Vico Therapeutics Mengumumkan Data Klinis VO659 Fase 1/2a Interim Positif dalam Pengobatan Penyakit Huntington

Ikuti Drugslib di

LEIDEN, Belanda, 13 September 2024. Vico Therapeutics B.V., sebuah perusahaan obat genetik tahap klinis yang mengembangkan terapi untuk penyakit neurologis parah, hari ini mengumumkan data sementara positif baru pada penyakit Huntington (HD) dari Fase 1/2a yang sedang berlangsung uji klinis VO659, terapi antisense oligonukleotida (ASO) preferensi alel yang sedang diselidiki. Hasilnya akan disorot dalam presentasi lisan pada pertemuan EHDN & Enroll-HD 2024 Jaringan Penyakit Huntington Eropa pada hari Jumat, 13 September 2024 pukul 9:45 pagi CET.

Ini adalah data klinis pertama yang dilaporkan tentang VO659, yang dirancang untuk menargetkan perluasan berulang CAG yang menyebabkan sembilan penyakit poliglutamin yang diketahui, termasuk HD serta ataksia spinocerebellar tipe 1 (SCA1) dan tipe 3 (SCA3). VO659 memiliki mekanisme aksi preferensi alel unik yang menargetkan perluasan pengulangan CAG dalam transkrip mRNA mutan dan menghambat translasi mRNA yang mengarah pada pengurangan protein mutan, yang berpotensi menghentikan atau memperlambat perkembangan penyakit. VO659 adalah satu-satunya program tahap klinis yang secara langsung menargetkan perluasan berulang CAG yang menyebabkan HD.

Uji klinis Fase 1/2a adalah studi dosis menaik multi-pusat, label terbuka, dan multi-pusat yang dirancang untuk menilai keamanan dan tolerabilitas empat dosis VO659 yang diberikan secara intratekal setiap empat minggu pada peserta dengan manifestasi HD awal, atau HD ringan. untuk memoderasi SCA1 atau SCA3. Titik akhir eksplorasi mencakup penilaian biomarker farmakodinamik (PD) (mHTT, mATXN3, dan protein Nf-L) dalam cairan serebrospinal (CSF), farmakokinetik dalam CSF dan plasma, dan pengukuran hasil klinis. Analisis sementara memberikan gambaran tentang data keamanan, tolerabilitas, dan PD yang tersedia untuk peserta HD dalam kohort 40 mg hingga setidaknya hari ke-85 penelitian.

Data sementara uji coba Fase 1/2a disajikan di EHDN pertemuan menunjukkan:

  • Penurunan rata-rata protein pemburu mutan (mHTT) CSF sebesar 28% pada peserta HD yang diobati pada hari ke 85 dibandingkan dengan awal dengan efek langsung yang diamati setelah hari pertama dosis pada hari ke 29
  • Tidak ada peningkatan atau penurunan protein Nf-L yang berkelanjutan di CSF pada peserta yang diobati pada hari ke 85 dibandingkan dengan awal
  • VO659 secara umum tampak aman dan dapat ditoleransi dengan baik pada dosis 40 mg tingkat dosis pada pasien HD yang diobati melalui masa tindak lanjut klinis yang tersedia
  • VO659 memiliki waktu paruh yang panjang, menunjukkan potensi pemberian dosis yang jarang diperkirakan 1-2 kali per tahun

    • "Kami sangat senang mengumumkan data pertama dari uji klinis Fase 1/2a kami terhadap VO659 pada peserta yang hidup dengan HD," kata Micah Mackison, CEO Vico. “Sangat menggembirakan bahwa kami melihat penurunan segera dalam mHTT CSF dan tidak ada perubahan dalam protein Nf-L, dua biomarker utama dalam HD, pada pasien yang dirawat selama masa tindak lanjut yang ada. Mengingat waktu paruh VO659 yang lama, maka ada hal yang jelas. Ada potensi terapi ini memiliki jadwal pemberian dosis yang jarang, dan kami berharap dapat mengeksplorasi hal ini lebih jauh dalam uji klinis. Data ini merupakan tonggak penting bagi tim kami dan komunitas HD yang sangat membutuhkan pilihan pengobatan, dan kami berharap dapat melanjutkannya penilaian dari uji coba dan memajukan VO659 secepat mungkin untuk pasien dan keluarga mereka."

    Data sementara ini didasarkan pada data praklinis VO659 yang menunjukkan keterlibatan target yang kuat di berbagai model penyakit. Penelitian praklinis menunjukkan penurunan mHTT yang signifikan dan bergantung pada dosis serta peningkatan fungsi motorik in vivo pada model tikus penyakit HD dan pengurangan mHTT preferensial alel secara in vitro pada model sel pasien HD.

    "Tindakan preferensi alel VO659 dan penargetan langsung perluasan berulang CAG yang menyebabkan HD adalah pendekatan unik untuk mengobati penyakit ini dengan masa depan yang menjanjikan bagi komunitas HD," kata Scott Schobel, M.D., kepala petugas medis di Vico. "Data klinis sementara Fase 1/2a memperkuat sifat VO659 yang ampuh dan tepat sasaran serta menambah semakin banyak bukti yang mendukung kemajuan VO659 di klinik untuk HD serta potensi penerapannya yang luas untuk semua penyakit perluasan berulang CAG."

    Uji coba Fase 1/2a masih berlangsung dan Vico berencana bertemu dengan regulator akhir tahun ini untuk membahas jalur optimal ke depan untuk program VO659. Perusahaan berencana untuk memberikan informasi terkini dari kelompok pasien SCA1 dan SCA3 pada pertemuan ilmiah mendatang.

    Tentang Penyakit Huntington dan VO659

    Penyakit Huntington (HD) adalah kelainan neurodegeneratif progresif dan genetik langka yang ditandai dengan gangguan pergerakan, gangguan kognitif, dan manifestasi kejiwaan termasuk depresi dan psikosis . Penyakit ini bervariasi berdasarkan usia, biasanya dimulai pada pertengahan masa dewasa, dan pada akhirnya berakibat fatal. Penyakit ini disebabkan oleh ekspansi berulang trinukleotida CAG di wilayah pengkodean ekson 1 gen berburutin (HTT), yang menghasilkan produksi protein HTT mutan (mHTT) dengan regangan poliglutamin (poliQ) yang memanjang di ujung N-nya. Peregangan poliQ yang meluas ini memberikan peningkatan fungsi toksik pada bentuk protein mutan, yang pada akhirnya mengakibatkan kematian neuron secara luas. Terapi yang tersedia saat ini untuk HD berfokus pada meringankan beberapa gejala pergerakan dan kejiwaan, dengan kebutuhan signifikan yang belum terpenuhi akan terapi pengubah penyakit.

    VO659 dirancang untuk menekan mHTT dengan cara preferensi alel dan memperlambat atau menghentikan perkembangan penyakit. VO659 mendapat gelar Orphan Drug dari FDA dan EMA untuk pengobatan HD.

    Tentang Vico Therapeutics B.V.

    Vico Therapeutics adalah perusahaan obat genetik tahap klinis yang mengembangkan terapi modulasi RNA antisense oligonukleotida (ASO) untuk pasien dengan penyakit neurologis parah. Kandidat produk utama kami, VO659, saat ini sedang dalam pengembangan klinis Fase 1/2a untuk pengobatan ataksia spinocerebellar tipe 1 dan 3 serta penyakit Huntington dan merupakan satu-satunya ASO di klinik yang menargetkan perluasan berulang CAG yang menyebabkan kesembilan poliglutamin yang diketahui. penyakit. Platform penelitian Vico merancang ASO yang sesuai untuk tujuan dengan menerapkan kimia presisi dengan mekanisme kerja yang cocok untuk menargetkan penyakit neurologis genetik.

    SUMBER Vico Therapeutics B.V.

    Diposting : 2024-09-14 18:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer