Verve Therapeutics Menerima Penetapan Jejak Cepat FDA A.S. untuk Verve-102, ubat penyuntingan asas vivo yang mensasarkan PCSK9

Ikuti Drugslib di

Boston, 11 April 2025 (Globe Newswire)-Verve Therapeutics, sebuah syarikat peringkat klinikal yang membangunkan ubat-ubatan genetik baru untuk penyakit kardiovaskular, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. Kolesterol lipoprotein (LDL-C). Verve-102 adalah novel syarikat, dalam Vivo, ubat penyuntingan asas penyiasatan yang direka untuk menjadi rawatan satu kursus yang secara kekal mematikan gen PCSK9 di hati dan terus mengurangkan penyakit LDL-C. Verve-102 kini sedang diuji dalam percubaan klinikal fasa 1b Heart-2, yang direka untuk menilai keselamatan dan toleransi pentadbiran Verve-102 pada pesakit dewasa dengan heterozigot familial hypercholesterolemia (HEFH) Mengurangkan LDL-C yang berterusan dan dengan itu meningkatkan keberkesanan, "kata Sekar Kathiresan, M.D., pengasas bersama dan ketua pegawai eksekutif Verapeutics. "Hampir 50% pesakit menghentikan terapi penurunan LDL-C yang ditetapkan dalam masa setahun. Verve telah lama memahami bahawa pengurangan LDL-C yang mendalam, yang berkekalan adalah kunci untuk mengubah rawatan penyakit kardiovaskular aterosklerotik. kepada pesakit. "

Penetapan trek cepat FDA direka untuk memudahkan pembangunan dan mempercepatkan kajian semula ubat-ubatan yang bertujuan untuk merawat keadaan yang serius atau mengancam nyawa dan menunjukkan potensi untuk menangani keperluan perubatan yang tidak terpenuhi. Ubat yang menerima penetapan trek yang cepat mungkin layak untuk mesyuarat dan komunikasi yang lebih kerap dengan FDA dan semakan rolling sebarang permohonan untuk kelulusan pemasaran. Dadah yang menerima penetapan trek cepat juga layak untuk semakan keutamaan jika kriteria yang berkaitan dipenuhi.

Pada suku kedua 2025, Verve menjangkakan untuk mengumumkan data keselamatan dan keberkesanan dan keberkesanan awal dari percubaan klinikal Heart-2. Set data awal dijangka termasuk peserta dalam tiga kohort dos pertama (0.3 mg/kg, 0.45 mg/kg, dan 0.6 mg/kg) dengan sekurang-kurangnya 28 hari susulan untuk setiap peserta.

Di samping itu, pada separuh kedua tahun 2025, Verve tetap berada di landasan untuk melaporkan data akhir untuk bahagian peningkatan dos percubaan klinikal Heart-2, menyampaikan pakej opt-in untuk program PCSK9 kepada Eli Lilly dan Company (Lilly), dan memulakan percubaan klinikal fasa untuk PCSK9. (NASDAQ: VERV) adalah sebuah syarikat peringkat klinikal yang membangunkan kelas ubat genetik baru untuk penyakit kardiovaskular dengan potensi untuk mengubah rawatan dari terapi kronik ke ubat penyuntingan gen tunggal. Program utama syarikat-Verve-102, Verve-201, dan Verve-301-menargetkan tiga pemandu kolesterol aterosklerosis: LDL-C, Kolesterol Remnant, dan LP (A). Verve-102 direka untuk mematikan gen PCSK9 secara kekal di hati dan sedang dibangunkan pada mulanya untuk hiperkolemia keluarga heterozigot (HEFH) dan akhirnya merawat pesakit dengan penyakit kardiovaskular aterosklerotik (ASCVD) yang terus memberi kesan kepada tahap LDL-C yang tinggi. Verve-2010 direka untuk mematikan gen AngPTL3 secara kekal di hati dan pada mulanya sedang dibangunkan untuk hiperkolesterolemia refraktori, di mana pesakit masih mempunyai LDL-C yang tinggi walaupun rawatan dengan terapi penjagaan standard maksimum, dan hypercholesterolemia familial homozygous (HOFH). Verve-301 direka untuk mematikan gen LPA secara kekal untuk mengurangkan tahap LP (a). LP (A) adalah faktor risiko yang disahkan secara genetik untuk ASCVD, strok iskemia, trombosis, dan stenosis aorta. Untuk maklumat lanjut, sila lawati www.vervetx.com .

Nota peringatan mengenai penyataan mencari ke hadapan Siaran akhbar ini mengandungi "pernyataan berpandangan ke hadapan" dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995 yang melibatkan risiko dan ketidakpastian yang besar, termasuk kenyataan mengenai percubaan klinikal Heart-2 yang berterusan; masa dan ketersediaan data untuk percubaan Heart-2 dan masa untuk memulakan percubaan klinikal Fasa 2 untuk program PCSK9; masa penghantaran pakej opt-in kepada Lilly; potensi kelebihan dan potensi terapeutik program syarikat; dan jangkaan mengenai potensi manfaat penetapan trek cepat. Semua kenyataan, selain daripada kenyataan fakta sejarah, yang terkandung dalam siaran akhbar ini, termasuk kenyataan mengenai strategi Syarikat, operasi masa depan, kedudukan kewangan masa depan, prospek, rancangan dan objektif pengurusan, adalah kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Kata-kata "menjangkakan," "percaya," "Teruskan," "boleh," "anggaran," "mengharapkan," "berniat," "mungkin," "pelan," "potensi," "meramalkan," "projek," "harus," "sasaran," "akan," "akan" dan ungkapan yang sama adalah untuk mengenal pasti pernyataan yang berpandangan ke hadapan, walaupun tidak semua pernyataan yang menyala. Sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah berdasarkan jangkaan semasa pengurusan peristiwa masa depan dan tertakluk kepada beberapa risiko dan ketidakpastian yang boleh menyebabkan hasil sebenar berbeza secara material dan buruk dari yang dinyatakan, atau tersirat oleh, kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Risiko dan ketidakpastian ini termasuk, tetapi tidak terhad kepada, risiko yang berkaitan dengan sejarah operasi terhad syarikat; keupayaan Syarikat untuk mengemukakan dan menerima kelulusan permohonan pengawalseliaan tepat pada masanya untuk calon produknya; memajukan calon produknya dalam ujian klinikal; memulakan, mendaftar dan menyelesaikan ujian klinikal yang berterusan dan masa depan pada garis masa yang dijangkakan atau sama sekali; Anggarkan penduduk yang berpotensi dan/atau pasaran yang berpotensi untuk calon produk syarikat; meniru dalam ujian klinikal hasil positif yang terdapat dalam kajian pramatang dan/atau ujian klinikal peringkat awal Verve-101, Verve-102, dan Verve-201; memajukan pembangunan calon produknya di bawah garis masa yang dijangkakan dalam ujian klinikal semasa dan masa depan; mendapatkan, menyelenggara atau melindungi hak harta intelek yang berkaitan dengan calon produknya; menguruskan perbelanjaan; dan meningkatkan modal tambahan yang diperlukan untuk mencapai objektif perniagaannya. Untuk perbincangan tentang risiko dan ketidakpastian yang lain, dan faktor-faktor penting lain, yang mana boleh menyebabkan keputusan sebenar Syarikat berbeza daripada yang terkandung dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan, melihat bahagian "faktor risiko", serta perbincangan mengenai potensi risiko, ketidakpastian dan lain-lain. Di samping itu, kenyataan yang berpandangan ke hadapan termasuk dalam siaran akhbar ini mewakili pandangan syarikat pada tarikhnya dan tidak boleh diandalkan sebagai mewakili pandangan Syarikat pada mana-mana tarikh selepas tarikh di sini. Syarikat menjangkakan bahawa peristiwa dan perkembangan berikutnya akan menyebabkan pandangan syarikat berubah. Walau bagaimanapun, sementara syarikat boleh memilih untuk mengemas kini kenyataan yang berpandangan ke hadapan pada masa akan datang, Syarikat secara khusus menafikan sebarang kewajipan untuk berbuat demikian.

Sumber: Verve Therapeutics Inc.

Disiarkan : 2025-04-14 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular