Vico Therapeutics anunță date clinice intermediare pozitive de faza 1/2a ale VO659 în tratamentul bolii Huntington

Urmăriți Drugslib pe

LEIDEN, Olanda, 13 septembrie 2024. Vico Therapeutics B.V., o companie de medicamente genetice în stadiu clinic, care dezvoltă terapii pentru boli neurologice severe, a anunțat astăzi noi date intermediare pozitive privind boala Huntington (HD) din faza 1/2a aflată în desfășurare. studiu clinic al VO659, o terapie experimentală cu oligonucleotide antisens (ASO) cu alele preferenţiale. Rezultatele vor fi evidențiate într-o prezentare orală la reuniunea EHDN & Enroll-HD 2024 a Rețelei europene de boală Huntington, vineri, 13 septembrie 2024, la ora 9:45 CET.

Aceasta este prima dată clinică raportată despre VO659, care este conceput să vizeze expansiunea repetă CAG care provoacă toate cele nouă boli cunoscute de poliglutamină, inclusiv HD, precum și ataxia spinocerebeloasă de tip 1 (SCA1) și tip 3 (SCA3). VO659 are un mecanism de acțiune alele-preferențial unic care vizează repetele CAG extinse în transcriptul ARNm mutant și inhibă translația ARNm care duce la o reducere a proteinei mutante, cu potențialul de a opri sau încetini progresia bolii. VO659 este singurul program în stadiu clinic care vizează direct extinderea repetată a CAG care provoacă HD.

Studiul clinic de fază 1/2a este un studiu multicentric, deschis, cu doze multiple crescătoare, conceput pentru a evalua siguranța și tolerabilitatea a patru doze de VO659 administrate intratecal la fiecare patru săptămâni la participanții cu HD manifestă precoce sau ușoară. pentru a modera SCA1 sau SCA3. Obiectivele exploratorii includ evaluarea biomarkerilor farmacodinamici (PD) (mHTT, mATXN3 și proteina Nf-L) în lichidul cefalorahidian (LCR), farmacocinetica în LCR și plasmă și măsurile de rezultat clinic. Analiza intermediară oferă o privire asupra datelor disponibile privind siguranța, tolerabilitatea și PD pentru participanții cu HD din cohorta de 40 mg până în cel puțin ziua 85 a studiului.

Datele intermediare ale studiului de fază 1/2a prezentate la EHDN reuniunea a demonstrat:

  • O reducere medie de 28% a proteinei huntingtin mutante LCR (mHTT) la participanții tratați cu HD în ziua 85, comparativ cu valoarea inițială, cu un efect imediat observat după prima doza în ziua 29
  • Nici o creștere sau scădere susținută a proteinei Nf-L în LCR la participanții tratați în ziua 85 comparativ cu valoarea inițială
  • VO659 pare în general sigur și bine tolerat la 40 mg nivelul dozei la pacienții tratați cu HD prin perioada de urmărire clinică disponibilă
  • VO659 are un timp de înjumătățire lung, indicând potențialul de dozare nefrecventă estimată la 1-2 ori pe an

    • „Suntem foarte încântați să anunțăm aceste prime date din studiul nostru clinic de fază 1/2a al VO659 la participanții care trăiesc cu HD”, a spus Micah Mackison, director executiv la Vico. „Este foarte încurajator faptul că am observat reduceri imediate ale mHTT din LCR și nicio modificare a proteinei Nf-L, doi biomarkeri cheie în HD, la pacienții tratați în perioada de urmărire disponibilă. Având în vedere timpul de înjumătățire anticipat al VO659, este clar potențialul ca această terapie să aibă un program de dozare rar și așteptăm cu nerăbdare să explorăm acest lucru în continuare în studiile clinice. Aceste date reprezintă o piatră de hotar semnificativă pentru echipa noastră și pentru comunitatea HD care are nevoie atât de disperată de opțiuni de tratament și așteptăm cu nerăbdare să continuăm. evaluările din studiu și avansarea VO659 cât mai repede posibil pentru pacienți și familiile acestora.”

    Aceste date intermediare se bazează pe datele preclinice ale VO659 care demonstrează implicarea țintă puternică în mai multe modele de boală. Cercetările preclinice au arătat reduceri semnificative și dependente de doză ale mHTT și îmbunătățirea funcției motorii in vivo la modelele de șoareci cu boală de HD și reduceri alele-preferențiale ale mHTT in vitro în modelele de celule ale pacienților cu HD.

    „Acțiunea alele-preferențială a lui VO659 și direcționarea directă a expansiunii repetate CAG care provoacă HD reprezintă o abordare unică pentru tratarea acestei boli cu un viitor promițător pentru comunitatea HD”, a spus Scott Schobel, MD, director medical la Vico. „Datele clinice intermediare de Faza 1/2a întăresc natura puternică, țintită a VO659 și se adaugă la un număr tot mai mare de dovezi care susțin progresul VO659 în clinica pentru HD, precum și aplicațiile sale potențiale largi pentru toate bolile cu expansiune repetată a CAG.”

    Proba de faza 1/2a rămâne în curs de desfășurare și Vico intenționează să se întâlnească cu autoritățile de reglementare la sfârșitul acestui an pentru a discuta calea optimă de urmat pentru programul VO659. Compania intenționează să ofere o actualizare de la cohortele de pacienți SCA1 și SCA3 la o viitoare reuniune științifică.

    Despre boala Huntington și VO659

    Boala Huntington (HD) este o tulburare neurodegenerativă progresivă, genetică rară, caracterizată prin tulburări de mișcare, tulburări cognitive și manifestări psihiatrice, inclusiv depresie și psihoză. . Boala variază în ceea ce privește vârsta de debut, începând de obicei la mijlocul vârstei adulte și, în cele din urmă, este fatală. Boala este cauzată de o expansiune repetată a trinucleotidelor CAG în regiunea de codificare a exonului 1 al genei huntingtin (HTT), care are ca rezultat producerea proteinei HTT mutante (mHTT) cu o întindere alungită de poliglutamină (polyQ) la capătul său N-terminal. Această întindere polyQ extinsă conferă un câștig de funcție toxic formelor de proteine ​​mutante, ducând în cele din urmă la moarte neuronală pe scară largă. Terapiile disponibile în prezent pentru HD se concentrează pe atenuarea unora dintre mișcarea și simptomele psihiatrice, cu o nevoie semnificativă nesatisfăcută de terapii de modificare a bolii.

    VO659 este conceput pentru a suprima mHTT într-o manieră preferenţială pentru alele şi pentru a încetini sau opri progresia bolii. VO659 a primit atât denumirea de medicament orfan FDA, cât și EMA pentru tratamentul HD.

    Despre Vico Therapeutics B.V.

    Vico Therapeutics este o companie de medicamente genetice în stadiu clinic care dezvoltă terapii de modulare a ARN-ului cu oligonucleotide antisens (ASO) pentru pacienții cu boli neurologice severe. Produsul nostru candidat principal, VO659, se află în prezent în faza 1/2a de dezvoltare clinică pentru tratamentul ataxiei spinocerebeloase de tipurile 1 și 3 și a bolii Huntington și este singurul ASO din clinică care vizează expansiunile repetate CAG subiacente care provoacă toate cele nouă poliglutamine cunoscute. boli. Platforma de cercetare Vico proiectează ASO-uri potrivite scopului prin aplicarea chimiei de precizie cu mecanisme de acțiune ideală pentru a viza bolile neurologice genetice.

    SURSA Vico Therapeutics B.V.

    Postat : 2024-09-14 18:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare