Vico Therapeutics、ハンチントン病治療におけるVO659の中間フェーズ1/2a臨床データで陽性反応が出たと発表

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オランダ、ライデン、2024 年 9 月 13 日。重篤な神経疾患の治療法を開発する臨床段階の遺伝子医薬品会社 Vico Therapeutics B.V. は本日、進行中のフェーズ 1/2a からハンチントン病 (HD) に関する新たな肯定的な中間データを発表しました。研究中の対立遺伝子優先的アンチセンスオリゴヌクレオチド (ASO) 療法である VO659 の臨床試験。この結果は、2024年9月13日金曜日午前9時45分（中央ヨーロッパ時間）に開催される欧州ハンチントン病ネットワークのEHDN & Enroll-HD 2024会議での口頭発表でハイライトされます。

これは、ハンチントン病ネットワークで報告された最初の臨床データです。 VO659 は、HD や脊髄小脳失調症 1 型 (SCA1) および 3 型 (SCA3) を含む、9 つの既知のポリグルタミン疾患すべての原因となる CAG リピートの拡大を標的とするように設計されています。 VO659 は、変異型 mRNA 転写物中の拡張された CAG リピートを標的とし、mRNA 翻訳を阻害するユニークな対立遺伝子優先的な作用機序を備えており、これにより変異型タンパク質が減少し、疾患の進行を停止または遅らせる可能性があります。 VO659 は、HD の原因となる根本的な CAG リピートの拡大を直接標的とする唯一の臨床段階のプログラムです。

第 1/2a 相臨床試験は、早期顕在性 HD または軽度の HD 患者を対象に、4 週間ごとに 4 回の VO659 髄腔内投与の安全性と忍容性を評価することを目的とした、多施設共同、非盲検、複数回漸増用量試験です。 SCA1またはSCA3を中程度にします。探索的エンドポイントには、脳脊髄液（CSF）中の薬力学（PD）バイオマーカー（mHTT、mATXN3、およびNf-Lタンパク質）の評価、CSFおよび血漿中の薬物動態、および臨床転帰測定が含まれます。中間解析では、少なくとも試験開始 85 日目までの 40 mg コホートの HD 参加者について入手可能な安全性、忍容性、PD データを確認できます。

EHDN で発表された第 1/2a 相試験の中間データ

  • 治療を受けた HD 参加者では、ベースラインと比較して 85 日目の CSF 変異ハンチンチンタンパク質 (mHTT) が平均 28% 減少し、最初の治療後に即時効果が観察されたことが実証されました。

  • 29 日目の用量
  • ベースラインと比較して、85 日目の治療参加者全体で CSF 中の Nf-L タンパク質の持続的な増加または減少は見られなかった
  • VO659 は一般に安全であり、40 mg で良好な忍容性があるようです利用可能な臨床追跡期間中の治療を受けた HD 患者の用量レベル
  • VO659 は半減期が長く、年に 1 ～ 2 回と推定される低頻度の投与の可能性を示しています

    • 「HD と共存する参加者を対象とした VO659 の第 1/2a 相臨床試験から得られた最初のデータを発表できることを非常にうれしく思います」と Vico の CEO、Micah Mackison 氏は述べています。 「利用可能な追跡調査期間中、治療を受けた患者においてCSF mHTTの即時の減少と、HDの2つの重要なバイオマーカーであるNf-Lタンパク質の変化が見られなかったことは非常に心強いことです。VO659の長く予想されていた半減期を考慮すると、明らかにこの治療法は低頻度の投与スケジュールになる可能性があり、臨床試験でこれをさらに調査することを楽しみにしています。これらのデータは、私たちのチームと、治療の選択肢を切実に必要としている HD コミュニティにとって重要なマイルストーンであり、継続することを楽しみにしています。

    これらの中間データは、複数の疾患モデルにわたる強力な標的関与を示す VO659 の前臨床データに基づいています。前臨床研究では、HD 疾患マウスモデルにおける in vivo での用量依存的な mHTT の有意な減少と運動機能の改善が示され、HD 患者細胞モデルにおける in vitro での対立遺伝子優先的な mHTT の減少が示されました。

    「VO659 の対立遺伝子優先作用と、HD の原因となる CAG リピート拡大の直接標的化は、この疾患を治療するためのユニークなアプローチであり、HD コミュニティにとって将来有望です」と Vico の首席医事責任者、Scott Schobel 医師は述べています。 「フェーズ 1/2a の中間臨床データは、VO659 の強力で標的を絞った性質を裏付けるものであり、HD の臨床における VO659 の進歩と、すべての CAG リピート拡大疾患に対する幅広い潜在的応用を裏付ける一連の証拠を追加するものです。」 p>

    第 1/2a 相試験は引き続き進行中であり、Vico は今年後半に規制当局と会合し、VO659 プログラムの最適な進め方について話し合う予定です。同社は、将来の学術会議で SCA1 および SCA3 患者コホートからの最新情報を提供する予定です。

    ハンチントン病と VO659 について

    ハンチントン病 (HD) は、運動障害、認知障害、うつ病や精神病などの精神症状を特徴とする、まれな遺伝性の進行性神経変性疾患です。 。この病気は発症年齢によって異なりますが、通常は成人中期から始まり、最終的には死に至ることもあります。この疾患は、ハンチンチン (HTT) 遺伝子のエクソン 1 のコード領域における CAG トリヌクレオチド反復の拡大によって引き起こされ、その結果、N 末端に伸長したポリグルタミン (ポリ Q) ストレッチを持つ変異型 HTT タンパク質 (mHTT) が生成されます。この拡張されたpolyQストレッチは、変異タンパク質の形態に有毒な機能獲得を与え、最終的に広範囲にわたるニューロン死をもたらします。現在利用可能な HD の治療法は、運動症状や精神症状の一部を軽減することに焦点を当てており、疾患修飾療法に対する大きなニーズは満たされていません。

    VO659 は、対立遺伝子を優先的に mHTT を抑制し、疾患の進行を遅らせるか停止するように設計されています。 VO659 は、HD 治療用として FDA と EMA の両方で希少疾病用医薬品の指定を取得しました。

    Vico Therapeutics B.V. について

    Vico Therapeutics は、重篤な神経疾患患者向けのアンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) RNA 調節療法を開発している臨床段階の遺伝子医薬品会社です。当社の主力製品候補であるVO659は、現在、脊髄小脳失調症1型および3型およびハンチントン病の治療を目的とした第1/2a相臨床開発中であり、既知の9種類のポリグルタミンすべての原因となる根本的なCAGリピート拡張を標的とするクリニックで唯一のASOです。病気。 Vico の研究プラットフォームは、遺伝性神経疾患の標的に最適な作用機序を備えた精密化学を適用することで、目的に適した ASO を設計します。

    出典 Vico Therapeutics B.V.

    投稿しました : 2024-09-14 18:00

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