حصل Volixibat على تصنيف علاجي مبتكر لحكة الركود الصفراوي في التهاب الأقنية الصفراوية الأولي

اتبع Drugslib على

فوستر سيتي، كاليفورنيا--(بزنيس واير/"ايتوس واير") 10 أكتوبر 2024 - أعلنت شركة "ميروم فارماسيوتيكالز" (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز Nasdaq: MIRM) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت تصنيف العلاج المتطور لعقار "فوليكسبات" باعتباره علاج محتمل للحكة الركودية لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الأقنية الصفراوية الأولي (PBC). يعتمد التصنيف التنظيمي على التحليل المؤقت الإيجابي لدراسة المرحلة 2 ب من VANTAGE والتي أظهرت تحسنًا ملحوظًا إحصائيًا مقابل العلاج الوهمي في الحكة لدى المرضى الذين عولجوا بـ volixibat. لا يزال الجزء التأكيدي من الدراسة مستمرًا مع اكتمال التسجيل المتوقع في عام 2026.

"يؤكد تعيين العلاج الاختراقي لـ volixibat في PBC على أهمية وإلحاح العلاج لمعالجة أحد التأثيرات الأكثر إرهاقًا لهذا النادر. قالت جوان كوان، دكتوراه في الطب، كبيرة المسؤولين الطبيين في ميروم: "مرض الكبد". "نحن نتطلع إلى تطوير دراستنا VANTAGE بهدف إتاحة عقار volixibat للمرضى الذين يعانون من الحكة المرتبطة بـ PBC في أسرع وقت ممكن."

يهدف تصنيف العلاج الثوري الذي أصدرته إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) إلى تسريع تطوير ومراجعة الأدوية المخصصة لعلاج الأمراض الخطيرة أو التي تهدد الحياة. للتأهل لهذا التصنيف، يجب أن تشير الأدلة السريرية الأولية إلى أن الدواء قد يُظهر تحسنًا كبيرًا مقارنة بالعلاج الحالي عند نقطة نهاية واحدة مهمة سريريًا على الأقل.

حول Volixibat

Volixibat هو عامل يتم تناوله عن طريق الفم، ويتم امتصاصه بشكل طفيف، وهو مصمم لتثبيط ناقل الحمض الصفراوي اللفائفي (IBAT) بشكل انتقائي. قد يقدم Volixibat نهجًا جديدًا في علاج أمراض الركود الصفراوي لدى البالغين عن طريق منع إعادة تدوير الأحماض الصفراوية، من خلال تثبيط IBAT، وبالتالي تقليل الأحماض الصفراوية بشكل جهازي وفي الكبد. يتم حاليًا تقييم Volixibat في دراسات المرحلة 2ب لالتهاب الأقنية الصفراوية المصلب الأولي (دراسة VISTAS)، والتهاب الأقنية الصفراوية الصفراوية الأولي (دراسة VANTAGE). في يونيو، أعلنت ميروم عن نتائج مؤقتة إيجابية من دراسة المرحلة 2 ب VANTAGE والتي أظهرت تحسنًا ملحوظًا إحصائيًا في الحكة بالإضافة إلى انخفاضات كبيرة في الأحماض الصفراوية في الدم وتحسينات في التعب لدى المرضى الذين عولجوا بـ volixibat. لم تتم ملاحظة أي إشارات سلامة جديدة، وكان الحدث السلبي الأكثر شيوعًا هو الإسهال وكانت جميع الحالات خفيفة إلى متوسطة.

نبذة عن شركة Mirum Pharmaceuticals, Inc.

شركة Mirum Pharmaceuticals, Inc. هي شركة أدوية حيوية متخصصة في تطوير علاج الأمراض النادرة التي تصيب الأطفال والبالغين. يتوفر لدى Mirum ثلاثة أدوية معتمدة: محلول LIVMARLI® (مارالكسيبات) عن طريق الفم، وكبسولات CHOLBAM® (حمض الكوليك)، وأقراص CHENODAL® (شينوديول).

تمت الموافقة على LIVMARLI، وهو مثبط IBAT، لعلاج اثنين أمراض الكبد النادرة التي تصيب الأطفال والبالغين. تمت الموافقة عليه لعلاج الحكة الركودية لدى المرضى الذين يعانون من متلازمة ألاجيل في الولايات المتحدة (ثلاثة أشهر فما فوق)، وفي أوروبا (شهرين وما فوق)، وفي مناطق أخرى على مستوى العالم. تمت الموافقة عليه أيضًا في الولايات المتحدة في علاج الحكة الركودية لدى مرضى PFIC بعمر 12 شهرًا وما فوق؛ في أوروبا، تمت الموافقة عليه للمرضى الذين يعانون من PFIC بعمر ثلاثة أشهر وما فوق. بدأت شركة Mirum أيضًا دراسة المرحلة الثالثة EXPAND، وهي فرصة لتوسيع نطاق تسمية LIVMARLI في حالات إضافية من الحكة الركودية. تمت الموافقة على CHOLBAM من قبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لعلاج اضطرابات تخليق الحمض الصفراوي بسبب نقص الإنزيم الفردي والعلاج المساعد لاضطرابات البيروكسيسومال في المرضى الذين تظهر عليهم علامات أو أعراض أو أمراض الكبد. حصل CHENODAL على اعتراف الضرورة الطبية من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج المرضى الذين يعانون من داء الأورام الصفراء الدماغية الوترية (CTX).

يتضمن خط أنابيب ميروم للمراحل المتأخرة علاجين تجريبيين لأمراض الكبد المنهكة. يتم تقييم Volixibat، وهو مثبط IBAT، في دراستين تسجيليتين محتملتين بما في ذلك دراسة المرحلة الثانية VISTAS لالتهاب الأقنية الصفراوية المصلب الأولي (PSC) ودراسة المرحلة 2b VANTAGE لالتهاب الأقنية الصفراوية الأولي. تم منح Volixibat تصنيف العلاج الاختراقي لعلاج الحكة الركودية لدى المرضى الذين يعانون من PBC. أخيرًا، تم تقييم الكينوديول في المرحلة الثالثة من الدراسة السريرية، RESTORE، لعلاج المرضى الذين يعانون من CTX، مع الإبلاغ عن نتائج إيجابية في عام 2023. وقد قدمت ميروم طلبًا دوائيًا جديدًا إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للحصول على الموافقة على الكينوديول لعلاج CTX في الولايات المتحدة. الولايات المتحدة

لمعرفة المزيد عن Mirum، تفضل بزيارة mirumpharma.com وتابع Mirum على Facebook وLinkedIn وInstagram وTwitter (X).

بيانات تطلعية

البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي فيما يتعلق بأمور ليست حقائق تاريخية هي "بيانات تطلعية" بالمعنى المقصود في إصلاح التقاضي للأوراق المالية الخاصة قانون عام 1995. تتضمن هذه البيانات التطلعية بيانات تتعلق، من بين أمور أخرى، بالنتائج والسلوك والتقدم وتوقيت التجارب السريرية لشركة Mirum وعملية المراجعة والموافقة من قبل السلطات التنظيمية لمرشحي منتجاتها. ونظرًا لأن مثل هذه البيانات تخضع لمخاطر وشكوك، فقد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك التي تم التعبير عنها أو ضمنًا في هذه البيانات التطلعية. تهدف كلمات مثل "سوف" و"يمكن" و"سوف" و"محتمل" والتعبيرات المشابهة إلى تحديد البيانات التطلعية. تستند هذه البيانات التطلعية إلى توقعات Mirum الحالية وتتضمن افتراضات قد لا تتحقق أبدًا أو قد يثبت عدم صحتها. يمكن أن تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المتوقعة في مثل هذه البيانات التطلعية نتيجة لمختلف المخاطر والشكوك، والتي تشمل، على سبيل المثال لا الحصر، المخاطر والشكوك المرتبطة بأعمال ميروم بشكل عام والمخاطر الأخرى الموضحة في ملفات ميروم لدى الأوراق المالية و لجنة الصرف. جميع البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي لا تتحدث إلا اعتبارًا من تاريخ إصدارها وتستند إلى افتراضات وتقديرات الإدارة اعتبارًا من ذلك التاريخ. لا تتحمل شركة Mirum أي التزام بتحديث هذه البيانات لتعكس الأحداث التي تحدث أو الظروف القائمة بعد تاريخ تقديمها، باستثناء ما يقتضيه القانون. يمكن العثور على وصف إضافي للمخاطر والشكوك في تقرير شركة Mirum السنوي بشأن النموذج 10-K للسنة المالية المنتهية في 31 ديسمبر 2023 وفي تقاريرها اللاحقة بشأن النموذج 10-Q، بما في ذلك الأقسام منه التي تحمل عنوان "عوامل الخطر". وكذلك في تقاريرها اللاحقة في النموذج 8-K، والتي تم تقديمها جميعًا لدى لجنة الأوراق المالية والبورصة الأمريكية والمتاحة على www.sec.gov.

المصدر: شركة Mirum Pharmaceuticals, Inc.

نشر : 2024-10-14 06:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية