Vico Therapeutics Mengumumkan Data Klinikal Interim Fasa 1/2a Positif VO659 dalam Rawatan Penyakit Huntington

Ikuti Drugslib di

LEIDEN, Belanda, 13 Sept. 2024. Vico Therapeutics B.V., sebuah syarikat ubat genetik peringkat klinikal yang membangunkan terapi untuk penyakit saraf yang teruk, hari ini mengumumkan data interim positif baharu dalam penyakit Huntington (HD) daripada Fasa 1/2a yang berterusan percubaan klinikal VO659, terapi antisense oligonukleotida (ASO) yang dikaji alel-keutamaan. Keputusan akan diserlahkan dalam pembentangan lisan pada mesyuarat EHDN & Enroll-HD 2024 Rangkaian Penyakit Huntington Eropah pada hari Jumaat, 13 September 2024 jam 9:45 pagi CET.

Ini adalah data klinikal pertama yang dilaporkan mengenai VO659, yang direka untuk menyasarkan pengembangan ulangan CAG yang menyebabkan kesemua sembilan penyakit polyglutamine yang diketahui, termasuk HD serta ataxia jenis 1 (SCA1) dan jenis 3 (SCA3) spinocerebellar. VO659 mempunyai mekanisme tindakan keutamaan alel unik yang menyasarkan ulangan CAG yang diperluas dalam transkrip mRNA mutan dan menghalang terjemahan mRNA yang membawa kepada pengurangan protein mutan, dengan potensi untuk menghentikan atau memperlahankan perkembangan penyakit. VO659 ialah satu-satunya program peringkat klinikal yang menyasarkan secara langsung pengembangan ulangan CAG asas yang menyebabkan HD.

Percubaan klinikal Fasa 1/2a ialah kajian dos menaik berbilang pusat, label terbuka, berbilang yang direka untuk menilai keselamatan dan toleransi empat dos VO659 yang ditadbir secara intratekal setiap empat minggu pada peserta dengan HD nyata awal atau ringan. kepada menyederhanakan SCA1 atau SCA3. Titik akhir penerokaan termasuk penilaian biomarker farmakodinamik (PD) (mHTT, mATXN3, dan protein Nf-L) dalam cecair serebrospinal (CSF), farmakokinetik dalam CSF dan plasma, dan ukuran hasil klinikal. Analisis interim memberikan tinjauan pada data keselamatan, toleransi dan PD yang tersedia untuk peserta HD dalam kohort 40 mg melalui sekurang-kurangnya hari ke-85 kajian.

Data interim percubaan Fasa 1/2a yang dibentangkan di EHDN mesyuarat ditunjukkan:

  • Penurunan min sebanyak 28% dalam protein huntingtin mutan CSF (mHTT) dalam peserta HD yang dirawat pada hari ke-85 berbanding dengan garis dasar dengan kesan serta-merta diperhatikan selepas yang pertama. dos pada hari ke-29
  • Tiada peningkatan atau penurunan berterusan dalam protein Nf-L dalam CSF merentas peserta yang dirawat pada hari ke-85 berbanding dengan garis dasar
  • VO659 nampaknya secara amnya selamat dan diterima dengan baik pada 40 mg tahap dos dalam pesakit HD yang dirawat melalui tempoh susulan klinikal yang tersedia
  • VO659 mempunyai separuh hayat yang panjang, menunjukkan potensi untuk dos yang jarang dianggarkan pada 1-2 kali setahun

    • "Kami amat berbesar hati untuk mengumumkan data pertama ini daripada percubaan klinikal Fasa 1/2a kami bagi VO659 dalam peserta yang hidup dengan HD," kata Micah Mackison, ketua pegawai eksekutif di Vico. "Adalah sangat menggalakkan bahawa kami melihat pengurangan serta-merta dalam CSF mHTT dan tiada perubahan dalam protein Nf-L, dua biomarker utama dalam HD, dalam pesakit yang dirawat sepanjang tempoh susulan yang tersedia. Memandangkan jangkaan separuh hayat VO659 yang lama, terdapat jelas berpotensi untuk terapi ini mempunyai jadual dos yang jarang berlaku, dan kami tidak sabar untuk meneroka perkara ini dengan lebih lanjut dalam ujian klinikal Data ini merupakan peristiwa penting untuk pasukan kami dan untuk komuniti HD yang sangat memerlukan pilihan rawatan, dan kami berharap untuk meneruskan. penilaian daripada percubaan dan memajukan VO659 secepat mungkin untuk pesakit dan keluarga mereka."

    Data interim ini dibina berdasarkan data praklinikal VO659 yang menunjukkan penglibatan sasaran yang kuat merentas pelbagai model penyakit. Penyelidikan praklinikal menunjukkan pengurangan ketara dan bergantung kepada dos mHTT dan peningkatan dalam fungsi motor in vivo dalam model tetikus penyakit HD dan pengurangan keutamaan alel mHTT in vitro dalam model sel pesakit HD.

    "Tindakan keutamaan alel VO659 dan penyasaran langsung pengembangan ulangan CAG yang menyebabkan HD ialah pendekatan unik untuk merawat penyakit ini dengan masa depan yang menjanjikan untuk komuniti HD," kata Scott Schobel, M.D., ketua pegawai perubatan di Vico. "Data klinikal interim Fasa 1/2a mengukuhkan sifat VO659 yang kuat dan disasarkan dan menambah bukti yang semakin meningkat yang menyokong kemajuan VO659 dalam klinik untuk HD serta aplikasi berpotensi luas untuk semua penyakit pengembangan berulang CAG."

    Percubaan Fasa 1/2a masih berterusan dan Vico merancang untuk bertemu dengan pengawal selia pada akhir tahun ini untuk membincangkan laluan ke hadapan yang optimum untuk program VO659. Syarikat itu merancang untuk menyediakan kemas kini daripada kohort pesakit SCA1 dan SCA3 pada mesyuarat saintifik akan datang.

    Mengenai Penyakit Huntington dan VO659

    Penyakit Huntington (HD) ialah penyakit genetik yang jarang berlaku, gangguan neurodegeneratif progresif yang dicirikan oleh gangguan pergerakan, gangguan kognitif dan manifestasi psikiatri termasuk kemurungan dan psikosis . Penyakit ini berbeza dari segi umur permulaan, biasanya bermula pada pertengahan dewasa, dan akhirnya membawa maut. Penyakit ini disebabkan oleh pengembangan ulangan trinukleotida CAG di kawasan pengekodan ekson 1 gen huntingtin (HTT), yang mengakibatkan pengeluaran protein HTT mutan (mHTT) dengan regangan polyglutamine (polyQ) memanjang pada terminal-Nnya. Regangan polyQ yang diperluas ini memberikan keuntungan toksik kepada bentuk protein mutan, akhirnya mengakibatkan kematian neuron yang meluas. Terapi yang tersedia pada masa ini untuk HD menumpukan pada mengurangkan beberapa pergerakan dan simptom psikiatri, dengan keperluan yang tidak terpenuhi yang ketara untuk terapi pengubahsuaian penyakit.

    VO659 direka bentuk untuk menyekat mHTT dengan cara alel-keutamaan dan melambatkan atau menghentikan perkembangan penyakit. VO659 telah diberikan penetapan Ubat Orphan FDA dan EMA untuk rawatan HD.

    Mengenai Vico Therapeutics B.V.

    Vico Therapeutics ialah syarikat ubat genetik peringkat klinikal yang membangunkan terapi modulasi RNA antisense oligonucleotide (ASO) untuk pesakit dengan penyakit saraf yang teruk. Calon produk utama kami, VO659, kini dalam pembangunan klinikal Fasa 1/2a untuk rawatan ataxia jenis 1 dan 3 spinocerebellar dan penyakit Huntington dan merupakan satu-satunya ASO dalam klinik yang menyasarkan pengembangan ulangan CAG yang mendasari yang menyebabkan kesemua sembilan poliglutamin yang diketahui. penyakit. Platform penyelidikan Vico mereka bentuk ASO yang sesuai untuk tujuan dengan menggunakan kimia ketepatan dengan mekanisme tindakan yang sesuai untuk menyasarkan penyakit neurologi genetik.

    SUMBER Vico Therapeutics B.V.

    Disiarkan : 2024-09-14 18:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular