Vico Therapeutics anuncia datos clínicos positivos provisionales de fase 1/2a de VO659 en el tratamiento de la enfermedad de Huntington

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LEIDEN, Países Bajos, 13 de septiembre de 2024. Vico Therapeutics B.V., una empresa de medicamentos genéticos en etapa clínica que desarrolla terapias para enfermedades neurológicas graves, anunció hoy nuevos datos provisionales positivos en la enfermedad de Huntington (EH) de la fase 1/2a en curso. ensayo clínico de VO659, una terapia con oligonucleótidos antisentido (ASO) preferencial de alelo en investigación. Los resultados se destacarán en una presentación oral en la reunión EHDN y Enroll-HD 2024 de la Red Europea de Enfermedad de Huntington el viernes 13 de septiembre de 2024 a las 9:45 a. m. CET.

Estos son los primeros datos clínicos reportados de VO659, que está diseñado para atacar la expansión repetida de CAG que causa las nueve enfermedades conocidas por poliglutamina, incluida la EH y la ataxia espinocerebelosa tipo 1 (SCA1) y tipo 3 (SCA3). VO659 tiene un mecanismo de acción preferencial de alelo único que se dirige a las repeticiones CAG expandidas en la transcripción del ARNm mutante e inhibe la traducción del ARNm, lo que conduce a una reducción de la proteína mutante, con el potencial de detener o retardar la progresión de la enfermedad. VO659 es el único programa en etapa clínica que se dirige directamente a la expansión repetida de CAG subyacente que causa la EH.

El ensayo clínico de fase 1/2a es un estudio multicéntrico, abierto y de múltiples dosis ascendentes diseñado para evaluar la seguridad y tolerabilidad de cuatro dosis de VO659 administradas por vía intratecal cada cuatro semanas en participantes con EH manifiesta temprana o leve. para moderar SCA1 o SCA3. Los criterios de valoración exploratorios incluyen la evaluación de biomarcadores farmacodinámicos (PD) (mHTT, mATXN3 y proteína Nf-L) en el líquido cefalorraquídeo (LCR), la farmacocinética en el LCR y el plasma, y ​​medidas de resultados clínicos. El análisis provisional proporciona una visión de los datos disponibles de seguridad, tolerabilidad y EP para los participantes en HD en la cohorte de 40 mg hasta al menos el día 85 del estudio.

Los datos provisionales del ensayo de Fase 1/2a presentados en la EHDN La reunión demostró:

  • Una reducción media del 28 % en la proteínahuntingtina mutante (mHTT) del LCR en participantes tratados con HD el día 85 en comparación con el valor inicial, con un efecto inmediato observado después de la primera dosis el día 29
  • No hay aumento ni disminución sostenida de la proteína Nf-L en el LCR entre los participantes tratados el día 85 en comparación con el valor inicial
  • VO659 parece generalmente seguro y bien tolerado a la dosis de 40 mg nivel de dosis en pacientes tratados con HD durante el período de seguimiento clínico disponible
  • VO659 tiene una vida media larga, lo que indica la posibilidad de una dosificación poco frecuente estimada en 1 a 2 veces por año

    • "Estamos muy contentos de anunciar estos primeros datos de nuestro ensayo clínico de fase 1/2a de VO659 en participantes que viven con EH", afirmó Micah Mackison, director ejecutivo de Vico. "Es muy alentador que hayamos visto reducciones inmediatas en el mHTT del LCR y ningún cambio en la proteína Nf-L, dos biomarcadores clave en la EH, en pacientes tratados durante el período de seguimiento disponible. Dada la larga vida media prevista de VO659, está claro Existe el potencial de que esta terapia tenga un programa de dosificación poco frecuente, y esperamos explorar esto más a fondo en ensayos clínicos. Estos datos son un hito importante para nuestro equipo y para la comunidad de la EH que tan desesperadamente necesita opciones de tratamiento, y esperamos continuar. evaluaciones del ensayo y hacer avanzar VO659 lo más rápido posible para los pacientes y sus familias".

    Estos datos provisionales se basan en datos preclínicos de VO659 que demuestran un potente compromiso con el objetivo en múltiples modelos de enfermedades. La investigación preclínica mostró reducciones significativas y dependientes de la dosis de mHTT y mejoras en la función motora in vivo en modelos de ratón con enfermedad de EH y reducciones preferenciales de alelos de mHTT in vitro en modelos celulares de pacientes con EH.

    "La acción preferencial del alelo de VO659 y su objetivo directo en la expansión repetida de CAG que causa la EH es un enfoque único para tratar esta enfermedad con un futuro prometedor para la comunidad de la EH", afirmó Scott Schobel, M.D., director médico de Vico. "Los datos clínicos provisionales de la Fase 1/2a refuerzan la naturaleza potente y dirigida de VO659 y se suman a un creciente cuerpo de evidencia que respalda el avance de VO659 en la clínica para la EH, así como sus amplias aplicaciones potenciales para todas las enfermedades de expansión repetida de CAG". p>

    La prueba de Fase 1/2a continúa y Vico planea reunirse con los reguladores a finales de este año para discutir el camino óptimo a seguir para el programa VO659. La empresa planea proporcionar una actualización de las cohortes de pacientes SCA1 y SCA3 en una futura reunión científica.

    Acerca de la enfermedad de Huntington y VO659

    La enfermedad de Huntington (EH) es un trastorno neurodegenerativo progresivo, genético y poco común, caracterizado por trastornos del movimiento, deterioro cognitivo y manifestaciones psiquiátricas que incluyen depresión y psicosis. . La enfermedad varía en términos de edad de aparición, generalmente comienza a mediados de la edad adulta y, en última instancia, es fatal. La enfermedad es causada por una expansión repetida del trinucleótido CAG en la región codificante del exón 1 del gen de la Huntingtina (HTT), que da como resultado la producción de una proteína HTT mutante (mHTT) con un tramo alargado de poliglutamina (polyQ) en su extremo N. Esta extensión poliQ expandida confiere una ganancia de función tóxica a las formas de proteínas mutantes, lo que en última instancia resulta en una muerte neuronal generalizada. Las terapias actualmente disponibles para la EH se centran en aliviar algunos de los síntomas psiquiátricos y de movimiento, con una importante necesidad insatisfecha de terapias modificadoras de la enfermedad.

    VO659 está diseñado para suprimir mHTT de manera preferencial alelo y retardar o detener la progresión de la enfermedad. VO659 recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA y la EMA para el tratamiento de la EH.

    Acerca de Vico Therapeutics B.V.

    Vico Therapeutics es una empresa de medicamentos genéticos en etapa clínica que desarrolla terapias moduladoras de ARN con oligonucleótidos antisentido (ASO) para pacientes con enfermedades neurológicas graves. Nuestro producto candidato principal, VO659, se encuentra actualmente en la fase 1/2a de desarrollo clínico para el tratamiento de la ataxia espinocerebelosa tipos 1 y 3 y la enfermedad de Huntington y es el único ASO en la clínica que se dirige a las expansiones de repetición CAG subyacentes que causan las nueve poliglutaminas conocidas. enfermedades. La plataforma de investigación de Vico diseña ASO adecuados para su propósito aplicando química de precisión con mecanismos de acción ideales para atacar enfermedades neurológicas genéticas.

    FUENTE Vico Therapeutics B.V.

    Al corriente : 2024-09-14 18:00

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