Vertex, Transfüzyona Bağlı Beta Talasemi Tedavisinde Casgevy'nin (exagamglogene autotemcel) ABD FDA Onayını Duyurdu
BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Ocak. 16, 2024-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), bir CRISPR/Cas9 gen düzenlenmiş hücre terapisi olan Casgevy™'yi (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) onayladığını duyurdu. 12 yaş ve üzeri hastalarda transfüzyona bağlı beta talaseminin (TDT) tedavisi.
“Casgevy'nin orak hücre hastalığı için FDA tarafından tarihi onaylanmasının hemen ardından, şimdi TDT için onay alınması heyecan verici. PDUFA tarihinin çok ilerisinde," dedi Vertex İcra Kurulu Başkanı ve Başkanı Reshma Kewalramani, MD. "TDT hastaları yeni, potansiyel olarak iyileştirici tedavi seçeneklerini hak ediyor ve Casgevy'yi bekleyen uygun hastalara sunmayı sabırsızlıkla bekliyoruz."
Casgevy'nin uygulanması kök hücre naklinde deneyim gerektirir; bu nedenle Vertex, hastalara Casgevy sunmak üzere ABD çapında bağımsız olarak işletilen, yetkili tedavi merkezlerinden (ATC'ler) oluşan bir ağ kurmak için deneyimli hastanelerle işbirliği yapıyor. ABD'de etkinleştirilen dokuz ATC'nin tümü, Casgevy'yi TDT ve orak hücre hastalığı (SCD) olan uygun hastalara sunabilmektedir. Önümüzdeki haftalarda ek ATC'ler etkinleştirilecek ve ATC'lerin tam listesine Casgevy.com adresinden erişilebilecek.
Transfüzyona Bağlı Beta Talasemi (TDT) Hakkında
TDT ciddi, yaşamı tehdit eden bir genetik hastalıktır. TDT hastaları, sağlıkla ilişkili yaşam kalitesi puanlarının genel popülasyonun altında olduğunu bildirmektedir ve ABD'de TDT'yi yönetmenin yaşam boyu sağlık bakım maliyetlerinin 5 ila 5,7 milyon dolar arasında olduğu tahmin edilmektedir. TDT, kişinin yaşamı boyunca sık sık kan nakli ve demir şelasyon tedavisi gerektirir. Anemi nedeniyle TDT ile yaşayan hastalarda yorgunluk ve nefes darlığı yaşanabilir ve bebeklerde gelişme geriliği, sarılık ve beslenme sorunları gelişebilir. TDT'nin komplikasyonları ayrıca genişlemiş bir dalak, karaciğer ve/veya kalp, şekilsiz kemikler ve gecikmiş ergenliği de içerebilir. TDT, yaşam boyu tedaviyi ve sağlık kaynaklarının önemli ölçüde kullanımını gerektirir ve sonuçta yaşam beklentisinin azalmasına, yaşam kalitesinin düşmesine ve yaşam boyu kazançların ve üretkenliğin azalmasına neden olur. ABD'de TDT ile yaşayan hastaların ortalama ölüm yaşı 37'dir. Uyumlu bir donörden kök hücre nakli tedavi edici bir seçenektir ancak mevcut donör eksikliği nedeniyle TDT ile yaşayan kişilerin yalnızca küçük bir kısmı için mümkündür.
Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) hakkında
Casgevy™, uygun hastalar için viral olmayan, ex vivo CRISPR/Cas9 geni düzenlenmiş bir hücre terapisidir SCD veya TDT ile hastanın kendi hematopoietik kök ve progenitör hücreleri, BCL11A geninin eritroid spesifik güçlendirici bölgesinde hassas bir çift iplik kopması yoluyla düzenlenir. Bu düzenleme, kırmızı kan hücrelerinde yüksek düzeyde fetal hemoglobin (HbF; hemoglobin F) üretilmesiyle sonuçlanır. HbF, fetal gelişim sırasında doğal olarak mevcut olan ve doğumdan sonra yetişkin hemoglobin formuna dönüşen oksijen taşıyan hemoglobinin formudur. Casgevy'nin, AKÖ hastalarında VOC'leri ve TDT hastalarında transfüzyon gereksinimlerini azalttığı veya ortadan kaldırdığı gösterilmiştir.
Casgevy, uygun hastalar için birden fazla yargı bölgesinde belirli endikasyonlar için onaylanmıştır.
Casgevy Yolculuğunda Hastalara Yardım Ediyoruz
Vertex Connects™, ABD'de Casgevy reçetesi almış uygun hastalara yönelik bir programdır. Vertex Connects aracılığıyla Bakım Yöneticileri, tedavi yolculuğunu yönlendirmek için eğitim kaynakları, iletişim ve destek sağlamaya hazırdır ve uygun hastalar için ek yardım mevcuttur.
ATC'ler, Casgevy tedavi yolculuğu ve Vertex Connects hakkında daha fazla bilgi için 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) numaralı telefonu arayın ve VertexConnects.com adresinde hasta destek programımız hakkında daha fazla bilgi edinin.
ABD ENDİKASYONLAR VE ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ
Casgevy nedir?
Casgevy, 12 yaş ve üzeri kişileri tedavi etmek için kullanılan tek seferlik bir terapidir. ile:
• sık sık damar tıkayıcı krizler veya VOC'ler yaşayan orak hücre hastalığı (SCD)
• Düzenli kan nakline ihtiyaç duyan beta talasemi (β-talasemi)
Casgevy, hastanın kendi düzenlenmiş kan kök hücreleri kullanılarak her hasta için özel olarak yapılır ve üretimini artırır. Hemoglobin F (fetal hemoglobin veya HbF) adı verilen özel bir hemoglobin türü. Daha fazla HbF'ye sahip olmak genel hemoglobin düzeylerini artırır ve kırmızı kan hücrelerinin üretimini ve işlevini iyileştirdiği gösterilmiştir. Bu, orak hücre hastalığı olan kişilerde VOC'leri ortadan kaldırabilir ve beta talasemili kişilerde düzenli kan nakli ihtiyacını ortadan kaldırabilir.
ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ
Casgevy hakkında bilmem gereken en önemli bilgi nedir?
Casgevy tedavisinden sonra, Casgevy kemik iliğinize yerleşene (aşılanana) kadar bir süre daha az kan hücresine sahip olacaksınız. Buna düşük seviyelerde trombositler (genellikle kanın pıhtılaşmasına yardımcı olan hücreler) ve beyaz kan hücreleri (genellikle enfeksiyonlarla savaşan hücreler) dahildir. Doktorunuz bunu izleyecek ve gerektiği gibi size tedavi uygulayacaktır. Kan hücresi düzeyleri güvenli seviyelere döndüğünde doktorunuz size bunu söyleyecektir.
Casgevy tedavi rejiminin bir parçası olarak uygulanan diğer ilaçlarla ilişkili yan etkilerle karşılaşabilirsiniz. Olası yan etkiler hakkında doktorunuzla konuşun. Sağlık uzmanınız, yan etkilerinizi tedavi etmek için size başka ilaçlar verebilir.
Casgevy'yi nasıl alacağım?
Sağlık uzmanınız size başka ilaçlar verecektir. Casgevy ile tedavinizin bir parçası olarak bir bakım ilacı da dahil. Tedavinizde yer alan tüm ilaçların riskleri ve yararları hakkında sağlık uzmanınızla konuşmanız önemlidir.
Hazırlanma ilacını aldıktan sonra hamile kalmanız veya çocuk sahibi olmanız mümkün olmayabilir. Tedaviden önce doğurganlığı koruma seçeneklerini sağlık uzmanınızla görüşmelisiniz.
1. ADIM: Casgevy tedavisinden önce, bir doktor size mobilizasyon ilaçları verecektir. Bu ilaç kan kök hücrelerini kemik iliğinizden kan dolaşımına taşır. Kan kök hücreleri daha sonra farklı kan hücrelerini ayıran bir makinede toplanır (buna aferez denir). Tüm bu süreç birden fazla kez gerçekleşebilir. Her seferinde bir hafta kadar sürebilir.
Bu adım sırasında kurtarma hücreleri de toplanır ve hastanede saklanır. Bunlar sizin mevcut kan kök hücrelerinizdir ve tedavi sürecinde bir sorun yaşanma ihtimaline karşı tedavi edilmeden saklanırlar. İyileştirme ilacı sonrasında Casgevy verilemiyorsa veya değiştirilmiş kan kök hücreleri vücutta tutunamazsa (aşılanamazsa) bu kurtarıcı hücreler size geri verilecektir. Size kurtarma hücreleri verilirse Casgevy'den herhangi bir tedavi avantajı elde edemezsiniz.
2. ADIM: Toplandıktan sonra kan kök hücreleriniz üretim sahasına gönderilecektir. Casgevy yapmak için kullanıldıkları yer. Hücrelerinizin toplandığı andan itibaren Casgevy'nin üretilip test edilmesi ve sağlık uzmanınıza geri gönderilmesi 6 aya kadar sürebilir.
3. ADIM: Kökünüzden kısa bir süre önce Hücre nakli durumunda, sağlık uzmanınız size hastanede birkaç gün süreyle bir iyileştirme ilacı verecektir. Bu, hücreleri kemik iliğinden temizleyerek sizi tedaviye hazırlayacaktır, böylece Casgevy'deki değiştirilmiş hücrelerle değiştirilebileceklerdir. Bu ilacı aldıktan sonra kan hücresi seviyeleriniz çok düşük seviyelere düşecektir. Bu adım için hastanede kalacaksınız ve Casgevy infüzyonu bitene kadar hastanede kalacaksınız.
ADIM 4: Bir veya daha fazla Casgevy şişesi damara verilecektir. (intravenöz infüzyon) kısa bir süre boyunca.
Casgevy infüzyonundan sonra, sağlık uzmanınızın iyileşmenizi yakından izleyebilmesi için hastanede kalacaksınız. Bu 4-6 hafta sürebilir, ancak süreler değişebilir. Ne zaman eve gidebileceğinize sağlık uzmanınız karar verecektir.
Casgevy'yi aldıktan sonra nelerden kaçınmalıyım?
Casgevy'nin olası veya makul derecede muhtemel yan etkileri nelerdir?
Casgevy'nin en yaygın yan etkileri şunlardır:
Sağlık uzmanınız, düşük düzeyde kan hücresi (trombositler ve beyaz kan hücreleri dahil) olup olmadığını kontrol etmek için kanınızı test edecektir. Aşağıdaki belirtilerden herhangi birini yaşarsanız derhal sağlık uzmanınıza bildirin:
Bunlar Casgevy'nin tüm olası yan etkileri değildir. Yan etkiler hakkında tıbbi tavsiye için doktorunuzu arayın. Yan etkileri 1-800-FDA-1088 numaralı telefondan FDA'ya bildirebilirsiniz.
Casgevy'nin güvenli ve etkili kullanımı hakkında genel bilgi
Sağlık uzmanınızla herhangi bir sağlık sorununuz hakkında konuşun.
Lütfen Reçete Bilgilerinin tamamına bakın ve Casgevy için Hasta Bilgileri.
Vertex Hakkında
Vertex, ciddi hastalıkları olan insanlar için dönüştürücü ilaçlar yaratmak amacıyla bilimsel yeniliğe yatırım yapan küresel bir biyoteknoloji şirketidir. Şirket, kistik fibroz, orak hücre hastalığı ve transfüzyona bağlı beta talasemi gibi birçok kronik, yaşamı kısaltan genetik hastalığın altta yatan nedenlerini tedavi eden ilaçları onayladı ve bu hastalıklarda klinik ve araştırma programlarını geliştirmeye devam ediyor. Vertex ayrıca, APOL1 aracılı böbrek hastalığı, akut ve nöropatik ağrı, tip 1 diyabet, miyotonik distrofi tip 1 ve miyotonik distrofi dahil olmak üzere nedensel insan biyolojisine dair derin bir anlayışa sahip olduğu diğer ciddi hastalıklardaki çeşitli yöntemlerde araştırma terapilerinden oluşan sağlam bir klinik portföye sahiptir. alfa-1 antitripsin eksikliği.
Vertex 1989 yılında kuruldu ve küresel genel merkezi Boston'da, uluslararası genel merkezi ise Londra'dadır. Ayrıca şirketin Kuzey Amerika, Avrupa, Avustralya, Latin Amerika ve Orta Doğu'da araştırma ve geliştirme tesisleri ve ticari ofisleri bulunmaktadır. Vertex, Science dergisinin En İyi İşverenler listesinde 14 yıl üst üste yer alması ve Fortune'un Çalışılacak En İyi 100 Şirketten biri olması da dahil olmak üzere, sürekli olarak sektörün çalışılacak en iyi yerlerinden biri olarak tanınmaktadır. Şirket güncellemeleri ve Vertex'in inovasyon geçmişi hakkında daha fazla bilgi edinmek için www.vrtx.com adresini ziyaret edin veya bizi LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube ve Twitter/X üzerinden takip edin.
Vertex İletim İle İlgili Özel Not -Önemli Açıklamalar
Bu basın bülteni, Reshma Kewalramani, M.D. Bu basın bülteninde ve Casgevy'nin potansiyel faydalarına ilişkin beklentiler, uygun hasta popülasyonuna yönelik beklentiler, ABD çapında bir ATC ağı kurmak için hastanelerle işbirliği yapma planları ve önümüzdeki haftalarda ek ATC'lerin etkinleştirileceğine ilişkin beklentilere ilişkin açıklamalarda. Vertex, bu basın bülteninde yer alan ileriye dönük beyanların doğru olduğuna inansa da, bu ileriye dönük beyanlar yalnızca bu basın bülteni tarihi itibarıyla şirketin inançlarını temsil etmektedir ve fiili olaylara veya sonuçlara neden olabilecek bir takım riskler ve belirsizlikler mevcuttur. bu tür ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olmak. Bu riskler ve belirsizlikler, diğer şeylerin yanı sıra, şirketin geliştirme programlarından elde edilen verilerin, güvenlik, etkinlik veya diğer nedenlerden dolayı bileşiklerinin tescilini veya daha fazla geliştirilmesini desteklemeyebileceğini; ek onayların alınmasının ve/veya Casgevy'nin birden fazla coğrafyada ticarileştirilmesinin destekleyemeyeceğini içerir. Casgevy için yeterli fiyatlandırma ve geri ödemenin öngörülen zaman çizelgesinde veya hiç sağlanamayabileceği ve Vertex'in yıllık raporunda ve daha sonraki dosyalamalarda "Risk Faktörleri" başlığı altında listelenen diğer risklerin öngörülen zaman çizelgesinde veya hiç meydana gelmemesi Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'nda mevcuttur ve şirketin www.vrtx.com ve www.sec.gov adresindeki web sitesinde mevcuttur. Bu bildirimlere gereğinden fazla güvenmemelisiniz. Vertex, yeni bilgiler ortaya çıktıkça bu basın bülteninde yer alan bilgileri güncelleme yükümlülüğünü reddeder.
Kaynak: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Gönderildi : 2024-01-17 06:15
Devamını oku
- Kilo Vermek İçin Yemek Hazırlığı Nasıl Yapılır: Yemek Fikirleri ve Tarifler
- Çalışma Bulgularına göre Alzheimer İlaçları Yepyeni Bir Şekilde İşe Yarayabilir
- Kronik Rinosinüzitli Psikiyatrik Bozukluklarda Görülen Çift Yönlü Bağlantı
- Gribin Nedenleri Nelerdir?
- Bir Maya Enfeksiyonu Pelvik İnflamatuar Hastalığa (PID) Neden Olabilir mi?
- Şüpheli İnterstisyel Sistit İçin Gerekli Diğer Durumların Ekarte Edilmesi
Sorumluluk reddi beyanı
Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.
Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.
Popüler Anahtar Kelimeler
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions