Vico Therapeutics Ngumumake Data Klinis Fase 1/2a Positif VO659 ing Perawatan Penyakit Huntington

Tindakake Drugslib ing

LEIDEN, Walanda, 13 September 2024. Vico Therapeutics B.V., perusahaan obat-obatan genetik tahap klinis ngembangake terapi kanggo penyakit saraf sing abot, dina iki ngumumake data interim positif anyar ing penyakit Huntington (HD) saka Fase 1/2a sing isih aktif. uji klinis VO659, terapi allele-preferential antisense oligonucleotide (ASO) sing diselidiki. Asil bakal disorot ing presentasi lisan ing rapat EHDN & Enroll-HD 2024 Jaringan Penyakit Huntington Eropa ing dina Jumuah, 13 September 2024 jam 9:45 am CET.

Iki minangka data klinis pisanan sing dilaporake babagan VO659, sing dirancang kanggo target ekspansi ulang CAG sing nyebabake kabeh sangang penyakit polyglutamine sing dikenal, kalebu HD uga spinocerebellar ataxia tipe 1 (SCA1) lan tipe 3 (SCA3). VO659 nduweni mekanisme tumindak alel-preferensial unik sing target ulang CAG sing ditambahi ing transkrip mRNA mutan lan nyegah terjemahan mRNA sing nyebabake nyuda protein mutan, kanthi potensial kanggo nyegah utawa alon-alon perkembangan penyakit. VO659 minangka siji-sijine program tahap klinis sing langsung nargetake ekspansi ulang CAG dhasar sing nyebabake HD.

Uji coba klinis Fase 1/2a minangka multi-pusat, label terbuka, sinau dosis munggah pirang-pirang sing dirancang kanggo netepake safety lan toleransi saka patang dosis VO659 sing diwenehake intrathecally saben patang minggu ing peserta kanthi manifestasi awal HD, utawa entheng. kanggo moderat SCA1 utawa SCA3. Titik akhir eksplorasi kalebu penilaian biomarker farmakodinamik (PD) (mHTT, mATXN3, lan protein Nf-L) ing cairan serebrospinal (CSF), farmakokinetik ing CSF lan plasma, lan ukuran asil klinis. Analisis interim nyedhiyakake tampilan data safety, tolerability lan PD sing kasedhiya kanggo peserta HD ing kohort 40 mg nganti paling sethithik dina 85 sinau.

Data interim uji coba Tahap 1/2a sing ditampilake ing EHDN patemon dituduhake:

  • Rerata pangurangan 28% ing CSF mutant huntingtin protein (mHTT) ing peserta HD sing diobati ing dina 85 dibandhingake karo baseline kanthi efek langsung diamati sawise pisanan. dosis ing dina 29
  • Ora ana paningkatan utawa nyuda protein Nf-L ing CSF ing antarane peserta sing diobati ing dina 85 dibandhingake karo awal
  • VO659 katon umume aman lan ditoleransi kanthi apik ing 40 mg tingkat dosis ing pasien HD sing diobati liwat periode tindak lanjut klinis sing kasedhiya
  • VO659 nduweni umur paruh sing dawa, nuduhake potensial kanggo dosis sing jarang kira-kira 1-2 kaping saben taun

    • "Kita seneng banget ngumumake data pisanan iki saka uji klinis Phase 1/2a VO659 ing peserta sing urip karo HD," ujare Micah Mackison, kepala eksekutif ing Vico. "Iku banget nyemangati sing kita weruh pangurangan langsung ing CSF mHTT lan ora ana owah-owahan ing protein Nf-L, loro biomarker tombol ing HD, ing patients dianggep liwat periode tindakake-munggah kasedhiya. Given dawa diantisipasi setengah umur VO659, ana cetha. potensial kanggo therapy iki duwe jadwal dosis arang, lan kita ngarep-arep kanggo njelajah iki luwih ing uji klinis data iki tonggak penting kanggo tim kita lan kanggo komunitas HD sing banget perlu opsi perawatan, lan kita ngarep-arep kanggo terus. evaluasi saka uji coba lan maju VO659 kanthi cepet kanggo pasien lan kulawargane. Riset praklinis nuduhake pangurangan mHTT sing signifikan lan gumantung dosis lan perbaikan fungsi motor in vivo ing model tikus penyakit HD lan pangurangan alel-preferensial mHTT in vitro ing model sel pasien HD.

    "Tindakan preferensial alel VO659 lan nargetake langsung ekspansi ulang CAG sing nyebabake HD minangka pendekatan unik kanggo ngobati penyakit iki kanthi masa depan sing janjeni kanggo komunitas HD," ujare Scott Schobel, M.D., kepala petugas medis ing Vico. "Data klinis interim Fase 1/2a nguatake sifat VO659 sing kuat lan ditargetake lan nambah akeh bukti sing ndhukung kemajuan VO659 ing klinik kanggo HD uga aplikasi potensial sing wiyar kanggo kabeh penyakit ekspansi baleni CAG." p>

    Uji coba Fase 1/2a tetep ditindakake lan Vico ngrencanakake ketemu karo regulator ing pungkasan taun iki kanggo ngrembug dalan sing optimal kanggo program VO659. Perusahaan rencanane bakal menehi nganyari saka kohort pasien SCA1 lan SCA3 ing rapat ilmiah sing bakal teka.

    Babagan Huntington's Disease lan VO659

    Huntington's disease (HD) minangka kelainan genetik, progresif neurodegeneratif langka sing ditondoi dening kelainan gerakan, gangguan kognitif, lan manifestasi psikiatri kalebu depresi lan psikosis. . Penyakit iki beda-beda gumantung saka umur wiwitan, biasane diwiwiti ing pertengahan umur diwasa, lan pungkasane nyebabake fatal. Penyakit iki disebabake dening ekspansi ulang trinukleotida CAG ing wilayah pengkodean ekson 1 saka gen huntingtin (HTT), sing nyebabake produksi protein HTT mutan (mHTT) kanthi regangan polyglutamine (polyQ) elongated ing N-terminus. Peregangan polyQ sing ditambahi iki menehi gain-of-fungsi beracun kanggo bentuk protein mutan, sing pungkasane nyebabake pati neuronal sing nyebar. Terapi HD sing kasedhiya saiki fokus kanggo nyuda sawetara gerakan lan gejala psikiatri, kanthi kabutuhan terapi sing bisa ngowahi penyakit.

    VO659 dirancang kanggo nyuda mHTT kanthi cara alel-preferential lan alon utawa mandheg penyakit. VO659 diwenehi sebutan FDA lan EMA Orphan Drug kanggo perawatan HD.

    Babagan Vico Therapeutics B.V.

    Vico Therapeutics minangka perusahaan obat genetik tahap klinis ngembangake terapi modulasi RNA antisense oligonucleotide (ASO) kanggo pasien sing nandhang penyakit saraf sing abot. Kandidat produk utama kita, VO659, saiki ana ing pangembangan klinis Fase 1/2a kanggo perawatan spinocerebellar ataxia jinis 1 lan 3 lan penyakit Huntington lan minangka siji-sijine ASO ing klinik sing nargetake ekspansi ulang CAG sing nyebabake kabeh sangang polyglutamine sing dikenal. penyakit. Platform riset Vico ngrancang ASO sing cocog kanggo tujuan kanthi ngetrapake kimia presisi kanthi mekanisme aksi sing cocog kanggo target penyakit neurologis genetik.

    SUMBER Vico Therapeutics B.V.

    Dikirim : 2024-09-14 18:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer