Vico Therapeutics oznamuje pozitivní prozatímní klinická data VO659 1/2a v léčbě Huntingtonovy choroby

Sledujte Drugslib

LEIDEN, Nizozemsko, 13. září 2024. Vico Therapeutics B.V., společnost zabývající se genetickými léčivy v klinické fázi vyvíjející terapie pro těžká neurologická onemocnění, dnes oznámila nové pozitivní prozatímní údaje o Huntingtonově chorobě (HD) z probíhající fáze 1/2a klinická studie VO659, výzkumné alelově preferenční antisense oligonukleotidové (ASO) terapie. Výsledky budou zdůrazněny v ústní prezentaci na setkání EHDN & Enroll-HD 2024 European Huntington's Disease Network v pátek 13. září 2024 v 9:45 SEČ.

Toto jsou první hlášené klinické údaje VO659, který je navržen tak, aby se zaměřoval na expanzi opakování CAG, která způsobuje všech devět známých polyglutaminových onemocnění, včetně HD a také spinocerebelární ataxie typu 1 (SCA1) a typu 3 (SCA3). VO659 má jedinečný alelový preferenční mechanismus účinku, který se zaměřuje na rozšířené repetice CAG v mutantním transkriptu mRNA a inhibuje translaci mRNA vedoucí k redukci mutantního proteinu s potenciálem zastavit nebo zpomalit progresi onemocnění. VO659 je jediný program v klinické fázi, který se přímo zaměřuje na základní expanzi opakování CAG, která způsobuje HD.

Klinická studie fáze 1/2a je multicentrická, otevřená studie s více stoupajícími dávkami navržená k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti čtyř dávek VO659 podávaných intratekálně každé čtyři týdny u účastníků s časnou manifestní HD nebo mírnou moderovat SCA1 nebo SCA3. Explorativní koncové body zahrnují hodnocení farmakodynamických (PD) biomarkerů (mHTT, mATXN3 a protein Nf-L) v mozkomíšním moku (CSF), farmakokinetiku v CSF a plazmě a měření klinických výsledků. Průběžná analýza poskytuje pohled na dostupné údaje o bezpečnosti, snášenlivosti a PD pro účastníky HD ve 40mg kohortě alespoň po 85. den studie.

Prozatímní údaje studie fáze 1/2a prezentované na EHDN setkání prokázalo:

  • průměrné snížení o 28 % v CSF mutantní huntingtinový protein (mHTT) u léčených účastníků HD v den 85 ve srovnání s výchozí hodnotou s okamžitým účinkem pozorovaným po prvním dávka v den 29
  • Žádné trvalé zvýšení nebo snížení proteinu Nf-L v CSF u léčených účastníků v den 85 ve srovnání s výchozí hodnotou
  • VO659 se zdá být obecně bezpečný a dobře tolerovaný při dávce 40 mg úroveň dávky u léčených pacientů s HD během dostupného období klinického sledování
  • VO659 má dlouhý poločas, což naznačuje potenciál pro občasné dávkování odhadovaný na 1–2krát za rok

    • "Jsme velmi potěšeni, že můžeme oznámit tyto první údaje z naší fáze 1/2a klinického hodnocení VO659 u účastníků žijících s HD," řekl Micah Mackison, generální ředitel společnosti Vico. "Je velmi povzbudivé, že jsme viděli okamžité snížení mHTT v CSF a žádné změny v proteinu Nf-L, dvou klíčových biomarkerech HD, u léčených pacientů během dostupného období sledování. Vzhledem k dlouhému očekávanému poločasu VO659 je jasné, potenciál této terapie mít nepravidelný dávkovací režim a těšíme se na další zkoumání v klinických studiích. Tato data jsou významným milníkem pro náš tým a pro komunitu HD, která tak zoufale potřebuje možnosti léčby, a těšíme se na pokračování. hodnocení ze studie a co nejrychlejší postupování VO659 pro pacienty a jejich rodiny."

    Tato prozatímní data vycházejí z předklinických údajů o VO659, které prokazují silné cílové zapojení napříč různými modely onemocnění. Preklinický výzkum prokázal významné a na dávce závislé snížení mHTT a zlepšení motorické funkce in vivo u nemocných myších modelů HD a alelového preferenčního snížení mHTT in vitro na buněčných modelech pacientů s HD.

    "Preferenční působení na alelu VO659 a přímé zacílení opakované expanze CAG, která způsobuje HD, je jedinečný přístup k léčbě této nemoci se slibnou budoucností pro komunitu HD," řekl Scott Schobel, M.D., hlavní lékař ve společnosti Vico. "Prozatímní klinická data fáze 1/2a posilují silnou, cílenou povahu VO659 a přidávají se k rostoucímu množství důkazů podporujících pokrok VO659 na klinice pro HD, stejně jako jeho široké potenciální aplikace pro všechna onemocnění s opakovanou expanzí CAG."

    Zkušební fáze fáze 1/2a stále probíhá a společnost Vico plánuje setkání s regulačními orgány koncem tohoto roku, aby prodiskutovali optimální cestu vpřed pro program VO659. Společnost plánuje poskytnout aktuální informace o kohortách pacientů SCA1 a SCA3 na budoucím vědeckém setkání.

    O Huntingtonově nemoci a VO659

    Huntingtonova nemoc (HD) je vzácná genetická, progresivní neurodegenerativní porucha charakterizovaná poruchami pohybu, kognitivními poruchami a psychiatrickými projevy včetně deprese a psychózy . Onemocnění se liší podle věku nástupu, obvykle začíná v polovině dospělosti a je nakonec smrtelné. Onemocnění je způsobeno expanzí CAG trinukleotidové repetice v kódující oblasti exonu 1 genu huntingtin (HTT), což vede k produkci mutantního HTT proteinu (mHTT) s prodlouženým polyglutaminovým (polyQ) úsekem na jeho N-konci. Tento rozšířený polyQ úsek uděluje toxický zisk funkce mutantním proteinovým formám, což nakonec vede k rozsáhlé neuronální smrti. V současnosti dostupné terapie HD se zaměřují na zmírnění některých pohybových a psychiatrických příznaků, přičemž je značná neuspokojená potřeba terapií modifikujících onemocnění.

    VO659 je navržen tak, aby potlačoval mHTT alelově preferenčním způsobem a zpomaloval nebo zastavil progresi onemocnění. VO659 získalo označení FDA i EMA Orphan Drug pro léčbu HD.

    O společnosti Vico Therapeutics B.V.

    Vico Therapeutics je společnost zabývající se genetickými léčivy v klinické fázi, která vyvíjí terapie modulující antisense oligonukleotid (ASO) RNA pro pacienty se závažnými neurologickými onemocněními. Náš hlavní kandidát na produkt, VO659, je v současné době ve fázi 1/2a klinického vývoje pro léčbu spinocerebelární ataxie typu 1 a 3 a Huntingtonovy choroby a je jediným ASO na klinice, který se zaměřuje na základní expanze opakování CAG, které způsobují všech devět známých polyglutaminů. nemocí. Výzkumná platforma společnosti Vico navrhuje ASO vhodné pro daný účel použitím přesné chemie s mechanismy účinku ideálně vhodnými pro cílení na genetická neurologická onemocnění.

    ZDROJ Vico Therapeutics B.V.

    Vyslán : 2024-09-14 18:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova