone di siti di ricerca e sviluppo e uffici commerciali in Nord America, Europa, Australia, America Latina e Medio Oriente. Vertex è costantemente riconosciuta come uno dei migliori luoghi di lavoro del settore, inclusi 14 anni consecutivi nell'elenco dei migliori datori di lavoro della rivista Science e una delle 100 migliori aziende per cui lavorare secondo Fortune. Per aggiornamenti aziendali e per saperne di più sulla storia dell'innovazione di Vertex, visita www.vrtx.com o seguici su LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube e Twitter/X.

    Nota speciale di Vertex riguardante il futuro -Dichiarazioni previsionali

    Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali come definite nel Private Securities Litigation Reform Act del 1995, come modificato, comprese, senza limitazioni, le dichiarazioni rilasciate da Reshma Kewalramani, M.D., in questo comunicato stampa e dichiarazioni riguardanti le aspettative sui potenziali benefici di Casgevy, le aspettative per la popolazione di pazienti ammissibili, i piani di collaborazione con gli ospedali per stabilire una rete di ATC in tutti gli Stati Uniti e le aspettative che ulteriori ATC verranno attivati ​​nelle prossime settimane. Sebbene Vertex ritenga che le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa siano accurate, tali dichiarazioni previsionali rappresentano le convinzioni dell'azienda solo alla data di questo comunicato stampa e esistono una serie di rischi e incertezze che potrebbero causare eventi o risultati reali differire sostanzialmente da quelli espressi o impliciti in tali dichiarazioni previsionali. Tali rischi e incertezze includono, tra le altre cose, che i dati dei programmi di sviluppo dell'azienda potrebbero non supportare la registrazione o l'ulteriore sviluppo dei suoi composti a causa di sicurezza, efficacia o altri motivi, che l'ottenimento di ulteriori approvazioni e/o la commercializzazione di Casgevy in più aree geografiche potrebbe non essere possibile. si verificano nei tempi previsti, o non si verificano affatto, che un prezzo e un rimborso adeguati per Casgevy potrebbero non essere raggiunti nei tempi previsti, o non possono essere raggiunti affatto, e altri rischi elencati sotto il titolo "Fattori di rischio" nella relazione annuale di Vertex e nei successivi documenti depositati con la Securities and Exchange Commission e disponibile attraverso il sito web della società all'indirizzo www.vrtx.com e www.sec.gov. Non dovresti fare eccessivo affidamento su queste affermazioni. Vertex declina qualsiasi obbligo di aggiornare le informazioni contenute nel presente comunicato stampa non appena nuove informazioni diventano disponibili.

    Fonte: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Pubblicato : 2024-01-17 06:15

    Per saperne di più

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