Vertex Ngumumake Persetujuan FDA AS kanggo Casgevy (exagamglogene autotemcel) kanggo Perawatan Thalassemia Beta-Tergantung Transfusi

Tindakake Drugslib ing

BOSTON--(KAWAT BISNIS)--Jan. 16, 2024-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ngumumake dina iki yen US Food and Drug Administration (FDA) wis nyetujoni Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), terapi sel sing diowahi gen CRISPR/Cas9, kanggo perawatan thalassemia beta (TDT) sing gumantung karo transfusi ing pasien 12 taun lan luwih.

“Minangka persetujuan FDA sajarah Casgevy kanggo penyakit sel sabit, saiki nyenengake kanggo entuk persetujuan kanggo TDT uga sadurunge tanggal PDUFA, "ujare Reshma Kewalramani, M.D., Chief Executive Officer lan Presiden Vertex. "Pasien TDT pantes pilihan perawatan anyar sing duweni potensi kuratif, lan kita ngarepake nggawa Casgevy menyang pasien sing layak sing nunggu."

Administrasi Casgevy mbutuhake pengalaman ing transplantasi sel stem; mulane, Vertex melu karo rumah sakit experienced kanggo netepake jaringan independen dilakokno, pusat perawatan sah (ATCs) saindhenging AS kanggo kurban Casgevy kanggo patients. Kabeh sangang ATC sing diaktifake ing AS bisa menehi Casgevy kanggo pasien sing layak karo TDT lan penyakit sel sabit (SCD). ATC tambahan bakal diaktifake ing sawetara minggu sing bakal teka lan dhaptar lengkap ATC bisa diakses ing Casgevy.com.

Babagan Thalassemia Beta-Dependant Transfusi (TDT)

TDT minangka penyakit genetik sing serius lan ngancam nyawa. Pasien TDT nglaporake kualitas urip sing gegandhengan karo kesehatan ing sangisore populasi umum lan biaya perawatan kesehatan seumur hidup ing AS kanggo ngatur TDT kira-kira antara $5 lan $5.7 yuta. TDT mbutuhake transfusi getih sing kerep lan terapi khelasi wesi sajrone urip wong. Amarga anemia, pasien sing ngalami TDT bisa ngalami lemes lan sesak ambegan, lan bayi bisa ngalami gagal berkembang, jaundice lan masalah panganan. Komplikasi saka TDT bisa uga kalebu limpa, ati lan / utawa jantung sing gedhe, balung sing cacat lan telat pubertas. TDT mbutuhake perawatan seumur hidup lan panggunaan sumber daya kesehatan sing signifikan, lan pungkasane nyebabake pangarep-arep urip suda, kualitas urip sing suda lan penghasilan lan produktivitas seumur hidup. Ing AS, umur rata-rata pati kanggo pasien sing manggon karo TDT yaiku 37 taun. Transplantasi sel induk saka donor sing cocog minangka pilihan kuratif nanging mung kasedhiya kanggo sekedhik cilik wong sing ngalami TDT amarga ora ana donor sing kasedhiya.

Babagan Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel])

Casgevy™ iku non-virus, ex vivo CRISPR/Cas9 terapi sel sing diowahi gen kanggo pasien sing layak kanthi SCD utawa TDT, ing ngendi stem hematopoietik lan sel progenitor pasien dhewe diowahi ing wilayah penambah spesifik erythroid saka gen BCL11A liwat break double-strand sing tepat. Suntingan iki nyebabake produksi hemoglobin janin (HbF; hemoglobin F) sing dhuwur ing sel getih abang. HbF minangka wangun hemoglobin sing nggawa oksigen sing alami sajrone perkembangan janin, sing banjur pindhah menyang bentuk hemoglobin diwasa sawise lair. Casgevy wis ditampilake nyuda utawa ngilangi VOC kanggo pasien SCD lan syarat transfusi kanggo pasien TDT.

Casgevy disetujoni kanggo indikasi tartamtu ing sawetara yurisdiksi kanggo pasien sing layak.

Mbantu Pasien ing Perjalanan Casgevy

Vertex Connects™ minangka program kanggo pasien sing layak ing AS sing wis diwenehi resep Casgevy. Liwat Vertex Connects, Care Managers kasedhiya kanggo nyedhiyakake sumber daya pendidikan, komunikasi lan dhukungan kanggo navigasi perjalanan perawatan, lan bantuan tambahan kasedhiya kanggo pasien sing layak.

Kanggo informasi luwih lengkap babagan ATC, perjalanan perawatan Casgevy, lan Vertex Connects, hubungi 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) — lan sinau luwih lengkap babagan program dhukungan pasien ing VertexConnects.com.

AS. INDIKASI LAN INFORMASI KESELAMATAN PENTING

Apa iku Casgevy?

Casgevy minangka terapi sepisan sing digunakake kanggo nambani wong sing umure 12 taun utawa luwih. kanthi:

• penyakit sel sabit (SCD) sing kerep ngalami krisis vaso oklusif utawa VOC

• talasemia beta (β-thalassemia) sing mbutuhake transfusi getih biasa

Casgevy digawe khusus kanggo saben pasien, nggunakake sel induk getih sing wis diowahi dhewe, lan nambah produksi jinis hemoglobin khusus sing disebut hemoglobin F (hemoglobin janin utawa HbF). Nduwe HbF luwih akeh nambah tingkat hemoglobin sakabèhé lan wis ditampilake bisa ningkatake produksi lan fungsi sel getih abang. Iki bisa ngilangi VOC ing wong sing nandhang penyakit sel sabit lan ngilangake kabutuhan transfusi getih biasa kanggo wong sing nandhang talasemia beta.

INFORMASI KESELAMATAN PENTING

Apa informasi sing paling penting aku kudu ngerti babagan Casgevy?

Sawise perawatan karo Casgevy, sampeyan bakal duwe kurang sel getih kanggo sawetara wektu nganti Casgevy njupuk (engrafts) menyang sumsum balung. Iki kalebu tingkat trombosit sing kurang (sel sing biasane mbantu getih beku) lan sel getih putih (sel sing biasane nglawan infeksi). Dokter sampeyan bakal ngawasi iki lan menehi perawatan yen dibutuhake. Dokter bakal ngandhani sampeyan nalika tingkat sel getih bali menyang tingkat sing aman.

  • Marang panyedhiya kesehatan sampeyan langsung yen sampeyan ngalami salah siji saka ing ngisor iki, sing bisa dadi pratandha saka tingkat sel platelet sing kurang:
  • nyeri sirah sing abot
  • bruising abnormal
  • pendarahan sing dawa
  • pendarahan tanpa tatu kayata nosebleeds; getihen saka gusi; getih ing cipratan, bangkekan, utawa muntah; utawa watuk getih
  • Marang panyedhiya kesehatan sampeyan langsung yen sampeyan ngalami ing ngisor iki, sing bisa dadi pratandha saka tingkat sel getih putih sing kurang:
  • mriyang
  • menggigil
  • infèksi

    • Sampeyan bisa ngalami efek samping sing ana gandhengane karo obat liyane sing diwenehake minangka bagean saka regimen perawatan kanggo Casgevy. Dhiskusi karo dokter babagan efek samping sing bisa ditindakake. Panyedhiya kesehatan sampeyan bisa menehi obat liya kanggo nambani efek samping sampeyan.

    Piye carane aku bakal nampa Casgevy?

    Panyedhiya kesehatan sampeyan bakal menehi obat liyane, kalebu obat kahanan, minangka bagéan saka perawatan karo Casgevy. Penting kanggo ngomong karo panyedhiya kesehatan babagan risiko lan mupangat saka kabeh obat sing ana ing perawatan sampeyan.

    Sawise nampa obat kondisioner, sampeyan bisa uga ora bisa ngandhut utawa nglairake anak. Sampeyan kudu ngrembug opsi kanggo njaga kesuburan karo panyedhiya kesehatan sadurunge perawatan.

    LANGKAH 1: Sadurunge perawatan Casgevy, dhokter bakal menehi obat mobilisasi. Obat iki mindhah sel stem getih saka sumsum balung menyang aliran getih. Sel induk getih banjur diklumpukake ing mesin sing misahake sel getih sing beda (iki diarani apheresis). Kabeh proses iki bisa kedadeyan luwih saka sepisan. Saben wektu, bisa nganti seminggu.

    Sajrone langkah iki, sel penyelamat uga diklumpukake lan disimpen ing rumah sakit. Iki minangka sel stem getih sing wis ana lan ora diobati mung yen ana masalah ing proses perawatan. Yen Casgevy ora bisa diwenehi sawise obat kondisioner, utawa yen sel induk getih sing diowahi ora ditahan (engraft) ing awak, sel penyelamat iki bakal diwenehi maneh. Yen sampeyan diwenehi sel penyelamat, sampeyan ora bakal entuk manfaat perawatan saka Casgevy.

    LANGKAH 2: Sawise diklumpukake, sel induk getih sampeyan bakal dikirim menyang pabrik. ngendi padha digunakake kanggo nggawe Casgevy. Perlu nganti 6 sasi wiwit sel sampeyan diklumpukake kanggo nggawe lan nguji Casgevy sadurunge dikirim maneh menyang panyedhiya kesehatan.

    LANGKAH 3: Sakcepete sadurunge batang sampeyan. transplantasi sel, panyedhiya kesehatan sampeyan bakal menehi obat kahanan kanggo sawetara dina ing rumah sakit. Iki bakal nyiapake sampeyan kanggo perawatan kanthi ngresiki sel saka sumsum balung, supaya bisa diganti karo sel sing dimodifikasi ing Casgevy. Sawise sampeyan diwenehi obat iki, tingkat sel getih sampeyan bakal mudhun banget. Sampeyan bakal tetep ing rumah sakit kanggo langkah iki lan tetep ing rumah sakit nganti sawise infus karo Casgevy.

    LANGKAH 4: Siji utawa luwih vials saka Casgevy bakal diwenehi menyang vena. (infus intravena) sajrone wektu sing cendhak.

    Sawise infus Casgevy, sampeyan bakal tetep ing rumah sakit supaya panyedhiya kesehatan bisa ngawasi kanthi rapet pemulihan sampeyan. Iki bisa njupuk 4-6 minggu, nanging wektu bisa beda-beda. Penyedhiya kesehatan sampeyan bakal nemtokake kapan sampeyan bisa mulih.

    Apa sing kudu dihindari sawise nampa Casgevy?

  • Aja nyumbang getih, organ, jaringan, utawa sel sawayah-wayah ing mangsa ngarep .

    • Apa efek samping saka Casgevy sing bisa utawa cukup?

    Efek samping sing paling umum saka Casgevy kalebu:

  • Kadar sel platelet sing kurang, sing bisa nyuda kemampuan getih kanggo beku lan bisa nyebabake getihen
  • Kadar sel getih putih sing sithik, sing bisa nyebabake sampeyan luwih akeh. rentan kanggo infèksi

    • Panyedhiya kesehatan bakal nguji getih kanggo mriksa tingkat sel getih sing kurang (kalebu trombosit lan sel getih putih). Marang panyedhiya kesehatan sampeyan langsung yen sampeyan nandhang gejala ing ngisor iki:

  • mriyang
  • mrinding
  • infèksi
    • >
  • nyeri sirah sing abot
  • memar ora normal
  • pendarahan sing dawa
  • perdarahan tanpa ciloko kayata mimisan; getihen saka gusi; getih ing cipratan, bangkekan, utawa muntah; utawa watuk getih

    • Iki ora kabeh efek samping saka Casgevy. Telpon dhokter kanggo saran medis babagan efek samping. Sampeyan bisa nglaporake efek samping menyang FDA ing 1-800-FDA-1088.

    Informasi umum babagan panggunaan Casgevy sing aman lan efektif

    Rembugan karo panyedhiya kesehatan babagan masalah kesehatan apa wae.

    Pirsani Informasi Resep lengkap lan Informasi Pasien kanggo Casgevy.

    Babagan Vertex

    Vertex minangka perusahaan bioteknologi global sing nandur modal ing inovasi ilmiah kanggo nggawe obat transformatif kanggo wong sing nandhang penyakit serius. Perusahaan kasebut wis nyetujoni obat-obatan sing ngobati panyebab utama penyakit genetis kronis sing nyepetake urip - fibrosis kistik, penyakit sel arit lan talasemia beta sing gumantung karo transfusi - lan terus ngembangake program klinis lan riset ing penyakit kasebut. Vertex uga duwe saluran pipa klinis sing kuat kanggo terapi investigasi ing macem-macem modalitas ing penyakit serius liyane sing nduwe wawasan jero babagan biologi manungsa sing nyebabake, kalebu penyakit ginjel sing dimediasi APOL1, nyeri akut lan neuropatik, diabetes tipe 1, distrofi myotonic tipe 1 lan kekurangan antitrypsin alpha-1.

    Vertex didegaké ing taun 1989 lan duwé markas global ing Boston, kanthi kantor pusat internasional ing London. Kajaba iku, perusahaan kasebut duwe situs riset lan pangembangan lan kantor komersial ing Amerika Utara, Eropa, Australia, Amerika Latin lan Timur Tengah. Vertex terus-terusan diakoni minangka salah sawijining papan kerja paling dhuwur ing industri, kalebu 14 taun berturut-turut ing dhaptar Top Employers majalah Science lan salah siji saka Fortune 100 Perusahaan Paling Apik kanggo Digarap. Kanggo nganyari perusahaan lan sinau luwih lengkap babagan sejarah inovasi Vertex, bukak www.vrtx.com utawa tindakake kita ing LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube lan Twitter/X.

    Cathetan Khusus Vertex Babagan Maju -Looking Statements

    Rilis pers iki ngemot statement-looking kaya sing ditegesake ing Private Securities Litigation Reform Act of 1995, kaya sing diowahi, kalebu, tanpa watesan, statement sing digawe dening Reshma Kewalramani, M.D., ing release penet iki lan statements bab pangarepan kanggo keuntungan potensial saka Casgevy, pangarepan kanggo populasi sabar layak, plans kanggo melu karo rumah sakit kanggo netepake jaringan ATCs saindhenging AS lan pangarepan sing ATCs tambahan bakal diaktifake ing minggu teka. Nalika Vertex yakin pernyataan sing ana ing siaran pers iki akurat, pernyataan sing maju iki mung makili kapercayan perusahaan wiwit tanggal siaran pers iki lan ana sawetara risiko lan kahanan sing durung mesthi sing bisa nyebabake kedadeyan utawa asil nyata. kanggo beda materially saka sing ditulis utawa diwenehake dening statements ngarep-looking kuwi. Risiko lan kahanan sing durung mesthi kasebut kalebu, ing antarane, data saka program pangembangan perusahaan bisa uga ora ndhukung registrasi utawa pangembangan luwih lanjut saka senyawa kasebut amarga safety, khasiat utawa alasan liyane, sing entuk persetujuan tambahan lan/utawa komersialisasi Casgevy ing pirang-pirang wilayah bisa uga ora. kedadeyan ing garis wektu sing diantisipasi, utawa ing kabeh, yen rega sing nyukupi lan mbayar maneh kanggo Casgevy bisa uga ora bisa digayuh ing garis wektu sing diantisipasi, utawa kabeh, lan risiko liyane sing kadhaptar ing judhul "Faktor Risiko" ing laporan taunan Vertex lan ing file sing diajukake. karo Komisi Sekuritas lan Bursa lan kasedhiya liwat situs web perusahaan ing www.vrtx.com lan www.sec.gov. Sampeyan ora kudu gumantung banget marang pernyataan kasebut. Vertex nolak kewajiban kanggo nganyari informasi sing ana ing siaran pers iki nalika informasi anyar kasedhiya.

    Sumber: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Dikirim : 2024-01-17 06:15

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer