Vertex Mengumumkan Kelulusan FDA AS untuk Casgevy (exagamglogene autotemcel) untuk Rawatan Talasemia Beta Bergantung Transfusi

Ikuti Drugslib di

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Jan. 16, 2024-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah meluluskan Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), terapi sel yang disunting gen CRISPR/Cas9, untuk rawatan talasemia beta (TDT) yang bergantung kepada transfusi pada pesakit 12 tahun ke atas.

“Berdasarkan kelulusan FDA bersejarah bagi Casgevy untuk penyakit sel sabit, adalah menarik untuk kini mendapatkan kelulusan untuk TDT jauh lebih awal daripada tarikh PDUFA,” kata Reshma Kewalramani, M.D., Ketua Pegawai Eksekutif dan Presiden Vertex. “Pesakit TDT layak mendapat pilihan rawatan baharu yang berpotensi kuratif, dan kami berharap dapat membawa Casgevy kepada pesakit yang layak yang sedang menunggu.”

Pentadbiran Casgevy memerlukan pengalaman dalam pemindahan sel stem; oleh itu, Vertex melibatkan diri dengan hospital berpengalaman untuk mewujudkan rangkaian pusat rawatan (ATC) yang dikendalikan secara bebas di seluruh A.S. untuk menawarkan Casgevy kepada pesakit. Kesemua sembilan ATC yang diaktifkan di A.S. mampu menawarkan Casgevy kepada pesakit yang layak dengan TDT dan penyakit sel sabit (SCD). ATC tambahan akan diaktifkan dalam beberapa minggu akan datang dan senarai lengkap ATC boleh diakses di Casgevy.com.

Mengenai Talasemia Beta Bergantung Transfusi (TDT)

TDT ialah penyakit genetik yang serius dan mengancam nyawa. Pesakit TDT melaporkan skor kualiti hidup berkaitan kesihatan di bawah populasi umum dan kos penjagaan kesihatan seumur hidup di A.S. untuk menguruskan TDT dianggarkan antara $5 dan $5.7 juta. TDT memerlukan pemindahan darah yang kerap dan terapi khelasi besi sepanjang hayat seseorang. Disebabkan oleh anemia, pesakit yang hidup dengan TDT mungkin mengalami keletihan dan sesak nafas, dan bayi mungkin mengalami kegagalan untuk berkembang maju, jaundis dan masalah penyusuan. Komplikasi TDT juga boleh termasuk pembesaran limpa, hati dan/atau jantung, tulang yang cacat dan akil baligh yang tertangguh. TDT memerlukan rawatan sepanjang hayat dan penggunaan sumber penjagaan kesihatan yang ketara, dan akhirnya mengakibatkan jangka hayat yang dikurangkan, penurunan kualiti hidup dan pengurangan pendapatan dan produktiviti seumur hidup. Di A.S., umur median kematian bagi pesakit yang hidup dengan TDT ialah 37 tahun. Pemindahan sel stem daripada penderma yang dipadankan ialah pilihan kuratif tetapi hanya tersedia kepada sebahagian kecil orang yang hidup dengan TDT kerana kekurangan penderma yang tersedia.

Mengenai Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel])

Casgevy™ ialah terapi sel tanpa virus, ex vivo CRISPR/Cas9 yang diedit gen untuk pesakit yang layak dengan SCD atau TDT, di mana stem hematopoietik dan sel progenitor pesakit sendiri disunting di kawasan penambah khusus erythroid gen BCL11A melalui pemecahan dua helai yang tepat. Suntingan ini menghasilkan pengeluaran hemoglobin janin (HbF; hemoglobin F) tahap tinggi dalam sel darah merah. HbF ialah bentuk hemoglobin pembawa oksigen yang wujud secara semula jadi semasa perkembangan janin, yang kemudiannya bertukar kepada bentuk hemoglobin dewasa selepas kelahiran. Casgevy telah ditunjukkan untuk mengurangkan atau menghapuskan VOC untuk pesakit dengan SCD dan keperluan transfusi untuk pesakit dengan TDT.

Casgevy diluluskan untuk tanda-tanda tertentu dalam pelbagai bidang kuasa untuk pesakit yang layak.

Membantu Pesakit dalam Perjalanan Casgevy

Vertex Connects™ ialah program untuk pesakit yang layak di A.S. yang telah diberi preskripsi Casgevy. Melalui Vertex Connects, Pengurus Penjagaan tersedia untuk menyediakan sumber pendidikan, komunikasi dan sokongan untuk mengemudi perjalanan rawatan, dan bantuan tambahan tersedia untuk pesakit yang layak.

Untuk mendapatkan maklumat lanjut tentang ATC, perjalanan rawatan Casgevy dan Vertex Connects, hubungi 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) — dan ketahui lebih lanjut tentang program sokongan pesakit kami di VertexConnects.com.

A.S. PETUNJUK DAN MAKLUMAT KESELAMATAN PENTING

Apakah itu Casgevy?

Casgevy ialah terapi sekali sahaja yang digunakan untuk merawat orang yang berumur 12 tahun ke atas dengan:

• penyakit sel sabit (SCD) yang mempunyai krisis vaso oklusif atau VOC yang kerap

• talasemia beta (β-talasemia) yang memerlukan pemindahan darah secara tetap

Casgevy dibuat khusus untuk setiap pesakit, menggunakan sel stem darah pesakit sendiri yang diedit dan meningkatkan pengeluaran sejenis hemoglobin khas yang dipanggil hemoglobin F (hemoglobin janin atau HbF). Mempunyai lebih HbF meningkatkan tahap hemoglobin secara keseluruhan dan telah ditunjukkan untuk meningkatkan pengeluaran dan fungsi sel darah merah. Ini boleh menghapuskan VOC pada orang yang menghidap penyakit sel sabit dan menghapuskan keperluan untuk pemindahan darah secara tetap pada orang yang mempunyai talasemia beta.

MAKLUMAT KESELAMATAN PENTING

Apakah maklumat paling penting yang perlu saya ketahui tentang Casgevy?

Selepas rawatan dengan Casgevy, anda akan mempunyai lebih sedikit sel darah untuk seketika sehingga Casgevy memegang (mencantum) ke dalam sumsum tulang anda. Ini termasuk tahap rendah platelet (sel yang biasanya membantu darah membeku) dan sel darah putih (sel yang biasanya melawan jangkitan). Doktor anda akan memantau perkara ini dan memberi anda rawatan seperti yang diperlukan. Doktor akan memberitahu anda apabila paras sel darah kembali ke paras selamat.

  • Beritahu pembekal penjagaan kesihatan anda dengan segera jika anda mengalami mana-mana yang berikut, yang boleh menjadi tanda tahap rendah sel platelet:
  • sakit kepala yang teruk
  • lebam tidak normal
  • pendarahan berpanjangan
  • pendarahan tanpa kecederaan seperti pendarahan hidung; pendarahan dari gusi; darah dalam air kencing, najis, atau muntah anda; atau batuk darah
  • Beritahu penyedia penjagaan kesihatan anda dengan segera jika anda mengalami mana-mana berikut, yang boleh menjadi tanda tahap rendah sel darah putih:
  • demam
  • menggigil
  • jangkitan

    • Anda mungkin mengalami kesan sampingan yang berkaitan dengan ubat lain yang diberikan sebagai sebahagian daripada rejimen rawatan untuk Casgevy. Bercakap dengan doktor anda mengenai kemungkinan kesan sampingan tersebut. Pembekal penjagaan kesihatan anda mungkin memberi anda ubat lain untuk merawat kesan sampingan anda.

    Bagaimanakah saya akan menerima Casgevy?

    Pembekal penjagaan kesihatan anda akan memberi anda ubat lain, termasuk ubat penyaman udara, sebagai sebahagian daripada rawatan anda dengan Casgevy. Adalah penting untuk berbincang dengan pembekal penjagaan kesihatan anda tentang risiko dan faedah semua ubat yang terlibat dalam rawatan anda.

    Selepas menerima ubat penyaman udara, anda mungkin tidak mungkin hamil atau melahirkan anak. Anda harus membincangkan pilihan untuk pemeliharaan kesuburan dengan pembekal penjagaan kesihatan anda sebelum rawatan.

    LANGKAH 1: Sebelum rawatan Casgevy, doktor akan memberi anda ubat mobilisasi. Ubat ini menggerakkan sel stem darah dari sumsum tulang anda ke dalam aliran darah. Sel stem darah kemudiannya dikumpulkan dalam mesin yang memisahkan sel darah yang berbeza (ini dipanggil apheresis). Keseluruhan proses ini mungkin berlaku lebih daripada sekali. Setiap kali, ia boleh mengambil masa sehingga satu minggu.

    Semasa langkah ini sel penyelamat juga dikumpul dan disimpan di hospital. Ini adalah sel stem darah anda yang sedia ada dan tidak dirawat sekiranya terdapat masalah dalam proses rawatan. Jika Casgevy tidak boleh diberikan selepas ubat penyaman udara, atau jika sel stem darah yang diubah suai tidak berpegang (mencantum) dalam badan, sel penyelamat ini akan diberikan semula kepada anda. Jika anda diberi sel penyelamat, anda tidak akan mendapat sebarang manfaat rawatan daripada Casgevy.

    LANGKAH 2: Selepas ia dikumpulkan, sel stem darah anda akan dihantar ke tapak pembuatan di mana mereka digunakan untuk membuat Casgevy. Ia mungkin mengambil masa sehingga 6 bulan dari masa sel anda dikumpulkan untuk mengeluarkan dan menguji Casgevy sebelum dihantar semula kepada pembekal penjagaan kesihatan anda.

    LANGKAH 3: Sejurus sebelum batang anda pemindahan sel, pembekal penjagaan kesihatan anda akan memberi anda ubat penyaman udara selama beberapa hari di hospital. Ini akan menyediakan anda untuk rawatan dengan membersihkan sel daripada sumsum tulang, supaya ia boleh digantikan dengan sel yang diubah suai dalam Casgevy. Selepas anda diberi ubat ini, paras sel darah anda akan jatuh ke paras yang sangat rendah. Anda akan tinggal di hospital untuk langkah ini dan kekal di hospital sehingga selepas infusi dengan Casgevy.

    LANGKAH 4: Satu atau lebih vial Casgevy akan diberikan ke dalam vena (infusi intravena) dalam tempoh yang singkat.

    Selepas infusi Casgevy, anda akan tinggal di hospital supaya pembekal penjagaan kesihatan anda boleh memantau pemulihan anda dengan teliti. Ini boleh mengambil masa 4-6 minggu, tetapi masa boleh berbeza-beza. Penyedia penjagaan kesihatan anda akan memutuskan bila anda boleh pulang ke rumah.

    Apakah yang perlu saya elakkan selepas menerima Casgevy?

  • Jangan menderma darah, organ, tisu atau sel pada bila-bila masa pada masa hadapan .

    • Apakah kesan sampingan Casgevy yang mungkin atau berkemungkinan munasabah?

    Kesan sampingan Casgevy yang paling biasa termasuk:

  • Tahap sel platelet yang rendah, yang mungkin mengurangkan keupayaan darah untuk membeku dan boleh menyebabkan pendarahan
  • Tahap sel darah putih yang rendah, yang mungkin menjadikan anda lebih terdedah kepada jangkitan

    • Pembekal penjagaan kesihatan anda akan menguji darah anda untuk memeriksa tahap rendah sel darah (termasuk platelet dan sel darah putih). Beritahu pembekal penjagaan kesihatan anda dengan segera jika anda mendapat mana-mana simptom berikut:

  • demam
  • menggigil
  • jangkitan
  • sakit kepala yang teruk
  • lebam tidak normal
  • pendarahan berpanjangan
  • pendarahan tanpa kecederaan seperti pendarahan hidung; pendarahan dari gusi; darah dalam air kencing, najis, atau muntah anda; atau batuk darah

    • Ini bukan semua kesan sampingan Casgevy yang mungkin. Hubungi doktor anda untuk mendapatkan nasihat perubatan tentang kesan sampingan. Anda boleh melaporkan kesan sampingan kepada FDA di 1-800-FDA-1088.

    Maklumat am tentang penggunaan Casgevy yang selamat dan berkesan

    Berbincang dengan pembekal penjagaan kesihatan anda tentang sebarang kebimbangan kesihatan.

    Sila lihat Maklumat Preskripsi penuh dan Maklumat Pesakit untuk Casgevy.

    Mengenai Vertex

    Vertex ialah syarikat bioteknologi global yang melabur dalam inovasi saintifik untuk mencipta ubat transformatif untuk orang yang mempunyai penyakit serius. Syarikat itu telah meluluskan ubat-ubatan yang merawat punca utama pelbagai penyakit genetik kronik yang memendekkan hayat — fibrosis kistik, penyakit sel sabit dan talasemia beta yang bergantung kepada transfusi — dan terus memajukan program klinikal dan penyelidikan dalam penyakit ini. Vertex juga mempunyai saluran paip klinikal yang teguh bagi terapi penyiasatan merentasi pelbagai modaliti dalam penyakit serius yang lain di mana ia mempunyai wawasan yang mendalam tentang biologi manusia yang berpunca, termasuk penyakit buah pinggang pengantara APOL1, sakit akut dan neuropatik, diabetes jenis 1, distrofi miotonik jenis 1 dan kekurangan antitrypsin alpha-1.

    Vertex diasaskan pada tahun 1989 dan mempunyai ibu pejabat globalnya di Boston, dengan ibu pejabat antarabangsa di London. Selain itu, syarikat itu mempunyai tapak penyelidikan dan pembangunan serta pejabat komersial di Amerika Utara, Eropah, Australia, Amerika Latin dan Timur Tengah. Vertex secara konsisten diiktiraf sebagai salah satu tempat teratas industri untuk bekerja, termasuk 14 tahun berturut-turut dalam senarai Majikan Teratas majalah Sains dan salah satu daripada 100 Syarikat Terbaik Fortune untuk Bekerja. Untuk kemas kini syarikat dan mengetahui lebih lanjut tentang sejarah inovasi Vertex, lawati www.vrtx.com atau ikuti kami di LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube dan Twitter/X.

    Nota Khas Vertex Berkenaan Ke Hadapan -Kenyataan Pandangan

    Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan seperti yang ditakrifkan dalam Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995, seperti yang dipinda, termasuk, tanpa had, kenyataan yang dibuat oleh Reshma Kewalramani, M.D., dalam siaran akhbar ini dan kenyataan mengenai jangkaan untuk potensi manfaat Casgevy, jangkaan untuk populasi pesakit yang layak, merancang untuk melibatkan diri dengan hospital untuk mewujudkan rangkaian ATC di seluruh A.S. dan jangkaan bahawa ATC tambahan akan diaktifkan pada minggu-minggu akan datang. Walaupun Vertex percaya kenyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini adalah tepat, kenyataan berpandangan ke hadapan ini mewakili kepercayaan syarikat hanya pada tarikh siaran akhbar ini dan terdapat beberapa risiko dan ketidakpastian yang boleh menyebabkan peristiwa atau keputusan sebenar untuk berbeza secara material daripada yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut. Risiko dan ketidakpastian tersebut termasuk, antara lain, bahawa data daripada program pembangunan syarikat mungkin tidak menyokong pendaftaran atau pembangunan lanjut kompaunnya kerana keselamatan, keberkesanan atau sebab lain, bahawa mendapatkan kelulusan tambahan dan/atau mengkomersialkan Casgevy dalam pelbagai geografi mungkin tidak berlaku pada garis masa yang dijangkakan, atau sama sekali, bahawa harga dan pembayaran balik yang mencukupi untuk Casgevy mungkin tidak dapat dicapai pada garis masa yang dijangkakan, atau sama sekali, dan risiko lain yang disenaraikan di bawah tajuk "Faktor Risiko" dalam laporan tahunan Vertex dan dalam pemfailan berikutnya yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa dan boleh didapati melalui laman web syarikat di www.vrtx.com dan www.sec.gov. Anda tidak seharusnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan ini. Vertex menafikan sebarang kewajipan untuk mengemas kini maklumat yang terkandung dalam siaran akhbar ini apabila maklumat baharu tersedia.

    Sumber: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Disiarkan : 2024-01-17 06:15

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular