Verve Therapeutics odbiera amerykańską FDA Fast Track dla VERVE-102, medycyny edycji bazowej in vivo ukierunkowanej na PCSK9

Śledź Drugslib na

Boston, 11 kwietnia 2025 r. (Globe Newswire)-Verve Therapeutics, firma sceny klinicznej opracowująca nową klasę leków genetycznych dla chorób sercowo-naczyniowych, ogłosiła dziś, że amerykańska administracja żywności i leków (FDA) przyznała szybkie oznaczenie toru dla Verve-102 dla grup pacjentów z hiperceptemiarem i wysokim ryzykiem licencyjnym (FDA) przyznaje szybkie wyznaczenie ścieżki dla niskiej trasy niskiej trasy. Cholesterol lipoproteinowy (LDL-C). VERVE-102 to powieść firmy in vivo, badań bazowych medycyny edytowania bazowego zaprojektowanego jako leczenie jednodaniowe, które trwale wyłącza gen PCSK9 w wątrobie i trwałe zmniejsza LDL-C prowadzącą chorobę. Verve-102 jest obecnie testowany w badaniu klinicznym fazy 1b Heart-2, które ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji podawania VERVE-102 u dorosłych pacjentów z heterozygotyczną rodzinną hipercholesterolemię (HEFH) i/lub przedwczesna choroba tętnic wieńcowych (CAD), które wymagają dodatkowego obniżenia LDL-C.

Utrzymane obniżenie LDL-C, a tym samym poprawić skuteczność ”-powiedział M.D. Sekar Kathiresan, współzałożyciel i dyrektor generalny Verve Therapeutics. „Prawie 50% pacjentów przerwa przepisaną terapię obniżającą LDL-C w ciągu roku. Verve od dawna rozumie, że głębokie, trwałe obniżenie LDL-C jest kluczem do przekształcenia leczenia miażdżycowego choroby sercowo-naczyniowej. Jako potencjalne leczenie jednonogim, uważamy, że Verve-102 jest wyjątkowo zaprojektowana w celu zaspokojenia tej niezbędnej potrzeby. Leczenie dla pacjentów. ”

Szybkie oznaczenie FDA ma na celu ułatwienie rozwoju i przyspieszenia przeglądu leków, które mają na celu leczenie poważnych lub zagrażających życiu warunków i wykazania potencjału zaspokojenia niezaspokojonej potrzeby medycznej. Lek, który otrzymuje szybkie oznaczenie, może kwalifikować się do częstszych spotkań i komunikacji z FDA i przeglądu dowolnego wniosku o zatwierdzenie marketingu. Oznaczanie szybkiego wyznaczenia leku może również kwalifikować się do przeglądu priorytetu, jeśli spełnione są odpowiednie kryteria.

W drugim kwartale 2025 r. Verve oczekuje ogłoszenia danych demograficznych i początkowego bezpieczeństwa i skuteczności z badania klinicznego Heart-2. Oczekuje się, że początkowy zestaw danych obejmuje uczestników w pierwszych trzech kohortach dawek (0,3 mg/kg, 0,45 mg/kg i 0,6 mg/kg) z co najmniej 28 dniami obserwacji dla każdego uczestnika.

Ponadto w drugiej połowie 2025 r. Verve pozostaje na dobrej drodze, aby zgłosić ostateczne dane dotyczące części eskalacji dawki badania klinicznego Heart-2, dostarczyć pakiet opt-in programu PCSK9 do Eli Lilly and Company (Lilly) i zainicjować badanie kliniczne fazy 2 dla programu PCSK9.

o Verve Therapeutics Strong> Strong> Strong> Therapeutics. (NASDAQ: VERV) jest firmą kliniczną opracowującą nową klasę leków genetycznych na choroby sercowo-naczyniowe z potencjałem do przekształcania leczenia z leczniczych leków na jednoczesne leki edytujące gen. Programy wiodące firmy-Verve-102, Verve-201 i Verve-301-kierują na trzy czynniki miażdżycowe cholesterolu: LDL-C, resztkowy cholesterol i LP (A). VERVE-102 jest zaprojektowany w celu trwałego wyłączenia genu PCSK9 w wątrobie i jest początkowo opracowywany dla heterozygotycznej rodzinnej hipercholesterolemii (HEFH) i ostatecznie do leczenia pacjentów z ustaloną miażdżycową chorobą sercowo-naczyniową (ASCVD), którzy nadal mają wpływ wysokie poziomy LDL-C. VERVE-20101 jest zaprojektowany w celu trwałego wyłączenia genu ANGPTL3 w wątrobie i początkowo jest opracowywany w celu opornej na hipercholesterolemia, gdzie pacjenci nadal mają wysoką LDL-C pomimo leczenia maksymalnie tolerowanym standardem terapii opieki oraz homozygotycznej rodzinnej hipercholesterolemii (HOFH). VERVE-301 jest zaprojektowany w celu trwałego wyłączenia genu LPA w celu zmniejszenia poziomów LP (A). LP (A) jest genetycznie zatwierdzonym, niezależnym czynnikiem ryzyka ASCVD, udarem niedokrwiennym, zakrzepicy i zwężenia aorty. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź www.vervetx.com .

Uwaga ostrzegawcza dotycząca oświadczeń dotyczących przyszłości Niniejszy komunikat prasowy zawiera „oświadczenia dotyczące przyszłości” w rozumieniu ustawy o reformie sądów prywatnych z 1995 r., Które wiążą się z poważnym ryzykiem i niepewnościami, w tym stwierdzeń dotyczących trwającego badania klinicznego Heart-2; czas i dostępność danych dla badania Heart-2 i czas inicjacji badania klinicznego fazy 2 dla programu PCSK9; termin dostawy pakietu opt-in do Lilly; potencjalne zalety i potencjał terapeutyczny programów firmy; oraz oczekiwania dotyczące potencjalnych korzyści z szybkiego oznaczenia. Wszystkie oświadczenia, inne niż oświadczenia o faktach historycznych, zawarte w niniejszym komunikacie prasowym, w tym oświadczenia dotyczące strategii spółki, przyszłej operacji, przyszłej pozycji finansowej, perspektyw, planów i celów zarządzania, są oświadczenia dotyczące przyszłości. Słowa „przewidują”, „Uwierz”, „kontynuuj”, „może”, „szacuj”, „oczekiwać”, „zamierzaj”, „maj”, „plan”, „potencjał”, „przewidywanie”, „projekt”, „powinien”, „cel”, „woli”, „czy” i podobne wyrażenia mają na celu identyfikację wyświetlanych przyszłości, chociaż nie wszystkie wypowiedzi związane z identyfikacją. Wszelkie stwierdzenia dotyczące przyszłości oparte są na obecnych oczekiwaniach kierownictwa dotyczące przyszłych wydarzeń i podlegają szeregowi ryzyka i niepewności, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki różnią się istotnie i niekorzystnie od tych określonych lub sugerowanych przez takie stwierdzenia dotyczące przyszłości. Te ryzyko i niepewności obejmują między innymi ryzyko związane z ograniczoną historią operacyjną firmy; zdolność firmy do terminowego składania i otrzymywania zatwierdzeń wniosków regulacyjnych dla kandydatów na produkt; rozwijać kandydatów na produkty w badaniach klinicznych; Zainicjuj, zapisuj i uzupełnij trwające i przyszłe badania kliniczne dotyczące oczekiwanej osi czasu lub w ogóle; Prawidłowo oszacuj potencjalną populację pacjentów i/lub rynek kandydatów na produkt firmy; Powtórz w badaniach klinicznych Pozytywne wyniki stwierdzone w badaniach przedklinicznych i/lub wcześniejszych badaniach klinicznych VERVE-101, VERVE-102 i VERVE-2010; rozwijać rozwój kandydatów na produkty w ramach czasów, których przewiduje w bieżących i przyszłych badaniach klinicznych; uzyskiwać, utrzymywać lub chronić prawa własności intelektualnej związane z kandydatami na produkty; Zarządzaj wydatkami; i podnieś znaczny dodatkowy kapitał potrzebny do osiągnięcia swoich celów biznesowych. Aby omówić inne ryzyko i niepewności oraz inne ważne czynniki, z których każdy może spowodować różnice się faktyczne wyniki firmy od tych zawartych w oświadczeniach przyszłościowych, zobacz sekcję „czynników ryzyka”, a także dyskusje na temat potencjalnych ryzyka, niepewności i innych ważnych czynników, w ostatnich dokumentach Spółki w firmie. Ponadto oświadczenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym komunikacie prasowym reprezentują poglądy firmy na podstawie daty i nie należy ich polegać jako reprezentujące poglądy spółki od dowolnej daty po dacie niniejszej. Firma przewiduje, że kolejne wydarzenia i zmiany spowodują zmianę poglądów firmy. Jednakże, podczas gdy firma może w pewnym momencie aktualizować te oświadczenia dotyczące przyszłości w przyszłości, firma wyraźnie zrzeka się jakiegokolwiek obowiązku.

Źródło: Verve Therapeutics Inc.

Wysłano : 2025-04-14 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe