Vertex kondigt goedkeuring door de Amerikaanse FDA aan van Casgevy (exagamglogene autotemcel) voor de behandeling van transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

Volg Drugslib op

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Jan. 16 augustus 2024-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), een CRISPR/Cas9 gen-bewerkte celtherapie, heeft goedgekeurd voor de behandeling van transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie (TDT) bij patiënten van 12 jaar en ouder.

“Na de historische FDA-goedkeuring van Casgevy voor sikkelcelziekte is het opwindend om nu goedkeuring voor TDT veilig te stellen ruim vóór de PDUFA-datum”, aldus Reshma Kewalramani, M.D., Chief Executive Officer en president van Vertex. “TDT-patiënten verdienen nieuwe, potentieel curatieve behandelingsopties, en we kijken ernaar uit om Casgevy naar in aanmerking komende patiënten te brengen die wachten.”

De toediening van Casgevy vereist ervaring met stamceltransplantatie; Daarom werkt Vertex samen met ervaren ziekenhuizen om een ​​netwerk van onafhankelijk opererende, geautoriseerde behandelcentra (ATC's) in de VS op te zetten om Casgevy aan patiënten aan te bieden. Alle negen in de VS geactiveerde ATC's kunnen Casgevy aanbieden aan in aanmerking komende patiënten met TDT en sikkelcelziekte (SCD). Extra ATC's zullen in de komende weken worden geactiveerd en een volledige lijst met ATC's kan worden geraadpleegd op Casgevy.com.

Over transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie (TDT)

TDT is een ernstige, levensbedreigende genetische ziekte. TDT-patiënten rapporteren gezondheidsgerelateerde levenskwaliteitsscores die lager zijn dan die van de algemene bevolking, en de levenslange gezondheidszorgkosten in de VS voor het beheer van TDT worden geschat tussen $ 5 en $ 5,7 miljoen. TDT vereist frequente bloedtransfusies en ijzerchelatietherapie gedurende iemands leven. Als gevolg van bloedarmoede kunnen patiënten met TDT vermoeidheid en kortademigheid ervaren, en kunnen baby's groeiachterstand, geelzucht en voedingsproblemen krijgen. Complicaties van TDT kunnen ook een vergrote milt, lever en/of hart, misvormde botten en een vertraagde puberteit omvatten. TDT vereist een levenslange behandeling en een aanzienlijk gebruik van gezondheidszorgmiddelen, en resulteert uiteindelijk in een verminderde levensverwachting, verminderde levenskwaliteit en verminderde levenslange inkomsten en productiviteit. In de VS is de gemiddelde leeftijd bij overlijden voor patiënten met TDT 37 jaar. Stamceltransplantatie van een gematchte donor is een curatieve optie, maar is vanwege het gebrek aan beschikbare donoren slechts beschikbaar voor een klein deel van de mensen met TDT.

Over Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel])

Casgevy™ is een niet-virale, ex vivo CRISPR/Cas9 gen-bewerkte celtherapie voor in aanmerking komende patiënten met SCD of TDT, waarbij de eigen hematopoëtische stam- en voorlopercellen van een patiënt worden bewerkt in het erytroïde-specifieke versterkergebied van het BCL11A-gen via een precieze dubbelstrengige breuk. Deze bewerking resulteert in de productie van hoge niveaus van foetaal hemoglobine (HbF; hemoglobine F) in rode bloedcellen. HbF is de vorm van het zuurstofdragende hemoglobine dat van nature aanwezig is tijdens de ontwikkeling van de foetus en dat na de geboorte overschakelt naar de volwassen vorm van hemoglobine. Het is aangetoond dat Casgevy de VOS bij patiënten met SCZ en de transfusiebehoefte bij patiënten met TDT vermindert of elimineert.

Casgevy is voor bepaalde indicaties in meerdere rechtsgebieden goedgekeurd voor in aanmerking komende patiënten.

Patiënten helpen op de Casgevy-reis

Vertex Connects™ is een programma voor in aanmerking komende patiënten in de VS aan wie Casgevy is voorgeschreven. Via Vertex Connects zijn zorgmanagers beschikbaar om educatieve middelen, communicatie en ondersteuning te bieden om het behandeltraject te navigeren, en aanvullende hulp is beschikbaar voor in aanmerking komende patiënten.

Voor meer informatie over ATC's, het Casgevy-behandelingstraject en Vertex Connects, bel 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) - en leer meer over ons patiëntondersteuningsprogramma op VertexConnects.com.

/p>

VS INDICATIES EN BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE

Wat is Casgevy?

Casgevy is een eenmalige therapie die wordt gebruikt voor de behandeling van mensen van 12 jaar en ouder met:

• sikkelcelziekte (SCD) die regelmatig vaso-occlusieve crises of VOC's hebben

• bèta-thalassemie (β-thalassemie) die regelmatig bloedtransfusies nodig hebben

Casgevy wordt speciaal voor elke patiënt gemaakt, waarbij gebruik wordt gemaakt van de eigen bewerkte bloedstamcellen van de patiënt, en verhoogt de productie van een speciaal type hemoglobine genaamd hemoglobine F (foetale hemoglobine of HbF). Het hebben van meer HbF verhoogt het algehele hemoglobinegehalte en er is aangetoond dat het de productie en functie van rode bloedcellen verbetert. Dit kan VOC's elimineren bij mensen met sikkelcelziekte en de noodzaak van regelmatige bloedtransfusies bij mensen met bèta-thalassemie elimineren.

BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE

Wat is de belangrijkste informatie die ik over Casgevy moet weten?

Na de behandeling met Casgevy zult u een tijdje minder bloedcellen hebben totdat Casgevy zich in uw beenmerg nestelt (engraft). Dit omvat een laag aantal bloedplaatjes (cellen die gewoonlijk helpen het bloed te stollen) en witte bloedcellen (cellen die gewoonlijk infecties bestrijden). Uw arts zal dit controleren en u indien nodig behandelen. De arts zal u vertellen wanneer de bloedcelniveaus terugkeren naar een veilig niveau.

  • Vertel het onmiddellijk aan uw zorgverlener als u een van de volgende symptomen ervaart: Dit kunnen tekenen zijn van een laag aantal bloedplaatjescellen:
  • ernstige hoofdpijn
  • abnormale blauwe plekken
  • langdurige bloeding
  • bloeding zonder letsel zoals neusbloedingen; bloeden uit tandvlees; bloed in uw urine, ontlasting of braaksel; of bloed ophoesten
  • Vertel het onmiddellijk aan uw zorgverlener als u last krijgt van een van de volgende, wat tekenen kunnen zijn van een laag aantal witte bloedcellen:
  • koorts
  • rillingen
  • infecties

    • Het is mogelijk dat u last krijgt van bijwerkingen die verband houden met andere geneesmiddelen die worden toegediend als onderdeel van het behandelingsschema voor Casgevy. Praat met uw arts over deze mogelijke bijwerkingen. Het kan zijn dat uw zorgverlener u andere geneesmiddelen voorschrijft om uw bijwerkingen te behandelen.

    Hoe krijgt u Casgevy?

    Uw zorgverlener zal u andere medicijnen geven, inclusief een conditionerend geneesmiddel, als onderdeel van uw behandeling met Casgevy. Het is belangrijk dat u met uw zorgverlener praat over de risico's en voordelen van alle geneesmiddelen die bij uw behandeling betrokken zijn.

    Nadat u het conditionerende geneesmiddel heeft gekregen, is het mogelijk niet meer mogelijk dat u zwanger wordt of een kind verwekt. U moet vóór de behandeling de opties voor het behoud van de vruchtbaarheid bespreken met uw zorgverlener.

    STAP 1: Vóór de behandeling met Casgevy zal een arts u mobilisatiegeneesmiddelen geven. Dit geneesmiddel brengt bloedstamcellen van uw beenmerg naar de bloedbaan. De bloedstamcellen worden vervolgens verzameld in een machine die de verschillende bloedcellen scheidt (dit wordt aferese genoemd). Dit hele proces kan meer dan eens plaatsvinden. Elke keer kan dit maximaal een week duren.

    Tijdens deze stap worden ook reddingscellen verzameld en opgeslagen in het ziekenhuis. Dit zijn uw bestaande bloedstamcellen en worden onbehandeld gehouden voor het geval er zich een probleem voordoet in het behandelingsproces. Als Casgevy na het conditionerende geneesmiddel niet kan worden gegeven, of als de gemodificeerde bloedstamcellen zich niet in het lichaam nestelen (enten), zullen deze noodcellen aan u worden teruggegeven. Als u noodcellen krijgt, heeft Casgevy geen enkel behandelvoordeel.

    STAP 2: Nadat ze zijn verzameld, worden uw bloedstamcellen naar de productielocatie gestuurd waar ze worden gebruikt om Casgevy te maken. Het kan tot zes maanden duren vanaf het moment dat uw cellen zijn verzameld om Casgevy te produceren en te testen voordat het wordt teruggestuurd naar uw zorgverlener.

    STAP 3: Kort vóór uw stam celtransplantatie, zal uw zorgverlener u een conditioneringsmedicijn geven voor een paar dagen in het ziekenhuis. Hiermee wordt u voorbereid op de behandeling door cellen uit het beenmerg te verwijderen, zodat ze kunnen worden vervangen door de gemodificeerde cellen in Casgevy. Nadat u dit geneesmiddel heeft gekregen, zullen uw bloedcelwaarden dalen tot een zeer laag niveau. U blijft voor deze stap in het ziekenhuis en blijft in het ziekenhuis tot na de infusie met Casgevy.

    STAP 4: Eén of meer injectieflacons Casgevy worden in een ader toegediend (intraveneuze infusie) gedurende een korte periode.

    Na de Casgevy-infusie blijft u in het ziekenhuis zodat uw zorgverlener uw herstel nauwlettend kan volgen. Dit kan 4-6 weken duren, maar de tijden kunnen variëren. Uw zorgverlener beslist wanneer u naar huis kunt.

    Wat moet ik vermijden nadat ik Casgevy heb gekregen?

  • Doneer op geen enkel moment in de toekomst bloed, organen, weefsels of cellen .

    • Wat zijn de mogelijke of redelijkerwijs waarschijnlijke bijwerkingen van Casgevy?

    De meest voorkomende bijwerkingen van Casgevy zijn:

    >
  • Laag aantal bloedplaatjescellen, wat het vermogen van het bloed om te stollen kan verminderen en bloedingen kan veroorzaken
  • Laag aantal witte bloedcellen, waardoor u meer vatbaar voor infectie

    • Uw zorgverlener zal uw bloed testen om te controleren op lage aantallen bloedcellen (waaronder bloedplaatjes en witte bloedcellen). Vertel het uw zorgverlener onmiddellijk als u een van de volgende symptomen krijgt:

  • koorts
  • rillingen
  • infecties
  • ernstige hoofdpijn
  • abnormale blauwe plekken
  • langdurige bloeding
  • bloeding zonder letsel, zoals neusbloedingen; bloeden uit tandvlees; bloed in uw urine, ontlasting of braaksel; of bloed ophoesten

    • Dit zijn niet alle mogelijke bijwerkingen van Casgevy. Bel uw arts voor medisch advies over bijwerkingen. U kunt bijwerkingen melden aan de FDA op 1-800-FDA-1088.

    Algemene informatie over het veilige en effectieve gebruik van Casgevy

    Praat met uw zorgverlener over eventuele gezondheidsproblemen.

    Zie de volledige voorschrijfinformatie en Patiëntinformatie voor Casgevy.

    Over Vertex

    Vertex is een mondiaal biotechnologiebedrijf dat investeert in wetenschappelijke innovatie om transformatieve medicijnen te creëren voor mensen met ernstige ziekten. Het bedrijf heeft geneesmiddelen goedgekeurd die de onderliggende oorzaken van meerdere chronische, levensverkortende genetische ziekten behandelen – cystische fibrose, sikkelcelziekte en transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie – en blijft klinische en onderzoeksprogramma’s op het gebied van deze ziekten bevorderen. Vertex beschikt ook over een robuuste klinische pijplijn van onderzoekstherapieën voor een reeks modaliteiten bij andere ernstige ziekten, waarbij het diepgaand inzicht heeft in de causale menselijke biologie, waaronder APOL1-gemedieerde nierziekte, acute en neuropathische pijn, diabetes type 1, myotone dystrofie type 1 en alfa-1-antitrypsinedeficiëntie.

    Vertex is opgericht in 1989 en heeft zijn wereldwijde hoofdkantoor in Boston, met het internationale hoofdkantoor in Londen. Daarnaast heeft het bedrijf onderzoeks- en ontwikkelingslocaties en commerciële kantoren in Noord-Amerika, Europa, Australië, Latijns-Amerika en het Midden-Oosten. Vertex wordt consequent erkend als een van de beste werkplekken in de branche, waaronder 14 opeenvolgende jaren op de Top Employers-lijst van Science Magazine en een van Fortune's 100 beste bedrijven om voor te werken. Voor bedrijfsupdates en voor meer informatie over de geschiedenis van innovatie van Vertex, bezoek www.vrtx.com of volg ons op LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube en Twitter/X.

    Speciale opmerking van Vertex met betrekking tot Forward -Looking Statements

    Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen zoals gedefinieerd in de Private Securities Litigation Reform Act van 1995, zoals gewijzigd, inclusief, zonder beperking, verklaringen afgelegd door Reshma Kewalramani, M.D., in dit persbericht en verklaringen met betrekking tot de verwachtingen ten aanzien van de potentiële voordelen van Casgevy, verwachtingen voor de in aanmerking komende patiëntenpopulatie, plannen om samen te werken met ziekenhuizen om een ​​netwerk van ATC’s in de VS op te zetten en de verwachtingen dat er de komende weken nog meer ATC’s zullen worden geactiveerd. Hoewel Vertex van mening is dat de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht accuraat zijn, vertegenwoordigen deze toekomstgerichte verklaringen alleen de overtuigingen van het bedrijf op de datum van dit persbericht en zijn er een aantal risico's en onzekerheden die daadwerkelijke gebeurtenissen of resultaten kunnen veroorzaken. wezenlijk verschillen van de uitspraken die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden uitgedrukt of geïmpliceerd. Deze risico's en onzekerheden omvatten onder andere dat gegevens uit de ontwikkelingsprogramma's van het bedrijf de registratie of verdere ontwikkeling van zijn verbindingen mogelijk niet ondersteunen vanwege veiligheid, werkzaamheid of andere redenen, dat het verkrijgen van aanvullende goedkeuringen en/of het op de markt brengen van Casgevy in meerdere regio's mogelijk niet mogelijk is. zich voordoen op de verwachte tijdlijn, of helemaal niet, dat een adequate prijsstelling en vergoeding voor Casgevy mogelijk niet binnen de verwachte tijdlijn wordt bereikt, of helemaal niet, en andere risico's die worden vermeld onder de kop "Risicofactoren" in het jaarverslag van Vertex en in daaropvolgende ingediende documenten bij de Securities and Exchange Commission en beschikbaar via de website van het bedrijf op www.vrtx.com en www.sec.gov. U mag niet overmatig vertrouwen op deze verklaringen. Vertex wijst elke verplichting af om de informatie in dit persbericht bij te werken zodra nieuwe informatie beschikbaar komt.

    Bron: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Geplaatst : 2024-01-17 06:15

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden