Vertex ogłasza zatwierdzenie przez amerykańską FDA leku Casgevy (exagamglogene autotemcel) do leczenia beta-talasemii zależnej od transfuzji
BOSTON--(BUSINESS WIRE)--styczeń 16 września 2024 r. — Firma Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), terapię komórkową edytowaną genami CRISPR/Cas9, dla w leczeniu beta-talasemii zależnej od transfuzji (TDT) u pacjentów w wieku 12 lat i starszych.
„Po historycznym zatwierdzeniu przez FDA leku Casgevy w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, uzyskanie zgody na TDT jest ekscytujące na długo przed datą PDUFA” – powiedziała Reshma Kewalramani, MD, dyrektor generalny i prezes Vertex. „Pacjenci TDT zasługują na nowe, potencjalnie lecznicze opcje leczenia i nie możemy się doczekać udostępnienia Casgevy kwalifikującym się pacjentom, którzy czekają.”
Podawanie leku Casgevy wymaga doświadczenia w przeszczepianiu komórek macierzystych; dlatego też firma Vertex współpracuje z doświadczonymi szpitalami w celu utworzenia sieci niezależnie obsługiwanych, autoryzowanych ośrodków leczenia (ATC) na terenie całych Stanów Zjednoczonych, aby oferować pacjentom lek Casgevy. Wszystkie dziewięć ośrodków ATC działających w USA jest w stanie zaoferować Casgevy kwalifikującym się pacjentom z TDT i niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD). Dodatkowe ATC zostaną aktywowane w nadchodzących tygodniach, a pełną listę ATC można znaleźć na stronie Casgevy.com.
O beta talasemii zależnej od transfuzji (TDT)
TDT to poważna, zagrażająca życiu choroba genetyczna. Pacjenci z TDT zgłaszają wyniki w zakresie jakości życia związanej ze stanem zdrowia poniżej populacji ogólnej, a koszty opieki zdrowotnej w ciągu całego życia w USA związane z leczeniem TDT szacuje się na od 5 do 5,7 miliona dolarów. TDT wymaga częstych transfuzji krwi i terapii chelatacją żelaza przez całe życie człowieka. Z powodu anemii pacjenci cierpiący na TDT mogą odczuwać zmęczenie i duszność, a u niemowląt może wystąpić brak rozwoju, żółtaczka i problemy z karmieniem. Powikłania TDT mogą również obejmować powiększoną śledzionę, wątrobę i/lub serce, zniekształcenie kości i opóźnione dojrzewanie. TDT wymaga leczenia przez całe życie i znacznego wykorzystania zasobów opieki zdrowotnej, co ostatecznie skutkuje skróceniem średniej długości życia, obniżoną jakością życia oraz zmniejszonymi zarobkami i produktywnością w ciągu całego życia. W USA średni wiek śmierci pacjentów cierpiących na TDT wynosi 37 lat. Przeszczep komórek macierzystych od dopasowanego dawcy stanowi opcję wyleczenia, ale jest dostępna tylko dla niewielkiej części osób cierpiących na TDT ze względu na brak dostępnych dawców.
O Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel])
Casgevy™ to niewirusowa terapia komórkowa ex vivo CRISPR/Cas9 z edytowaniem genów dla kwalifikujących się pacjentów z SCD lub TDT, w których własne hematopoetyczne komórki macierzyste i progenitorowe pacjenta poddaje się edycji w specyficznym dla erytroidów regionie wzmacniającym genu BCL11A poprzez precyzyjne pęknięcie dwuniciowe. Ta edycja powoduje wytwarzanie wysokiego poziomu hemoglobiny płodowej (HbF; hemoglobiny F) w czerwonych krwinkach. HbF to postać hemoglobiny przenoszącej tlen, która naturalnie występuje podczas rozwoju płodu, a po urodzeniu przekształca się w postać dorosłą. Wykazano, że lek Casgevy zmniejsza lub eliminuje LZO u pacjentów z SCD i wymagania dotyczące transfuzji u pacjentów z TDT.
Casgevy został zatwierdzony do pewnych wskazań w wielu jurysdykcjach dla kwalifikujących się pacjentów.
Pomoc pacjentom w podróży po Casgevy
Vertex Connects™ to program dla kwalifikujących się pacjentów w USA, którym przepisano lek Casgevy. Dzięki Vertex Connects menedżerowie ds. opieki mogą zapewnić zasoby edukacyjne, komunikację i wsparcie w nawigacji na ścieżce leczenia, a kwalifikującym się pacjentom dostępna jest dodatkowa pomoc.
Aby uzyskać więcej informacji na temat ośrodków ATC, przebiegu leczenia Casgevy i programu Vertex Connects, zadzwoń pod numer 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) — i dowiedz się więcej o naszym programie wsparcia dla pacjentów na stronie VertexConnects.com.
USA WSKAZANIA I WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA
Co to jest Casgevy?
Casgevy to jednorazowy lek stosowany w leczeniu osób w wieku 12 lat i starszych z:
• niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD), u której występują częste kryzysy okluzyjne naczyń lub LZO
• beta-talasemia (β-talasemia), którzy wymagają regularnych transfuzji krwi
Casgevy jest przygotowywany specjalnie dla każdego pacjenta z wykorzystaniem edytowanych przez niego komórek macierzystych krwi pacjenta i zwiększa wytwarzanie specjalny rodzaj hemoglobiny zwany hemoglobiną F (hemoglobina płodowa lub HbF). Większa ilość HbF zwiększa ogólny poziom hemoglobiny i wykazano, że poprawia produkcję i funkcjonowanie czerwonych krwinek. Może to wyeliminować LZO u osób chorych na niedokrwistość sierpowatokrwinkową i wyeliminować potrzebę regularnych transfuzji krwi u osób z talasemią beta.
WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA
Jakie są najważniejsze informacje, które powinienem wiedzieć o leku Casgevy?
Po leczeniu lekiem Casgevy przez pewien czas liczba krwinek będzie mniejsza, do czasu, aż lek Casgevy zagnieździ się (wszczepi się) w szpik kostny. Obejmuje to niski poziom płytek krwi (komórek, które zwykle pomagają w krzepnięciu krwi) i białych krwinek (komórek, które zwykle zwalczają infekcje). Lekarz będzie to monitorował i w razie potrzeby zastosuje leczenie. Lekarz poinformuje Cię, kiedy poziom krwinek powróci do bezpiecznego poziomu.
Mogą wystąpić działania niepożądane związane ze stosowaniem innych leków podawanych w ramach schematu leczenia lekiem Casgevy. Porozmawiaj ze swoim lekarzem o możliwych skutkach ubocznych. Twój lekarz może przepisać Ci inne leki w celu leczenia skutków ubocznych.
Jak otrzymam lek Casgevy?
Pracownik medyczny przepisze Ci inne leki, w tym lek kondycjonujący w ramach leczenia lekiem Casgevy. Ważne jest, aby porozmawiać ze swoim lekarzem o ryzyku i korzyściach związanych ze stosowaniem wszystkich leków stosowanych w leczeniu.
Po otrzymaniu leku kondycjonującego zajście w ciążę lub spłodzenie dziecka może nie być możliwe. Przed leczeniem należy omówić możliwości zachowania płodności ze swoim lekarzem.
KROK 1: Przed leczeniem lekiem Casgevy lekarz przepisuje leki mobilizujące. Lek ten przenosi komórki macierzyste krwi ze szpiku kostnego do krwioobiegu. Komórki macierzyste krwi są następnie zbierane w maszynie, która oddziela różne komórki krwi (nazywa się to aferezą). Cały ten proces może wystąpić więcej niż raz. Za każdym razem może to potrwać do tygodnia.
Na tym etapie pobierane są również komórki ratunkowe i przechowywane w szpitalu. Są to istniejące komórki macierzyste krwi, które nie są leczone na wypadek problemów w procesie leczenia. Jeśli nie będzie można podać leku Casgevy po podaniu leku kondycjonującego lub jeśli zmodyfikowane komórki macierzyste krwi nie zagnieżdżą się (wszczepią) w organizmie, te komórki ratunkowe zostaną zwrócone pacjentowi. Jeśli otrzymasz komórki ratunkowe, leczenie lekiem Casgevy nie przyniesie żadnych korzyści.
KROK 2: Po ich pobraniu komórki macierzyste krwi zostaną wysłane do miejsca produkcji gdzie wykorzystuje się je do produkcji Casgevy. Od pobrania komórek w celu wytworzenia i przetestowania leku Casgevy przed wysłaniem ich do lekarza może minąć do 6 miesięcy.
KROK 3: Na krótko przed pobraniem łodygi przeszczepienia komórek, lekarz przepisze Ci lek kondycjonujący na kilka dni w szpitalu. To przygotuje pacjenta do leczenia poprzez usunięcie komórek ze szpiku kostnego, aby można je było zastąpić zmodyfikowanymi komórkami leku Casgevy. Po podaniu tego leku liczba krwinek w organizmie zmniejszy się do bardzo niskiego poziomu. Na tym etapie pacjent pozostanie w szpitalu do czasu zakończenia wlewu leku Casgevy.
KROK 4: Jedna lub więcej fiolek leku Casgevy zostanie podanych dożylnie (wlew dożylny) przez krótki okres czasu.
Po wlewie leku Casgevy pacjent pozostanie w szpitalu, aby lekarz mógł dokładnie monitorować stan pacjenta. Może to zająć 4–6 tygodni, ale czasy mogą się różnić. Twój lekarz zadecyduje, kiedy będziesz mógł wrócić do domu.
Czego powinienem unikać po otrzymaniu leku Casgevy?
Jakie są możliwe lub w miarę prawdopodobne działania niepożądane leku Casgevy?
Najczęstsze działania niepożądane leku Casgevy obejmują:
Pracownik służby zdrowia przeprowadzi badanie Twojej krwi w celu sprawdzenia niskiego poziomu krwinek (w tym płytek krwi i białych krwinek). Należy natychmiast poinformować lekarza, jeśli wystąpi którykolwiek z następujących objawów:
To nie wszystkie możliwe działania niepożądane leku Casgevy. Zadzwoń do lekarza po poradę lekarską dotyczącą skutków ubocznych. Działania niepożądane można zgłaszać do FDA pod numerem 1-800-FDA-1088.
Ogólne informacje na temat bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Casgevy
W przypadku jakichkolwiek problemów zdrowotnych należy porozmawiać ze swoim lekarzem.
Proszę zapoznać się z pełnymi informacjami dotyczącymi przepisywania leku i Informacje dla pacjentów dotyczące firmy Casgevy.
O firmie Vertex
Vertex to globalna firma biotechnologiczna, która inwestuje w innowacje naukowe, aby tworzyć leki transformacyjne dla osób cierpiących na poważne choroby. Firma zatwierdziła leki stosowane w leczeniu przyczyn wielu przewlekłych, skracających życie chorób genetycznych — mukowiscydozy, anemii sierpowatokrwinkowej i talasemii beta zależnej od transfuzji — i w dalszym ciągu rozwija programy kliniczne i badawcze dotyczące tych chorób. Firma Vertex dysponuje również solidną bazą kliniczną terapii eksperymentalnych obejmujących szereg metod leczenia innych poważnych chorób, dzięki czemu ma głęboki wgląd w biologię przyczynową człowieka, w tym chorobę nerek zależną od APOL1, ból ostry i neuropatyczny, cukrzycę typu 1, dystrofię miotoniczną typu 1 i niedobór alfa-1-antytrypsyny.
Vertex został założony w 1989 roku i ma swoją globalną siedzibę w Bostonie, a międzynarodową siedzibę w Londynie. Ponadto firma posiada ośrodki badawczo-rozwojowe oraz biura handlowe w Ameryce Północnej, Europie, Australii, Ameryce Łacińskiej i na Bliskim Wschodzie. Firma Vertex jest niezmiennie uznawana za jedno z najlepszych miejsc pracy w branży, co potwierdza fakt, że od 14 lat z rzędu znajduje się na liście najlepszych pracodawców magazynu Science i jest jedną ze 100 najlepszych firm do pracy według magazynu Fortune. Aby otrzymywać aktualne informacje o firmie i dowiedzieć się więcej o historii innowacji firmy Vertex, odwiedź stronę www.vrtx.com lub śledź nas na LinkedIn, Facebooku, Instagramie, YouTube i Twitterze/X.
Specjalna uwaga firmy Vertex dotycząca przekazywania dalej -Stwierdzenia prognozujące
Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia odnoszące się do przyszłości w rozumieniu ustawy o reformie rozstrzygania sporów dotyczących papierów wartościowych z 1995 r., z późniejszymi zmianami, w tym między innymi oświadczenia złożone przez dr Reshmę Kewalramani, w niniejszym komunikacie prasowym oraz oświadczenia dotyczące oczekiwań dotyczących potencjalnych korzyści ze stosowania leku Casgevy, oczekiwań wobec kwalifikującej się populacji pacjentów, planów współpracy ze szpitalami w celu utworzenia sieci ATC w całych Stanach Zjednoczonych oraz oczekiwań, że dodatkowe ATC zostaną aktywowane w nadchodzących tygodniach. Chociaż firma Vertex uważa, że stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszej informacji prasowej są dokładne, te stwierdzenia dotyczące przyszłości odzwierciedlają przekonania firmy wyłącznie na dzień publikacji tej informacji prasowej i istnieje szereg czynników ryzyka i niepewności, które mogą spowodować rzeczywiste zdarzenia lub wyniki różnić się istotnie od tych wyrażonych lub sugerowanych w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Te ryzyka i niepewności obejmują między innymi fakt, że dane z programów rozwoju firmy mogą nie stanowić podstawy do rejestracji lub dalszego rozwoju jej związków ze względu na bezpieczeństwo, skuteczność lub z innych powodów, że uzyskanie dodatkowych zezwoleń i/lub komercjalizacja leku Casgevy w wielu lokalizacjach geograficznych może nie być możliwe. wystąpią w przewidywanym terminie lub w ogóle nie zostaną osiągnięte odpowiednie ceny i zwrot kosztów za produkt Casgevy w przewidywanym terminie lub w ogóle nie zostaną osiągnięte, oraz inne ryzyka wymienione pod nagłówkiem „Czynniki ryzyka” w raporcie rocznym firmy Vertex oraz w kolejnych zgłoszeniach złożonych z Komisją Papierów Wartościowych i Giełd i są dostępne na stronie internetowej firmy pod adresem www.vrtx.com i www.sec.gov. Nie należy nadmiernie polegać na tych stwierdzeniach. Firma Vertex nie ponosi żadnego obowiązku aktualizowania informacji zawartych w niniejszej informacji prasowej w przypadku pojawienia się nowych informacji.
Źródło: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Wysłano : 2024-01-17 06:15
Czytaj więcej
- Antykoncepcja awaryjna lewonorgestrel
- Czas teraźniejszy: jak postrzegać skórę jako okno do swojego wewnętrznego świata
- Jak zapobiegać grypie: naturalne sposoby, po ekspozycji i nie tylko
- Zidentyfikowano tendencje w zakresie przedszpitalnych spotkań związanych z przedawkowaniem opioidów wśród młodzieży
- Wszystko, co musisz wiedzieć o przeziębieniu
- FDA rozszerza stosowanie leku na raka piersi Kisqali
Zastrzeżenie
Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.
Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.
Popularne słowa kluczowe
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions