Verve Therapeutics는 PCSK9를 대상으로 생체 내 기본 편집 의학 인 Verve-102에 대한 미국 FDA 빠른 트랙 지정을받습니다.

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2025 년 4 월 11 일 보스턴 (Globe Newswire)-심혈관 질환에 대한 새로운 종류의 유전자 의약품을 개발하는 임상 회사 인 Verve Therapeutics는 오늘날 미국 식품 및 의약품 관리 (FDA)가 hyperlipidemia를 가진 환자 그룹의 치료에 대한 고속 트랙 지정을 허용했다고 발표했다. 지단백질 콜레스테롤 (LDL-C). Verve-102는 회사의 소설 인 Vivo, Investigational Base Editing Medicine으로 간에서 PCSK9 유전자를 영구적으로 끄고 질병 운전 LDL-C를 내구성있게 감소시키는 단일 코스 치료로 설계되었습니다. VERVE-102는 현재 1B 심장 -2 임상 시험에서 테스트되고 있는데, 이는 이종 접합성 가족 성 고 콜레스테롤 혈증 (HEFH) 및/또는 조기 관상 동맥 질환 (CAD)을 가진 성인 환자에서 VERVE-102 투여의 안전성 및 내약성을 평가하도록 설계되어 LDL-C의 추가 저하가 필요 함에도 불구하고 CAD (CAD)를 추가로 낮추는 데 있어서도 남아있다. Verve Therapeutics의 공동 창립자이자 최고 경영자 인 Sekar Kathiresan은 LDL-C를 낮추어 효능을 향상시켰다. “환자의 거의 50%가 1 년 이내에 처방 된 LDL-C-Lowering 요법을 중단합니다. Verve는 심오하고 지속적인 LDL-C 하강이 죽상 경화성 심혈관 질환의 치료를 변형시키는 데 핵심이라는 것을 오랫동안 이해해 왔습니다. 1 회 용량의 치료로서, 우리는 잠재적 인 필요성을 해결하기 위해 독창적으로 설계되었다고 믿습니다. 환자에게.”

FDA의 빠른 트랙 지정은 개발을 촉진하고 심각하거나 생명을 위협하는 조건을 치료하기위한 약물의 검토를 신속하게하고 충족되지 않은 의학적 필요를 해결할 수있는 잠재력을 보여주기 위해 고안되었습니다. 빠른 트랙 지정을받는 약물은 FDA와의보다 자주 회의 및 커뮤니케이션 및 마케팅 승인 응용 프로그램에 대한 롤링 검토를받을 수 있습니다. 관련 기준이 충족되는 경우 빠른 트랙 지정을받는 약물도 우선 순위 검토를받을 수 있습니다.

2025 년 2 분기에 Verve는 Heart-2 임상 시험에서 인구 통계 학적 및 초기 안전성 및 효능 데이터를 발표 할 것으로 예상합니다. 초기 데이터 세트에는 각 참가자에 대해 최소 28 일의 추적 관찰과 함께 처음 3 개의 복용량 코호트 (0.3 mg/kg, 0.45 mg/kg 및 0.6 mg/kg)의 참가자를 포함 할 것으로 예상됩니다.

.또한 2025 년 하반기에 Verve는 Heart-2 임상 시험의 선량 에스컬레이션 부분에 대한 최종 데이터를보고하고 PCSK9 프로그램에 대한 옵트 인 패키지를 Eli Lilly and Company (Lilly)에 전달하고 PCSK9 프로그램에 대한 2 단계 임상 시험을 시작합니다. (NASDAQ : VERV)는 만성 요법에서 단일 코스 유전자 편집 의약으로 치료를 전환 할 가능성이있는 심혈관 질환에 대한 새로운 종류의 유전자 의약품을 개발하는 임상 단계 회사입니다. 회사의 리드 프로그램 인 Verve-102, Verve-201 및 Verve-301은 죽상 동맥 경화증의 3 개의 콜레스테롤 동인 인 LDL-C, Remnant Cholesterol 및 LP (A)를 목표로합니다. VERVE-102는 간에서 PCSK9 유전자를 영구적으로 끌도록 설계되었으며 초기에 이종 접합성 가족 성 고 콜레스테롤 혈증 (HEFH)을 위해 개발되고 있으며 궁극적으로 높은 LDL-C 수준에 의해 계속 영향을받는 동맥 경화성 심혈관 질환 (ASCVD) 환자를 치료하기 위해 궁극적으로 개발되고 있습니다. VERVE-2011은 간에서 AngPTL3 유전자를 영구적으로 끄도록 설계되었으며, 초기에 환자는 최대 내약성 표준 치료 요법 및 동형 접합 가족 고 콜레스테롤레 혈증 (HOFH)으로 치료에도 불구하고 환자가 여전히 높은 LDL-C를 가지고있는 내화성 고 콜레스테롤 혈증을 위해 개발되고 있습니다. VERVE-301은 LP (A) 수준을 줄이기 위해 LPA 유전자를 영구적으로 끄도록 설계되었습니다. LP (A)는 ASCVD, 허혈성 뇌졸중, 혈전증 및 대동맥 협착증에 대한 유전자 검증 된 독립적 인 위험 인자입니다. 자세한 내용은 www.vervetx.com .

미래 예측 진술에 관한주의 메모 이 보도 자료는 회사의 진행중인 심장 -2 임상 시험에 관한 진술을 포함하여 실질적인 위험과 불확실성을 포함하는 1995 년 민간 증권 소송 개혁법의 의미 내에서“미래 예측 진술”을 포함합니다. PCSK9 프로그램에 대한 2 상 임상 시험의 시작을위한 Heart-2 시험 및 타이밍에 대한 데이터의 타이밍 및 가용성; 옵트 인 패키지를 Lilly에게 전달하는 타이밍; 회사 프로그램의 잠재적 장점과 치료 잠재력; 빠른 트랙 지정의 잠재적 이점에 대한 기대. 회사의 전략, 미래 운영, 미래의 재무 상태, 전망, 계획 및 관리 목표에 관한 진술을 포함 하여이 보도 자료에 포함 된 역사적 사실에 대한 진술 이외의 모든 진술은 미래 예측 진술입니다. "예상", "믿음", "계속", "계속", "추정", "예상", "예상", "의도", "의도", "계획", "예측", "예측", "프로젝트", "프로젝트", "Target", "Will", "Will"및 유사한 표현에는 이러한 식별 문자가 포함 된 것은 아니지만 단어가 포함 된 것은 아닙니다. 미래 예측 진술은 미래의 사건에 대한 경영진의 현재 기대에 근거하고 있으며 실제 결과가 미래 지향적 인 진술에 명시된 것과 실질적으로나 부정적인 결과를 초래할 수있는 여러 가지 위험과 불확실성에 따라 다릅니다. 이러한 위험과 불확실성에는 회사의 제한된 운영 이력과 관련된 위험이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. 회사의 제품 후보자에 대한 규제 신청서의 승인을 적시에 제출하고받는 능력; 임상 시험에서 제품 후보를 발전시킵니다. 예상되는 타임 라인에 대한 진행중인 및 향후 임상 시험을 시작, 등록 및 완료합니다. 회사의 제품 후보자에 대한 잠재적 인 환자 인구 및/또는 시장을 올바르게 추정합니다. 임상 시험에서 복제. VERVE-101, VERVE-102 및 VERVE-201의 전임상 연구 및/또는 초기 단계 임상 시험에서 발견 된 긍정적 인 결과; 현재 및 미래의 임상 시험에서 예상되는 타임 라인에서 제품 후보의 개발을 발전시킵니다. 제품 후보와 관련된 지적 재산권을 확보, 유지 또는 보호; 비용 관리; 그리고 비즈니스 목표를 달성하는 데 필요한 상당한 추가 자본을 조성합니다. 기타 위험과 불확실성 및 기타 중요한 요소에 대한 논의는 회사의 실제 결과가 미래 예측 진술에 포함 된 것과 다를 수 있으며,“위험 요소”섹션뿐만 아니라 회사가 안전성 및 교환위원회에 제출하고 회사가 미래에 대한 비밀위원회에 제출하는 회사의 최근 출원에서 잠재적 위험, 불확실성 및 기타 중요한 요소에 대한 논의를 참조하십시오. 또한,이 보도 자료에 포함 된 미래 예측 진술은 본 회사의 날짜 기준으로 회사의 견해를 나타내며 본 회사의 날짜에 따라 회사의 견해를 나타내는 것으로 의존해서는 안됩니다. 회사는 후속 행사와 개발로 인해 회사의 견해가 바뀔 것으로 예상합니다. 그러나 회사는 향후 어느 시점에서 이러한 미래 예측 진술을 업데이트하기로 선택할 수 있지만, 회사는 그렇게 할 의무를 부인합니다.

출처 : Verve Therapeutics Inc.

게시됨 : 2025-04-14 12:00

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