Vertex оголошує про схвалення FDA США Casgevy (exagamglogene autotemcel) для лікування бета-таласемії, залежної від переливання крові

Підпишіться на Drugslib

БОСТОН--(BUSINESS WIRE)--січ. 16 січня 2024 р. Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) оголосила сьогодні, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) схвалило Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), генно-відредаговану клітинну терапію CRISPR/Cas9 для лікування трансфузійно-залежної бета-таласемії (ТДТ) у пацієнтів віком від 12 років.

«Після історичного схвалення FDA препарату Casgevy для лікування серповидноклітинної анемії дуже цікаво отримати схвалення для ТДТ задовго до дати PDUFA», – сказала Решма Кевалрамані, доктор медичних наук, головний виконавчий директор і президент Vertex. «Пацієнти з TDT заслуговують на нові, потенційно виліковні варіанти лікування, і ми з нетерпінням чекаємо можливості запропонувати Casgevy відповідним пацієнтам, які чекають».

Для застосування Casgevy потрібен досвід трансплантації стовбурових клітин; тому Vertex співпрацює з досвідченими лікарнями, щоб створити мережу незалежних авторизованих лікувальних центрів (ATC) по всій території США, щоб пропонувати пацієнтам Casgevy. Усі дев’ять АТС, активованих у США, можуть пропонувати Касгеві відповідним пацієнтам із ТДТ та серповидно-клітинною анемією (ССК). Додаткові АТС будуть активовані найближчими тижнями, а повний список АТС можна переглянути на Casgevy.com.

Про трансфузійно-залежну бета-таласемію (TDT)

ТДТ — це серйозне генетичне захворювання, яке загрожує життю. Пацієнти з ТДТ повідомляють про показники якості життя, пов’язані зі здоров’ям, нижчі за загальну популяцію, а витрати на лікування протягом усього життя в США на лікування ТДТ становлять від 5 до 5,7 мільйонів доларів США. ТДТ вимагає частих переливань крові та хелатної терапії залізом протягом життя людини. Через анемію пацієнти, які живуть з ТДТ, можуть відчувати втому та задишку, а у немовлят може розвинутися затримка розвитку, жовтяниця та проблеми з годуванням. Ускладнення ТДТ також можуть включати збільшення селезінки, печінки та/або серця, деформацію кісток і затримку статевого дозрівання. ТДТ потребує довічного лікування та значного використання ресурсів охорони здоров’я, що в кінцевому підсумку призводить до скорочення очікуваної тривалості життя, погіршення якості життя та зниження доходів і продуктивності протягом життя. У США середній вік смерті пацієнтів, які живуть з ТДТ, становить 37 років. Трансплантація стовбурових клітин від відповідного донора є варіантом лікування, але доступна лише невеликій частині людей, які живуть із ТДТ, через брак доступних донорів.

Про Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel])

Casgevy™ – це невірусна клітинна терапія ex vivo CRISPR/Cas9, змінена на основі генів CRISPR/Cas9, для відповідних пацієнтів з SCD або TDT, у яких власні гемопоетичні стовбурові клітини та клітини-попередники пацієнта редагуються в еритроїдному специфічному енхансерному регіоні гена BCL11A через точний дволанцюговий розрив. Це редагування призводить до виробництва високих рівнів фетального гемоглобіну (HbF; гемоглобін F) в еритроцитах. HbF — це форма гемоглобіну, що переносить кисень, яка природно присутня під час внутрішньоутробного розвитку, який потім переходить на дорослу форму гемоглобіну після народження. Доведено, що Casgevy зменшує або усуває леткі органічні сполуки для пацієнтів із ССД та потреби в переливанні крові для пацієнтів із TDT.

Casgevy схвалено для певних показань у кількох юрисдикціях для відповідних пацієнтів.

Допомога пацієнтам у подорожі Касгеві

Vertex Connects™ — це програма для відповідних пацієнтів у США, яким призначено Касгеві. За допомогою Vertex Connects менеджери з догляду можуть надати освітні ресурси, комунікацію та підтримку для навігації під час лікування, а також доступна додаткова допомога для пацієнтів, які відповідають вимогам.

Для отримання додаткової інформації про ATC, шлях лікування Casgevy та Vertex Connects телефонуйте за номером 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) — і дізнайтеся більше про нашу програму підтримки пацієнтів на VertexConnects.com.

США ПОКАЗАННЯ ТА ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ З БЕЗПЕКИ

Що таке Casgevy?

Casgevy – це одноразова терапія, яка використовується для лікування людей віком від 12 років з:

• серповидно-клітинною анемією (ССД), які мають часті вазоокклюзійні кризи або ЛОС

• бета-таласемія (β-таласемія), які потребують регулярних переливань крові

Casgevy виготовляється спеціально для кожного пацієнта з використанням власних відредагованих стовбурових клітин крові пацієнта та збільшує виробництво особливий тип гемоглобіну, який називається гемоглобін F (фетальний гемоглобін або HbF). Більше HbF підвищує загальний рівень гемоглобіну та, як було показано, покращує виробництво та функцію еритроцитів. Це може усунути ЛОС у людей із серповидно-клітинною анемією та усунути необхідність регулярних переливань крові у людей із бета-таласемією.

ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ ПРО БЕЗПЕКУ

Яка найважливіша інформація, яку я повинен знати про Casgevy?

Після лікування Casgevy у вас деякий час буде менше кров’яних тілець, поки Casgevy не закріпиться (приживеться) у вашому кістковому мозку. Це включає низький рівень тромбоцитів (клітин, які зазвичай сприяють згортанню крові) і лейкоцитів (клітин, які зазвичай борються з інфекціями). Ваш лікар стежитиме за цим і призначить вам необхідне лікування. Лікар повідомить вам, коли рівень клітин крові повернеться до безпечного рівня.

  • Негайно повідомте свого медичного працівника, якщо у вас виникне будь-який із наведених нижче симптомів, які можуть бути ознаками низького рівня тромбоцитарних клітин:
  • сильний головний біль
  • незвичайні синці
  • тривала кровотеча
  • кровотеча без травм, таких як носова кровотеча; кровоточивість ясен; кров у сечі, стільці або блювоті; або кров’яний кашель
  • Негайно повідомте свого медичного працівника, якщо у вас виникли будь-які з такі ознаки, які можуть бути ознаками низького рівня лейкоцитів:
  • лихоманка
  • озноб
  • інфекції

    • У вас можуть виникнути побічні ефекти, пов’язані з іншими ліками, які застосовуються як частина схеми лікування Касгеві. Поговоріть зі своїм лікарем щодо можливих побічних ефектів. Ваш медичний працівник може призначити вам інші ліки для лікування побічних ефектів.

    Як я отримаю Casgevy?

    Ваш медичний працівник призначить вам інші ліки, включаючи кондиціонуючий препарат, як частину вашого лікування Касгеві. Важливо поговорити зі своїм медичним працівником про ризики та переваги всіх ліків, які беруть участь у вашому лікуванні.

    Після прийому кондиціонуючого препарату ви можете не завагітніти або стати батьком дитини. Вам слід обговорити варіанти збереження фертильності зі своїм медичним працівником перед початком лікування.

    КРОК 1: перед лікуванням Casgevy лікар призначить вам препарати для мобілізації. Цей препарат переміщує стовбурові клітини крові з вашого кісткового мозку в кровотік. Потім стовбурові клітини крові збираються в машині, яка розділяє різні клітини крові (це називається аферезом). Весь цей процес може відбуватися кілька разів. Щоразу це може тривати до тижня.

    Під час цього етапу також збираються та зберігаються в лікарні рятувальні клітини. Це наявні стовбурові клітини крові, які зберігаються без лікування на випадок, якщо в процесі лікування виникнуть проблеми. Якщо Casgevy не можна вводити після кондиціонуючого препарату або якщо модифіковані стовбурові клітини крові не закріплюються (приживаються) в організмі, ці рятувальні клітини будуть повернуті вам. Якщо вам нададуть рятувальні клітини, ви не матимете ніякої користі від лікування Casgevy.

    КРОК 2: після того, як їх буде зібрано, ваші стовбурові клітини крові будуть надіслані на виробничий майданчик де вони використовуються для виготовлення Casgevy. Виготовлення та тестування Casgevy може зайняти до 6 місяців із моменту збору ваших клітин, перш ніж його буде відправлено назад до вашого медичного працівника.

    КРОК 3: Незадовго до вашого стовбура трансплантації клітин, ваш медичний працівник дасть вам кондиціонуючий препарат на кілька днів у лікарні. Це підготує вас до лікування шляхом очищення клітин кісткового мозку, щоб їх можна було замінити модифікованими клітинами Касгеві. Після прийому цього препарату рівень клітин крові впаде до дуже низького рівня. Ви залишатиметеся в лікарні на цьому етапі та залишатиметеся в лікарні до закінчення інфузії Касгеві.

    КРОК 4: один або кілька флаконів Касгеві буде введено у вену (внутрішньовенне вливання) протягом короткого періоду часу.

    Після інфузії Касгеві ви залишитеся в лікарні, щоб ваш медичний працівник міг уважно стежити за вашим відновленням. Це може зайняти 4-6 тижнів, але час може змінюватися. Ваш медичний працівник вирішить, коли ви зможете повернутися додому.

    Чого слід уникати після прийому Касгеві?

  • У майбутньому не здавати кров, органи, тканини чи клітини .

    • Які можливі або ймовірні побічні ефекти Касгеві?

    Найпоширенішими побічними ефектами Касгеві є:

  • Низький рівень тромбоцитарних клітин, що може зменшити здатність крові до згортання та може спричинити кровотечу
  • Низький рівень білих кров’яних тілець, через що ви можете посилитися сприйнятливість до інфекції

    • Ваш медичний працівник перевірить вашу кров, щоб перевірити низький рівень клітин крові (включаючи тромбоцити та лейкоцити). Негайно повідомте свого медичного працівника, якщо у вас виникли такі симптоми:

  • лихоманка
  • озноб
  • інфекції
  • сильний головний біль
  • незвичайні синці
  • тривала кровотеча
  • кровотеча без травм, наприклад носова кровотеча; кровоточивість ясен; кров у сечі, стільці або блювоті; або кров’яний кашель

    • Це не всі можливі побічні ефекти Касгеві. Зателефонуйте своєму лікарю, щоб отримати медичну консультацію щодо побічних ефектів. Ви можете повідомити про побічні ефекти FDA за номером 1-800-FDA-1088.

    Загальна інформація про безпечне та ефективне використання Casgevy

    Поговоріть зі своїм постачальником медичних послуг щодо будь-яких проблем зі здоров’ям.

    Будь ласка, перегляньте повну інформацію про призначення та Інформація про пацієнта для Casgevy.

    Про Vertex

    Vertex — глобальна біотехнологічна компанія, яка інвестує в наукові інновації для створення змінних ліків для людей із серйозними захворюваннями. Компанія схвалила ліки, які лікують основні причини багатьох хронічних генетичних захворювань, що вкорочують життя, — муковісцидоз, серповидно-клітинна анемія та трансфузійно-залежна бета-таласемія — і продовжує розвивати клінічні та дослідницькі програми щодо цих захворювань. Vertex також має надійний клінічний набір досліджуваних методів лікування інших серйозних захворювань, де він має глибоке розуміння причинної біології людини, включаючи APOL1-опосередковане захворювання нирок, гострий і невропатичний біль, діабет 1 типу, міотонічна дистрофія 1 типу та дефіцит альфа-1 антитрипсину.

    Компанію Vertex було засновано в 1989 році. Її глобальна штаб-квартира розташована в Бостоні, а міжнародна штаб-квартира – у Лондоні. Крім того, компанія має науково-дослідні центри та комерційні офіси в Північній Америці, Європі, Австралії, Латинській Америці та на Близькому Сході. Vertex незмінно визнано одним із найкращих місць для роботи в галузі, зокрема 14 років поспіль у списку найкращих роботодавців журналу Science та однією зі 100 найкращих компаній для роботи за версією Fortune. Щоб отримати новини компанії та дізнатися більше про історію інновацій Vertex, відвідайте www.vrtx.com або слідкуйте за нами на LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube і Twitter/X.

    Особлива примітка Vertex щодо пересилання - Заяви про перспективи

    Цей прес-реліз містить заяви прогностичного характеру, як визначено в Законі про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року з поправками, включаючи, без обмежень, заяви Решми Кевалрамані, доктора медичних наук, у цьому прес-релізі та заявах щодо очікуваних потенційних переваг Casgevy, очікувань для відповідної популяції пацієнтів, планів взаємодії з лікарнями для створення мережі АТЦ по всій території США та очікувань, що додаткові АТЦ будуть активовані найближчими тижнями. Хоча Vertex вважає, що прогнозні заяви, що містяться в цьому прес-релізі, є точними, ці прогнозні заяви відображають переконання компанії лише станом на дату цього прес-релізу, і існує ряд ризиків і невизначеностей, які можуть спричинити реальні події або результати суттєво відрізнятися від тих, що виражені або маються на увазі в таких прогнозних заявах. Ці ризики та невизначеності включають, серед іншого, те, що дані з програм розвитку компанії можуть не підтримувати реєстрацію або подальшу розробку її сполук через безпеку, ефективність або з інших причин, що отримання додаткових схвалень та/або комерціалізація Casgevy в багатьох регіонах може не відбуваються в очікуваний термін або взагалі, що адекватне ціноутворення та відшкодування для Casgevy можуть не бути досягнуті в очікуваний графік або взагалі, а також інші ризики, перелічені під заголовком «Фактори ризику» в річному звіті Vertex і в подальших поданих заявках з Комісією з цінних паперів і бірж і доступний на веб-сайті компанії www.vrtx.com і www.sec.gov. Ви не повинні надмірно покладатися на ці твердження. Vertex відмовляється від будь-яких зобов’язань оновлювати інформацію, що міститься в цьому прес-релізі, коли нова інформація стає доступною.

    Джерело: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Опубліковано : 2024-01-17 06:15

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова