Η Vico Therapeutics ανακοινώνει τα θετικά κλινικά δεδομένα της ενδιάμεσης φάσης 1/2a του VO659 στη θεραπεία της νόσου Huntington

Ακολουθήστε το Drugslib

LEIDEN, Ολλανδία, 13 Σεπτεμβρίου 2024. Η Vico Therapeutics B.V., μια εταιρεία γενετικών φαρμάκων κλινικού σταδίου που αναπτύσσει θεραπείες για σοβαρές νευρολογικές παθήσεις, ανακοίνωσε σήμερα νέα θετικά ενδιάμεσα δεδομένα για τη νόσο του Huntington (HD) από τη Φάση 1/2α που βρίσκεται σε εξέλιξη κλινική δοκιμή του VO659, μιας ερευνητικής θεραπείας με αντιπληροφοριακό ολιγονουκλεοτίδιο (ASO) με προτιμώμενα αλληλόμορφα. Τα αποτελέσματα θα επισημανθούν σε μια προφορική παρουσίαση στη συνάντηση EHDN & Enroll-HD 2024 του Ευρωπαϊκού Δικτύου Νόσων Huntington, την Παρασκευή 13 Σεπτεμβρίου 2024 στις 9:45 π.μ. CET.

Αυτά είναι τα πρώτα κλινικά δεδομένα που αναφέρθηκαν για VO659, το οποίο έχει σχεδιαστεί για να στοχεύει στην επανάληψη της επέκτασης CAG που προκαλεί και τις εννέα γνωστές ασθένειες πολυγλουταμίνης, συμπεριλαμβανομένης της HD καθώς και της νωτιαίας παρεγκεφαλιδικής αταξίας τύπου 1 (SCA1) και τύπου 3 (SCA3). Το VO659 έχει έναν μοναδικό προνομιακό μηχανισμό δράσης αλληλόμορφων που στοχεύει τις διευρυμένες επαναλήψεις CAG στο μετάγραφο του μεταλλαγμένου mRNA και αναστέλλει τη μετάφραση του mRNA που οδηγεί σε μείωση της μεταλλαγμένης πρωτεΐνης, με τη δυνατότητα να σταματήσει ή να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου. Το VO659 είναι το μόνο πρόγραμμα κλινικού σταδίου που στοχεύει άμεσα την υποκείμενη επέκταση της επανάληψης CAG που προκαλεί HD.

Η κλινική δοκιμή Φάσης 1/2α είναι μια πολυκεντρική, ανοιχτή, πολλαπλών αύξουσας δόσης μελέτη σχεδιασμένη για να αξιολογήσει την ασφάλεια και την ανεκτικότητα τεσσάρων δόσεων VO659 που χορηγούνται ενδορραχιαία κάθε τέσσερις εβδομάδες σε συμμετέχοντες με πρώιμη έκδηλη HD ή ήπια για μέτριο SCA1 ή SCA3. Τα διερευνητικά καταληκτικά σημεία περιλαμβάνουν την αξιολόγηση φαρμακοδυναμικών (PD) βιοδεικτών (mHTT, mATXN3 και πρωτεΐνη Nf-L) στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό (ΕΝΥ), τη φαρμακοκινητική στο ΕΝΥ και το πλάσμα και μετρήσεις κλινικής έκβασης. Η ενδιάμεση ανάλυση παρέχει μια ματιά στα διαθέσιμα δεδομένα ασφάλειας, ανεκτικότητας και PD για συμμετέχοντες HD στην κοόρτη των 40 mg έως την ημέρα τουλάχιστον 85 της μελέτης.

Τα ενδιάμεσα δεδομένα της δοκιμής Φάσης 1/2α που παρουσιάστηκαν στο EHDN. Η συνάντηση έδειξε:

  • Μια μέση μείωση κατά 28% της μεταλλαγμένης πρωτεΐνης Huntingtin (mHTT) του ΕΝΥ σε συμμετέχοντες που έλαβαν θεραπεία HD την ημέρα 85 σε σύγκριση με την αρχική τιμή με άμεσο αποτέλεσμα που παρατηρήθηκε μετά την πρώτη δόση την ημέρα 29
  • Καμία παρατεταμένη αύξηση ή μείωση της πρωτεΐνης Nf-L στο ΕΝΥ σε συμμετέχοντες που έλαβαν θεραπεία την ημέρα 85 σε σύγκριση με την αρχική τιμή
  • Το VO659 φαίνεται γενικά ασφαλές και καλά ανεκτή στα 40 mg επίπεδο δόσης σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία HD κατά τη διάρκεια της διαθέσιμης κλινικής περιόδου παρακολούθησης
  • Το VO659 έχει μεγάλο χρόνο ημιζωής, υποδεικνύοντας την πιθανότητα για σπάνια δοσολογία που υπολογίζεται σε 1-2 φορές το χρόνο

    • "Είμαστε στην ευχάριστη θέση να ανακοινώσουμε αυτά τα πρώτα δεδομένα από την κλινική δοκιμή Φάσης 1/2α του VO659 σε συμμετέχοντες που ζουν με HD", δήλωσε ο Micah Mackison, Διευθύνων Σύμβουλος της Vico. "Είναι πολύ ενθαρρυντικό το γεγονός ότι είδαμε άμεσες μειώσεις στο mHTT του ΕΝΥ και καμία αλλαγή στην πρωτεΐνη Nf-L, δύο βασικούς βιοδείκτες στην HD, σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία κατά τη διάρκεια της διαθέσιμης περιόδου παρακολούθησης. Δεδομένου του μακρού αναμενόμενου χρόνου ημιζωής του VO659, είναι σαφές Η δυνατότητα αυτή η θεραπεία να έχει ένα σπάνιο δοσολογικό πρόγραμμα, και ανυπομονούμε να το διερευνήσουμε περαιτέρω σε κλινικές δοκιμές. αξιολογήσεις από τη δοκιμή και προώθηση του VO659 όσο το δυνατόν γρηγορότερα για τους ασθενείς και τις οικογένειές τους."

    Αυτά τα ενδιάμεσα δεδομένα βασίζονται σε προκλινικά δεδομένα του VO659 που καταδεικνύουν ισχυρή δέσμευση στόχου σε πολλαπλά μοντέλα ασθενειών. Η προκλινική έρευνα έδειξε σημαντικές και δοσοεξαρτώμενες μειώσεις του mHTT και βελτίωση της κινητικής λειτουργίας in vivo σε μοντέλα ποντικιών με νόσο HD και προτιμησιακές μειώσεις των αλληλόμορφων του mHTT in vitro σε μοντέλα κυττάρων ασθενών HD.

    "Η προνομιακή δράση των αλληλόμορφων του VO659 και η άμεση στόχευση της επέκτασης της επαναλαμβανόμενης CAG που προκαλεί HD είναι μια μοναδική προσέγγιση για τη θεραπεία αυτής της ασθένειας με ένα πολλά υποσχόμενο μέλλον για την κοινότητα της HD", δήλωσε ο Scott Schobel, M.D., επικεφαλής ιατρός στη Vico. "Τα ενδιάμεσα κλινικά δεδομένα Φάσης 1/2α ενισχύουν την ισχυρή, στοχευμένη φύση του VO659 και προσθέτουν σε έναν αυξανόμενο όγκο στοιχείων που υποστηρίζουν την πρόοδο του VO659 στην κλινική για HD καθώς και τις ευρείες πιθανές εφαρμογές του για όλες τις επαναλαμβανόμενες ασθένειες επέκτασης CAG."

    Η δοκιμή Phase 1/2a παραμένει σε εξέλιξη και η Vico σχεδιάζει να συναντηθεί με ρυθμιστικές αρχές αργότερα φέτος για να συζητήσει τη βέλτιστη πορεία προς τα εμπρός για το πρόγραμμα VO659. Η εταιρεία σχεδιάζει να παράσχει μια ενημέρωση από τις ομάδες ασθενών SCA1 και SCA3 σε μελλοντική επιστημονική συνάντηση.

    Σχετικά με τη νόσο του Huntington και το VO659

    Η νόσος του Huntington (HD) είναι μια σπάνια γενετική, προοδευτική νευροεκφυλιστική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από κινητικές διαταραχές, γνωστική εξασθένηση και ψυχιατρικές εκδηλώσεις, όπως κατάθλιψη και ψύχωση . Η ασθένεια ποικίλλει ως προς την ηλικία έναρξης, συνήθως ξεκινά από τα μέσα της ενηλικίωσης και είναι τελικά θανατηφόρα. Η ασθένεια προκαλείται από μια επαναλαμβανόμενη επέκταση τρινουκλεοτιδίου CAG στην κωδικοποιητική περιοχή του εξονίου 1 του γονιδίου huntingtin (HTT), η οποία έχει ως αποτέλεσμα την παραγωγή μεταλλαγμένης πρωτεΐνης HTT (mHTT) με επιμήκη έκταση πολυγλουταμίνης (polyQ) στο Ν-άκρο της. Αυτό το εκτεταμένο τέντωμα polyQ προσδίδει τοξικό κέρδος λειτουργίας σε μεταλλαγμένες πρωτεϊνικές μορφές, με αποτέλεσμα τον εκτεταμένο νευρωνικό θάνατο. Οι επί του παρόντος διαθέσιμες θεραπείες για HD εστιάζουν στην ανακούφιση ορισμένων από τα κινητικά και ψυχιατρικά συμπτώματα, με μια σημαντική ανεκπλήρωτη ανάγκη για θεραπείες τροποποίησης της νόσου.

    Το VO659 έχει σχεδιαστεί για να καταστέλλει το mHTT κατά αλληλόμορφο τρόπο και να επιβραδύνει ή να αναστέλλει την εξέλιξη της νόσου. Το VO659 έλαβε την ονομασία ορφανού φαρμάκου FDA και EMA για τη θεραπεία της HD.

    About Vico Therapeutics B.V.

    Η Vico Therapeutics είναι μια εταιρεία γενετικών φαρμάκων κλινικού σταδίου που αναπτύσσει αντιπληροφοριακές θεραπείες τροποποίησης RNA ολιγονουκλεοτιδίων (ASO) για ασθενείς με σοβαρές νευρολογικές παθήσεις. Το υποψήφιο κύριο προϊόν μας, το VO659, βρίσκεται επί του παρόντος σε κλινική ανάπτυξη φάσης 1/2a για τη θεραπεία της νωτιαίας αταξίας τύπου 1 και 3 και της νόσου Huntington και είναι το μόνο ASO στην κλινική που στοχεύει τις υποκείμενες επαναλαμβανόμενες επεκτάσεις CAG που προκαλούν και τις εννέα γνωστές πολυγλουταμίνες ασθένειες. Η ερευνητική πλατφόρμα της Vico σχεδιάζει ASO κατάλληλα για χρήση εφαρμόζοντας χημεία ακριβείας με μηχανισμούς δράσης ιδανικά κατάλληλους για τη στόχευση γενετικών νευρολογικών παθήσεων.

    ΠΗΓΗ Vico Therapeutics B.V.

    Δημοσιεύτηκε : 2024-09-14 18:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά