تعلن شركة Vico Therapeutics عن بيانات سريرية إيجابية مؤقتة للمرحلة 1/2أ لمركب VO659 في علاج مرض هنتنغتون

اتبع Drugslib على

ليدن، هولندا، 13 سبتمبر 2024. أعلنت شركة Vico Therapeutics B.V.، وهي شركة أدوية وراثية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات للأمراض العصبية الشديدة، اليوم عن بيانات مؤقتة إيجابية جديدة في مرض هنتنغتون (HD) من المرحلة المستمرة 1/2 أ تجربة سريرية لـ VO659، وهو علاج تجريبي للأليغنوكليوتيد المضاد للتحسس (ASO). سيتم تسليط الضوء على النتائج في عرض تقديمي شفهي في اجتماع EHDN & Enroll-HD 2024 التابع لشبكة أمراض هنتنغتون الأوروبية يوم الجمعة 13 سبتمبر 2024 الساعة 9:45 صباحًا بتوقيت وسط أوروبا.

هذه هي أول بيانات سريرية تم الإبلاغ عنها عن VO659، الذي تم تصميمه لاستهداف توسع CAG المتكرر الذي يسبب جميع أمراض البوليجلوتامين التسعة المعروفة، بما في ذلك HD بالإضافة إلى الرنح المخيخي الشوكي من النوع 1 (SCA1) والنوع 3 (SCA3). يتمتع VO659 بآلية عمل فريدة من نوعها لتفضيل الأليل تستهدف تكرارات CAG الموسعة في نسخة mRNA الطافرة وتمنع ترجمة mRNA مما يؤدي إلى تقليل البروتين الطافر، مع إمكانية إيقاف أو إبطاء تطور المرض. VO659 هو برنامج المرحلة السريرية الوحيد الذي يستهدف بشكل مباشر توسيع تكرار CAG الأساسي الذي يسبب HD.

تعد المرحلة 1/2أ من التجربة السريرية عبارة عن دراسة متعددة المراكز ومفتوحة التسمية ومتعددة الجرعات التصاعدية مصممة لتقييم سلامة ومدى تحمل أربع جرعات من VO659 يتم إعطاؤها داخل القراب كل أربعة أسابيع لدى المشاركين الذين يعانون من مرض واضح مبكر أو خفيف إلى معتدلة SCA1 أو SCA3. تشمل نقاط النهاية الاستكشافية تقييم المؤشرات الحيوية الدوائية (PD) (بروتين mHTT وmATXN3 وNf-L) في السائل النخاعي (CSF)، والحركية الدوائية في السائل النخاعي والبلازما، ومقاييس النتائج السريرية. يوفر التحليل المؤقت نظرة على بيانات السلامة والتحمل وPD المتاحة للمشاركين في HD في مجموعة 40 ملغ خلال اليوم 85 على الأقل من الدراسة.

البيانات المؤقتة للتجربة للمرحلة 1/2أ المقدمة في EHDN أظهر الاجتماع ما يلي:

  • انخفاض متوسط ​​بنسبة 28% في بروتين هنتنغتين المتحول في السائل الدماغي الشوكي (mHTT) لدى المشاركين الذين تم علاجهم من النوع HD في اليوم 85 مقارنة بخط الأساس مع ملاحظة تأثير فوري بعد الجلسة الأولى. الجرعة في اليوم 29
  • لا توجد زيادة أو نقصان مستمر في بروتين Nf-L في CSF لدى المشاركين المعالجين في اليوم 85 مقارنةً بخط الأساس
  • يبدو VO659 آمنًا بشكل عام ويمكن تحمله جيدًا عند جرعة 40 ملغ. مستوى الجرعة لدى مرضى HD الذين تم علاجهم خلال فترة المتابعة السريرية المتاحة
  • يتمتع VO659 بنصف عمر طويل، مما يشير إلى احتمالية تناول جرعات غير متكررة تقدر بـ 1-2 مرات سنويًا
    • قال ميكا ماكيسون، الرئيس التنفيذي لشركة Vico: "يسعدنا جدًا أن نعلن عن هذه البيانات الأولى من المرحلة 1/2a من تجربتنا السريرية لـ VO659 لدى المشاركين الذين يعيشون مع HD". "من المشجع للغاية أننا شهدنا انخفاضًا فوريًا في CSF mHTT وعدم وجود تغييرات في بروتين Nf-L، وهما مؤشران حيويان رئيسيان في HD، في المرضى الذين تم علاجهم خلال فترة المتابعة المتاحة. ونظرًا لنصف العمر المتوقع طويلًا لـ VO659، هناك وضوح واضح من المحتمل أن يكون لهذا العلاج جدول جرعات غير متكرر، ونحن نتطلع إلى استكشاف هذا الأمر بشكل أكبر في التجارب السريرية، حيث تعد هذه البيانات علامة فارقة لفريقنا ولمجتمع HD الذي يحتاج بشدة إلى خيارات العلاج، ونحن نتطلع إلى الاستمرار التقييمات من التجربة وتطوير VO659 في أسرع وقت ممكن للمرضى وعائلاتهم."

    تعتمد هذه البيانات المؤقتة على البيانات قبل السريرية لـ VO659 التي توضح المشاركة المستهدفة الفعالة عبر نماذج مرضية متعددة. أظهرت الأبحاث قبل السريرية انخفاضًا كبيرًا يعتمد على الجرعة في mHTT وتحسنًا في الوظيفة الحركية في الجسم الحي في نماذج الفأر المريضة ذات الدقة العالية وانخفاضات تفضيلية للأليل في mHTT في المختبر في نماذج خلايا المريض عالية الدقة.

    "يعد الإجراء التفضيلي للأليل VO659 والاستهداف المباشر لتوسع CAG المتكرر الذي يسبب HD أسلوبًا فريدًا لعلاج هذا المرض بمستقبل واعد لمجتمع HD"، قال سكوت شوبيل، دكتوراه في الطب، كبير المسؤولين الطبيين في Vico. "تعزز البيانات السريرية المؤقتة للمرحلة 1/2أ الطبيعة القوية والمستهدفة لـ VO659 وتضيف إلى مجموعة متزايدة من الأدلة التي تدعم تقدم VO659 في عيادة HD بالإضافة إلى تطبيقاته المحتملة الواسعة لجميع أمراض التوسع المتكررة لـ CAG."

    لا تزال تجربة المرحلة 1/2a مستمرة وتخطط Vico للاجتماع مع المنظمين في وقت لاحق من هذا العام لمناقشة المسار الأمثل للمضي قدمًا في برنامج VO659. وتخطط الشركة لتقديم تحديث من مجموعات مرضى SCA1 وSCA3 في اجتماع علمي مستقبلي.

    حول مرض هنتنغتون وVO659

    مرض هنتنغتون (HD) هو اضطراب تنكس عصبي وراثي نادر ومتقدم يتميز باضطرابات الحركة، والضعف الإدراكي، والمظاهر النفسية بما في ذلك الاكتئاب والذهان. . يختلف المرض من حيث عمر ظهوره، وعادةً ما يبدأ في منتصف مرحلة البلوغ، وهو مميت في النهاية. ينجم هذا المرض عن توسع ثلاثي النوكليوتيدات CAG المتكرر في منطقة ترميز إكسون 1 لجين هنتنغتين (HTT)، مما يؤدي إلى إنتاج بروتين HTT الطافر (mHTT) مع امتداد متعدد الجلوتامين (polyQ) عند نهايته N. يمنح امتداد polyQ الموسع هذا اكتسابًا سامًا للوظيفة لأشكال البروتين الطافرة، مما يؤدي في النهاية إلى موت الخلايا العصبية على نطاق واسع. تركز العلاجات المتوفرة حاليًا لمرض HD على تخفيف بعض الأعراض الحركية والنفسية، مع عدم تلبية الحاجة الكبيرة للعلاجات المعدلة للمرض.

    تم تصميم VO659 لتثبيط mHTT بطريقة تفضيلية للأليلات وإبطاء تطور المرض أو إيقافه. تم منح VO659 تصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لعلاج HD.

    حول شركة Vico Therapeutics B.V.

    شركة Vico Therapeutics هي شركة أدوية وراثية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات معدلة للحمض النووي الريبوزي قليل النوكليوتيد (ASO) المضادة للتحسس للمرضى الذين يعانون من أمراض عصبية حادة. مرشح منتجنا الرئيسي، VO659، موجود حاليًا في المرحلة 1/2 أ من التطوير السريري لعلاج أنواع الرنح المخيخي الشوكي 1 و3 ومرض هنتنغتون وهو ASO الوحيد في العيادة الذي يستهدف توسعات CAG المتكررة الأساسية التي تسبب جميع الجلوتامين التسعة المعروفة. الأمراض. تصمم منصة أبحاث Vico منظمات ASO مناسبة للغرض من خلال تطبيق الكيمياء الدقيقة مع آليات العمل المناسبة بشكل مثالي لاستهداف الأمراض العصبية الوراثية.

    المصدر Vico Therapeutics B.V.

    نشر : 2024-09-14 18:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية