Vico Therapeutics annonce des données cliniques intermédiaires positives de phase 1/2a sur VO659 dans le traitement de la maladie de Huntington

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LEIDEN, Pays-Bas, 13 septembre 2024. Vico Therapeutics B.V., une société de médicaments génétiques au stade clinique développant des thérapies pour les maladies neurologiques graves, a annoncé aujourd'hui de nouvelles données intermédiaires positives sur la maladie de Huntington (HD) issues de la phase 1/2a en cours. essai clinique de VO659, une thérapie expérimentale par oligonucléotides antisens (ASO) à allèle préférentiel. Les résultats seront présentés lors d'une présentation orale lors de la réunion EHDN & Enroll-HD 2024 du Réseau européen de la maladie de Huntington, le vendredi 13 septembre 2024 à 9h45 CET.

Il s'agit des premières données cliniques rapportées sur VO659, conçu pour cibler l'expansion des répétitions CAG à l'origine des neuf maladies connues liées à la polyglutamine, y compris la MH ainsi que l'ataxie spinocérébelleuse de type 1 (SCA1) et de type 3 (SCA3). VO659 possède un mécanisme d'action allèle-préférentiel unique qui cible les répétitions CAG étendues dans le transcrit d'ARNm mutant et inhibe la traduction de l'ARNm conduisant à une réduction de la protéine mutante, avec le potentiel d'arrêter ou de ralentir la progression de la maladie. VO659 est le seul programme au stade clinique qui cible directement l'expansion sous-jacente des répétitions CAG à l'origine de la MH.

L'essai clinique de phase 1/2a est une étude multicentrique, ouverte, à doses multiples croissantes, conçue pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de quatre doses de VO659 administrées par voie intrathécale toutes les quatre semaines chez des participants présentant une MH manifeste précoce ou légère. pour modérer SCA1 ou SCA3. Les critères d'évaluation exploratoires comprennent l'évaluation des biomarqueurs pharmacodynamiques (PD) (mHTT, mATXN3 et protéine Nf-L) dans le liquide céphalo-rachidien (LCR), la pharmacocinétique du LCR et du plasma et les mesures des résultats cliniques. L'analyse intermédiaire fournit un aperçu des données disponibles sur l'innocuité, la tolérabilité et la MP pour les participants HD de la cohorte de 40 mg jusqu'au moins au jour 85 de l'étude.

Les données intermédiaires de l'essai de phase 1/2a présentées à l'EHDN a démontré :

  • Une réduction moyenne de 28 % de la protéine huntingtine mutante du LCR (mHTT) chez les participants MH traités au jour 85 par rapport à la valeur initiale avec un effet immédiat observé après le premier dose au jour 29
  • Aucune augmentation ou diminution soutenue de la protéine Nf-L dans le LCR chez les participants traités au jour 85 par rapport à la valeur initiale
  • VO659 semble généralement sûr et bien toléré à la dose de 40 mg niveau de dose chez les patients MH traités tout au long de la période de suivi clinique disponible
  • VO659 a une longue demi-vie, ce qui indique le potentiel d'une administration peu fréquente estimée à 1 à 2 fois par an

    • « Nous sommes très heureux d'annoncer ces premières données de notre essai clinique de phase 1/2a du VO659 chez des participants vivant avec la MH », a déclaré Micah Mackison, PDG de Vico. « Il est très encourageant de constater des réductions immédiates du mHTT dans le LCR et aucun changement de la protéine Nf-L, deux biomarqueurs clés de la MH, chez les patients traités au cours de la période de suivi disponible. Compte tenu de la demi-vie attendue depuis longtemps du VO659, il est clair Il est possible que cette thérapie ait un schéma posologique peu fréquent, et nous sommes impatients d'explorer cela plus en détail dans les essais cliniques. Ces données constituent une étape importante pour notre équipe et pour la communauté MH qui a désespérément besoin d'options de traitement, et nous sommes impatients de continuer. évaluations de l'essai et faire progresser VO659 le plus rapidement possible pour les patients et leurs familles. La recherche préclinique a montré des réductions significatives et dépendantes de la dose du mHTT et une amélioration de la fonction motrice in vivo dans des modèles murins de maladie MH et des réductions alléliques préférentielles du mHTT in vitro dans des modèles cellulaires de patients MH.

    « L'action allèle préférentielle de VO659 et le ciblage direct de l'expansion des répétitions CAG qui causent la MH constituent une approche unique pour traiter cette maladie avec un avenir prometteur pour la communauté MH », a déclaré Scott Schobel, M.D., médecin-chef de Vico. "Les données cliniques intermédiaires de Phase 1/2a renforcent la nature puissante et ciblée du VO659 et s'ajoutent à un ensemble croissant de preuves soutenant les progrès cliniques du VO659 pour la MH ainsi que ses larges applications potentielles pour toutes les maladies à expansion répétée de CAG."

    L'essai de phase 1/2a est toujours en cours et Vico prévoit de rencontrer les régulateurs plus tard cette année pour discuter de la voie à suivre optimale pour le programme VO659. La société prévoit de fournir une mise à jour des cohortes de patients SCA1 et SCA3 lors d'une prochaine réunion scientifique.

    À propos de la maladie de Huntington et du VO659

    La maladie de Huntington (HD) est une maladie neurodégénérative génétique progressive rare caractérisée par des troubles du mouvement, des troubles cognitifs et des manifestations psychiatriques, notamment la dépression et la psychose. . La maladie varie en termes d’âge d’apparition, commençant généralement au milieu de l’âge adulte, et elle est finalement mortelle. La maladie est causée par une expansion répétée du trinucléotide CAG dans la région codante de l'exon 1 du gène huntingtine (HTT), ce qui entraîne la production d'une protéine HTT mutante (mHTT) avec un tronçon allongé de polyglutamine (polyQ) à son extrémité N-terminale. Cet étirement polyQ étendu confère un gain de fonction toxique aux formes protéiques mutantes, entraînant finalement une mort neuronale généralisée. Les thérapies actuellement disponibles pour la MH se concentrent sur le soulagement de certains symptômes de mouvement et psychiatriques, avec un besoin non satisfait important de thérapies modificatrices de la maladie.

    VO659 est conçu pour supprimer le mHTT de manière préférentielle et ralentir ou arrêter la progression de la maladie. Le VO659 a obtenu la désignation de médicament orphelin de la FDA et de l'EMA pour le traitement de la MH.

    À propos de Vico Therapeutics B.V.

    Vico Therapeutics est une société de médicaments génétiques au stade clinique qui développe des thérapies modulatrices d'ARN par oligonucléotides antisens (ASO) pour les patients atteints de maladies neurologiques graves. Notre produit candidat principal, VO659, est actuellement en développement clinique de phase 1/2a pour le traitement de l'ataxie spinocérébelleuse de types 1 et 3 et de la maladie de Huntington et est le seul ASO en clinique qui cible les expansions répétées sous-jacentes du CAG qui causent les neuf polyglutamines connues. maladies. La plateforme de recherche de Vico conçoit des ASO adaptés en appliquant une chimie de précision avec des mécanismes d'action parfaitement adaptés pour cibler les maladies neurologiques génétiques.

    SOURCE Vico Therapeutics B.V.

    Publié : 2024-09-14 18:00

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