Vico Therapeutics оголошує про позитивні проміжні клінічні дані фази 1/2a VO659 у лікуванні хвороби Хантінгтона

Підпишіться на Drugslib

ЛЕЙДЕН, Нідерланди, 13 вересня 2024 р. Vico Therapeutics B.V., клінічна компанія генетичних ліків, що розробляє лікування тяжких неврологічних захворювань, сьогодні оголосила про нові позитивні проміжні дані щодо хвороби Хантінгтона (ХХ) із фази 1/2a, що триває. клінічне випробування VO659, досліджуваної алель-преференційної антисмислової олігонуклеотидної (ASO) терапії. Результати будуть висвітлені в усній презентації на зустрічі EHDN & Enroll-HD 2024 Європейської мережі хвороб Хантінгтона в п’ятницю, 13 вересня 2024 р., о 9:45 ранку за центральноєвропейським часом.

Це перші клінічні дані про VO659, який призначений для націлювання на розширення повторів CAG, що спричиняє всі дев’ять відомих поліглутамінових захворювань, включаючи HD, а також спіноцеребелярну атаксію типу 1 (SCA1) і типу 3 (SCA3). VO659 має унікальний алель-преференційний механізм дії, який націлений на розширені повтори CAG у транскрипті мутантної мРНК і пригнічує трансляцію мРНК, що призводить до зменшення кількості мутантного білка, з потенціалом зупинки або сповільнення прогресування захворювання. VO659 — це єдина програма на клінічній стадії, яка безпосередньо націлена на основне повторне розширення CAG, яке викликає HD.

Фаза 1/2а клінічного випробування — це багатоцентрове відкрите дослідження з декількома зростаючими дозами, призначене для оцінки безпеки та переносимості чотирьох доз VO659, що вводяться інтратекально кожні чотири тижні учасникам із ранньою маніфестною ГХ або легкою формою до помірного SCA1 або SCA3. Дослідницькі кінцеві точки включають оцінку фармакодинамічних (PD) біомаркерів (mHTT, mATXN3 і білка Nf-L) у спинномозковій рідині (СМР), фармакокінетики в СМР і плазмі, а також вимірювання клінічних результатів. Проміжний аналіз містить доступні дані про безпеку, переносимість і PD для учасників HD у когорті 40 мг щонайменше до 85 дня дослідження.

Проміжні дані дослідження фази 1/2a, представлені на EHDN Зустріч продемонструвала:

  • Середнє зниження на 28% мутантного білка гентінгтину (mHTT) у СМР в учасників лікування HD на 85-й день порівняно з базовим рівнем із негайним ефектом, що спостерігався після першого доза на 29-й день
  • Відсутність стійкого підвищення або зниження білка Nf-L у СМР серед учасників, які отримували лікування, на 85-й день порівняно з базовим рівнем
  • VO659 виглядає загалом безпечним і добре переноситься при дозі 40 мг рівень дози у пацієнтів, які отримували лікування, протягом доступного періоду клінічного спостереження
  • VO659 має тривалий період напіврозпаду, що вказує на можливість нечастого дозування, оцінюваного 1-2 рази на рік

    • «Ми дуже раді оголосити ці перші дані нашого клінічного випробування фази 1/2a VO659 за участю учасників, які живуть із HD», — сказав Міка Маккісон, головний виконавчий директор Vico. «Надзвичайно обнадійливо те, що ми спостерігали негайне зниження mHTT CSF і відсутність змін білка Nf-L, двох ключових біомаркерів HD, у пацієнтів, які отримували лікування, протягом доступного періоду спостереження. Враховуючи довгоочікуваний період напіврозпаду VO659, є очевидний потенціал для цієї терапії мати нечастий графік дозування, і ми з нетерпінням чекаємо подальшого вивчення цього в клінічних випробуваннях. Ці дані є важливою віхою для нашої команди та спільноти HD, яка так відчайдушно потребує варіантів лікування, і ми з нетерпінням чекаємо продовження. оцінки випробування та якнайшвидше просування VO659 для пацієнтів та їхніх сімей".

    Ці проміжні дані базуються на доклінічних даних VO659, що демонструє ефективне залучення мішені на багатьох моделях захворювань. Доклінічні дослідження показали значне та залежне від дози зниження mHTT та покращення рухової функції in vivo на мишачих моделях захворювання на ГХ та алельно-преференційне зниження mHTT in vitro на моделях клітин пацієнтів із ГХ.

    «Алельно-преференційна дія VO659 і пряме націлювання на розширення повторів CAG, що спричиняє ГХ, є унікальним підходом до лікування цього захворювання з багатообіцяючим майбутнім для спільноти ГХ», — сказав Скотт Шобель, доктор медичних наук, головний медичний офіцер Vico. «Проміжні клінічні дані фази 1/2a підкріплюють потужну, цілеспрямовану природу VO659 і доповнюють зростаючу кількість доказів, що підтверджують прогрес VO659 у клініці для HD, а також його широке потенційне застосування для всіх захворювань повторного поширення CAG».

    Випробування фази 1/2a ще триває, і Vico планує зустрітися з регуляторами пізніше цього року, щоб обговорити оптимальний шлях для програми VO659. Компанія планує надати оновлену інформацію про когорти пацієнтів SCA1 і SCA3 на майбутній науковій зустрічі.

    Про хворобу Гентінгтона та VO659

    Хвороба Хантінгтона (ХГ) — це рідкісний генетичний, прогресуючий нейродегенеративний розлад, що характеризується руховими розладами, когнітивними порушеннями та психіатричними проявами, включаючи депресію та психоз . Захворювання різниться залежно від віку, коли починається, зазвичай починається в середині зрілого віку, і в кінцевому підсумку є летальним. Захворювання спричинене розширенням тринуклеотидного повтору CAG у кодуючій області екзону 1 гена хантингтина (HTT), що призводить до виробництва мутантного протеїну HTT (mHTT) із подовженою ділянкою поліглутаміну (polyQ) на його N-кінці. Це розширене розтягнення polyQ надає токсичне посилення функції мутантним білковим формам, що зрештою призводить до широкомасштабної смерті нейронів. Доступні на даний момент методи лікування HD зосереджені на полегшенні деяких рухових і психічних симптомів із значною незадоволеною потребою в лікуванні, що модифікує захворювання.

    VO659 призначений для пригнічення mHTT алельним способом і уповільнення або зупинки прогресування захворювання. VO659 отримав як FDA, так і EMA як орфанний препарат для лікування HD.

    Про Vico Therapeutics B.V.

    Vico Therapeutics — це клінічна компанія з виробництва генетичних ліків, яка розробляє антисмислові олігонуклеотиди (ASO) РНК-модулюючі терапії для пацієнтів із важкими неврологічними захворюваннями. Наш провідний продукт-кандидат, VO659, наразі знаходиться на стадії клінічної розробки фази 1/2a для лікування спіноцеребеллярної атаксії типів 1 і 3 і хвороби Хантінгтона, і це єдиний ASO в клініці, який націлений на основне розширення повторів CAG, що спричиняє всі дев’ять відомих поліглютамінів. хвороби. Дослідницька платформа Vico розробляє придатні для цілей ASO, застосовуючи точну хімію з механізмами дії, які ідеально підходять для лікування генетичних неврологічних захворювань.

    ДЖЕРЕЛО Vico Therapeutics B.V.

    Опубліковано : 2024-09-14 18:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова