Vico Therapeutics, Huntington Hastalığının Tedavisinde VO659'un Pozitif Ara Faz 1/2a Klinik Verilerini Duyurdu

Drugslib'i takip edin

LEIDEN, Hollanda, 13 Eylül 2024. Şiddetli nörolojik hastalıklara yönelik tedaviler geliştiren klinik aşamalı bir genetik ilaç şirketi olan Vico Therapeutics B.V., bugün Huntington hastalığında (HD) devam eden Aşama 1/2a'dan yeni pozitif ara verileri duyurdu Araştırma amaçlı bir alel tercihli antisens oligonükleotid (ASO) tedavisi olan VO659'un klinik denemesi. Sonuçlar, Avrupa Huntington Hastalığı Ağı'nın 13 Eylül 2024 Cuma günü saat 9:45'te (CET) EHDN & Enroll-HD 2024 toplantısında yapılacak sözlü sunumda vurgulanacaktır.

Bu, bildirilen ilk klinik veridir. VO659, HD'nin yanı sıra spinoserebellar ataksi tip 1 (SCA1) ve tip 3 (SCA3) de dahil olmak üzere bilinen dokuz poliglutamin hastalığının tümüne neden olan CAG tekrar genişlemesini hedeflemek üzere tasarlanmıştır. VO659, mutant mRNA transkriptinde genişletilmiş CAG tekrarlarını hedef alan ve mRNA translasyonunu inhibe ederek mutant proteinin azalmasına yol açan, hastalık ilerlemesini durdurma veya yavaşlatma potansiyeline sahip benzersiz bir alel tercihli etki mekanizmasına sahiptir. VO659, HD'ye neden olan altta yatan CAG tekrarı genişlemesini doğrudan hedef alan tek klinik aşamalı programdır.

Faz 1/2a klinik deneyi, erken dönemde ortaya çıkan HD veya hafif HD hastalarına dört haftada bir intratekal olarak uygulanan dört doz VO659'un güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek üzere tasarlanmış çok merkezli, açık etiketli, çoklu artan doz çalışmasıdır. SCA1 veya SCA3'ü yönetmek için. Araştırma son noktaları, beyin omurilik sıvısındaki (BOS) farmakodinamik (PD) biyobelirteçlerin (mHTT, mATXN3 ve Nf-L proteini), BOS ve plazmadaki farmakokinetiğin ve klinik sonuç ölçümlerinin değerlendirilmesini içerir. Ara analiz, çalışmanın en az 85. gününe kadar 40 mg kohorttaki HD katılımcılarına yönelik mevcut güvenlik, tolere edilebilirlik ve PD verilerine bir bakış sağlar.

EHDN'de sunulan Faz 1/2a deneme ara verileri Toplantı şunu gösterdi:

  • Başlangıca kıyasla tedavi edilen HD katılımcılarında 85. günde CSF mutant Huntingtin proteininde (mHTT) ortalama %28'lik bir azalma ve ilk uygulamadan sonra anında etki gözlemlendi 29. günde doz
  • Başlangıca kıyasla 85. günde tedavi edilen katılımcılar arasında CSF'deki Nf-L proteininde sürekli bir artış veya azalma yok
  • VO659 40 mg'da genel olarak güvenli ve iyi tolere edilmiş görünüyor Mevcut klinik takip süresi boyunca tedavi edilen HD hastalarındaki doz seviyesi
  • VO659'un yarı ömrü uzundur, bu da yılda 1-2 kez olduğu tahmin edilen seyrek dozlama potansiyeline işaret etmektedir

    • Vico CEO'su Micah Mackison, "HD ile yaşayan katılımcılar üzerinde VO659'un Faz 1/2a klinik denemesinden elde edilen bu ilk verileri duyurmaktan büyük mutluluk duyuyoruz" dedi. "Mevcut takip süresi boyunca tedavi edilen hastalarda CSF mHTT'de ani azalmalar görmemiz ve HD'nin iki temel biyolojik belirteci olan Nf-L proteininde herhangi bir değişiklik görmememiz son derece cesaret verici. VO659'un beklenen uzun yarı ömrü göz önüne alındığında, bu konuda net bir sonuç var. Bu terapinin sık olmayan bir dozlama planına sahip olma potansiyeli var ve bunu klinik deneylerde daha ayrıntılı olarak keşfetmeyi sabırsızlıkla bekliyoruz. Bu veriler, tedavi seçeneklerine acilen ihtiyaç duyan HD topluluğu için önemli bir kilometre taşıdır ve devam etmeyi sabırsızlıkla bekliyoruz. denemeden elde edilen değerlendirmeler ve VO659'un hastalar ve aileleri için mümkün olduğu kadar hızlı bir şekilde ilerletilmesi."

    Bu ara veriler, VO659'un klinik öncesi verilerine dayanarak, birden fazla hastalık modelinde güçlü hedef katılımını ortaya koyuyor. Klinik öncesi araştırmalar, hastalıklı fare HD modellerinde mHTT'de anlamlı ve doza bağlı azalmalar ve motor fonksiyonda in vivo iyileşme ve HD hasta hücre modellerinde in vitro mHTT'de alel tercihli azalmalar gösterdi.

    Vico'nun baş tıbbi sorumlusu Scott Schobel, M.D., "VO659'un alel tercihli eylemi ve HD'ye neden olan CAG tekrar genişlemesini doğrudan hedeflemesi, HD topluluğu için umut verici bir gelecek sunarak bu hastalığın tedavisine yönelik benzersiz bir yaklaşımdır" dedi. "Faz 1/2a geçici klinik verileri, VO659'un güçlü, hedefe yönelik doğasını güçlendiriyor ve VO659'un HD için klinikteki ilerlemesinin yanı sıra tüm CAG tekrarlı genişleme hastalıklarına yönelik geniş potansiyel uygulamalarını destekleyen giderek artan kanıtlara katkıda bulunuyor."

    Faz 1/2a denemesi devam ediyor ve Vico, VO659 programı için ileriye dönük en uygun yolu tartışmak üzere bu yılın sonlarında düzenleyicilerle bir araya gelmeyi planlıyor. Şirket, gelecekteki bir bilimsel toplantıda SCA1 ve SCA3 hasta gruplarından bir güncelleme sunmayı planlıyor.

    Huntington Hastalığı ve VO659 Hakkında

    Huntington hastalığı (HD), hareket bozuklukları, bilişsel bozukluk ve depresyon ve psikoz gibi psikiyatrik belirtilerle karakterize nadir görülen genetik, ilerleyici nörodejeneratif bir hastalıktır. . Hastalık, başlangıç ​​yaşına göre değişiklik gösterir, genellikle yetişkinliğin ortasında başlar ve sonuçta ölümcül olur. Hastalığa, Huntingtin (HTT) geninin ekson 1'inin kodlama bölgesindeki CAG trinükleotid tekrar genişlemesi neden olur; bu, N terminalinde uzun bir poliglutamin (polyQ) uzantısına sahip mutant HTT proteininin (mHTT) üretilmesiyle sonuçlanır. Bu genişletilmiş polyQ streç, mutant protein formlarına toksik bir fonksiyon kazanımı sağlar ve sonuçta yaygın nöron ölümüyle sonuçlanır. HD için şu anda mevcut tedaviler, bazı hareket ve psikiyatrik semptomların hafifletilmesine odaklanıyor ve hastalığı değiştirici tedavilere yönelik karşılanmamış önemli bir ihtiyaç var.

    VO659, mHTT'yi alel tercihli bir şekilde baskılamak ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatmak veya durdurmak için tasarlanmıştır. VO659, HD tedavisi için hem FDA hem de EMA Yetim İlaç tanımına layık görüldü.

    Vico Therapeutics B.V. Hakkında

    Vico Therapeutics, ciddi nörolojik hastalıkları olan hastalar için antisens oligonükleotid (ASO) RNA modüle edici tedaviler geliştiren, klinik aşamada bir genetik ilaç şirketidir. Lider ürün adayımız VO659, şu anda spinoserebellar ataksi tip 1 ve 3 ve Huntington hastalığının tedavisi için Faz 1/2a klinik geliştirme aşamasındadır ve bilinen dokuz poliglutaminin tümüne neden olan altta yatan CAG tekrarı genişlemelerini hedefleyen klinikteki tek ASO'dur. hastalıklar. Vico'nun araştırma platformu, genetik nörolojik hastalıkları hedeflemek için ideal olarak uygun eylem mekanizmalarıyla hassas kimya uygulayarak amaca uygun ASO'lar tasarlar.

    KAYNAK Vico Therapeutics B.V.

    Gönderildi : 2024-09-14 18:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler