Verve Therapeutics recibe la designación de vía rápida de la FDA de EE. UU. Para Verve-102, un medicamento de edición de base in vivo dirigido a PCSK9

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Boston, 11 de abril de 2025 (Globe Newswire)-Verve Therapeutics, una compañía de etapas clínicas que desarrolla una nueva clase de medicamentos genéticos para la enfermedad cardiovascular, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de vía rápida para reducir el tratamiento de los grupos de pacientes con hyperlipidemia y High Vidas de vidas de alta vida. colesterol lipoproteína (LDL-C). Verve-102 es la novela de la compañía, in vivo, la medicina de edición de la base de investigación diseñada para ser un tratamiento de un solo plato que apaga permanentemente el gen PCSK9 en el hígado y reduce la LDL-C que conduce con enfermedades. Verve-102 se está probando actualmente en el ensayo clínico Heart-2 de fase 1B, que está diseñado para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la administración de Verve-102 en pacientes adultos con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HEFH) y/o la enfermedad coronaria prematura (CAD) que requieren una disminución adicional de LDL-C. Proporcione una disminución sostenida de LDL-C y, por lo tanto, mejore la eficacia ", dijo Sekar Kathiresan, M.D., cofundador y director ejecutivo de Verve Therapeutics. "Casi el 50% de los pacientes descontinúan la terapia de reducción de LDL-C prescrita dentro de un año. Verve ha entendido durante mucho tiempo que la disminución profunda y sostenida de LDL-C es clave para transformar el tratamiento de la enfermedad cardiovascular aterosclerótica. A medida que un tratamiento potencial de una dosis, creemos que verve-102 está diseñado para abordar esta necesidad no controlada. Buscamos que sean colaborando con el FDA, a medida que trabajamos vervemelmente, lo que trabajamos en el que trabajamos con esto, lo que buscamos este parad. tratamiento a los pacientes. ”

La designación de vía rápida de la FDA está diseñada para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de los medicamentos que están destinados a tratar afecciones graves o potencialmente mortales y demostrar el potencial para abordar una necesidad médica no satisfecha. Un medicamento que recibe designación de vía rápida puede ser elegible para reuniones y comunicaciones más frecuentes con la FDA y revisión continua de cualquier solicitud de aprobación de marketing. Un medicamento que recibe la designación de vía rápida también puede ser elegible para una revisión prioritaria si se cumplen los criterios relevantes.

En el segundo trimestre de 2025, Verve espera anunciar datos demográficos y iniciales de seguridad y eficacia del ensayo clínico Heart-2. Se espera que el conjunto de datos inicial incluya a los participantes en las tres primeras cohortes de dosis (0.3 mg/kg, 0.45 mg/kg y 0.6 mg/kg) con al menos 28 días de seguimiento para cada participante.

Además, en la segunda mitad de 2025, Verve permanece en camino de informar los datos finales para la parte de escalada de dosis del ensayo clínico Heart-2, entrega el paquete OPT-in para el programa PCSK9 a Eli Lilly and Company (Lilly) e inicia el programa clínico de fase 2 para el programa PCSK9. (NASDAQ: VERV) es una compañía de etapas clínicas que desarrolla una nueva clase de medicamentos genéticos para la enfermedad cardiovascular con el potencial de transformar el tratamiento de las terapias crónicas a los medicamentos de edición de genes de un solo plato. Los programas principales de la compañía, Verve-102, Verve-2010 y Verve-301, se dirigen a los tres impulsores de colesterol de la aterosclerosis: LDL-C, colesterol remanente y LP (A). Verve-102 está diseñado para apagar permanentemente el gen PCSK9 en el hígado y se está desarrollando inicialmente para la hipercolesterolemia familiar heterocigota (HEFH) y, en última instancia, para tratar a los pacientes con enfermedad cardiovascular aterosclerótica establecida (ASCVD) que continúan siendo impactadas por los niveles altos de LDL-C. Verve-20101 está diseñado para apagar permanentemente el gen ANGPTL3 en el hígado e inicialmente se está desarrollando para hipercolesterolemia refractaria, donde los pacientes aún tienen un alto LDL-C a pesar del tratamiento con terapias de atención estándar máximas toleradas e hipercolesterolememia familiar homocigoto (HOFH). Verve-301 está diseñado para apagar permanentemente el gen LPA para reducir los niveles de LP (A). LP (A) es un factor de riesgo independiente genéticamente validado para ASCVD, accidente cerebrovascular isquémico, trombosis y estenosis aórtica. Para obtener más información, visite www.vervetx.com .

Nota de advertencia con respecto a las declaraciones a la vista a la vista Este comunicado de prensa contiene "declaraciones prospectivas" en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995 que implican riesgos e incertidumbres sustanciales, incluidas las declaraciones sobre el ensayo clínico Heart-2 en curso de la Compañía; la sincronización y disponibilidad de datos para el ensayo Heart-2 y el momento para el inicio del ensayo clínico de fase 2 para el programa PCSK9; el momento de la entrega del paquete de opción a Lilly; las posibles ventajas y el potencial terapéutico de los programas de la compañía; y expectativas con respecto a los beneficios potenciales de la designación de vía rápida. Todas las declaraciones, aparte de las declaraciones de hechos históricos, contenidas en este comunicado de prensa, incluidas las declaraciones sobre la estrategia de la Compañía, las operaciones futuras, la posición financiera futura, las perspectivas, los planes y los objetivos de la gestión, son declaraciones con visión de futuro. Las palabras "anticipan", "creen", "continúan", "podrían", "estimar", "esperar", "pretender", "mayo", "plan", "potencial", "predecir", "proyecto", "debería", "objetivo", "voluntad", "lo harían" y las expresiones similares están destinadas a identificar las declaraciones con visión de futuro, aunque no todas las declaraciones de vigas a continuación contienen estas palabras identificadas. Cualquier declaración prospectiva se basa en las expectativas actuales de la gerencia de eventos futuros y está sujeto a una serie de riesgos e incertidumbres que podrían hacer que los resultados reales difieran material y adversamente de los establecidos o implícitos en tales declaraciones con visión de futuro. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, riesgos asociados con el historial operativo limitado de la Compañía; la capacidad de la Compañía para presentar y recibir oportunidades de aprobaciones de solicitudes regulatorias para sus candidatos de productos; avanzar a sus candidatos de productos en ensayos clínicos; iniciar, inscribir y completar sus ensayos clínicos continuos y futuros en la línea de tiempo esperada o en absoluto; Estima correctamente la posible población y/o mercado de los pacientes para los candidatos de productos de la compañía; Replicar en ensayos clínicos resultados positivos encontrados en estudios preclínicos y/o ensayos clínicos en etapa anterior de Verve-101, Verve-102 y Verve-2010; Avance el desarrollo de sus candidatos de productos bajo los plazos que anticipa en los ensayos clínicos actuales y futuros; obtener, mantener o proteger los derechos de propiedad intelectual relacionados con sus candidatos de productos; gestionar los gastos; y elevar el capital adicional sustancial necesario para lograr sus objetivos comerciales. Para una discusión de otros riesgos e incertidumbres, y otros factores importantes, cualquiera de los cuales podría hacer que los resultados reales de la Compañía difieran de los contenidos en las declaraciones prospectivas, consulte la sección "Factores de riesgo", así como las discusiones de riesgos potenciales, incertidumbres y otros factores importantes, en las presentaciones más recientes de la Compañía con la Comisión de Bolsa y Valores y en otras presentaciones que realizan la Compañía con la Comisión de Valores y Exchange en el futuro. Además, las declaraciones prospectivas incluidas en este comunicado de prensa representan las opiniones de la Compañía a partir de la fecha del presente y no deben basarse en que representen las opiniones de la Compañía a partir de cualquier fecha posterior a la fecha del presente. La compañía anticipa que los eventos y desarrollos posteriores harán que cambien las opiniones de la compañía. Sin embargo, si bien la compañía puede optar por actualizar estas declaraciones prospectivas en algún momento en el futuro, la compañía renuncia específicamente a cualquier obligación de hacerlo.

Fuente: Verve Therapeutics Inc.

Al corriente : 2025-04-14 12:00

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