Vertex anuncia aprovação do FDA dos EUA para Casgevy (exagamglogene autotemcel) para o tratamento de beta talassemia dependente de transfusão
BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Jan. 16 de outubro de 2024 - A Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), uma terapia celular editada pelo gene CRISPR/Cas9, para o tratamento da talassemia beta dependente de transfusão (TDT) em pacientes com 12 anos ou mais.
“Na esteira da aprovação histórica do Casgevy pela FDA para a doença falciforme, é emocionante agora garantir a aprovação do TDT bem antes da data do PDUFA”, disse Reshma Kewalramani, M.D., CEO e Presidente da Vertex. “Os pacientes com TDT merecem novas opções de tratamento potencialmente curativas, e estamos ansiosos para levar o Casgevy aos pacientes elegíveis que estão aguardando.”
A administração do Casgevy requer experiência em transplante de células-tronco; portanto, a Vertex está se envolvendo com hospitais experientes para estabelecer uma rede de centros de tratamento autorizados e operados de forma independente (ATCs) em todos os EUA para oferecer Casgevy aos pacientes. Todos os nove ATCs ativados nos EUA são capazes de oferecer Casgevy a pacientes elegíveis com TDT e doença falciforme (DF). ATCs adicionais serão ativados nas próximas semanas e uma lista completa de ATCs pode ser acessada em Casgevy.com.
Sobre a Beta Talassemia Dependente de Transfusão (TDT)
TDT é uma doença genética grave e potencialmente fatal. Os pacientes com TDT relatam pontuações de qualidade de vida relacionadas à saúde abaixo da população em geral e os custos de cuidados de saúde ao longo da vida nos EUA para o gerenciamento do TDT são estimados entre US$ 5 e US$ 5,7 milhões. A TDT requer transfusões de sangue frequentes e terapia de quelação de ferro ao longo da vida de uma pessoa. Devido à anemia, os pacientes que vivem com TDT podem sentir fadiga e falta de ar, e os bebês podem desenvolver deficiência de crescimento, icterícia e problemas de alimentação. As complicações do TDT também podem incluir baço, fígado e/ou coração aumentados, ossos deformados e puberdade tardia. A TDT requer tratamento ao longo da vida e uma utilização significativa de recursos de cuidados de saúde e, em última análise, resulta na redução da esperança de vida, na diminuição da qualidade de vida e na redução dos rendimentos e da produtividade ao longo da vida. Nos EUA, a idade média de morte para pacientes que vivem com TDT é de 37 anos. O transplante de células-tronco de um doador compatível é uma opção curativa, mas só está disponível para uma pequena fração de pessoas que vivem com TDT devido à falta de doadores disponíveis.
Sobre Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel])
Casgevy™ é uma terapia celular não viral ex vivo editada pelo gene CRISPR/Cas9 para pacientes elegíveis com SCD ou TDT, em que as células-tronco hematopoiéticas e progenitoras do próprio paciente são editadas na região intensificadora específica eritróide do gene BCL11A por meio de uma quebra precisa da fita dupla. Esta edição resulta na produção de altos níveis de hemoglobina fetal (HbF; hemoglobina F) nos glóbulos vermelhos. HbF é a forma de hemoglobina transportadora de oxigênio que está naturalmente presente durante o desenvolvimento fetal, que então muda para a forma adulta de hemoglobina após o nascimento. Foi demonstrado que Casgevy reduz ou elimina COVs para pacientes com anemia falciforme e necessidades de transfusão para pacientes com TDT.
Casgevy é aprovado para certas indicações em múltiplas jurisdições para pacientes elegíveis.
Ajudando os pacientes na jornada de Casgevy
Vertex Connects™ é um programa para pacientes elegíveis nos EUA que receberam prescrição de Casgevy. Por meio do Vertex Connects, os gerentes de cuidados estão disponíveis para fornecer recursos educacionais, comunicações e suporte para navegar na jornada do tratamento, e assistência adicional está disponível para pacientes elegíveis.
Para obter mais informações sobre ATCs, a jornada de tratamento Casgevy e Vertex Connects, ligue para 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) — e saiba mais sobre nosso programa de suporte ao paciente em VertexConnects.com.
EUA INDICAÇÕES E INFORMAÇÕES IMPORTANTES DE SEGURANÇA
O que é Casgevy?
Casgevy é uma terapia única usada para tratar pessoas com 12 anos ou mais com:
• doença falciforme (DF) que apresentam crises vaso-oclusivas ou COVs frequentes
• beta talassemia (β-talassemia) que necessitam de transfusões de sangue regulares
Casgevy é feito especificamente para cada paciente, usando células-tronco sanguíneas editadas pelo próprio paciente, e aumenta a produção de um tipo especial de hemoglobina chamada hemoglobina F (hemoglobina fetal ou HbF). Ter mais HbF aumenta os níveis gerais de hemoglobina e demonstrou melhorar a produção e a função dos glóbulos vermelhos. Isso pode eliminar COVs em pessoas com doença falciforme e eliminar a necessidade de transfusões regulares de sangue em pessoas com talassemia beta.
INFORMAÇÕES IMPORTANTES DE SEGURANÇA
INFORMAÇÕES DE SEGURANÇA IMPORTANTES
Qual é a informação mais importante que devo saber sobre Casgevy?
Após o tratamento com Casgevy, você terá menos células sanguíneas por um tempo até que Casgevy se fixe (enxerte) em sua medula óssea. Isto inclui níveis baixos de plaquetas (células que geralmente ajudam o sangue a coagular) e glóbulos brancos (células que geralmente combatem infecções). O seu médico irá monitorar isso e administrar-lhe o tratamento conforme necessário. O médico irá informá-lo quando os níveis de células sanguíneas retornarem a níveis seguros.
Você pode sentir efeitos colaterais associados a outros medicamentos administrados como parte do regime de tratamento de Casgevy. Converse com seu médico sobre esses possíveis efeitos colaterais. Seu médico pode lhe prescrever outros medicamentos para tratar seus efeitos colaterais.
Como receberei Casgevy?
Seu médico lhe dará outros medicamentos, incluindo um medicamento condicionador, como parte do seu tratamento com Casgevy. É importante conversar com seu médico sobre os riscos e benefícios de todos os medicamentos envolvidos no seu tratamento.
Depois de receber o medicamento condicionador, pode não ser possível engravidar ou ter um filho. Você deve discutir opções para preservação da fertilidade com seu médico antes do tratamento.
PASSO 1: Antes do tratamento com Casgevy, um médico lhe administrará medicamento(s) de mobilização. Este medicamento move as células-tronco do sangue da medula óssea para a corrente sanguínea. As células-tronco do sangue são então coletadas em uma máquina que separa as diferentes células sanguíneas (isso é chamado de aférese). Todo esse processo pode acontecer mais de uma vez. Cada vez, pode levar até uma semana.
Durante esta etapa, as células de resgate também são coletadas e armazenadas no hospital. Estas são as células-tronco do sangue existentes e são mantidas sem tratamento para o caso de haver algum problema no processo de tratamento. Se Casgevy não puder ser administrado após o medicamento condicionador, ou se as células-tronco sanguíneas modificadas não se fixarem (enxertarem) no corpo, essas células de resgate serão devolvidas a você. Se você receber células de resgate, não terá nenhum benefício de tratamento com Casgevy.
PASSO 2: Depois de coletadas, suas células-tronco do sangue serão enviadas para o local de fabricação. onde são usados para fazer Casgevy. Pode levar até 6 meses a partir do momento em que suas células são coletadas para fabricar e testar Casgevy antes que ele seja enviado de volta ao seu médico.
PASSO 3: Pouco antes do seu caule transplante de células, seu médico lhe administrará um medicamento condicionador por alguns dias no hospital. Isto irá prepará-lo para o tratamento, eliminando as células da medula óssea, para que possam ser substituídas pelas células modificadas do Casgevy. Depois de lhe ser administrado este medicamento, os seus níveis de células sanguíneas cairão para níveis muito baixos. Você ficará no hospital durante esta etapa e permanecerá no hospital até depois da infusão com Casgevy.
PASSO 4: Um ou mais frascos de Casgevy serão administrados em uma veia (infusão intravenosa) durante um curto período de tempo.
Após a infusão de Casgevy, você permanecerá no hospital para que seu médico possa monitorar de perto sua recuperação. Isso pode levar de 4 a 6 semanas, mas os tempos podem variar. Seu médico decidirá quando você poderá voltar para casa.
O que devo evitar após receber Casgevy?
Quais são os efeitos colaterais possíveis ou razoavelmente prováveis do Casgevy?
Os efeitos colaterais mais comuns do Casgevy incluem:
Seu médico fará exames de sangue para verificar níveis baixos de células sanguíneas (incluindo plaquetas e glóbulos brancos). Informe imediatamente o seu médico se você tiver algum dos seguintes sintomas:
Esses não são todos os possíveis efeitos colaterais do Casgevy. Ligue para seu médico para aconselhamento médico sobre os efeitos colaterais. Você pode relatar efeitos colaterais ao FDA pelo telefone 1-800-FDA-1088.
Informações gerais sobre o uso seguro e eficaz de Casgevy
Converse com seu médico sobre quaisquer problemas de saúde.
Por favor, consulte as informações de prescrição completas e Informações do paciente para Casgevy.
Sobre a Vertex
A Vertex é uma empresa global de biotecnologia que investe em inovação científica para criar medicamentos transformadores para pessoas com doenças graves. A empresa aprovou medicamentos que tratam as causas subjacentes de múltiplas doenças genéticas crónicas que encurtam a vida – fibrose cística, doença falciforme e talassemia beta dependente de transfusão – e continua a avançar programas clínicos e de investigação nestas doenças. A Vertex também possui um pipeline clínico robusto de terapias investigacionais em uma variedade de modalidades em outras doenças graves, onde possui uma visão profunda da biologia humana causal, incluindo doença renal mediada por APOL1, dor aguda e neuropática, diabetes tipo 1, distrofia miotônica tipo 1 e deficiência de alfa-1 antitripsina.
A Vertex foi fundada em 1989 e tem sede global em Boston, com sede internacional em Londres. Além disso, a empresa possui unidades de pesquisa e desenvolvimento e escritórios comerciais na América do Norte, Europa, Austrália, América Latina e Oriente Médio. A Vertex é consistentemente reconhecida como um dos melhores lugares para se trabalhar do setor, incluindo 14 anos consecutivos na lista dos Melhores Empregadores da revista Science e uma das 100 Melhores Empresas para Trabalhar da Fortune. Para atualizações da empresa e para saber mais sobre a história de inovação da Vertex, visite www.vrtx.com ou siga-nos no LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube e Twitter/X.
Nota especial da Vertex sobre o Forward -Declarações Prospectivas
Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas, conforme definido na Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995, conforme alterada, incluindo, sem limitação, declarações feitas por Reshma Kewalramani, M.D., neste comunicado de imprensa e declarações sobre as expectativas quanto aos benefícios potenciais do Casgevy, expectativas para a população de pacientes elegíveis, planos de envolvimento com hospitais para estabelecer uma rede de ATCs em todos os EUA e expectativas de que ATCs adicionais serão ativados nas próximas semanas. Embora a Vertex acredite que as declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa sejam precisas, essas declarações prospectivas representam as crenças da empresa apenas na data deste comunicado à imprensa e há uma série de riscos e incertezas que podem causar eventos ou resultados reais diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos por tais declarações prospectivas. Esses riscos e incertezas incluem, entre outras coisas, que os dados dos programas de desenvolvimento da empresa podem não apoiar o registro ou desenvolvimento adicional de seus compostos devido à segurança, eficácia ou outros motivos, que a obtenção de aprovações adicionais e/ou a comercialização de Casgevy em múltiplas geografias pode não ocorrer no prazo previsto, ou de todo, que o preço e o reembolso adequados para Casgevy podem não ser alcançados no prazo previsto, ou de todo, e outros riscos listados sob o título “Fatores de Risco” no relatório anual da Vertex e em registros subsequentes arquivados junto à Securities and Exchange Commission e disponível no site da empresa em www.vrtx.com e www.sec.gov. Você não deve depositar confiança indevida nessas declarações. A Vertex se isenta de qualquer obrigação de atualizar as informações contidas neste comunicado à imprensa à medida que novas informações forem disponibilizadas.
Fonte: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Postou : 2024-01-17 06:15
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