Verve Therapeuticsは、PCSK9を標的とするin vivoベース編集医療であるVerve-102の米国FDAファーストトラック指定を受け取ります

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ボストン、2025年4月11日（Globe Newswire）-verve Therapeutics、心血管疾患のための新しいクラスの遺伝子医薬品を開発する臨床段階の企業は本日、米国の食品および医薬品局（FDA）が、患者患者の患者の治療のためのVerve-demiaと高濃度の患者グループの治療のためのVerve-102のための高速トラックの指定を許可したことを発表しました。リポタンパク質コレステロール（LDL-C）。 Verve-102は、肝臓のPCSK9遺伝子を恒久的にオフにし、耐久性のあるLDL-Cを恒久的に減少させる単一コース治療として設計された、同社の小説「In vivo」の調査ベース編集医療です。 VERVE-102は現在、相1B Heart-2臨床試験でテストされています。これは、ヘテロ接合性の家族性高コレステロール血症（HEFH）および/または未熟冠動脈疾患（CAD）のヘテロ接合性高コレステロール血症（CAD）を有する成人患者のVERVE-102投与の安全性と忍容性を評価するように設計されています。 Verve Therapeuticsの共同設立者兼最高経営責任者であるSekar Kathiresan（M.D。）は、次のように述べています。 「患者のほぼ50％が1年以内に処方されたLDL-C低下療法を中止しています。Verveは、Atherosclerositの心血管疾患の治療を変換するために、重大で持続的なLDL-C低下が鍵を変えるための鍵であると長い間理解してきました。患者に。」

FDAの高速トラック指定は、開発を促進し、深刻なまたは生命を脅かす条件を治療することを目的とした薬物のレビューを促進し、満たされていない医学的ニーズに対処する可能性を実証するように設計されています。高速トラックの指定を受けた薬は、FDAとのより頻繁な会議や通信、およびマーケティング承認のためのあらゆるアプリケーションのローリングレビューの対象となる場合があります。高速トラックの指定を受けている薬物は、関連する基準が満たされている場合、優先レビューの対象となる場合があります。

2025年の第2四半期に、VerveはHeart-2臨床試験から人口統計および初期安全性と有効性データを発表すると予想しています。初期データセットには、最初の3つの用量コホート（0.3 mg/kg、0.45 mg/kg、および0.6 mg/kg）の参加者が含まれることが予想されます。

さらに、2025年後半には、VerveはHeart-2臨床試験の用量エスカレーション部分の最終データを報告するために軌道に乗っており、PCSK9プログラムのオプトインパッケージをEli Lilly and Company（Lilly）に届け、PCSK9プログラムのフェーズ2臨床試験を開始します。 Verv）は、慢性療法から単一コース遺伝子編集薬に治療を変換する可能性を伴う心血管疾患のための新しいクラスの遺伝薬を開発する臨床段階の企業です。同社のリードプログラム（Verve-102、Verve-201、およびVerve-301）は、アテローム性動脈硬化症の3つのコレステロールドライバー、LDL-C、レムナントコレステロール、およびLP（A）を対象としています。 Verve-102は、肝臓のPCSK9遺伝子を永久にオフにするように設計されており、最初はヘテロ接合性の家族性高コレステロール血症（HEFH）のために開発され、最終的には高LDL-Cレベルの影響を受け続けるアテローム性動脈硬化性心血管疾患（ASCVD）を治療するために開発されています。 Verve-2011は、肝臓のANGPTL3遺伝子を永久にオフにするように設計されており、当初は耐火性高コレステロール血症のために開発されています。ここでは、患者は最大限に耐性のあるケア療法、およびホモ接合性の家族性高コレステロール血症（HOFH）で治療しているにもかかわらず依然としてLDL-Cが依然として高いLDL-Cです。 Verve-301は、LP（a）レベルを低下させるためにLPA遺伝子を永久にオフにするように設計されています。 LP（A）は、ASCVD、虚血性脳卒中、血栓症、および大動脈狭窄の遺伝的に検証された独立した危険因子です。詳細については、 www.vervetx.com 。

将来の見通しに関する声明に関する注意このプレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法の意味の中に「将来の見通しに関する記述」が含まれています。 PCSK9プログラムのフェーズ2臨床試験の開始の心臓2試験およびタイミングのデータのタイミングと可用性。リリーへのオプトインパッケージの配信のタイミング。会社のプログラムの潜在的な利点と治療の可能性。高速トラックの指定の潜在的な利点に関する期待。このプレスリリースに含まれる歴史的事実の声明以外のすべての声明は、会社の戦略、将来の運用、将来の財政状態、見通し、計画、および管理目標に関する声明を含む、将来の見通しに関する記述です。 「予想」、「信じる」、「続行」、「可能性」、「見積もり」、「「期待」、「「可能」、「計画」、「潜在的」、「予測」、「プロジェクト」、「ターゲット」、「意志」、「意志」などの言葉は、前向きな表現を識別することを目的としていますが、これらの識別声明を識別することはできません。将来の見通しに関する記述は、将来の出来事に対する経営陣の現在の期待に基づいており、実際の結果をそのような先進的な記述に基づいている、または暗示しているものと実質的かつ悪影響を与える可能性のある多くのリスクと不確実性の対象となります。これらのリスクと不確実性には、会社の制限された運営履歴に関連するリスクが含まれますが、これらに限定されません。当社が製品候補の規制申請の承認をタイムリーに提出および受け取る能力。臨床試験で製品候補を促進します。予想またはまったく継続的および将来の臨床試験を開始、登録、および将来の臨床試験を完了します。会社の製品候補者の潜在的な患者集団および/または市場を正しく推定する。臨床試験で複製して、Verve-101、Verve-102、およびVerve-2012の前臨床研究および/または初期段階の臨床試験で見られる肯定的な結果。現在および将来の臨床試験で予想されるタイムラインの下で、製品候補の開発を進めます。その製品候補に関連する知的財産権を取得、維持、または保護する。費用を管理する。ビジネス目標を達成するために必要なかなりの追加資本を調達します。他のリスクや不確実性、およびその他の重要な要因について議論するために、当社の実際の結果が将来の見通しに関する記述に含まれる結果とは異なる可能性があります。「リスク要因」セクション、および潜在的なリスク、不確実性、およびその他の重要な要因の議論を参照してください。さらに、このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、本書の日付に関する会社の見解を表しており、本書の日付に続く日付の任意の日付の見解を表すものとして依存すべきではありません。同社は、その後のイベントや開発により、会社の見解が変わると予想しています。ただし、当社は将来のある時点でこれらの将来の見通しに関する記述を更新することを選択することができますが、会社は特にそうする義務を否認します。

出典：Verve Therapeutics Inc.

投稿しました : 2025-04-14 12:00

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