Verve Therapeutics отримує позначення FDA FAST FDA для VERVE-102, in vivo Base Edutiting Medicine, орієнтована на PCSK9

Підпишіться на Drugslib

BOSTON, April 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Verve Therapeutics, a clinical-stage company developing a new class of genetic medicines for cardiovascular disease, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Fast Track designation for VERVE-102 for the treatment of patient groups with hyperlipidemia and high lifetime cardiovascular risk to reduce low-density Ліпопротеїновий холестерин (ЛПНЩ-С). Verve-102-це роман компанії, in vivo, досліджувана базова редагування медицини, розроблена як одноразове лікування, яке постійно вимикає ген PCSK9 в печінці і договірно зменшує LDL-C, що керує захворюванням. В даний час Verve-102 тестується в клінічному випробуванні на серці-2 фази 1B, яке призначене для оцінки безпеки та переносимості введення Верве-102 у дорослих пацієнтів з гетерозиготною сімейною гіперхолестеринемією (HEFH) та/або передчасними коронарними захворюваннями (CAD), які потребують додаткового опускання LDL-C. Постійне зниження ЛПНЩ-С і тим самим підвищує ефективність ",-сказав Секар Катіресан, доктор наук, співзасновник та головний виконавчий директор компанії Verve Therapeutics. "Майже 50% пацієнтів припиняють призначені терапію ЛПНЩ-С-С-КЛАДАЛЬНОГО РОКУ. пацієнтам. "

Швидке позначення треку FDA призначене для полегшення розвитку та прискорення огляду препаратів, які призначені для лікування серйозних або небезпечних для життя умов та продемонстрування потенціалу для задоволення незадоволених медичних потреб. Препарат, який отримує швидке позначення треку, може мати право на частіші зустрічі та комунікації з FDA та переглянути будь -яку заявку на дозвіл на маркетинг. A drug receiving Fast Track designation also may be eligible for Priority Review if relevant criteria are met.

In the second quarter of 2025, Verve expects to announce demographic and initial safety and efficacy data from the Heart-2 clinical trial. Очікується, що початковий набір даних включатиме учасників у перших трьох групах дози (0,3 мг/кг, 0,45 мг/кг та 0,6 мг/кг) з щонайменше 28 днів спостереження для кожного учасника.

Крім того, у другій половині 2025 р. Verve залишається на шляху, щоб повідомити про остаточні дані про частину дози ескалації клінічного випробування Heart-2, доставити пакет відмови від програми PCSK9 Eli Lilly and Company (Lilly) та розпочати клінічний випробування фази 2 для програми PCSK9. (NASDAQ: VERV)-компанія з клінічної стадії, яка розробляє новий клас генетичних лікарських засобів для серцево-судинних захворювань з потенціалом для перетворення лікування з хронічних методів терапії до ліків, що редагують ген. Провідні програми компанії-Verve-102, Verve-201 та Verve-301-орієнтовані на трьох драйверів холестерину атеросклерозу: LDL-C, залишки холестерину та LP (A). Verve-102 призначений для того, щоб назавжди вимкнути ген PCSK9 в печінці і розробляється спочатку для гетерозиготної сімейної гіперхолестеринемії (HEFH) і в кінцевому рахунку для лікування пацієнтів із встановленою атеросклеротичною серцево-судинною хворобою (ASCVD), які продовжують впливати на високі рівні ЛДЛ-С. VERVE-201 призначений для того, щоб постійно вимкнути ген Angptl3 в печінці і спочатку розробляється для рефрактерної гіперхолестеринемії, де пацієнти все ще мають високий рівень ЛПНЩ-С, незважаючи на лікування з максимально переносимості терапії догляду та гомозиготної сімейної гіперхолестеринемії (HOFH). Verve-301 призначений для того, щоб постійно вимкнути ген LPA для зниження рівня LP (A). LP (A) - генетично затверджений, незалежний фактор ризику для ASCVD, ішемічного інсульту, тромбозу та аортального стенозу. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.vervetx.com .

застережлива примітка щодо заяв, що шукають передуення Цей прес-реліз містить "перспективні заяви" у значенні Закону про реформу приватних цінних паперів 1995 року, які передбачають істотні ризики та невизначеності, включаючи заяви про постійне клінічне випробування серця-2 компанії; терміни та доступність даних для випробування серця-2 та термінів для ініціювання клінічного випробування фази 2 для програми PCSK9; терміни доставки пакету для виходу з Ліллі; потенційні переваги та терапевтичний потенціал програм компанії; та очікування щодо потенційних переваг швидкого позначення треку. Усі заяви, окрім заяв про історичні факти, що містяться в цьому прес-релізі, включаючи заяви щодо стратегії компанії, майбутніх операцій, майбутнього фінансового становища, перспектив, планів та цілей управління,-це перспективні заяви. Слова "передбачати", "повірте", "продовжуйте", "могло", "оцінити", "очікувати", "намір", "травень", "план", "потенціал", "прогнозувати", "проект", "повинен", "ціль", "воля", "б подібні вирази мають на меті визначити попередні заяви, хоча не всі попередні датчики, що містять ці ідентифікаційні слова. Будь-які перспективні заяви ґрунтуються на поточних очікуваннях керівництва на майбутні події та підлягають ряду ризиків та невизначеностей, які можуть спричинити фактичні результати суттєво та негативно від тих, що викладаються в таких перспективних твердженнях. Ці ризики та невизначеності включають, але не обмежуються цим, ризики, пов'язані з обмеженою історією роботи компанії; Можливість компанії своєчасно подавати та отримувати схвалення регуляторних заявок для своїх кандидатів на продукцію; Просунути кандидати на продукцію в клінічних випробуваннях; ініціювати, записатись та завершити свої постійні та майбутні клінічні випробування на очікуваній або взагалі; правильно оцінити потенційне населення пацієнтів та/або ринок кандидатів компанії; Повторні в клінічних випробуваннях Позитивні результати, виявлені в доклінічних дослідженнях та/або попередніх стадіях клінічних випробувань Verve-101, Verve-102 та Verve-2011; сприяти розвитку своїх кандидатів у продукт за термінами, які він передбачає в сучасних та майбутніх клінічних випробуваннях; отримати, підтримувати або захищати права інтелектуальної власності, пов'язані з кандидатами на продукт; керувати витратами; і підвищити значний додатковий капітал, необхідний для досягнення своїх бізнес -цілей. Для обговорення інших ризиків та невизначеностей та інших важливих факторів будь-яке з яких може призвести до того, що фактичні результати компанії відрізняються від результатів, що містяться в перспективних заявах, див. Розділ "факторів ризику", а також обговорення потенційних ризиків, невизначеностей та інших важливих факторів, в останніх поданнях компанії з цінними паперами та комісією з обміну та іншими поданнями. Крім того, перспективні заяви, що входять до цього прес-релізу, представляють погляди компанії станом на дату цього Договору, і на це не слід покладатися як представлення поглядів Компанії станом на будь-яку дату після дати цього Договору. Компанія передбачає, що наступні події та розробки призведуть до зміни поглядів компанії. Однак, хоча компанія може вибрати оновити ці перспективні заяви в якийсь момент майбутнього, компанія спеціально відмовляється від будь-яких зобов’язань зробити це.

Джерело: Verve Therapeutics Inc.

Опубліковано : 2025-04-14 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова