Vico Therapeutics, 헌팅턴병 치료에 대한 VO659의 긍정적인 중간 단계 1/2a 임상 데이터 발표

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네덜란드 라이덴, 2024년 9월 13일. 중증 신경 질환 치료법을 개발하는 임상 단계 유전 의약품 회사인 Vico Therapeutics B.V.는 오늘 현재 진행 중인 1/2a상 임상 단계에서 헌팅턴병(HD)에 대한 새로운 긍정적인 중간 데이터를 발표했습니다. 연구 중인 대립유전자 우선 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) 치료법인 VO659의 임상 시험입니다. 결과는 2024년 9월 13일 금요일 오전 9시 45분(CET)에 열리는 유럽 헌팅턴병 네트워크(European Huntington's Disease Network)의 EHDN & Enroll-HD 2024 회의에서 구두 프레젠테이션을 통해 강조될 예정입니다.

이는 보고된 최초의 임상 데이터입니다. VO659는 HD뿐만 아니라 척수소뇌실조증 1형(SCA1)과 3형(SCA3)을 포함하여 알려진 9가지 폴리글루타민 질환을 모두 유발하는 CAG 반복 확장을 표적으로 삼도록 설계되었습니다. VO659는 돌연변이 mRNA 전사체에서 확장된 CAG 반복을 표적으로 삼고 mRNA 번역을 억제하여 돌연변이 단백질의 감소를 유도하는 독특한 대립유전자 우선적 작용 기전을 가지고 있으며, 질병 진행을 중단하거나 늦출 가능성이 있습니다. VO659는 HD를 유발하는 근본적인 CAG 반복 확장을 직접적으로 표적으로 삼는 유일한 임상 단계 프로그램입니다.

1/2a상 임상 시험은 초기 현성 헌팅턴병 또는 경증 HD 환자를 대상으로 4주마다 척수강 내로 투여되는 VO659 4회 용량의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 설계된 다기관, 공개 라벨, 다중 증량 용량 연구입니다. SCA1 또는 SCA3을 조정합니다. 탐색적 평가변수에는 뇌척수액(CSF)의 약력학(PD) 바이오마커(mHTT, mATXN3 및 Nf-L 단백질) 평가, CSF 및 혈장의 약동학, 임상 결과 측정이 포함됩니다. 중간 분석은 연구의 최소 85일 동안 40mg 코호트의 HD 참가자에 대해 이용 가능한 안전성, 내약성 및 PD 데이터를 보여줍니다.

EHDN에서 발표된 1/2a상 시험 중간 데이터 회의 결과:

  • 치료된 HD 참가자의 CSF 돌연변이 헌팅틴 단백질(mHTT)이 기준선과 비교하여 85일째에 평균 28% 감소했으며 첫 번째 치료 후 즉각적인 효과가 관찰되었습니다. 29일차 용량
  • 기준선과 비교하여 85일차 치료 참가자 전체에서 CSF의 Nf-L 단백질이 지속적으로 증가하거나 감소하지 않았습니다.
  • VO659는 일반적으로 40mg에서 안전하고 내약성이 우수한 것으로 보입니다. 임상 추적 기간 동안 치료된 HD 환자의 용량 수준
  • VO659는 반감기가 길어 연간 1~2회 정도로 드물게 투여할 가능성이 있음을 나타냅니다.

    • Vico의 CEO인 Micah Mackison은 "HD 환자를 대상으로 한 VO659의 1/2a상 임상 시험의 첫 번째 데이터를 발표하게 되어 매우 기쁩니다."라고 말했습니다. "추적 기간 동안 치료받은 환자에서 CSF mHTT가 즉각적으로 감소하고 HD의 두 가지 핵심 바이오마커인 Nf-L 단백질에 변화가 없다는 사실은 매우 고무적입니다. VO659의 긴 예상 반감기를 고려할 때, 이 치료법은 드물게 투여 일정을 가질 가능성이 있으며, 우리는 임상 시험에서 이를 더 자세히 탐구하기를 기대합니다. 이러한 데이터는 우리 팀과 치료 옵션이 절실히 필요한 HD 커뮤니티에 중요한 이정표이며 계속해서 진행되기를 기대합니다. "

    이러한 중간 데이터는 VO659의 전임상 데이터를 기반으로 하며 여러 질병 모델 전반에 걸쳐 강력한 표적 참여를 보여줍니다. 전임상 연구에서는 HD 질환 마우스 모델에서 mHTT가 용량 의존적으로 유의하게 감소하고 생체 내 운동 기능이 개선되었으며, HD 환자 세포 모델에서 시험관 내 mHTT의 대립유전자 우선적 감소가 나타났습니다.

    Vico 최고 의료 책임자인 Scott Schobel 박사는 "VO659의 대립유전자 우선 작용과 HD를 유발하는 CAG 반복 확장에 대한 직접적인 표적화는 HD 커뮤니티에 유망한 미래가 될 이 질병을 치료하는 독특한 접근법입니다"라고 말했습니다. "1/2a상 중간 임상 데이터는 VO659의 강력하고 표적화된 특성을 강화하고 HD 임상에서의 VO659의 발전과 모든 CAG 반복 확장 질환에 대한 광범위한 잠재적 적용을 뒷받침하는 점점 더 많은 증거를 추가합니다." p>

    1/2a단계 시험은 계속 진행 중이며 Vico는 올해 말에 규제 당국과 만나 VO659 프로그램을 위한 최적의 경로를 논의할 계획입니다. 회사는 향후 과학 회의에서 SCA1 및 SCA3 환자 코호트의 업데이트를 제공할 계획입니다.

    헌팅턴병 및 VO659 정보

    헌팅턴병(HD)은 운동 장애, 인지 장애, 우울증 및 정신병을 포함한 정신과적 증상을 특징으로 하는 희귀한 유전적 진행성 신경퇴행성 장애입니다. . 이 질병은 발병 연령에 따라 다양하며 일반적으로 성인 중반에 시작되며 궁극적으로 치명적입니다. 이 질병은 헌팅틴(HTT) 유전자 엑손 1의 코딩 영역에서 CAG 삼뉴클레오티드 반복 확장으로 인해 발생하며, 이로 인해 N 말단에 폴리글루타민(polyQ)이 늘어나는 돌연변이 HTT 단백질(mHTT)이 생성됩니다. 이 확장된 폴리Q 스트레치는 돌연변이 단백질 형태에 독성 기능 이득을 부여하여 궁극적으로 광범위한 신경 세포 사멸을 초래합니다. 현재 이용 가능한 헌팅턴병 치료법은 일부 운동 및 정신과적 증상을 완화하는 데 중점을 두고 있으며, 질병 수정 치료법에 대한 충족되지 않은 수요가 상당합니다.

    VO659는 대립유전자 우선 방식으로 mHTT를 억제하고 질병 진행을 늦추거나 중단시키도록 설계되었습니다. VO659는 HD 치료를 위해 FDA와 EMA의 희귀의약품 지정을 모두 받았습니다.

    Vico Therapeutics B.V. 정보

    Vico Therapeutics는 심각한 신경 질환 환자를 위한 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) RNA 조절 치료법을 개발하는 임상 단계 유전 의약품 회사입니다. 당사의 주요 제품 후보인 VO659는 현재 척수소뇌 운동실조증 1형 및 3형과 헌팅턴병 치료를 위한 1/2a상 임상 개발 중이며, 알려진 폴리글루타민 9가지 모두를 유발하는 근본적인 CAG 반복 확장을 표적으로 삼는 클리닉의 유일한 ASO입니다. 질병. Vico의 연구 플랫폼은 표적 유전 신경 질환에 이상적으로 적합한 작용 메커니즘을 갖춘 정밀 화학을 적용하여 목적에 맞는 ASO를 설계합니다.

    출처 Vico Therapeutics B.V.

    게시됨 : 2024-09-14 18:00

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