Vertex anunță aprobarea FDA din SUA pentru Casgevy (exagamglogene autotemcel) pentru tratamentul beta talasemiei dependente de transfuzii

Urmăriți Drugslib pe

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Ian. 16, 2024 -- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), o terapie celulară modificată genetic CRISPR/Cas9, pentru tratamentul beta-talasemiei dependente de transfuzii (TDT) la pacienții cu vârsta de 12 ani și peste.

„În urma aprobării istorice FDA a Casgevy pentru boala secerată, este interesant să obținem acum aprobarea pentru TDT. cu mult înainte de data PDUFA”, a declarat Reshma Kewalramani, MD, Chief Executive Officer și Președinte Vertex. „Pacienții cu TDT merită noi opțiuni de tratament potențial curative și așteptăm cu nerăbdare să aducem Casgevy la pacienții eligibili care așteaptă.”

Administrarea Casgevy necesită experiență în transplantul de celule stem; prin urmare, Vertex colaborează cu spitale cu experiență pentru a stabili o rețea de centre de tratament autorizate (ATC) operate independent în toată SUA, pentru a oferi Casgevy pacienților. Toate cele nouă ATC-uri activate în SUA pot oferi Casgevy pacienților eligibili cu TDT și siclemie (SCD). ATC-uri suplimentare vor fi activate în săptămânile următoare și o listă completă a ATC-urilor poate fi accesată la Casgevy.com.

Despre beta-talasemia dependentă de transfuzie (TDT)

TDT este o boală genetică gravă, care pune viața în pericol. Pacienții cu TDT raportează scoruri ale calității vieții legate de sănătate sub populația generală, iar costurile de îngrijire a sănătății pe parcursul vieții în SUA ale gestionării TDT sunt estimate între 5 și 5,7 milioane USD. TDT necesită transfuzii de sânge frecvente și terapie de chelare a fierului de-a lungul vieții unei persoane. Din cauza anemiei, pacienții care trăiesc cu TDT pot prezenta oboseală și dificultăți de respirație, iar sugarii pot dezvolta insuficiență de a se dezvolta, icter și probleme de hrănire. Complicațiile TDT pot include, de asemenea, splina mărită, ficat și/sau inimă, oase deformate și pubertate întârziată. TDT necesită tratament pe tot parcursul vieții și utilizarea semnificativă a resurselor de îngrijire a sănătății și, în cele din urmă, are ca rezultat reducerea speranței de viață, scăderea calității vieții și reducerea câștigurilor și productivității pe parcursul vieții. În SUA, vârsta medie de deces pentru pacienții care trăiesc cu TDT este de 37 de ani. Transplantul de celule stem de la un donator potrivit este o opțiune curativă, dar este disponibilă doar pentru o mică parte dintre persoanele care trăiesc cu TDT din cauza lipsei de donatori disponibili.

Despre Casgevy™ (exagamglogen autotemcel [exa-cel])

Casgevy™ este o terapie celulară CRISPR/Cas9 modificată genetic, non-viral, ex vivo, pentru pacienții eligibili cu SCD sau TDT, în care propriile celule stem hematopoietice și progenitoare ale unui pacient sunt editate la regiunea de amplificare specifică eritroidică a genei BCL11A printr-o rupere dublă catenă precisă. Această modificare are ca rezultat producerea de niveluri ridicate de hemoglobină fetală (HbF; hemoglobină F) în celulele roșii din sânge. HbF este forma hemoglobinei purtătoare de oxigen care este prezentă în mod natural în timpul dezvoltării fetale, care apoi trece la forma adultă a hemoglobinei după naștere. S-a demonstrat că Casgevy reduce sau elimină COV pentru pacienții cu SCD și cerințele de transfuzie pentru pacienții cu TDT.

Casgevy este aprobat pentru anumite indicații în mai multe jurisdicții pentru pacienții eligibili.

Ajutarea pacienților în călătoria Casgevy

Vertex Connects™ este un program pentru pacienții eligibili din SUA cărora li s-a prescris Casgevy. Prin Vertex Connects, managerii de îngrijire sunt disponibili pentru a oferi resurse educaționale, comunicații și asistență pentru a naviga pe parcursul tratamentului, iar asistență suplimentară este disponibilă pentru pacienții eligibili.

Pentru mai multe informații despre ATC, călătoria de tratament Casgevy și Vertex Connects, sunați la 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) și aflați mai multe despre programul nostru de asistență pentru pacienți la VertexConnects.com.

S.U.A. INDICAȚII ȘI INFORMAȚII IMPORTANTE DE SIGURANȚĂ

Ce este Casgevy?

Casgevy este o terapie unică utilizată pentru a trata persoanele cu vârsta de 12 ani și peste cu:

• siclemie (SCD) care au crize vasoocluzive frecvente sau COV

• beta talasemie (β-talasemie) care au nevoie de transfuzii de sânge regulate

Casgevy se face special pentru fiecare pacient, folosind celulele stem din sânge editate de pacient și crește producția de un tip special de hemoglobină numită hemoglobină F (hemoglobină fetală sau HbF). Având mai multă HbF crește nivelul global de hemoglobină și s-a dovedit că îmbunătățește producția și funcționarea globulelor roșii. Acest lucru poate elimina COV la persoanele cu siclemie și poate elimina nevoia de transfuzii de sânge regulate la persoanele cu beta talasemie.

INFORMAȚII IMPORTANTE DE SIGURANȚĂ

Care sunt cele mai importante informații pe care ar trebui să le știu despre Casgevy?

După tratamentul cu Casgevy, veți avea mai puține celule sanguine pentru o perioadă până când Casgevy va prinde (grefează) în măduva osoasă. Aceasta include niveluri scăzute de trombocite (celule care de obicei ajută la coagularea sângelui) și de celule albe din sânge (celule care luptă de obicei cu infecțiile). Medicul dumneavoastră va monitoriza acest lucru și vă va oferi tratament după cum este necesar. Medicul vă va spune când nivelul celulelor sanguine revine la niveluri sigure.

  • Spuneți imediat medicului dumneavoastră dacă aveți oricare dintre următoarele: care ar putea fi semne ale unui nivel scăzut de celule plachetare:
  • durere de cap severă
  • echimoze anormale
  • sângerare prelungită
  • sângerare fără răni, cum ar fi sângerări nazale; sângerare de la gingii; sânge în urină, scaun sau vărsături; sau tuse cu sânge
  • Spuneți imediat furnizorului de servicii medicale dacă aveți oricare dintre următoarele, care ar putea fi semne ale unui nivel scăzut de globule albe:
  • febră
  • frisoane
  • infecții

    • Este posibil să aveți reacții adverse asociate cu alte medicamente administrate ca parte a regimului de tratament pentru Casgevy. Discutați cu medicul dumneavoastră despre aceste posibile efecte secundare. Furnizorul dumneavoastră de asistență medicală vă poate oferi alte medicamente pentru a vă trata efectele secundare.

    Cum voi primi Casgevy?

    Furnizorul dumneavoastră de asistență medicală vă va oferi alte medicamente, inclusiv un medicament de condiţionare, ca parte a tratamentului dumneavoastră cu Casgevy. Este important să discutați cu furnizorul dvs. de asistență medicală despre riscurile și beneficiile tuturor medicamentelor implicate în tratamentul dumneavoastră.

    După ce ați primit medicamentul de condiționare, este posibil să nu aveți posibilitatea să rămâneți gravidă sau să aveți un copil. Ar trebui să discutați despre opțiunile de păstrare a fertilității cu furnizorul dumneavoastră de asistență medicală înainte de tratament.

    PASUL 1: Înainte de tratamentul cu Casgevy, un medic vă va administra medicamente de mobilizare. Acest medicament mută celulele stem din sânge din măduva osoasă în fluxul sanguin. Celulele stem din sânge sunt apoi colectate într-o mașină care separă diferitele celule sanguine (aceasta se numește afereză). Întregul proces se poate întâmpla de mai multe ori. De fiecare dată, poate dura până la o săptămână.

    În această etapă, celulele de salvare sunt, de asemenea, colectate și depozitate la spital. Acestea sunt celulele stem din sânge existente și sunt păstrate netratate doar în cazul în care există o problemă în procesul de tratament. Dacă Casgevy nu poate fi administrat după medicamentul de condiționare sau dacă celulele stem modificate din sânge nu se instalează (grefează) în organism, aceste celule de salvare vă vor fi returnate. Dacă vi se administrează celule de salvare, nu veți avea niciun beneficiu de tratament de la Casgevy.

    PASUL 2: După ce acestea sunt colectate, celulele stem din sânge vor fi trimise la locul de producție unde sunt folosite pentru a face Casgevy. Poate dura până la 6 luni din momentul în care celulele dumneavoastră sunt colectate pentru a produce și testa Casgevy înainte de a fi trimis înapoi la furnizorul dumneavoastră de asistență medicală.

    PASUL 3: cu puțin timp înainte de tulpina dumneavoastră. transplant de celule, furnizorul dumneavoastră de asistență medicală vă va oferi un medicament de condiționare pentru câteva zile în spital. Acest lucru vă va pregăti pentru tratament prin curățarea celulelor din măduva osoasă, astfel încât acestea să poată fi înlocuite cu celulele modificate din Casgevy. După ce vi se administrează acest medicament, nivelul celulelor din sânge va scădea la niveluri foarte scăzute. Veți rămâne în spital pentru acest pas și veți rămâne în spital până după perfuzia cu Casgevy.

    PASUL 4: Una sau mai multe fiole de Casgevy vor fi administrate într-o venă. (perfuzie intravenoasă) într-o perioadă scurtă de timp.

    După perfuzia Casgevy, veți rămâne în spital, astfel încât furnizorul dumneavoastră de asistență medicală să vă poată monitoriza îndeaproape recuperarea. Acest lucru poate dura 4-6 săptămâni, dar timpii pot varia. Furnizorul dumneavoastră de asistență medicală va decide când puteți merge acasă.

    Ce ar trebui să evit după ce primesc Casgevy?

  • Nu donați sânge, organe, țesuturi sau celule în niciun moment în viitor .

    • Care sunt efectele secundare posibile sau rezonabile probabile ale Casgevy?

    Cele mai frecvente efecte secundare ale Casgevy includ:

  • Niveluri scăzute de celule trombocite, care pot reduce capacitatea sângelui de a coagula și pot provoca sângerare
  • Niveluri scăzute de celule albe din sânge, care vă pot face mai mult susceptibil la infecție

    • Furnizorul dumneavoastră de asistență medicală vă va testa sângele pentru a verifica dacă există niveluri scăzute de celule sanguine (inclusiv trombocite și globule albe). Spuneți imediat medicului dumneavoastră dacă aveți oricare dintre următoarele simptome:

  • febră
  • frisoane
  • infecții
  • durere de cap severă
  • echimoze anormale
  • sângerare prelungită
  • sângerare fără răni, cum ar fi sângerări nazale; sângerare de la gingii; sânge în urină, scaun sau vărsături; sau tusea cu sânge

    • Acestea nu sunt toate efectele secundare posibile ale Casgevy. Apelați la medicul dumneavoastră pentru sfaturi medicale despre efectele secundare. Puteți raporta reacțiile adverse la FDA la 1-800-FDA-1088.

    Informații generale despre utilizarea sigură și eficientă a Casgevy

    Discutați cu furnizorul dumneavoastră de asistență medicală despre orice problemă de sănătate.

    Vă rugăm să consultați informațiile complete de prescriere și Informații pentru pacient pentru Casgevy.

    Despre Vertex

    Vertex este o companie globală de biotehnologie care investește în inovarea științifică pentru a crea medicamente transformatoare pentru persoanele cu boli grave. Compania a aprobat medicamente care tratează cauzele care stau la baza multiplelor boli genetice cronice, care scurtează viața - fibroza chistică, siclemie și beta-talasemia dependentă de transfuzii - și continuă să avanseze programele clinice și de cercetare în aceste boli. Vertex are, de asemenea, o conductă clinică robustă de terapii investigaționale într-o serie de modalități în alte boli grave, unde are o perspectivă profundă asupra biologiei umane cauzale, inclusiv boala renală mediată de APOL1, durerea acută și neuropatică, diabetul de tip 1, distrofia miotonică de tip 1 și deficit de alfa-1 antitripsină.

    Vertex a fost fondată în 1989 și are sediul global în Boston, cu sediul internațional la Londra. În plus, compania are site-uri de cercetare și dezvoltare și birouri comerciale în America de Nord, Europa, Australia, America Latină și Orientul Mijlociu. Vertex este recunoscut în mod constant ca fiind unul dintre cele mai bune locuri de muncă din industrie, inclusiv 14 ani consecutivi pe lista de Top Angajatori a revistei Science și una dintre cele mai bune 100 de companii pentru care să lucrezi din cadrul Fortune. Pentru actualizări ale companiei și pentru a afla mai multe despre istoria inovației Vertex, vizitați www.vrtx.com sau urmăriți-ne pe LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube și Twitter/X.

    Notă specială Vertex cu privire la Forward -Declarații anticipative

    Acest comunicat de presă conține declarații prospective, așa cum sunt definite în Private Securities Litigation Reform Act din 1995, astfel cum a fost modificat, inclusiv, fără limitare, declarații făcute de Reshma Kewalramani, M.D., în acest comunicat de presă și declarații cu privire la așteptările cu privire la beneficiile potențiale ale Casgevy, așteptările pentru populația de pacienți eligibili, planurile de a se angaja cu spitalele pentru a stabili o rețea de ATC-uri în întreaga SUA și așteptările că ATC-uri suplimentare vor fi activate în săptămânile următoare. Deși Vertex consideră că declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă sunt corecte, aceste declarații prospective reprezintă convingerile companiei doar de la data acestui comunicat de presă și există o serie de riscuri și incertitudini care ar putea cauza evenimente sau rezultate reale. să difere în mod semnificativ de cele exprimate sau implicite de astfel de declarații prospective. Aceste riscuri și incertitudini includ, printre altele, faptul că este posibil ca datele din programele de dezvoltare ale companiei să nu sprijine înregistrarea sau dezvoltarea ulterioară a compușilor săi din motive de siguranță, eficacitate sau alte motive, că obținerea de aprobări suplimentare și/sau comercializarea Casgevy în mai multe zone geografice nu poate să apară în termenul anticipat, sau deloc, că prețurile și rambursarea adecvate pentru Casgevy ar putea să nu fie realizate în termenul anticipat, sau deloc, și alte riscuri enumerate la rubrica „Factori de risc” din raportul anual al Vertex și în dosarele ulterioare depuse. cu Securities and Exchange Commission și disponibil pe site-ul web al companiei la www.vrtx.com și www.sec.gov. Nu trebuie să vă bazați în mod nejustificat pe aceste declarații. Vertex declină orice obligație de a actualiza informațiile conținute în acest comunicat de presă pe măsură ce noi informații devin disponibile.

    Sursa: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Postat : 2024-01-17 06:15

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare