バーテックス、輸血依存性ベータサラセミア治療薬としてのカスゲビー（エクサガムグロゲンオートテムセル）の米国FDA承認を発表

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ボストン--(BUSINESS WIRE)--1 月2024 年 16 日 -- バーテックス ファーマシューティカルズ インコーポレーテッド (ナスダック: VRTX) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が CRISPR/Cas9 遺伝子編集細胞療法である Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) を承認したと発表しました。 12 歳以上の患者における輸血依存性ベータサラセミア (TDT) の治療。

「鎌状赤血球症に対するカスゲビーの歴史的な FDA 承認に続いて、TDT の承認を確保できたことは大変喜ばしいことです。」 PDUFA の日付よりかなり前に」と Vertex の最高経営責任者兼社長である Reshma Kewalramani 医師は述べています。 「TDT 患者には治癒の可能性がある新たな治療選択肢が必要であり、私たちは待っている適格な患者にキャスゲビーを提供できることを楽しみにしています。」

キャスゲビーの投与には幹細胞移植の経験が必要です。したがって、Vertex は経験豊富な病院と協力して、患者にカスゲビーを提供するために全米で独立運営の認定治療センター (ATC) のネットワークを確立しています。米国で活動している9つのATCはすべて、TDTおよび鎌状赤血球症（SCD）の適格患者にカスゲビーを提供することができる。今後数週間以内に追加の ATC が有効化され、ATC の完全なリストは Casgevy.com でアクセスできます。

輸血依存性ベータサラセミア (TDT) について

TDT は、生命を脅かす重篤な遺伝病です。 TDT 患者は、健康関連の生活の質のスコアが一般人口よりも低いと報告しており、米国における TDT の管理にかかる生涯医療費は 500 万ドルから 570 万ドルと推定されています。 TDT では、生涯にわたって頻繁な輸血と鉄キレーション療法が必要です。貧血により、TDT を患っている患者は疲労や息切れを経験する可能性があり、乳児では発育不全、黄疸、摂食障害が発生する可能性があります。 TDT の合併症には、脾臓、肝臓、心臓の肥大、骨の変形、思春期の遅れなどが含まれる場合もあります。 TDT は生涯にわたる治療と医療リソースの多大な使用を必要とし、最終的には平均寿命の短縮、生活の質の低下、生涯収入と生産性の低下をもたらします。米国では、TDT 患者の死亡年齢中央値は 37 歳です。適合するドナーからの幹細胞移植は治癒の選択肢ですが、利用可能なドナーが不足しているため、TDT とともに生きるごく一部の人にしか利用できません。

Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) について

Casgevy™ は、適格な患者向けの非ウイルス性 ex vivo CRISPR/Cas9 遺伝子編集細胞療法です。 SCD または TDT では、患者自身の造血幹細胞および造血前駆細胞が、正確な二本鎖切断を通じて BCL11A 遺伝子の赤血球特異的エンハンサー領域で編集されます。この編集により、赤血球中に高レベルの胎児ヘモグロビン (HbF; ヘモグロビン F) が生成されます。 HbF は、胎児の発育中に自然に存在する酸素を運ぶヘモグロビンの形態であり、出生後に成人形態のヘモグロビンに切り替わります。キャスジビーは、SCD 患者の VOC と TDT 患者の輸血必要量を軽減または排除することが示されています。

キャスジビーは、適格な患者に対して複数の管轄区域で特定の適応症に対して承認されています。

>カスゲビーへの患者の支援

Vertex Connects™ は、米国内のカスゲビーを処方された対象患者のためのプログラムです。 Vertex Connects を通じて、ケア マネージャーは治療過程をナビゲートするための教育リソース、コミュニケーション、サポートを提供することができ、対象となる患者には追加の支援も受けられます。

ATC、カスゲビー治療の道のり、Vertex Connect の詳細については、1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) までお電話ください。VertexConnects.com で患者サポート プログラムの詳細をご覧ください。

米国適応症と重要な安全性情報

カスゲビーとは何ですか?

カスゲビーは、12 歳以上の人々の治療に使用される 1 回限りの治療法です。

• 鎌状赤血球症 (SCD) で血管閉塞性危機や VOC が頻繁に発生する患者

• 定期的な輸血が必要なベータサラセミア（β-サラセミア）

カスゲビーは、患者自身が編集した血液幹細胞を使用して各患者専用に作られ、ヘモグロビンF（胎児ヘモグロビンまたはHbF）と呼ばれる特別なタイプのヘモグロビン。 HbF が多いと全体的なヘモグロビン レベルが増加し、赤血球の生産と機能が改善されることが示されています。これにより、鎌状赤血球症患者の VOC を除去し、ベータサラセミア患者の定期的な輸血の必要性を排除できます。

重要な安全情報

> カスゲビーについて知っておくべき最も重要な情報は何ですか?

カスゲビーによる治療後、カスゲビーが骨髄に定着 (生着) するまで、しばらくの間、血球が減少します。これには、血小板（通常、血液の凝固を助ける細胞）および白血球（通常、感染症と戦う細胞）のレベルが低いことが含まれます。医師はこれを監視し、必要に応じて治療を行います。血球レベルが安全なレベルに戻ると医師から通知されます。

  • 次のいずれかが発生した場合は、すぐに医療従事者に伝えてください。血小板細胞レベルの低下の兆候である可能性があります:
  • 重度の頭痛
  • 異常な打撲傷
  • 長期にわたる出血
  • 出血鼻血などの怪我がないこと。歯茎からの出血。尿、便、または嘔吐物に血が混じる。または喀血
  • 次のような症状が発生した場合は、すぐに医療従事者に報告してください以下は、白血球レベルの低下の兆候である可能性があります:
  • 発熱
  • 悪寒
  • 感染症

    • カスゲビーの治療計画の一環として投与される他の薬剤に関連した副作用が発生する可能性があります。考えられる副作用については医師に相談してください。あなたの医療提供者は、副作用を治療するために他の薬を処方してくれる場合があります。

    カスゲビーはどのように投与されますか?

    あなたの医療提供者は、あなたに他の薬を処方するでしょう。カスゲビーによる治療の一環として、コンディショニング薬が含まれます。治療に関係するすべての薬のリスクと利点について医療提供者に相談することが重要です。

    コンディショニング薬の投与後は、妊娠したり子供を産んだりできない可能性があります。治療前に妊孕性温存のオプションについて医療提供者と話し合う必要があります。

    ステップ 1: カスゲビー治療の前に、医師は動員薬を投与します。この薬は、血液幹細胞を骨髄から血流に移動させます。次に、血液幹細胞は、さまざまな血液細胞を分離する機械に収集されます (これはアフェレーシスと呼ばれます)。このプロセス全体が複数回行われる場合があります。毎回、最大 1 週間かかる場合があります。

    このステップ中に、レスキューセルも収集され、病院に保管されます。これらは既存の血液幹細胞であり、治療過程で問題が発生した場合に備えて未処理のまま保管されます。コンディショニング薬の投与後にカスゲビーを投与できない場合、または改変された血液幹細胞が体内に定着（生着）しない場合は、これらのレスキュー細胞が返還されます。レスキュー細胞が提供された場合、カスゲビーによる治療効果は得られません。

    ステップ 2: 血液幹細胞が収集された後、製造現場に送られます。それらはカズゲヴィを作るために使用される場所です。細胞が収集されてから医療提供者に返送されるまでに、キャスジビーの製造とテストに最大 6 か月かかる場合があります。

    ステップ 3: 幹細胞の直前細胞移植の場合は、医療提供者が数日間入院して状態調節薬を投与します。これにより、骨髄から細胞が除去され、カスゲビーの修飾された細胞と置き換えられるため、治療の準備が整います。この薬を投与すると、血球レベルが非常に低いレベルに下がります。このステップでは病院に滞在し、カスゲビーの注入が終わるまで病院に残ります。

    ステップ 4: 1 つ以上のキャスゲビー バイアルが静脈に投与されます。

    カスゲビー点滴後は、医療従事者が回復を注意深く監視できるよう、病院に滞在します。これには 4 ～ 6 週間かかる場合がありますが、時間は異なる場合があります。いつ帰宅できるかは医療提供者が決定します。

    カスゲビー治療を受けた後に避けるべきことは何ですか?

  • 今後いかなる場合でも、血液、臓器、組織、または細胞を提供しないでください。 .

    • キャスゲビーで考えられる、またはかなり考えられる副作用は何ですか?

    キャスゲビーで最も一般的な副作用は次のとおりです。

  • 血小板細胞のレベルが低い。血液凝固能力が低下し、出血を引き起こす可能性があります。
  • 白血球のレベルが低いため、体重が増加する可能性があります。感染しやすい

    • 医療提供者は血液検査を行い、血球（血小板や白血球を含む）のレベルが低いかどうかを確認します。次の症状が現れた場合は、すぐに医療提供者に伝えてください:

  • 発熱
  • 悪寒
  • 感染症
    • >
  • 重度の頭痛
  • 異常な打撲
  • 長期にわたる出血
  • 鼻血などの怪我を伴わない出血。歯茎からの出血。尿、便、または嘔吐物に血が混じる。または喀血

    • これらは、カスゲビーで考えられる副作用のすべてではありません。副作用についての医学的アドバイスについては医師に相談してください。副作用については、FDA（1-800-FDA-1088）に報告してください。

    カスゲビーの安全かつ効果的な使用に関する一般情報

    健康上の懸念がある場合は、医療提供者に相談してください。

    完全な処方情報と処方情報を参照してください。カスゲビーの患者情報。

    バーテックスについて

    バーテックスは、重篤な疾患を持つ人々のための革新的な医薬品を開発するために科学革新に投資する世界的なバイオテクノロジー企業です。同社は、嚢胞性線維症、鎌状赤血球症、輸血依存性ベータサラセミアなど、寿命を縮める複数の慢性遺伝性疾患の根本原因を治療する医薬品を承認しており、これらの疾患の臨床および研究プログラムを推進し続けています。 Vertex はまた、APOL1 媒介腎疾患、急性および神経因性疼痛、1 型糖尿病、筋強直性ジストロフィー 1 型、およびα-1 アンチトリプシン欠乏症。

    Vertex は 1989 年に設立され、ボストンに世界本社を置き、ロンドンに国際本社を置いています。さらに、同社は北米、ヨーロッパ、オーストラリア、ラテンアメリカ、中東に研究開発拠点と営業拠点を持っています。 Vertex は、サイエンス誌のトップ雇用主リストに 14 年連続で選ばれ、フォーチュン誌の働きがいのある企業 100 社に選ばれるなど、業界で最も働きやすい企業の 1 つとして常に認められています。会社の最新情報や Vertex のイノベーションの歴史の詳細については、www.vrtx.com にアクセスするか、LinkedIn、Facebook、Instagram、YouTube、Twitter/X でフォローしてください。

    Forward に関する Vertex の特別な注意事項- 見通しに関する記述

    このプレスリリースには、1995 年の私募証券訴訟改革法 (修正後) に定義されている将来の見通しに関する記述が含まれており、これには、レシュマ ケワルラマニ医学博士による記述が含まれますが、これに限定されません。このプレスリリースと声明では、カスゲビーの潜在的な利点に対する期待、対象となる患者集団に対する期待、病院と連携して米国全土にATCのネットワークを構築する計画、そして今後数週間で追加のATCが作動するという期待について述べられている。 Vertex は、このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述が正確であると信じていますが、これらの将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースの日付時点における当社の信念のみを表しており、実際の出来事や結果を引き起こす可能性のある多くのリスクと不確実性が存在します。かかる将来予想に関する記述によって明示または暗示されたものと大きく異なること。これらのリスクと不確実性には、安全性、有効性、その他の理由により、会社の開発プログラムからのデータがその化合物の登録やさらなる開発をサポートしない可能性があること、複数の地域で追加の承認を取得および/またはキャスゲビーを商業化できない可能性があることが含まれます。予想されるタイムラインで、またはまったく発生しない可能性があり、また、バーテックスの年次報告書およびその後に提出される提出書類の「リスク要因」の見出しの下に記載されているその他のリスク。証券取引委員会に登録されており、同社の Web サイト (www.vrtx.com および www.sec.gov) から入手できます。これらの記述に過度に依存しないでください。 Vertex は、新しい情報が入手可能になったときに、このプレス リリースに含まれる情報を更新する義務を負いません。

    出典: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    投稿しました : 2024-01-17 06:15

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