Vertex, 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 치료를 위한 Casgevy(exagammolgene autotemcel)의 미국 FDA 승인 발표

Drugslib을 팔로우하세요

보스턴--(Business Wire / 뉴스와이어)--2020년 1월 2024년 2월 16일 -- Vertex Pharmaceuticals Incorporated(Nasdaq: VRTX)는 미국 식품의약국(FDA)이 CRISPR/Cas9 유전자 편집 세포치료제 Casgevy™(exagamglogene autotemcel [exa-cel])를 승인했다고 오늘 발표했습니다. 12세 이상 환자의 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT) 치료에 사용됩니다.

“역사적인 FDA가 겸상 적혈구 질환에 대해 Casgevy를 승인한 데 이어 이제 TDT에 대한 승인을 확보하게 되어 매우 기쁩니다. PDUFA 날짜보다 훨씬 앞서 있습니다.”라고 Vertex의 CEO 겸 사장인 Reshma Kewalramani M.D.가 말했습니다. "TDT 환자는 새로운 잠재적 치료 옵션을 받을 자격이 있으며, 우리는 Casgevy를 기다리고 있는 적격 환자에게 제공할 수 있기를 기대합니다."

Casgevy 투여에는 줄기세포 이식 경험이 필요합니다. 따라서 Vertex는 환자에게 Casgevy를 제공하기 위해 미국 전역에서 독립적으로 운영되고 승인된 치료 센터(ATC) 네트워크를 구축하기 위해 경험이 풍부한 병원과 협력하고 있습니다. 미국에서 활성화된 9개 ATC 모두 TDT 및 겸상적혈구병(SCD) 환자에게 Casgevy를 제공할 수 있습니다. 앞으로 몇 주 안에 추가 ATC가 활성화될 예정이며 ATC의 전체 목록은 Casgevy.com에서 확인할 수 있습니다.

수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT) 정보

TDT는 심각하고 생명을 위협하는 유전 질환입니다. TDT 환자는 일반 인구보다 낮은 건강 관련 삶의 질 점수를 보고하며 미국에서 TDT 관리에 드는 평생 의료 비용은 500만 달러에서 570만 달러 사이로 추산됩니다. TDT는 평생 동안 빈번한 수혈과 철 킬레이트화 요법이 필요합니다. 빈혈로 인해 TDT 환자는 피로와 숨가쁨을 경험할 수 있으며, 유아에게는 성장 장애, 황달 및 수유 문제가 발생할 수 있습니다. TDT의 합병증에는 비장, 간 및/또는 심장 비대, 뼈 기형, 사춘기 지연 등이 포함될 수도 있습니다. TDT는 평생 치료와 의료 자원의 상당한 사용을 필요로 하며 궁극적으로 기대 수명 감소, 삶의 질 저하, 평생 소득 및 생산성 감소를 초래합니다. 미국에서 TDT 환자의 평균 사망 연령은 37세입니다. 일치하는 기증자를 통한 줄기 세포 이식은 치료 옵션이지만 기증자가 부족하기 때문에 TDT를 앓고 있는 소수의 사람들에게만 제공됩니다.

Casgevy™(exagamglogene autotemcel [exa-cel]) 소개

Casgevy™는 적격 환자를 위한 비바이러스 체외 CRISPR/Cas9 유전자 편집 세포치료제입니다. SCD 또는 TDT의 경우, 환자 자신의 조혈 줄기 및 전구 세포가 정확한 이중 가닥 절단을 통해 BCL11A 유전자의 적혈구 특이적 인핸서 영역에서 편집됩니다. 이러한 편집으로 인해 적혈구에서 태아 헤모글로빈(HbF, 헤모글로빈 F)이 높은 수준으로 생성됩니다. HbF는 태아 발달 중에 자연적으로 존재하는 산소 운반 헤모글로빈의 형태이며, 출생 후에는 성인 형태의 헤모글로빈으로 전환됩니다. Casgevy는 SCD 환자의 VOC와 TDT 환자의 수혈 요구 사항을 줄이거나 제거하는 것으로 나타났습니다.

Casgevy는 적격 환자를 위해 여러 관할권에서 특정 적응증에 대해 승인되었습니다.

Casgevy 여정에 있는 환자 지원

Vertex Connects™는 Casgevy를 처방받은 미국 내 적격 환자를 위한 프로그램입니다. Vertex Connects를 통해 케어 관리자는 치료 과정을 탐색하기 위한 교육 리소스, 커뮤니케이션 및 지원을 제공할 수 있으며 적격 환자에게는 추가 지원이 제공됩니다.

ATC, Casgevy 치료 여정 및 Vertex Connect에 대한 자세한 내용을 알아보려면 1-833-VERTEX-5(1-833-837-8395)로 전화하고 VertexConnects.com에서 환자 지원 프로그램에 대해 자세히 알아보세요.

미국 적응증 및 중요한 안전 정보

Casgevy란 무엇입니까?

Casgevy는 12세 이상의 사람들을 치료하는 데 사용되는 일회성 치료법입니다. 동반:

• 혈관 폐쇄성 위기 또는 VOC가 자주 발생하는 겸상 적혈구 질환(SCD)

• 정기적인 수혈이 필요한 베타 지중해빈혈(β-지중해빈혈)

Casgevy는 환자가 직접 편집한 혈액줄기세포를 사용하여 각 환자에 맞게 특별히 만들어지며, 헤모글로빈 F(태아 헤모글로빈 또는 HbF)라고 하는 특별한 유형의 헤모글로빈입니다. HbF가 많을수록 전반적인 헤모글로빈 수치가 증가하고 적혈구의 생산과 기능이 향상되는 것으로 나타났습니다. 이를 통해 겸상 적혈구 질환 환자의 VOC를 제거하고 베타 지중해빈혈 환자의 정기적인 수혈의 필요성을 없앨 수 있습니다.

중요 안전 정보

Casgevy에 대해 알아야 할 가장 중요한 정보는 무엇입니까?

Casgevy로 치료한 후 Casgevy가 골수에 고정(생식)될 때까지 한동안 혈액 세포 수가 줄어듭니다. 여기에는 낮은 수준의 혈소판(보통 혈액 응고를 돕는 세포)과 백혈구(보통 감염과 싸우는 세포)가 포함됩니다. 담당 의사는 이를 모니터링하고 필요에 따라 치료를 제공할 것입니다. 혈구 수치가 안전한 수준으로 돌아오면 의사가 알려줄 것입니다.

  • 다음 중 하나가 발생하는 경우 의료 서비스 제공자에게 즉시 알리십시오. 혈소판 세포 수치가 낮다는 징후일 수 있음:
  • 심한 두통
  • 비정상적인 멍
  • 지속적인 출혈
  • 출혈 코피 등의 부상 없이; 잇몸 출혈; 소변, 대변 또는 구토물에 피가 섞여 나옵니다. 또는 피를 토하는 경우
  • 의료 서비스 제공자에게 즉시 알리십시오. 다음은 백혈구 수치가 낮다는 징후일 수 있습니다.
  • 발열
  • 오한
  • 감염

    • Casgevy 치료 요법의 일부로 투여되는 다른 의약품과 관련된 부작용이 발생할 수 있습니다. 가능한 부작용에 관해 의사와 상담하십시오. 귀하의 의료 서비스 제공자는 귀하의 부작용을 치료하기 위해 다른 약을 제공할 수 있습니다.

    Casgevy를 어떻게 받나요?

    귀하의 의료 서비스 제공자는 귀하에게 다른 약을 제공할 것입니다. Casgevy 치료의 일부로 컨디셔닝 약을 포함합니다. 치료와 관련된 모든 약의 위험과 이점에 대해 의료 서비스 제공자와 상담하는 것이 중요합니다.

    컨디셔닝 약을 받은 후에는 임신이 불가능하거나 아이를 낳는 것이 불가능할 수도 있습니다. 치료 전에 담당 의료 서비스 제공자와 생식력 보존 옵션에 대해 논의해야 합니다.

    1단계: Casgevy 치료 전에 의사가 동원약을 투여할 것입니다. 이 약은 골수에서 혈액 줄기세포를 혈류로 이동시킵니다. 그런 다음 혈액 줄기 세포는 서로 다른 혈액 세포를 분리하는 기계에서 수집됩니다(이를 성분채집술이라고 함). 이 전체 프로세스는 두 번 이상 발생할 수 있습니다. 매번 최대 1주일이 걸릴 수 있습니다.

    이 단계에서는 구조 세포도 수집되어 병원에 보관됩니다. 이는 귀하의 기존 조혈모세포로, 치료과정에서 문제가 발생할 경우를 대비하여 치료하지 않은 상태로 보관됩니다. 컨디셔닝 약물 투여 후 Casgevy를 투여할 수 없거나 변형된 조혈모세포가 체내에 고정(생착)되지 않는 경우, 이러한 구조 세포가 귀하에게 다시 제공됩니다. 구조 세포를 제공받는 경우 Casgevy의 치료 혜택을 받을 수 없습니다.

    2단계: 수집된 조혈모세포는 제조 현장으로 보내집니다. Casgevy를 만드는 데 사용되는 곳입니다. Casgevy를 제조 및 테스트하기 위해 세포를 수집한 후 의료 서비스 제공자에게 다시 보내기까지 최대 6개월이 걸릴 수 있습니다.

    3단계: 줄기 직전 세포 이식의 경우 담당 의료 서비스 제공자가 병원에서 며칠 동안 컨디셔닝 약을 제공할 것입니다. 이렇게 하면 골수에서 세포를 제거하여 치료 준비를 할 수 있으며 Casgevy의 변형된 세포로 교체할 수 있습니다. 이 약을 투여받은 후에는 혈구 수치가 매우 낮은 수준으로 떨어질 것입니다. 이 단계 동안 병원에 머무르며 Casgevy 주입이 끝날 때까지 병원에 남아 있어야 합니다.

    4단계: 하나 이상의 Casgevy 바이알을 정맥에 투여합니다. (정맥 주입).

    Casgevy 주입 후에는 담당 의료 서비스 제공자가 귀하의 회복을 면밀히 모니터링할 수 있도록 병원에 입원하게 됩니다. 이 과정은 4~6주가 소요될 수 있지만 시간은 다를 수 있습니다. 담당 의료 서비스 제공자가 언제 집에 갈 수 있는지 결정합니다.

    Casgevy를 받은 후 무엇을 피해야 합니까?

  • 향후에는 혈액, 장기, 조직 또는 세포를 기증하지 마십시오. .

    • Casgevy의 가능한 또는 합리적으로 예상되는 부작용은 무엇입니까?

    Casgevy의 가장 일반적인 부작용은 다음과 같습니다.

  • 낮은 수준의 혈소판 세포는 혈액 응고 능력을 저하시키고 출혈을 유발할 수 있습니다.
  • 낮은 백혈구 수준은 혈액 응고 능력을 저하시킬 수 있습니다. 감염에 취약함

    • 의료 서비스 제공자는 혈액 검사를 통해 혈액 세포(혈소판 및 백혈구 포함) 수치가 낮은지 확인합니다. 다음 증상 중 하나라도 나타나면 즉시 의료 서비스 제공자에게 알리십시오.

  • 발열
  • 오한
  • 감염
  • 심한 두통
  • 비정상적인 타박상
  • 지속적인 출혈
  • 코피와 같은 부상 없이 출혈; 잇몸 출혈; 소변, 대변 또는 구토물에 피가 섞여 나옵니다. 또는 피를 흘리는 것

    • 이것이 Casgevy의 가능한 모든 부작용은 아닙니다. 부작용에 대한 의학적 조언을 얻으려면 담당 의사에게 문의하십시오. 1-800-FDA-1088번으로 FDA에 부작용을 신고하실 수 있습니다.

    Casgevy의 안전하고 효과적인 사용에 관한 일반 정보

    건강 문제에 대해 담당 의료 서비스 제공자와 상담하세요.

    전체 처방 정보 및 Casgevy에 대한 환자 정보.

    Vertex 소개

    Vertex는 심각한 질병을 앓고 있는 사람들을 위한 혁신적인 의약품을 만들기 위해 과학적 혁신에 투자하는 글로벌 생명공학 회사입니다. 이 회사는 낭포성 섬유증, 겸상 적혈구 질환, 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 등 여러 만성, 수명 단축 유전 질환의 근본 원인을 치료하는 의약품을 승인했으며 이러한 질병에 대한 임상 및 연구 프로그램을 지속적으로 발전시키고 있습니다. Vertex는 또한 APOL1 매개 신장 질환, 급성 및 신경병증성 통증, 1형 당뇨병, 1형 근긴장성 이영양증 및 1형 근긴장성 이영양증을 포함한 인간 생물학의 원인에 대한 깊은 통찰력을 가지고 있는 다른 심각한 질병의 다양한 양식에 걸쳐 조사 치료법에 대한 강력한 임상 파이프라인을 보유하고 있습니다. 알파-1 항트립신 결핍.

    Vertex는 1989년에 설립되었으며 보스턴에 글로벌 본사가 있고 런던에 국제 본사가 있습니다. 또한 회사는 북미, 유럽, 호주, 라틴 아메리카 및 중동에 연구 개발 사이트와 상업 사무소를 두고 있습니다. Vertex는 Science 잡지의 최고 고용주 목록에 14년 연속 선정되고 Fortune이 선정한 일하기 좋은 100대 기업에 포함되는 등 업계 최고의 일하기 좋은 기업 중 하나로 지속적으로 인정받고 있습니다. 회사 업데이트 및 Vertex의 혁신 역사에 대해 자세히 알아보려면 www.vrtx.com을 방문하거나 LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube 및 Twitter/X에서 우리를 팔로우하세요.

    Forward에 관한 Vertex 특별 참고 사항 -예상 진술

    본 보도 자료에는 Reshma Kewalramani, M.D. 이 보도 자료와 Casgevy의 잠재적 이점에 대한 기대, 적격 환자 집단에 대한 기대, 미국 전역에 ATC 네트워크를 구축하기 위해 병원과 협력할 계획 및 향후 몇 주 내에 추가 ATC가 활성화될 것이라는 기대에 관한 진술에서. Vertex는 이 보도 자료에 포함된 미래 예측 진술이 정확하다고 믿지만, 이러한 미래 예측 진술은 이 보도 자료 날짜 현재의 회사의 믿음만을 나타내며 실제 사건이나 결과를 초래할 수 있는 많은 위험과 불확실성이 있습니다. 그러한 미래 예측 진술에서 표현되거나 암시된 내용과 실질적으로 다릅니다. 이러한 위험과 불확실성에는 무엇보다도 회사 개발 프로그램의 데이터가 안전성, 효능 또는 기타 이유로 인해 해당 화합물의 등록 또는 추가 개발을 지원하지 않을 수 있다는 점, 추가 승인을 얻거나 Casgevy를 여러 지역에서 상업화할 수 없다는 점 등이 포함됩니다. Casgevy에 대한 적절한 가격 책정 및 환급이 예상 일정에 또는 전혀 달성되지 않을 수 있는 경우, Vertex의 연례 보고서 및 후속 서류 제출에서 "위험 요소"라는 제목 아래 나열된 기타 위험이 예상되는 일정에 발생하거나 전혀 발생하지 않을 수 있습니다. 증권거래위원회와 회사 웹사이트 www.vrtx.com 및 www.sec.gov를 통해 확인할 수 있습니다. 이러한 진술에 지나치게 의존해서는 안 됩니다. Vertex는 새로운 정보가 나오면 이 보도 자료에 포함된 정보를 업데이트할 의무가 없습니다.

    출처: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    게시됨 : 2024-01-17 06:15

    더 읽어보세요

    면책조항

    Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자.

    특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.

    인기 키워드