Verve Therapeutics menerima penunjukan jalur cepat FDA AS untuk Verve-102, obat pengeditan dasar in vivo yang menargetkan PCSK9

Ikuti Drugslib di

Boston, 11 April 2025 (Globe Newswire)-Verve Therapeutics, sebuah perusahaan tahap klinis yang mengembangkan kelas baru obat genetik untuk penyakit kardiovaskular, hari ini mengumumkan bahwa pemberian makanan dan pengurangan low-dense. Kolesterol lipoprotein (LDL-C). Verve-102 adalah novel perusahaan, in vivo, obat pengeditan basis investigasi yang dirancang untuk menjadi pengobatan satu-kursus yang secara permanen mematikan gen PCSK9 di hati dan secara tertahan mengurangi LDL-C yang mengemudi penyakit. Verve-102 saat ini sedang diuji dalam uji klinis Heart-2 fase 1b, yang dirancang untuk mengevaluasi keamanan dan tolerabilitas pemberian verve-102 pada pasien dewasa dengan hiperkolesterolemia familial heterozigot (HEFH) dan/atau p> yang disediakan oleh lon-c-coundsing (CAD) yang membutuhkan tambahan LDL-C. LDL-C menurunkan dan dengan demikian, meningkatkan kemanjuran, "kata Sekar Kathiresan, M.D., salah satu pendiri dan chief executive officer Verve Therapeutics. “Hampir 50% dari pasien menghentikan terapi penurun LDL-C dalam waktu setahun. Verve telah lama memahami bahwa penurunan LDL-C yang mendalam dan berkelanjutan adalah kunci untuk mengubah pengobatan kumpulan kardiovaskular aterosklerotik. Sebagaimana kami melihat kawan-kawan-piringan ini dengan payuan yang akan disampaikan secara unik untuk mengatasi kebutuhan yang unik ini. kepada pasien. "

Penunjukan jalur cepat FDA dirancang untuk memfasilitasi pengembangan dan mempercepat tinjauan obat yang dimaksudkan untuk mengobati kondisi serius atau mengancam jiwa dan menunjukkan potensi untuk memenuhi kebutuhan medis yang tidak terpenuhi. Obat yang menerima penunjukan jalur cepat mungkin memenuhi syarat untuk pertemuan dan komunikasi yang lebih sering dengan FDA dan tinjauan bergulir dari aplikasi apa pun untuk persetujuan pemasaran. Obat yang menerima penunjukan jalur cepat juga mungkin memenuhi syarat untuk ditinjau prioritas jika kriteria yang relevan dipenuhi.

Pada kuartal kedua 2025, Verve berharap untuk mengumumkan data demografis dan keamanan awal dan kemanjuran dari uji klinis Heart-2. Kumpulan data awal diharapkan untuk mencakup peserta di tiga kohort dosis pertama (0,3 mg/kg, 0,45 mg/kg, dan 0,6 mg/kg) dengan setidaknya 28 hari tindak lanjut untuk setiap peserta.

Selain itu, pada paruh kedua tahun 2025, Verve tetap berada di jalur untuk melaporkan data akhir untuk bagian eskalasi dosis dari uji klinis Heart-2, mengirimkan paket opt-in untuk program PCSK9 ke Eli Lilly and Company (Lilly), dan memulai uji klinis Fase 2 untuk program PCSK9. (NASDAQ: VERV) adalah perusahaan tahap klinis yang mengembangkan kelas baru obat genetik untuk penyakit kardiovaskular dengan potensi untuk mengubah pengobatan dari terapi kronis menjadi obat-obatan pengeditan gen tunggal. Program utama perusahaan-Verve-102, Verve-201, dan Verve-301-menargetkan tiga pendorong kolesterol aterosklerosis: LDL-C, sisa kolesterol, dan LP (A). Verve-102 dirancang untuk mematikan gen PCSK9 secara permanen di hati dan pada awalnya dikembangkan untuk hiperkolesterolemia familial heterozigot (HEFH) dan pada akhirnya untuk mengobati pasien dengan penyakit kardiovaskular aterosklerotik (ASCVD) yang terus dipengaruhi oleh kadar LDL-C yang tinggi. Verve-201 dirancang untuk mematikan gen ANGPTL3 secara permanen di hati dan awalnya sedang dikembangkan untuk hiperkolesterolemia refraktori, di mana pasien masih memiliki LDL-C yang tinggi meskipun pengobatan dengan standar terapi perawatan yang ditoleransi secara maksimal, dan hiperkolesterolemia familial homozigot (HOFH). Verve-301 dirancang untuk mematikan gen LPA secara permanen untuk mengurangi kadar LP (A). LP (A) adalah faktor risiko independen yang divalidasi secara genetik untuk ASCVD, stroke iskemik, trombosis, dan stenosis aorta. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.vervetx.com .

Catatan peringatan mengenai pernyataan yang tampak maju siaran pers ini berisi "pernyataan berwawasan ke depan" dalam arti Undang-Undang Reformasi Litigasi Efek Pribadi 1995 yang melibatkan risiko dan ketidakpastian yang substansial, termasuk pernyataan tentang uji klinis hati-2 yang sedang berlangsung perusahaan; Waktu dan ketersediaan data untuk uji hati-2 dan waktu untuk inisiasi uji klinis fase 2 untuk program PCSK9; waktu pengiriman paket opt-in ke Lilly; potensi keuntungan dan potensi terapeutik dari program perusahaan; dan harapan mengenai potensi manfaat penunjukan jalur cepat. Semua pernyataan, selain pernyataan fakta historis, yang terkandung dalam siaran pers ini, termasuk pernyataan mengenai strategi perusahaan, operasi di masa depan, posisi keuangan di masa depan, prospek, rencana dan tujuan manajemen, adalah pernyataan berwawasan ke depan. Kata-kata "mengantisipasi," "percaya," "lanjutkan," "bisa," "perkiraan," "harapkan," "bermaksud," "mungkin," "rencanakan," "potensial," "prediksi," "proyek," "harus," "target," "kehendak," "will" dan ekspresi serupa dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan berpandangan ke depan, meskipun tidak ada pernyataan ke depan ini. Pernyataan berwawasan ke depan didasarkan pada harapan manajemen saat ini terhadap peristiwa di masa depan dan tunduk pada sejumlah risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dan negatif dari yang ditetapkan dalam, atau tersirat oleh, pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Risiko dan ketidakpastian ini termasuk, tetapi tidak terbatas pada, risiko yang terkait dengan riwayat operasi perusahaan yang terbatas; Kemampuan Perusahaan untuk secara tepat waktu mengirimkan dan menerima persetujuan aplikasi pengaturan untuk kandidat produknya; memajukan kandidat produknya dalam uji klinis; memulai, mendaftar, dan menyelesaikan uji klinis yang sedang berlangsung dan di masa depan pada garis waktu yang diharapkan atau sama sekali; Perkirakan populasi pasien yang potensial dengan benar dan/atau pasar untuk kandidat produk perusahaan; Replikasi dalam uji klinis hasil positif yang ditemukan dalam studi praklinis dan/atau uji klinis tahap awal Verve-101, Verve-102, dan Verve-201; memajukan pengembangan kandidat produknya di bawah jadwal yang diantisipasi dalam uji klinis saat ini dan di masa depan; memperoleh, memelihara, atau melindungi hak kekayaan intelektual yang terkait dengan kandidat produknya; mengelola pengeluaran; dan meningkatkan modal tambahan yang dibutuhkan untuk mencapai tujuan bisnisnya. Untuk diskusi tentang risiko dan ketidakpastian lain, dan faktor-faktor penting lainnya, yang mana pun dapat menyebabkan hasil aktual perusahaan berbeda dari yang terkandung dalam pernyataan berwawasan ke depan, lihat bagian "Faktor Risiko", serta diskusi tentang risiko potensial, ketidakpastian dan faktor-faktor penting lainnya, dalam pengajuan perusahaan yang paling baru dengan sekuritas dan pertukaran komisi dan pertukaran lainnya. Selain itu, pernyataan berwawasan ke depan yang termasuk dalam siaran pers ini mewakili pandangan perusahaan pada tanggal perjanjian ini dan tidak boleh diandalkan sebagai mewakili pandangan perusahaan pada tanggal apa pun setelah tanggal perjanjian ini. Perusahaan mengantisipasi bahwa peristiwa dan perkembangan selanjutnya akan menyebabkan pandangan perusahaan berubah. Namun, sementara perusahaan dapat memilih untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan ini di beberapa titik di masa depan, perusahaan secara khusus melepaskan kewajiban apa pun untuk melakukannya.

Sumber: Verve Therapeutics Inc.

Diposting : 2025-04-14 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer