A Verve Therapeutics recebe designação de pista rápida da FDA dos EUA para a Verve-102, um medicamento de edição de base in vivo direcionando PCSK9

Siga Drugslib em

BOSTON, April 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Verve Therapeutics, a clinical-stage company developing a new class of genetic medicines for cardiovascular disease, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Fast Track designation for VERVE-102 for the treatment of patient groups with hyperlipidemia and high lifetime cardiovascular risk to reduce low-density Colesterol de lipoproteína (LDL-C). A Verve-102 é o romance da empresa, in vivo, medicina de edição de base de investigação, projetada para ser um tratamento de um único curso que desliga permanentemente o gene PCSK9 no fígado e reduz duramente o LDL-C que dirige a doença. Atualmente, a verve-102 está sendo testada no ensaio clínico da Fase 1B Heart-2, projetado para avaliar a segurança e a tolerabilidade da administração da verve-102 em pacientes adultos com hipercolesterolemia familiar heterozigótica, que é mais baixa que requer baixa e/ou a doença de aronária AND-C, apesar da redução de LDL-C. A redução sustentada do LDL-C e, assim, melhora a eficácia ", disse Sekar Kathiresan, M.D., co-fundador e diretor executivo da Verve Therapeutics. “Quase 50% dos pacientes descontinuam a terapia de redução de LDL-C, dentro de um ano. A verve há muito tempo entende que a redução profunda e sustentada de LDL-C é essencial para transformar o tratamento de uma doenças cardiovasculares ateroscleróticas, como um dose que se destaca para que o tratamento de um dose, que se destaca, para que o tratamento de um dose, que se destaca, para que o tratamento de um dose, que se destaca, para que o tratamento de um dose, que se destaca, o que se destaca com o que se destaca com o que se destaca. para os pacientes. ”

A designação rápida da FDA foi projetada para facilitar o desenvolvimento e acelerar a revisão de medicamentos destinados a tratar condições graves ou com risco de vida e demonstrar o potencial de atender a uma necessidade médica não atendida. Um medicamento que recebe designação de pista rápida pode ser elegível para reuniões e comunicações mais frequentes com o FDA e revisão rolante de qualquer pedido de aprovação de marketing. Uma designação rápida de recepção de medicamentos também pode ser elegível para revisão prioritária se os critérios relevantes forem atendidos. O conjunto de dados inicial deve incluir participantes nas três primeiras coortes de doses (0,3 mg/kg, 0,45 mg/kg e 0,6 mg/kg) com pelo menos 28 dias de acompanhamento para cada participante.

Além disso, na segunda metade de 2025, a verve permanece no caminho certo para relatar os dados finais para a parte de escalada da dose do ensaio clínico do Heart-2, entregar o pacote de opt-in para o programa PCSK9 para Eli Lilly e Company (Lilly), e iniciar a fase 2 de estudo clínico para o programa PCSK9. (NASDAQ: VERV) é uma empresa de estágio clínico que desenvolve uma nova classe de medicamentos genéticos para doenças cardiovasculares, com potencial para transformar o tratamento de terapias crônicas em medicamentos para edição de genes de um único curso. Os programas principais da empresa-Verve-102, Verve-201 e Verve-301-visam os três motoristas de colesterol da aterosclerose: LDL-C, colesterol remanescente e LP (A). A verve-102 foi projetada para desligar permanentemente o gene PCSK9 no fígado e está sendo desenvolvido inicialmente para hipercolesterolemia familiar heterozigótica (HEFH) e, finalmente, tratar pacientes com doenças cardiovasculares ateroscleróticas estabelecidas (ASCVD) que continuam afetadas por níveis altos de LDL-C. A Verve-201 foi projetada para desligar permanentemente o gene ANGPTL3 no fígado e está sendo desenvolvido inicialmente para hipercolesterolemia refratária, onde os pacientes ainda têm alto LDL-C, apesar do tratamento com terapias padrão de atendimento a máximo e hipercolesterolemia familiar homozigosa (HOFH). A verve-301 foi projetada para desligar permanentemente o gene LPA para reduzir os níveis de LP (a). O LP (A) é um fator de risco independente e geneticamente validado e independente para ASCVD, AVC isquêmico, trombose e estenose aórtica. Para mais informações, visite www.vervetx.com .

Nota de advertência sobre declarações de aparência avançada Este comunicado à imprensa contém "declarações prospectivas" na aceção da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários de 1995 que envolvem riscos e incertezas substanciais, incluindo declarações sobre o ensaio clínico em andamento da Companhia; o tempo e a disponibilidade de dados para o ensaio Heart-2 e o tempo para o início do ensaio clínico da Fase 2 para o programa PCSK9; o momento da entrega do pacote de opt-in para a Lilly; as vantagens potenciais e o potencial terapêutico dos programas da empresa; e expectativas sobre os benefícios potenciais da designação rápida. Todas as declarações, além de declarações de fatos históricos, contidos neste comunicado à imprensa, incluindo declarações sobre a estratégia da empresa, operações futuras, posição financeira futura, perspectivas, planos e objetivos da gestão, são declarações prospectivas. As palavras "antecipam" "acreditam," continuam "," poderiam "," estimar "," esperar "," pretender "," may "," plan "," potencial "," prever "," projeto "," deve "," segmentar, embora não sejam as instruções de que não se destinam "e que não se destinam a ser identificadas. Quaisquer declarações prospectivas são baseadas nas expectativas atuais da administração de eventos futuros e estão sujeitos a vários riscos e incertezas que podem causar resultados reais de diferir material e adversamente daqueles estabelecidos ou implícitos por declarações prospectivas. Esses riscos e incertezas incluem, entre outros, riscos associados ao histórico operacional limitado da empresa; a capacidade da Companhia de enviar e receber aprovações oportunas de pedidos regulatórios para seus candidatos a produtos; Avançar seus candidatos a produtos em ensaios clínicos; Inicie, inscreva -se e conclua seus ensaios clínicos em andamento e futuros na linha do tempo esperada ou de qualquer maneira; estimar corretamente a população potencial de pacientes e/ou mercado para os candidatos a produtos da empresa; Replicar em ensaios clínicos resultados positivos encontrados em estudos pré-clínicos e/ou ensaios clínicos em estágio anterior das verve-101, verve-102 e verve-2010; Avançar o desenvolvimento de seus candidatos a produtos sob os cronogramas que antecipa nos ensaios clínicos atuais e futuros; obter, manter ou proteger os direitos de propriedade intelectual relacionados aos seus candidatos a produtos; gerenciar despesas; e elevar o capital adicional substancial necessário para alcançar seus objetivos de negócios. Para uma discussão sobre outros riscos e incertezas e outros fatores importantes, qualquer um dos quais pode fazer com que os resultados reais da empresa diferam daqueles contidos nas declarações prospectivas, consulte a seção "Fatores de risco", bem como discussões de riscos potenciais, comissões e outros arquivos da Companhia, na Comissão mais recente da Companhia e da Comissão de Títulos e outros arquivos. Além disso, as declarações prospectivas incluídas neste comunicado à imprensa representam as opiniões da empresa a partir da data deste documento e não devem ser consideradas como representando as opiniões da empresa a partir de qualquer data subsequente à data deste documento. A empresa prevê que eventos e desenvolvimentos subsequentes farão com que as opiniões da empresa mudem. No entanto, embora a empresa possa optar por atualizar essas declarações prospectivas em algum momento no futuro, a empresa se isenta especificamente de qualquer obrigação de fazê-lo.

Fonte: Verve Therapeutics Inc.

Postou : 2025-04-14 12:00

Consulte Mais informação

Isenção de responsabilidade

Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.

Palavras -chave populares