Vertex объявляет об одобрении FDA США препарата Касгеви (эксагамглоген аутотемцел) для лечения трансфузионно-зависимой бета-талассемии
БОСТОН, 23 января BUSINESS WIRE. 16, 2024 г. — Компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) объявила сегодня, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), клеточную терапию с отредактированными генами CRISPR/Cas9, для лечение трансфузионно-зависимой бета-талассемии (ТДТ) у пациентов 12 лет и старше.
“Вслед за историческим одобрением FDA препарата Касгеви для лечения серповидно-клеточной анемии, сейчас очень интересно получить одобрение для ТДТ. намного раньше даты PDUFA», — сказала Решма Кевалрамани, доктор медицинских наук, генеральный директор и президент Vertex. «Пациенты с ТДТ заслуживают новых, потенциально излечивающих вариантов лечения, и мы с нетерпением ждем возможности предоставить Casgevy подходящим пациентам, которые ждут».
Введение Casgevy требует опыта трансплантации стволовых клеток; поэтому Vertex взаимодействует с опытными больницами для создания сети независимых авторизованных лечебных центров (ATC) по всей территории США, чтобы предлагать пациентам Casgevy. Все девять ATC, активированные в США, могут предлагать Casgevy подходящим пациентам с TDT и серповидноклеточной анемией (SCD). Дополнительные ATC будут активированы в ближайшие недели, а полный список ATC можно найти на сайте Casgevy.com.
О трансфузионно-зависимой бета-талассемии (TDT)
ТДТ — серьезное, опасное для жизни генетическое заболевание. Пациенты с ТДТ сообщают о показателях качества жизни, связанных со здоровьем, ниже, чем у населения в целом, а затраты на медицинское обслуживание в течение всей жизни в США при лечении ТДТ оцениваются от 5 до 5,7 миллионов долларов. ТДТ требует частых переливаний крови и терапии хелатированием железа на протяжении всей жизни человека. Из-за анемии пациенты, живущие с ТДТ, могут испытывать усталость и одышку, а у младенцев может развиться задержка в развитии, желтуха и проблемы с питанием. Осложнения ТДТ также могут включать увеличение селезенки, печени и/или сердца, деформацию костей и задержку полового созревания. ТДТ требует пожизненного лечения и значительного использования ресурсов здравоохранения и в конечном итоге приводит к сокращению продолжительности жизни, снижению качества жизни и снижению доходов и производительности на протяжении всей жизни. В США средний возраст смерти пациентов с ТДТ составляет 37 лет. Трансплантация стволовых клеток от подходящего донора является вариантом лечения, но доступна лишь небольшой части людей, живущих с ТДТ, из-за отсутствия доступных доноров.
О Casgevy™ (эксагамглоген autotemcel [exa-cel])
Casgevy™ — это невирусная клеточная терапия ex vivo с отредактированным геном CRISPR/Cas9 для подходящих пациентов с SCD или TDT, при котором собственные гемопоэтические стволовые клетки и клетки-предшественники пациента редактируются в эритроидной специфической энхансерной области гена BCL11A посредством точного двухцепочечного разрыва. Это изменение приводит к выработке высоких уровней фетального гемоглобина (HbF; гемоглобин F) в эритроцитах. HbF — это форма гемоглобина, переносящего кислород, который естественным образом присутствует во время развития плода, а затем после рождения переключается на взрослую форму гемоглобина. Было показано, что Касжеви снижает или устраняет ЛОС у пациентов с ВСС и требует переливания крови у пациентов с ТДТ.
Касжеви одобрен по определенным показаниям в нескольких юрисдикциях для подходящих пациентов.
Помощь пациентам в пути к Касжеви
Vertex Connects™ — это программа для подходящих пациентов в США, которым прописали Касжеви. Через Vertex Connects менеджеры по медицинскому обслуживанию могут предоставить образовательные ресурсы, средства связи и поддержку для навигации по пути лечения, а также доступна дополнительная помощь для соответствующих критериям пациентов.
Чтобы получить дополнительную информацию об ATC, процессе лечения Касжеви и Vertex Connects, позвоните по телефону 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) — и узнайте больше о нашей программе поддержки пациентов на сайте VertexConnects.com.
США. ПОКАЗАНИЯ И ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИ
Что такое Касгеви?
Касжеви — это одноразовая терапия, используемая для лечения людей в возрасте 12 лет и старше. с:
• серповидноклеточной анемией (СКБ), у которых часто наблюдаются вазоокклюзионные кризы или ЛОС
• бета-талассемия (β-талассемия), которым необходимо регулярное переливание крови
Касжеви изготавливается специально для каждого пациента с использованием собственных отредактированных стволовых клеток крови пациента и увеличивает выработку особый тип гемоглобина, называемый гемоглобином F (фетальный гемоглобин или HbF). Наличие большего количества HbF повышает общий уровень гемоглобина и, как было показано, улучшает выработку и функцию эритроцитов. Это может устранить выбросы ЛОС у людей с серповидноклеточной анемией и исключить необходимость регулярного переливания крови у людей с бета-талассемией.
ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИ
>Какую самую важную информацию мне следует знать о Касжеви?
После лечения Касжеви у вас на какое-то время будет меньше клеток крови, пока Касжеви не приживется (приживется) в вашем костном мозге. Это включает в себя низкий уровень тромбоцитов (клеток, которые обычно помогают крови свертываться) и лейкоцитов (клеток, которые обычно борются с инфекциями). Ваш врач будет следить за этим и назначит вам лечение по мере необходимости. Врач сообщит вам, когда уровень клеток крови вернется к безопасному уровню.
У вас могут возникнуть побочные эффекты, связанные с другими лекарствами, назначаемыми в рамках схемы лечения Касгеви. Поговорите со своим врачом относительно возможных побочных эффектов. Ваш лечащий врач может назначить вам другие лекарства для лечения ваших побочных эффектов.
Как я буду получать Касгеви?
Ваш лечащий врач назначит вам другие лекарства, включая кондиционирующие лекарства в рамках лечения Касгеви. Важно поговорить со своим лечащим врачом о рисках и преимуществах всех лекарств, участвующих в вашем лечении.
После приема кондиционирующего лекарства вы не сможете забеременеть или стать отцом ребенка. Перед лечением вам следует обсудить варианты сохранения фертильности со своим лечащим врачом.
ШАГ 1: Перед лечением Касжеви врач даст вам мобилизующие лекарства. Это лекарство перемещает стволовые клетки крови из костного мозга в кровоток. Затем стволовые клетки крови собираются в аппарате, который разделяет различные клетки крови (это называется аферезом). Весь этот процесс может происходить более одного раза. Каждый раз это может занять до одной недели.
На этом этапе спасательные клетки также собираются и хранятся в больнице. Это существующие у вас стволовые клетки крови, и их оставляют без лечения на случай, если в процессе лечения возникнут проблемы. Если Касгеви невозможно дать после кондиционирующего лекарства или если модифицированные стволовые клетки крови не приживаются (приживляются) в организме, эти спасательные клетки будут возвращены вам. Если вам введут спасательные клетки, вы не получите никакой пользы от лечения от Casgevy.
ШАГ 2: После того, как они будут собраны, ваши стволовые клетки крови будут отправлены на производственную площадку. где из них делают Касжеви. С момента сбора клеток может пройти до 6 месяцев для производства и тестирования Касжеви, прежде чем он будет отправлен обратно вашему поставщику медицинских услуг.
ШАГ 3: Незадолго до получения ствола после трансплантации клеток ваш лечащий врач даст вам кондиционирующее лекарство на несколько дней в больнице. Это подготовит вас к лечению путем удаления клеток из костного мозга, чтобы их можно было заменить модифицированными клетками Касжеви. После того, как вам дадут это лекарство, уровень клеток вашей крови упадет до очень низкого уровня. На этом этапе вы останетесь в больнице до окончания инфузии Касгеви.
ШАГ 4: Один или несколько флаконов Касжеви будут введены в вену. (внутривенная инфузия) в течение короткого периода времени.
После инфузии Касгеви вы останетесь в больнице, чтобы ваш лечащий врач мог внимательно следить за вашим выздоровлением. Это может занять 4–6 недель, но время может варьироваться. Ваш лечащий врач решит, когда вы сможете вернуться домой.
Чего мне следует избегать после приема Касжеви?
Каковы возможные или достаточно вероятные побочные эффекты Касжеви?
К наиболее частым побочным эффектам Касжеви относятся:
Ваш лечащий врач проверит вашу кровь на низкий уровень клеток крови (включая тромбоциты и лейкоциты). Немедленно сообщите своему врачу, если у вас возникнут какие-либо из следующих симптомов:
Это еще не все возможные побочные эффекты Касжеви. Спросите у своего доктора о побочных эффектах. Вы можете сообщить о побочных эффектах в FDA по телефону 1-800-FDA-1088.
Общая информация о безопасном и эффективном использовании Касжеви
Поговорите со своим врачом о любых проблемах со здоровьем.
Пожалуйста, ознакомьтесь с полной информацией о назначении и Информация для пациентов Casgevy.
О Vertex
Vertex — это глобальная биотехнологическая компания, которая инвестирует в научные инновации для создания преобразующих лекарств для людей с серьезными заболеваниями. Компания одобрила лекарства, которые лечат основные причины множества хронических, сокращающих жизнь генетических заболеваний — муковисцидоза, серповидно-клеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии — и продолжает продвигать клинические и исследовательские программы в области этих заболеваний. Компания Vertex также располагает обширной клинической линейкой экспериментальных методов лечения различных методов лечения других серьезных заболеваний, в том числе глубокого понимания причинно-следственной биологии человека, включая APOL1-опосредованное заболевание почек, острую и нейропатическую боль, диабет 1 типа, миотоническую дистрофию 1 типа и дефицит альфа-1-антитрипсина.
Vertex была основана в 1989 году. Ее глобальная штаб-квартира находится в Бостоне, а международная штаб-квартира — в Лондоне. Кроме того, у компании есть центры исследований и разработок, а также коммерческие офисы в Северной Америке, Европе, Австралии, Латинской Америке и на Ближнем Востоке. Vertex неизменно признается одним из лучших мест для работы в отрасли, в том числе 14 лет подряд входит в список лучших работодателей журнала Science и входит в число 100 лучших компаний для работы по версии журнала Fortune. Чтобы получать обновления компании и узнавать больше об истории инноваций Vertex, посетите сайт www.vrtx.com или подпишитесь на нас в LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube и Twitter/X.
Специальное примечание Vertex относительно дальнейших действий -Прогнозирующие заявления
Настоящий пресс-релиз содержит прогнозные заявления, определенные в Законе о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года с поправками, включая, помимо прочего, заявления Решмы Кевалрамани, доктора медицинских наук, в этом пресс-релизе и заявлениях относительно ожиданий потенциальных преимуществ Casgevy, ожиданий в отношении подходящей группы пациентов, планов взаимодействия с больницами для создания сети отделений ATC по всей территории США и ожиданий, что дополнительные отделения ATC будут активированы в ближайшие недели. Хотя Vertex считает, что прогнозные заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, точны, эти прогнозные заявления отражают убеждения компании только на дату настоящего пресс-релиза, и существует ряд рисков и неопределенностей, которые могут привести к реальным событиям или результатам. существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в таких прогнозных заявлениях. Эти риски и неопределенности включают, среди прочего, то, что данные программ развития компании могут не поддерживать регистрацию или дальнейшую разработку ее соединений из-за безопасности, эффективности или других причин, что получение дополнительных разрешений и / или коммерциализация Casgevy в нескольких географических регионах может быть невозможным. произойдет в ожидаемые сроки или вообще, что адекватная цена и возмещение за Casgevy не могут быть достигнуты в ожидаемые сроки или вообще не будут достигнуты, а также другие риски, перечисленные под заголовком «Факторы риска» в годовом отчете Vertex и в последующих документах, поданных с Комиссией по ценным бумагам и биржам и доступен на веб-сайтах компании www.vrtx.com и www.sec.gov. Не следует чрезмерно полагаться на эти утверждения. Vertex отказывается от каких-либо обязательств по обновлению информации, содержащейся в этом пресс-релизе, по мере поступления новой информации.
Источник: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Опубликовано : 2024-01-17 06:15
Читать далее
- Послеродовая тревога и депрессия не усилились после начала пандемии, но увеличилась частота приема бензодиазепинов
- Как готовиться к еде — руководство для начинающих
- Arrowhead Pharmaceuticals представляет на выставке ESC 2024 новые ключевые данные фазы 3 исследования PALISADE по плозасирану у пациентов с семейным синдромом хиломикронемии
- Астма у детей
- Важен ли секс в отношениях? 12 вещей, которые следует учитывать
- 8 лучших пренатальных витаминов для здоровой беременности, по мнению…
Отказ от ответственности
Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.
Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.
Популярные ключевые слова
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions