Vico Therapeutics объявляет о положительных промежуточных клинических данных VO659 фазы 1/2a при лечении болезни Хантингтона

Следите за Drugslib на

ЛЕЙДЕН, Нидерланды, 13 сентября 2024 г. Vico Therapeutics B.V., компания, занимающаяся генетическими лекарствами на клинической стадии, разрабатывающая методы лечения тяжелых неврологических заболеваний, сегодня объявила о новых положительных промежуточных данных по болезни Хантингтона (БГ) в рамках продолжающейся фазы 1/2а. клиническое испытание VO659, экспериментальной терапии аллель-предпочтительными антисмысловыми олигонуклеотидами (ASO). Результаты будут представлены в устной презентации на встрече EHDN & Enroll-HD 2024 Европейской сети по борьбе с болезнью Хантингтона в пятницу, 13 сентября 2024 г., в 9:45 по центральноевропейскому времени.

Это первые клинические данные, сообщенные о VO659, который предназначен для воздействия на расширение повторов CAG, которое вызывает все девять известных полиглутаминовых заболеваний, включая HD, а также спиноцеребеллярную атаксию типа 1 (SCA1) и типа 3 (SCA3). VO659 обладает уникальным аллель-предпочтительным механизмом действия, который нацелен на расширенные CAG-повторы в мутантном транскрипте мРНК и ингибирует трансляцию мРНК, что приводит к уменьшению количества мутантного белка с потенциалом остановки или замедления прогрессирования заболевания. VO659 — единственная программа клинического этапа, которая напрямую нацелена на расширение основного CAG-повтора, вызывающее HD.

Клиническое исследование фазы 1/2а представляет собой многоцентровое открытое исследование с несколькими возрастающими дозами, предназначенное для оценки безопасности и переносимости четырех доз VO659, вводимых интратекально каждые четыре недели участникам с ранней манифестной HD или легкой формой болезни. умерить SCA1 или SCA3. Исследовательские конечные точки включают оценку фармакодинамических (PD) биомаркеров (mHTT, mATXN3 и белок Nf-L) в спинномозговой жидкости (СМЖ), фармакокинетики в спинномозговой жидкости и плазме, а также оценки клинических результатов. Промежуточный анализ позволяет оценить доступные данные по безопасности, переносимости и ПД для участников ГД в группе, принимавшей 40 мг, по крайней мере, на 85-й день исследования.

Промежуточные данные исследования фазы 1/2а представлены на EHDN Встреча продемонстрировала:

  • Среднее снижение на 28% мутантного белка хантингтина (mHTT) в спинномозговой жидкости у участников, получавших лечение HD, на 85-й день по сравнению с исходным уровнем с немедленным эффектом, наблюдаемым после первого доза на 29-й день
  • Отсутствует устойчивое увеличение или снижение уровня белка Nf-L в спинномозговой жидкости у участников, получавших лечение на 85-й день, по сравнению с исходным уровнем.
  • VO659 в целом безопасен и хорошо переносится при дозе 40 мг. уровень дозы у пациентов, получающих лечение ГБ, в течение доступного периода клинического наблюдения.
  • VO659 имеет длительный период полувыведения, что указывает на возможность нечастого введения дозы, оцениваемого в 1-2 раза в год.

    • «Мы очень рады объявить об этих первых данных нашего клинического исследования VO659 фазы 1/2a на участниках, живущих с ГБ», — сказал Мика Макисон, генеральный директор Vico. «Очень обнадеживает тот факт, что мы увидели немедленное снижение уровня mHTT в спинномозговой жидкости и отсутствие изменений в белке Nf-L, двух ключевых биомаркерах при БГ, у пролеченных пациентов в течение доступного периода наблюдения. Потенциально для этой терапии может быть нечастый график дозирования, и мы с нетерпением ждем дальнейшего изучения этого в клинических испытаниях. Эти данные являются важной вехой для нашей команды и для сообщества людей с БГ, которое так отчаянно нуждается в вариантах лечения, и мы с нетерпением ждем продолжения. оценки исследования и как можно быстрее продвигать VO659 для пациентов и их семей».

    Эти промежуточные данные основаны на доклинических данных VO659, демонстрирующих эффективное взаимодействие с мишенями в различных моделях заболеваний. Доклинические исследования показали значительное и дозозависимое снижение mHTT и улучшение двигательной функции in vivo на моделях мышей с болезнью HD и аллель-предпочтительное снижение mHTT in vitro на клеточных моделях пациентов с HD.

    "Преимущественное аллельное действие VO659 и прямое воздействие на экспансию повторов CAG, вызывающую БГ, представляют собой уникальный подход к лечению этого заболевания с многообещающим будущим для сообщества БГ", - сказал Скотт Шобель, доктор медицинских наук, главный медицинский директор Vico. «Промежуточные клинические данные фазы 1/2a подтверждают мощный, целенаправленный характер VO659 и добавляются к растущему объему доказательств, подтверждающих продвижение VO659 в клинике при БГ, а также его широкое потенциальное применение для всех заболеваний, связанных с расширением CAG-повторов».

    Испытание фазы 1/2a продолжается, и Vico планирует встретиться с регулирующими органами позднее в этом году, чтобы обсудить оптимальный путь развития программы VO659. Компания планирует предоставить обновленную информацию о когортах пациентов со SCA1 и SCA3 на будущей научной конференции.

    О болезни Хантингтона и VO659

    Болезнь Хантингтона (БГ) — редкое генетическое прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, характеризующееся двигательными расстройствами, когнитивными нарушениями и психическими проявлениями, включая депрессию и психоз. . Заболевание варьируется в зависимости от возраста начала, обычно начинается в середине взрослой жизни и в конечном итоге приводит к летальному исходу. Заболевание вызвано экспансией тринуклеотидного повтора CAG в кодирующей области экзона 1 гена хантингтина (HTT), что приводит к образованию мутантного белка HTT (mHTT) с удлиненным полиглутаминовым (polyQ) участком на его N-конце. Это расширенное растяжение полиQ приводит к токсическому усилению функции мутантных форм белка, что в конечном итоге приводит к массовой гибели нейронов. Доступные в настоящее время методы лечения БГ направлены на облегчение некоторых двигательных и психических симптомов, при этом существует значительная неудовлетворенная потребность в терапии, модифицирующей заболевание.

    VO659 предназначен для подавления mHTT аллель-предпочтительным образом и замедления или остановки прогрессирования заболевания. VO659 получил статус орфанного препарата FDA и EMA для лечения ГБ.

    О Vico Therapeutics B.V.

    Vico Therapeutics — компания, занимающаяся генетическими лекарствами на клинической стадии, разрабатывающая методы, модулирующие РНК антисмысловыми олигонуклеотидами (ASO) для пациентов с тяжелыми неврологическими заболеваниями. Наш ведущий кандидат на продукт, VO659, в настоящее время находится в фазе 1/2a клинических разработок для лечения спиноцеребеллярной атаксии типов 1 и 3 и болезни Хантингтона и является единственным ASO в клинике, нацеленным на лежащее в основе расширение CAG-повторов, которые вызывают все девять известных полиглутаминов. заболевания. Исследовательская платформа Vico разрабатывает подходящие ASO, применяя прецизионную химию с механизмами действия, идеально подходящими для борьбы с генетическими неврологическими заболеваниями.

    ИСТОЧНИК Vico Therapeutics B.V.

    Опубликовано : 2024-09-14 18:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова