Verve Therapeutics riceve la designazione FDA FAST Fast Track U.S.

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Boston, 11 aprile 2025 (Globe Newswire)-Verve Therapeutics, una società in fase clinica che sviluppa una nuova classe di medicinali genetici per le malattie cardiovascolari, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti (FDA) ha concesso a una bassa decisione della vita a bassa decisione) per la riduzione della bassa decisione) per la riduzione della bassa decisione) colesterolo lipoproteico (LDL-C). Verve-102 è il romanzo dell'azienda, in vivo, la medicina per l'editing di base sperimentale progettata per essere un trattamento a sola portata che spegne permanentemente il gene PCSK9 nel fegato e riduce durevolmente LDL-C che guida la malattia. VERVE-102 è attualmente in fase di test nello studio clinico di Fase 1B Heart-2, progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione di Verve-102 in pazienti adulti con ipercolesterolemia familiare eterozigote di LDL-C. Abbassando LDL-C sostenuto e quindi migliora l'efficacia ", ha affermato Sekar Katheresan, M.D., co-fondatore e amministratore delegato di Verve Therapeutics. “Quasi il 50% dei pazienti interrompeva la terapia che si abbassano LDL-C entro un anno. Verve ha da tempo compreso che una profonda e sostenuta abbassamento LDL-C è la chiave per trasformare il trattamento di aterosclerotica cardiovascolare. Trattamento che sposta il paradigma ai pazienti. ”

La designazione rapida della FDA è progettata per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione dei farmaci che hanno lo scopo di trattare condizioni gravi o potenzialmente letali e dimostrare il potenziale per rispondere a un'esigenza medica insoddisfatta. Un farmaco che riceve una designazione di binari rapidi può essere ammissibile a riunioni e comunicazioni più frequenti con la FDA e la revisione del rolling di qualsiasi domanda di approvazione del marketing. Un farmaco che riceve una designazione rapida può anche essere ammissibile alla revisione prioritaria se vengono soddisfatti criteri pertinenti.

Nel secondo trimestre del 2025, Verve prevede di annunciare i dati demografici e iniziali di sicurezza ed efficacia della sperimentazione clinica Heart-2. Si prevede che il set di dati iniziali includerà i partecipanti nelle prime tre coorti di dose (0,3 mg/kg, 0,45 mg/kg e 0,6 mg/kg) con almeno 28 giorni di follow-up per ciascun partecipante.

Inoltre, nella seconda metà del 2025, Verve rimane sulla buona strada per segnalare i dati finali per la porzione di escalation della dose dello studio clinico Heart-2, consegnare il pacchetto Opt-in per il programma PCSK9 a Eli Lilly e Company (Lilly> Verve, e avvia la sperimentazione clinica di fase 2 per il programma PCSK9.

About Verve Therapeutics (NASDAQ: VERV) è un'azienda in fase clinica che sviluppa una nuova classe di medicinali genetici per le malattie cardiovascolari con il potenziale per trasformare il trattamento da terapie croniche a medicinali di editing di geni a corsi. I programmi principali dell'azienda-Verve-102, Verve-201 e Verve-301-colpiscono i tre driver di colesterolo dell'aterosclerosi: LDL-C, colesterolo residuo e LP (A). Verve-102 è progettato per disattivare permanentemente il gene PCSK9 nel fegato e viene inizialmente sviluppato per l'ipercolesterolemia familiare eterozigote (HEFH) e, in definitiva, per trattare i pazienti con malattie cardiovascolari aterosclerotiche (ASCVD) che continuano ad essere influenzate da livelli elevati di LDL-C. Verve-201 è progettato per spegnere permanentemente il gene Angptl3 nel fegato e inizialmente è in fase di sviluppo per l'ipercolesterolemia refrattaria, in cui i pazienti hanno ancora un elevato LDL-C nonostante il trattamento con terapie di terapie di cure omozigote omozigoti (HOFH). Verve-301 è progettato per spegnere permanentemente il gene LPA per ridurre i livelli di LP (A). LP (A) è un fattore di rischio geneticamente validato, indipendente per ASCVD, ictus ischemico, trombosi e stenosi aortica. Per ulteriori informazioni, visitare www.vervetx.com .

Nota cautelativa per quanto riguarda le dichiarazioni lungimiranti Questo comunicato stampa contiene "dichiarazioni previsionali" ai sensi della legge sulla riforma del contenzioso sui titoli privati ​​del 1995 che comportano sostanziali rischi e incertezze, comprese le dichiarazioni relative alla procedura clinica del cuore in corso della società; il tempismo e la disponibilità dei dati per lo studio Heart-2 e i tempi per l'inizio della sperimentazione clinica di Fase 2 per il programma PCSK9; i tempi di consegna del pacchetto opt-in a Lilly; i potenziali vantaggi e il potenziale terapeutico dei programmi dell'azienda; e aspettative riguardanti i potenziali benefici della designazione rapida della pista. Tutte le dichiarazioni, diverse dalle dichiarazioni di fatti storici, contenute in questo comunicato stampa, comprese le dichiarazioni relative alla strategia della società, alle operazioni future, alla posizione finanziaria futura, alle prospettive, ai piani e agli obiettivi di gestione, sono dichiarazioni previsionali. Le parole "anticipate", "credi", "continua", "potrebbero", "stimare", "aspettarsi", "intendere", "maggio", "piano", "potenziale", "prevedere", "progetto", "dovrebbe", "volontà", "vorrebbe" e espressioni simili per identificare le dichiarazioni di attacco lungimirante, sebbene non tutte le dichiarazioni in vigore contengono queste parole identificative. Eventuali dichiarazioni previsionali si basano sulle attuali aspettative della direzione di eventi futuri e sono soggette a una serie di rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente e negativamente da quelli stabiliti o impliciti da tali dichiarazioni previsionali. Questi rischi e incertezze includono, ma non sono limitati a, rischi associati alla storia operativa limitata dell'azienda; la capacità della società di presentare e ricevere tempestivamente le approvazioni di domande normative per i suoi candidati al prodotto; far avanzare i suoi candidati al prodotto negli studi clinici; Avvia, iscrivi e completa i suoi studi clinici in corso e futuri sulla sequenza temporale prevista o affatto; stimare correttamente la potenziale popolazione di pazienti e/o il mercato per i candidati al prodotto dell'azienda; Replicare negli studi clinici Risultati positivi riscontrati negli studi preclinici e/o studi clinici in fase precedente di VERVE-101, VERVE-102 e VERVE-201; far avanzare lo sviluppo dei suoi candidati al prodotto sotto le tempistiche che prevede negli studi clinici attuali e futuri; Ottenere, mantenere o proteggere i diritti di proprietà intellettuale relativi ai suoi candidati al prodotto; gestire le spese; e aumentare il sostanziale capitale aggiuntivo necessario per raggiungere i propri obiettivi aziendali. Per una discussione su altri rischi e incertezze e altri fattori importanti, ognuno dei quali potrebbe far differire i risultati effettivi della società da quelli contenuti nelle dichiarazioni previsionali, consultare la sezione "fattori di rischio", nonché le discussioni sui potenziali rischi, le incertezze e gli altri fattori importanti. Inoltre, le dichiarazioni previsionali incluse in questo comunicato stampa rappresentano le opinioni della società a partire dalla data del presente e non dovrebbero essere invocate come rappresentanti delle opinioni della società a partire da qualsiasi data successiva alla data del presente. La società prevede che gli eventi e gli sviluppi successivi causano il cambiamento delle opinioni dell'azienda. Tuttavia, mentre la società potrebbe scegliere di aggiornare queste dichiarazioni previsionali in futuro, la società declina specificamente qualsiasi obbligo di farlo.

Fonte: Verve Therapeutics Inc.

Pubblicato : 2025-04-14 12:00

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