Verve Therapeutics, PCSK9'u hedefleyen in vivo baz düzenleme ilacı olan Verve-102 için ABD FDA Fast Track tayini alır

Drugslib'i takip edin

Boston, 11 Nisan 2025 (Globe Newswire)-Kardiyovasküler hastalık için yeni bir genetik ilaç sınıfı geliştiren bir klinik evre şirket olan Verve Therapeutics, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), hipertemiye ve yüksek yaşamı alçalmaları olan hasta grupları için Hızlı İz adını verdiğini açıkladı. Lipoprotein kolesterol (LDL-C). Verve-102, şirketin romanı in vivo, araştırma tabanı düzenleme tıbbı, karaciğerdeki PCSK9 genini kalıcı olarak kapatan ve hastalığı süren LDL-C'yi dayanıklı bir şekilde azaltan tek çeşit bir tedavi olarak tasarlanmıştır. Verve-102, şu anda Heterozigot Ailesel Hiperkolesterolemi (HEFH) ve/veya erken koroner arter hastalığına sahip yetişkin hastalarda Verve-102 uygulamasının güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek için tasarlanmış Faz 1B Heart-2 klinik çalışmasında test edilmektedir. Verve Therapeutics'in kurucu ortağı ve genel müdürü M.D. Sekar Kathiresan Sekar Kathiresan. “Hastaların yaklaşık% 50'si bir yıl içinde LDL-C düşürücü tedaviyi reçete etmiş olarak durduruyor. Verve, derin, sürekli LDL-C düşürmenin aterosklerotik kardiyovasküler hastalık tedavisini dönüştürmenin anahtarı olduğunu uzun zamandır anladı. Verve-102'nin bu muamele ile işbirliğini ele almak için benzersiz bir şekilde tasarlandığına inanıyoruz. hastalara. ”

FDA’nın hızlı pist ataması, ciddi veya yaşamı tehdit eden koşulları tedavi etmeyi ve karşılanmamış bir tıbbi ihtiyaca değinme potansiyelini göstermeyi amaçlayan ilaçların gelişimini kolaylaştırmak ve hızlandırmayı hızlandırmak için tasarlanmıştır. Hızlı pist ataması alan bir ilaç, FDA ile daha sık toplantılar ve iletişim için uygun olabilir ve pazarlama onayı için herhangi bir başvurunun yuvarlanması için uygun olabilir. Hızlı pist ataması alan bir ilaç da ilgili kriterler karşılanırsa öncelik incelemesi için de uygun olabilir. İlk veri setinin katılımcıları ilk üç doz kohortundaki (0.3 mg/kg, 0.45 mg/kg ve 0.6 mg/kg) içermesi beklenmektedir.

Ek olarak, 2025'in ikinci yarısında, Verve, Heart-2 klinik çalışmasının doz yükseltme kısmı için son verileri bildirmek için devam ediyor, PCSK9 programının Eli Lilly ve Company'ye (Lilly) (Lilly) kaydedilmesi ve PCSK9 programı için Faz 2 klinik çalışmasını başlatın. (NASDAQ: VERV), kronik tedavilerden tek çeşit gen düzenleme ilaçlarına dönüştürme potansiyeli ile kardiyovasküler hastalık için yeni bir genetik ilaç sınıfı geliştiren bir klinik aşamalı şirkettir. Şirketin lider programları-Verve-102, Verve-201 ve Verve-301-aterosklerozun üç kolesterol sürücüsünü hedeflemektedir: LDL-C, kalıntı kolesterol ve LP (A). Verve-102, karaciğerdeki PCSK9 genini kalıcı olarak kapatmak için tasarlanmıştır ve başlangıçta heterozigot ailesel hiperkolesterolemi (HEFH) için geliştirilmektedir ve sonuçta yüksek LDL-C seviyelerinden etkilenmeye devam eden yerleşik aterosklerotik kardiyovasküler hastalık (ASCVD) hastalarını tedavi etmek için geliştirilmektedir. Verve-201, karaciğerdeki Angptl3 genini kalıcı olarak kapatmak için tasarlanmıştır ve başlangıçta, hastaların maksimum tolere edilen bakım standartları ve homozigot ailesel hiperkolesterolemi (HOFH) ile tedaviye rağmen hala yüksek LDL-C'ye sahip olduğu refrakter hiperkolesterolemi için geliştirilmektedir. Verve-301, LP (A) seviyelerini azaltmak için LPA genini kalıcı olarak kapatmak için tasarlanmıştır. LP (A), ASCVD, iskemik inme, tromboz ve aort stenozu için genetik olarak doğrulanmış, bağımsız bir risk faktörüdür. Daha fazla bilgi için lütfen www.vervetx.com .

İleri Bakış İfadeleri ile İlgili Dikkat Notu Bu basın açıklaması, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Davası Reformu Yasası anlamında, şirketin devam eden kalp-2 klinik araştırması ile ilgili açıklamalar da dahil olmak üzere önemli riskler ve belirsizlikler; PCSK9 programı için Faz 2 klinik çalışmasının başlatılması için kalp-2 denemesi ve zamanlaması için verilerin zamanlaması ve kullanılabilirliği; kayıt atış paketinin Lilly'ye verilmesinin zamanlaması; Şirket programlarının potansiyel avantajları ve terapötik potansiyeli; ve hızlı yol tanımının potansiyel faydaları ile ilgili beklentiler. Bu basın bülteninde, şirketin stratejisi, gelecekteki operasyonlar, gelecekteki finansal pozisyonlar, beklentiler, planlar ve yönetim planları ile ilgili ifadeler de dahil olmak üzere tarihsel gerçeklerin ifadeleri dışındaki tüm ifadeler ileriye dönük beyanlardır. “Beklemek”, “inan”, “devam”, “olabilir”, “tahmin”, “bekleme”, “bekleme”, “Mayıs”, “Plan”, “potansiyel”, “tahmin”, “proje”, “hedef”, “irade”, “olur” ve benzer ifadeler, ileriye dönük görünümlü ifadeleri tanımlamaya yöneliktir, ancak tüm ileri görünen sözler içermez. Gelecekteki herhangi bir açıklama, yönetimin gelecekteki olayların mevcut beklentilerine dayanmaktadır ve gerçek sonuçların, bu tür ileriye dönük ifadelerde belirtilen veya ima edilenlerden önemli ve olumsuz olarak farklı olmasına neden olabilecek bir dizi risk ve belirsizliğe tabidir. Bu riskler ve belirsizlikler, şirketin sınırlı çalışma geçmişiyle ilişkili riskleri içerir, ancak bunlarla sınırlı değildir; şirketin ürün adayları için düzenleyici başvuruların zamanında sunulması ve onaylanması; ürün adaylarını klinik araştırmalarda ilerletin; beklenen veya hiç zaman çizelgesinde devam eden ve gelecekteki klinik çalışmalarını başlatın, kaydedin ve tamamlayın; Şirketin ürün adayları için potansiyel hasta popülasyonunu ve/veya pazarını doğru bir şekilde tahmin edin; Klinik çalışmalarda replikasyon Verve-101, Verve-102 ve Verve-201'in klinik öncesi çalışmalarında ve/veya daha erken evre klinik çalışmalarında bulunan pozitif sonuçlar; Mevcut ve gelecekteki klinik araştırmalarda öngördüğü zaman çizelgeleri altında ürün adaylarının gelişimini ilerletmek; ürün adaylarıyla ilgili fikri mülkiyet haklarını elde etmek, korumak veya korumak; masrafları yönetmek; ve iş hedeflerine ulaşmak için gereken önemli ek sermayeyi yükseltmek. Diğer riskler ve belirsizlikler ve diğer önemli faktörlerin tartışılması için, şirketin gerçek sonuçlarının ileriye dönük ifadelerde yer alan sonuçlardan farklı olmasına neden olabilecek, şirketin menkul kıymetler ve değişim komisyonu ile ilgili en son başvurulardaki potansiyel riskler, belirsizlikler ve diğer önemli faktörlerin tartışmalarına ve diğer önemli faktörlerin tartışılmasına ve diğer önemli faktörlerin tartışılması ve diğer dosyalarda, şirketin geleceğe yönelik görevlileriyle ilgili olarak, şirketin geleceğe yönelik olduğu görüşmelerde bulunur. Buna ek olarak, bu basın bülteninde yer alan ileriye dönük beyanlar, şirketin bu tarihten itibaren görüşlerini temsil eder ve bu tarihten sonraki herhangi bir tarihten itibaren Şirket'in görüşlerini temsil etmemelidir. Şirket, sonraki etkinliklerin ve gelişmelerin şirketin görüşlerinin değişmesine neden olacağını öngörmektedir. Bununla birlikte, şirket bu ileriye dönük beyanları gelecekte bir noktada güncellemeyi seçebilirken, şirket özellikle bunu yapma yükümlülüğünü reddediyor.

Kaynak: Verve Therapeutics Inc.

Gönderildi : 2025-04-14 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler