Η Verve Therapeutics λαμβάνει την ονομασία FDA FDA FDA για το Verve-102, ένα in vivo βάσης επεξεργασίας ιατρικής που στοχεύει στο PCSK9

Ακολουθήστε το Drugslib

Βοστώνη, 11 Απριλίου 2025 (Globe Newswire)-Η Verve Therapeutics, μια εταιρία κλινικής σκηνής που αναπτύσσει μια νέα κατηγορία γενετικών φαρμάκων για καρδιαγγειακή νόσο, ανακοίνωσε σήμερα ότι η αμερικανική διοίκηση τροφίμων και φαρμάκων (FDA) έχει χορηγήσει γρήγορη ονομασία Track για το Verve-10 για τη θεραπεία των ασθενών με τις ομάδες Heperlipidemia και HighaovaScularal Riskullalual Riskulary χοληστερόλη λιποπρωτεΐνης (LDL-C). Το Verve-102 είναι το μυθιστόρημα της εταιρείας, in vivo, ερευνητική ιατρική επεξεργασίας βάσης που έχει σχεδιαστεί για να είναι μια θεραπεία με μία πλάκα που απενεργοποιεί μόνιμα το γονίδιο PCSK9 στο ήπαρ και μειώνει το LDL-C. Το Verve-102 δοκιμάζεται επί του παρόντος στην κλινική δοκιμή Phase 1B Heart-2, η οποία έχει σχεδιαστεί για να αξιολογήσει την ασφάλεια και την ανεκτικότητα της χορήγησης Verve-102 σε ενήλικες ασθενείς με ετεροζυγωτικές οικογενειακές υπερχοληστερολαιμίες (HEFH) και/ή πρόωρη στεφανιαία νόσο (CAD) που απαιτούν πρόσθετη μείωση του LDL-C. Συνεχίστηκε μείωση του LDL-C και, ως εκ τούτου, βελτιώνει την αποτελεσματικότητα ", δήλωσε ο Sekar Kathiresan, M.D., συνιδρυτής και διευθύνων σύμβουλος της Verve Therapeutics. "Σχεδόν το 50% των ασθενών διακόπτεται η συνταγογραφούμενη θεραπεία LDL-C-Lowing μέσα σε ένα χρόνο." Η Verve έχει από καιρό κατανοήσει ότι η βαθιά, η παρατεταμένη μείωση του LDL-C είναι το κλειδί για τη μετατροπή της θεραπείας του αθηροσκληρωτικού καρδιαγγειακού ασθενειών. θεραπεία σε ασθενείς. "

Η ταχεία ονομασία του FDA έχει σχεδιαστεί για να διευκολύνει την ανάπτυξη και να επιταχύνει την ανασκόπηση των φαρμάκων που προορίζονται να αντιμετωπίσουν σοβαρές ή απειλητικές για τη ζωή συνθήκες και να αποδεικνύουν τη δυνατότητα αντιμετώπισης μιας μη ικανοποιημένης ιατρικής ανάγκης. Ένα φάρμακο που λαμβάνει γρήγορη ονομασία μπορεί να είναι επιλέξιμο για συχνότερες συναντήσεις και επικοινωνίες με το FDA και κυλιόμενη αναθεώρηση οποιασδήποτε αίτησης για έγκριση μάρκετινγκ. Ένα φάρμακο που λαμβάνει γρήγορη ονομασία μπορεί επίσης να είναι επιλέξιμο για αναθεώρηση προτεραιότητας, εάν πληρούνται τα σχετικά κριτήρια. Το δεύτερο τρίμηνο του 2025, ο Verve αναμένει να ανακοινώσει δημογραφικά και αρχικά δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας από την κλινική δοκιμή HEART-2. Το αρχικό σύνολο δεδομένων αναμένεται να περιλαμβάνει τους συμμετέχοντες στις τρεις πρώτες ομάδες δόσης (0,3 mg/kg, 0,45 mg/kg και 0,6 mg/kg) με τουλάχιστον 28 ημέρες παρακολούθησης για κάθε συμμετέχοντα.

Επιπλέον, κατά το δεύτερο μισό του 2025, το Verve παραμένει σε καλό δρόμο για να αναφέρει τα τελικά δεδομένα για το τμήμα κλιμάκωσης της δόσης της κλινικής δοκιμής Heart-2, να παραδώσει το πακέτο opt-in για το πρόγραμμα PCSK9 στο Eli Lilly and Company (Lilly) και να ξεκινήσει την κλινική δοκιμή Phater 2 για το πρόγραμμα PCSK9. (NASDAQ: VERV) είναι μια εταιρεία κλινικού σταδίου που αναπτύσσει μια νέα κατηγορία γενετικών φαρμάκων για καρδιαγγειακές παθήσεις με τη δυνατότητα να μετατρέψει τη θεραπεία από χρόνιες θεραπείες σε φάρμακα επεξεργασίας γονιδίων μονής πορείας. Τα προγράμματα μολύβδου της εταιρείας-Verve-102, Verve-201 και Verve-301-στοχεύουν τους τρεις οδηγούς χοληστερόλης της αθηροσκλήρωσης: LDL-C, Remnant Cholesterol και LP (A). Το Verve-102 έχει σχεδιαστεί για να απενεργοποιεί μόνιμα το γονίδιο PCSK9 στο ήπαρ και αναπτύσσεται αρχικά για ετερόζυγα οικογενειακά υπερχοληστερολαιμία (HEFH) και τελικά για τη θεραπεία ασθενών με καθιερωμένες αθηροσκληρωτικές καρδιαγγειακές παθήσεις (ASCVD) που συνεχίζουν να επηρεάζονται από υψηλά επίπεδα LDL-C. Το Verve-201 έχει σχεδιαστεί για να απενεργοποιεί μόνιμα το γονίδιο AngPTL3 στο ήπαρ και αρχικά αναπτύσσεται για ανθεκτική υπερχοληστερολαιμία, όπου οι ασθενείς εξακολουθούν να έχουν υψηλή LDL-C παρά τη θεραπεία με μέγιστο ανεκτό πρότυπο θεραπειών περίθαλψης και ομόζυγα οικογενειακή υπερχοληστερολαιμία (Hofh). Το VERVE-301 έχει σχεδιαστεί για να απενεργοποιεί μόνιμα το γονίδιο LPA για να μειώσει τα επίπεδα LP (Α). Το LP (Α) είναι ένας γενετικά επικυρωμένος, ανεξάρτητος παράγοντας κινδύνου για ASCVD, ισχαιμικό εγκεφαλικό επεισόδιο, θρόμβωση και στένωση αορτής. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε <α href = "https://www.globenewswire.com/tracker?data=cxbykd2xzlroxw7dk92exdbgtnyuro ibepmpbcq_kfpefrqkyk5p-pqkjthfduwhvia0ypllbi7_asp9gjwkncqm_yrnhgtg9ohot9wuvs = " Target = "_ blank" rel = "nofollow noopener"> www.vervetx.com

Προειδοποιητική σημείωση σχετικά με τις δηλώσεις προώθησης Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει «δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης» κατά την έννοια του νόμου περί μεταρρύθμισης των διαφορών ιδιωτικών κινητών αξιών του 1995 που αφορούν σημαντικούς κινδύνους και αβεβαιότητες, συμπεριλαμβανομένων των δηλώσεων σχετικά με τη συνεχιζόμενη κλινική δοκιμή της Heart-2 της Εταιρείας. το χρονοδιάγραμμα και τη διαθεσιμότητα δεδομένων για τη δοκιμή HEART-2 και το χρονοδιάγραμμα για την έναρξη της κλινικής δοκιμής φάσης 2 για το πρόγραμμα PCSK9. το χρονοδιάγραμμα της παράδοσης του πακέτου opt-in στο Lilly. τα πιθανά πλεονεκτήματα και το θεραπευτικό δυναμικό των προγραμμάτων της εταιρείας. και τις προσδοκίες σχετικά με τα πιθανά οφέλη της ταχείας ονομασίας. Όλες οι δηλώσεις, εκτός από τις δηλώσεις ιστορικών γεγονότων, που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου, συμπεριλαμβανομένων των δηλώσεων σχετικά με τη στρατηγική της Εταιρείας, τις μελλοντικές επιχειρήσεις, τη μελλοντική οικονομική θέση, τις προοπτικές, τα σχέδια και τους στόχους της διοίκησης, είναι δηλώσεις. Οι λέξεις "προβλέπουν", "πιστεύουν", "συνέχισαν", "θα μπορούσαν", "εκτίμηση", "αναμένουν", "προτίθενται", "Μάιος", "Σχέδιο", "Δυναμικές", "Πρόβλεψη", "Πρόγραμμα", "Θα πρέπει", "Στόχος", "Will", "Θα" θα "οι εκφράσεις προορίζονται για τον εντοπισμό δηλώσεων με μελλοντική εμφάνιση, Οποιεσδήποτε δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες της διοίκησης για μελλοντικά γεγονότα και υπόκεινται σε διάφορους κινδύνους και αβεβαιότητες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν τα πραγματικά αποτελέσματα να διαφέρουν ουσιαστικά και δυσμενώς από εκείνες που αναφέρονται ή υπονοούνται από τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης. Αυτοί οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, κινδύνους που συνδέονται με το περιορισμένο ιστορικό λειτουργίας της εταιρείας. Η ικανότητα της Εταιρείας να υποβάλλει έγκαιρα και να λάβει εγκρίσεις κανονιστικών αιτήσεων για τους υποψηφίους προϊόντων της. να προωθήσει τους υποψηφίους προϊόντων σε κλινικές δοκιμές. να ξεκινήσει, να εγγραφεί και να ολοκληρώσει τις συνεχιζόμενες και μελλοντικές κλινικές δοκιμές του στο χρονικό πλαίσιο που αναμένεται ή καθόλου. Εκτιμήστε σωστά τον δυνητικό πληθυσμό των ασθενών ή/και την αγορά για τους υποψηφίους προϊόντων της εταιρείας · αναπαράγονται σε κλινικές δοκιμές θετικά αποτελέσματα που βρέθηκαν σε προκλινικές μελέτες ή/και κλινικές δοκιμές προηγούμενου σταδίου των Verve-101, Verve-102 και Verve-201. να προωθήσει την ανάπτυξη των υποψηφίων προϊόντων της κάτω από τα χρονοδιαγράμματα που αναμένει στις τρέχουσες και μελλοντικές κλινικές δοκιμές. να αποκτήσουν, να διατηρήσουν ή να προστατεύσουν τα δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας που σχετίζονται με τους υποψηφίους προϊόντων της · διαχειριστείτε τα έξοδα · και να αυξήσει το σημαντικό πρόσθετο κεφάλαιο που απαιτείται για την επίτευξη των επιχειρηματικών στόχων του. Για μια συζήτηση για άλλους κινδύνους και αβεβαιότητες και άλλους σημαντικούς παράγοντες, οποιοδήποτε από τα οποία θα μπορούσε να προκαλέσει τα πραγματικά αποτελέσματα της εταιρείας να διαφέρουν από εκείνα που περιέχονται στις δηλώσεις και σε άλλες καταθέσεις, οι οποίες βλέπουν την εταιρεία και την ανταλλαγή. Επιπλέον, οι μελλοντικές δηλώσεις που περιλαμβάνονται σε αυτό το δελτίο τύπου αντιπροσωπεύουν τις απόψεις της εταιρείας από την ημερομηνία του παρόντος και δεν πρέπει να βασίζονται ως αντιπροσωπεύουν τις απόψεις της εταιρείας από οποιαδήποτε ημερομηνία μετά την ημερομηνία του παρόντος. Η εταιρεία αναμένει ότι τα επόμενα γεγονότα και εξελίξεις θα προκαλέσουν την αλλαγή των απόψεων της εταιρείας. Ωστόσο, ενώ η εταιρεία μπορεί να επιλέξει να ενημερώσει αυτές τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης σε κάποιο σημείο στο μέλλον, η εταιρεία αποποιείται συγκεκριμένα κάθε υποχρέωση να το πράξει.

Δημοσιεύτηκε : 2025-04-14 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά