Verve Therapeutics primește desemnarea rapidă a pieselor FDA din SUA pentru Verve-102, un medicament de editare a bazei in vivo care vizează PCSK9

Urmăriți Drugslib pe

BOSTON, April 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Verve Therapeutics, a clinical-stage company developing a new class of genetic medicines for cardiovascular disease, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Fast Track designation for VERVE-102 for the treatment of patient groups with hyperlipidemia and high lifetime cardiovascular risk to reduce low-density Lipoproteină colesterol (LDL-C). Verve-102 este romanul companiei, In vivo, Medicină de editare a bazei de investigare, conceput pentru a fi un tratament cu un singur curs care oprește permanent gena PCSK9 în ficat și reduce durabil LDL-C care conduce bolile. Verve-102 este testat în prezent în studiul clinic de faza 1B Heart-2, care este conceput pentru a evalua siguranța și tolerabilitatea administrării Verve-102 la pacienții adulți cu hipercolesterolemie familială heterozigotă (HEFH) și/sau boala coronariană prematură (CAD), care necesită scăderea suplimentară a LDL-C. Susținută LDL-C scădere și, prin urmare, îmbunătățirea eficacității ", a declarat Sekar Kathiresan, M.D., co-fondator și director executiv al Verve Therapeutics. „Aproape 50% dintre pacienți au întrerupt terapia prescrisă de LDL-C-C-Lowering într-un an. Verve a înțeles de mult timp că scăderea profundă și susținută de LDL-C este esențială pentru transformarea tratamentului bolilor cardiovasculare aterosclerotice. Ca potențial tratament cu o singură doză, credem că Verve-10 este conceput în mod unic pentru a aborda această nevoie de paradigare. pacienți. ”

Desemnarea rapidă a FDA este concepută pentru a facilita dezvoltarea și a accelera revizuirea medicamentelor care sunt destinate să trateze afecțiuni grave sau care pot pune viața în pericol și să demonstreze potențialul de a aborda o nevoie medicală nesatisfăcută. Un medicament care primește desemnarea rapidă a pieselor poate fi eligibil pentru întâlniri și comunicații mai frecvente cu FDA și revizuirea rulantă a oricărei cereri de aprobare de marketing. De asemenea, un medicament care primește o desemnare rapidă a pieselor pot fi eligibile pentru revizuirea prioritară dacă sunt îndeplinite criterii relevante.

În al doilea trimestru din 2025, Verve se așteaptă să anunțe date demografice și inițiale de siguranță și eficacitate din studiul clinic Heart-2. Setul inițial de date este de așteptat să includă participanții din primele trei cohorte de doză (0,3 mg/kg, 0,45 mg/kg și 0,6 mg/kg) cu cel puțin 28 de zile de urmărire pentru fiecare participant.

În plus, în a doua jumătate a anului 2025, Verve rămâne pe cale să raporteze datele finale pentru porțiunea de escaladare a dozei din studiul clinic Heart-2, să livreze pachetul de opțiune pentru programul PCSK9 către Eli Lilly și Company (Lilly), și să inițieze studiul clinic de fază 2 pentru programul PCSK9.

despre veve terapeutics www.vervetx.com .

Notă de precauție cu privire la declarațiile de avansare Acest comunicat de presă conține „declarații prospective” în sensul Legii private de reformă a litigiilor private private din 1995, care implică riscuri și incertitudini substanțiale, inclusiv declarații cu privire la studiul clinic continuu al companiei; calendarul și disponibilitatea datelor pentru studiul Heart-2 și calendarul pentru inițierea studiului clinic de faza 2 pentru programul PCSK9; momentul livrării pachetului de opțiune către Lilly; avantajele potențiale și potențialul terapeutic al programelor companiei; și așteptări cu privire la beneficiile potențiale ale desemnării rapide. Toate declarațiile, în afară de declarațiile faptelor istorice, conținute în acest comunicat de presă, inclusiv declarații privind strategia companiei, operațiunile viitoare, poziția financiară viitoare, perspectivele, planurile și obiectivele de management, sunt declarații prospective. Cuvintele „anticipează”, „crede”, „continuă”, „ar putea”, „estimează”, „așteptați”, „intenționează”, „poate”, „planifică”, „potențial”, „prezice”, „proiect”, „ar trebui”, „țintă”, „voință”, „ar fi” și expresii similare sunt destinate identificării declarațiilor de probă înainte, deși nu toate declarațiile care conțin toate acestea conțin aceste cuvinte identificate. Orice declarații prospective se bazează pe așteptările actuale ale managementului cu privire la evenimentele viitoare și sunt supuse unui număr de riscuri și incertitudini care ar putea determina rezultatele reale să difere semnificativ și negativ de cele prevăzute sau implicate de aceste declarații prospective. Aceste riscuri și incertitudini includ, dar nu se limitează la riscurile asociate istoricului de exploatare limitat al companiei; capacitatea companiei de a depune în timp util și de a primi aprobări ale cererilor de reglementare pentru candidații săi de produse; avansați candidații la produs în studiile clinice; Inițiați, înscrieți -vă și finalizați studiile clinice în curs de desfășurare și viitoare pe calendarul așteptat sau deloc; estimați corect populația potențială a pacienților și/sau piața pentru candidații de produse ale companiei; replică în studiile clinice Rezultate pozitive găsite în studiile preclinice și/sau studiile clinice în stadiu anterior ale Verve-101, Verve-102 și Verve-201; avansați dezvoltarea candidaților săi de produs în conformitate cu calendarul pe care îl anticipează în studiile clinice actuale și viitoare; obțineți, mențineți sau protejați drepturile de proprietate intelectuală legate de candidații la produs; gestiona cheltuielile; și să ridice capitalul suplimentar substanțial necesar pentru a -și atinge obiectivele de afaceri. Pentru o discuție a altor riscuri și incertitudini și alți factori importanți, oricare dintre aceștia ar putea determina rezultatele reale ale companiei să difere de cele conținute în declarațiile prospective, consultați secțiunea „Factori de risc”, precum și discuțiile despre riscurile potențiale, incertitudinile și alți factori importanți, în cele mai recente înregistrări ale companiei cu valorile mobiliare și în cadrul comisiei de schimb și în alți depuneri pe care compania le face cu cele mai recente proceduri și la comisia de schimburi și în schimbul de schimb. În plus, declarațiile prospective incluse în acest comunicat de presă reprezintă opiniile companiei de la data de la prezenta și nu ar trebui să fie bazate pe reprezentând opiniile companiei de la orice dată ulterioară la data de prezentare. Compania anticipează că evenimentele și evoluțiile ulterioare vor determina schimbarea opiniilor companiei. Cu toate acestea, în timp ce compania poate alege să actualizeze aceste declarații prospective la un moment dat în viitor, compania își declină în mod specific orice obligație în acest sens.

Sursa: Verve Therapeutics Inc.

Postat : 2025-04-14 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare